Pasithea Therapeutics công bố FDA cấp chỉ định bệnh nhi hiếm gặp (RPDD) cho PAS-004 để điều trị bệnh u sợi thần kinh loại 1 (NF1)

Theo dõi Drugslib trên

MIAMI, ngày 20 tháng 4 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) (“Pasithea” hoặc “Công ty”), một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng đang phát triển PAS-004, một chất ức chế MEK vòng lớn thế hệ tiếp theo, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp cho PAS-004 để điều trị bệnh nhi Bệnh u xơ thần kinh loại 1 (NF1).

  • Việc chỉ định bệnh nhi hiếm gặp có thể khiến Pasithea đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên (PRV)

    • FDA cấp RPDD cho các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, trong đó các biểu hiện nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng chủ yếu ảnh hưởng đến các cá nhân từ sơ sinh đến 18 tuổi và ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. Có khoảng 115.000 người ở Hoa Kỳ các cá nhân ở Hoa Kỳ sống chung với NF1.

    Theo chương trình Phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp của FDA, nhà tài trợ nhận được phê duyệt đơn đăng ký thuốc mới (NDA) hoặc đơn đăng ký giấy phép sinh học (BLA) cho một bệnh nhi hiếm gặp có thể đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên (“PRV”). Phiếu đánh giá này có thể được sử dụng để được xem xét ưu tiên cho đơn đăng ký tiếp thị tiếp theo cho một sản phẩm khác. PRV có thể được bán hoặc chuyển giao cho nhà tài trợ khác. Trong 12 tháng qua, doanh số bán PRV được tiết lộ đã dao động từ 150–205 triệu USD.

    Tiến sĩ Tiago Reis Marques, giám đốc điều hành của Pasithea, cho biết: “Chúng tôi rất vui khi nhận được chỉ định về bệnh nhi hiếm gặp từ FDA Hoa Kỳ cho chương trình PAS-004 dành cho bệnh nhân mắc bệnh NF1”. “Việc chỉ định PAS-004 này củng cố tiềm năng của PAS-004 trong việc giải quyết tình trạng nghiêm trọng này.”

    PAS-004 cho đến nay đã được cấp các chỉ định theo quy định của FDA: Chỉ định thuốc mồ côi, Chỉ định theo dõi nhanh và Chỉ định bệnh nhi hiếm gặp.

    Công ty hiện đang tiến hành thử nghiệm tăng liều PAS-004 đa trung tâm, nhãn mở, Giai đoạn 1/1b ở những người tham gia trưởng thành có NF1-PN có triệu chứng, không thể phẫu thuật, cắt bỏ không hoàn toàn hoặc tái phát (NCT06961565).

    Giới thiệu về NF1-PNU sợi thần kinh dạng đám rối (PN) là những khối u có nguồn gốc từ vỏ thần kinh phát triển xuyên qua và xung quanh dây thần kinh và có thể liên quan đến nhiều nhánh thần kinh. Ba mươi đến năm mươi phần trăm (30-50%) bệnh nhân mắc NF1 sẽ chứa chấp PN, có thể chuyển sang ác tính. Các bệnh lý liên quan đến PN chủ yếu gây ra bởi tác động trực tiếp của khối u lên các cấu trúc xung quanh và có thể đe dọa tính mạng khi chúng chèn ép các cơ quan quan trọng hoặc khi chúng trở nên ác tính.

    Giới thiệu về Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea là một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng chủ yếu tập trung vào nghiên cứu và phát triển ứng cử viên thuốc chính của họ, PAS-004, một chất ức chế MEK vòng lớn thế hệ tiếp theo nhằm điều trị RASopathies, các khối u do con đường MAPK điều khiển và các bệnh khác. Công ty hiện đang thử nghiệm PAS-004 trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 ở bệnh nhân ung thư tiến triển (NCT06299839) và thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/1 ở những bệnh nhân mắc u xơ thần kinh dạng đám rối liên quan đến u xơ thần kinh loại 1 (NF1) có triệu chứng và không thể phẫu thuật, cắt bỏ không hoàn toàn hoặc tái phát PN (NCT06961565).

    Tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố tạo thành "tuyên bố hướng tới tương lai" được đưa ra theo các điều khoản an toàn của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm các tuyên bố liên quan đến thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 của Công ty đối với PAS-004 ở bệnh nhân ung thư giai đoạn nặng, thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/1b đang diễn ra của Công ty đối với PAS-004 ở bệnh nhân trưởng thành NF1 và sự an toàn, khả năng dung nạp, dược động học (PK), dược lực học (PD) và hiệu quả sơ bộ của PAS-004, cũng như tất cả các tuyên bố khác, ngoài tuyên bố về thực tế lịch sử, liên quan đến quan điểm và giả định hiện tại của Công ty đối với các sự kiện trong tương lai liên quan đến hoạt động kinh doanh của Công ty, cũng như các tuyên bố khác liên quan đến kế hoạch, giả định, kỳ vọng, niềm tin và mục tiêu của Công ty, sự thành công của chiến lược kinh doanh hiện tại và tương lai của Công ty, phát triển sản phẩm, nghiên cứu tiền lâm sàng, nghiên cứu lâm sàng, mốc thời gian lâm sàng và quy định, cơ hội thị trường, cạnh tranh vị thế, chiến lược kinh doanh, cơ hội tăng trưởng và tài chính tiềm năng cũng như các tuyên bố khác có tính chất dự đoán. Các tuyên bố hướng tới tương lai phải tuân theo nhiều điều kiện, nhiều điều kiện trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của Công ty. Mặc dù Công ty tin rằng những tuyên bố hướng tới tương lai này là hợp lý nhưng không nên tin cậy quá mức vào bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào dựa trên thông tin có sẵn cho Công ty vào ngày phát hành này. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên các ước tính và giả định hiện tại, đồng thời phải chịu nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm rủi ro rằng kết quả thử nghiệm lâm sàng trong tương lai có thể không khớp với kết quả quan sát được cho đến nay, có thể âm tính hoặc mơ hồ hoặc có thể không đạt đến mức ý nghĩa thống kê cần thiết để phê duyệt theo quy định, cũng như các yếu tố khác được nêu trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của Công ty theo Mẫu 10-K, Báo cáo hàng quý theo Mẫu 10-Q và các hồ sơ khác được lập với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (SEC). Vì vậy, kết quả thực tế có thể khác nhau về mặt vật chất. Công ty không có nghĩa vụ cập nhật những tuyên bố này, dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác, sau ngày phát hành thông tin này, trừ khi luật pháp yêu cầu.

    Nguồn: Pasithea

    Nguồn: HealthDay

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Các ứng dụng thuốc mới
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Các loại thuốc gốc được phê duyệt
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-04-21 14:29

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến