Spinogenix Menerima Penunjukan Jalur Cepat FDA AS untuk Tazbentetol untuk Pengobatan ALS

Ikuti Drugslib di

LOS ANGELES, 5 Mei 2026 – Spinogenix, Inc., sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang memelopori terapi baru yang berpotensi memulihkan sinapsis guna meningkatkan kehidupan pasien di seluruh dunia, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan Fast Track Designation (FTD) kepada tazbentetol untuk pengobatan orang dengan amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Tazbentetol adalah pil sekali sehari yang dikembangkan sebagai pengobatan regeneratif pertama di kelasnya dengan potensi memulihkan sinapsis, koneksi utama antar neuron yang memungkinkan orang berpikir, merencanakan, mengingat, dan mengendalikan gerakan.

  • Penunjukan Memungkinkan Peningkatan Jalur Pengembangan untuk Tazbentetol dan Menggarisbawahi Kebutuhan yang Belum Terpenuhi untuk Perawatan Baru pada ALS
  • Pencapaian Mengikuti Pengumuman Hasil Fase 2a Terbaru Menunjukkan Bukti Awal bahwa Mekanisme Regeneratif Sinaptik Tazbentetol yang Pertama di Kelasnya Memperlambat Tingkat Penurunan Pasien ALS
  • Pada tahun 2021, FDA memberikan penunjukan Orphan Drug kepada tazbentetol untuk pengobatan ALS. Dengan penunjukan Jalur Cepat ini, Spinogenix dapat mempercepat pengembangan dan peninjauan tazbentetol untuk ALS.

    • “Menerima Penunjukan Jalur Cepat merupakan tonggak penting lainnya dalam perjalanan kami mengembangkan terapi baru untuk memerangi ALS,” kata Dr. Stella Sarraf, CEO dan Pendiri Spinogenix. "Kami tetap fokus pada pengembangan tazbentetol sebagai terapi investigasi pertama yang dirancang untuk memulihkan fungsi sinapsis. Penunjukan ini akan memungkinkan kami untuk bekerja lebih dekat dengan FDA dalam merencanakan uji coba berikutnya guna membantu mempercepat pengembangannya guna mengatasi kebutuhan kritis yang belum terpenuhi ini."

    Pada konferensi Simposium Internasional tentang ALS/MND pada bulan Desember 2025, Spinogenix mengumumkan studi Tahap 2a mengenai tazbentetol pada ALS (NCT05882695), yang menunjukkan profil keamanan dan tolerabilitas yang baik dengan 82% pasien menunjukkan tingkat penurunan yang stabil atau membaik pada akhir pengobatan, sebagaimana dinilai dengan ALSFRS-R. Rata-rata, pasien-pasien ini juga menunjukkan tingkat penurunan 76% lebih lambat selama enam bulan dibandingkan dengan riwayat kontrol yang dicocokkan dengan database PRO-ACT. Temuan ini didukung oleh temuan biomarker electroencephalogram (EEG) yang bersifat kuantitatif dan obyektif, yang menunjukkan perbaikan dalam pola terkait ALS dan mendukung manfaat nyata yang terlihat pada tingkat penurunan fungsi.

    Spinogenix terus mendukung pasien melalui Program Akses yang Diperluas (EAP), yang memberikan peluang bagi individu penderita ALS untuk menerima tazbentetol yang tidak memenuhi syarat untuk uji klinis.

    “Saya tidak melihat ALS sebagai penyakit tanpa harapan, melainkan penyakit yang dialami semua orang” kata Dan Doctoroff, pendiri dan ketua Target ALS, dan orang pertama yang menerima tazbentetol di AS berdasarkan EAP yang disetujui FDA. “Saya sangat senang FDA mengakui upaya Spinogenix dalam membantu mewujudkan visi saya, dan saya sangat terdorong oleh apa yang telah dicapai Perusahaan.”

    Tentang Tazbentetol

    Tazbentetol (sebelumnya SPG302) adalah pil sekali sehari yang dikembangkan sebagai pengobatan regeneratif untuk penyakit neurodegeneratif dan neuropsikiatri dengan kemampuan unik untuk memulihkan sinapsis, koneksi utama antar neuron yang memungkinkan orang berpikir, merencanakan, mengingat, dan mengontrol gerakan. Bukti awal aktivitas regeneratif sinaptik tazbentetol mewakili pendekatan kelas satu untuk mengobati penyakit ini dan berpotensi membalikkan penurunan fungsi kognitif, pernapasan, dan motorik. Tazbentetol sedang dievaluasi sebagai terapi investigasi pada penyakit Alzheimer (NCT06427668), ALS (NCT05882695) dan Skizofrenia (NCT06442462).

    Tentang Spinogenix

    Perawatan saat ini untuk kondisi neurodegeneratif, neuropsikiatri, dan perkembangan saraf terutama berfokus pada memperlambat perkembangan penyakit atau meminimalkan gejala, sehingga banyak orang tidak memiliki harapan untuk membaik. Spinogenix bertujuan untuk mengubah pengobatan kondisi ini melalui terapi regeneratif dan korektif sinaptik yang merupakan perintis yang pertama di kelasnya dan mampu mengubah paradigma, yang dirancang untuk memulihkan sinapsis yang terkuras serta membalikkan degenerasi dan disfungsi sinaptik.

    Spinogenix sedang mengembangkan dua terapi baru: Tazbentetol (SPG302), yang dirancang untuk memicu neuron untuk menghasilkan sinapsis glutamatergik baru dan memulihkan fungsi kognitif, motorik, dan fungsi lainnya dalam otak. ALS, penyakit Alzheimer, skizofrenia dan penyakit lainnya; dan SPG601, yang dirancang untuk bekerja pada tingkat sinaptik untuk memperbaiki disfungsi spesifik pada Fragile X Syndrome (FXS) yang mendasari banyak gejala inti. Perusahaan telah menerima sebutan Orphan Drug dari FDA dan EMA untuk tazbentetol di ALS serta sebutan FDA Orphan Drug dan Fast Track untuk SPG601 di FXS. Informasi lebih lanjut tentang Spinogenix dapat ditemukan di www.spinogenix.com atau ikuti kami di LinkedIn.

    Tentang Perluasan Akses ke Tazbentetol

    Akses ke tazbentetol tersedia di A.S. untuk orang dewasa tertentu dengan ALS yang memenuhi kriteria kelayakan untuk berpartisipasi dalam Program Akses yang Diperluas yang disetujui FDA. Informasi lebih lanjut tentang EAP AS dapat diminta melalui [email protected]

    Sumber: Spinogenix, Inc.

    Sumber: HealthDay

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Hasil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-05-06 09:30

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer