Resultados principais do estudo CELIA de fase 2 de Diranersen (BIIB080): primeiro estudo a mostrar redução na patologia da tau e benefício cognitivo em pacientes com doença de Alzheimer precoce
CAMBRIDGE, Massachusetts, 14 de maio de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- A Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) anunciou hoje resultados convincentes do estudo CELIA de Fase 2 que avalia o diranersen (BIIB080), uma terapia experimental de oligonucleotídeo antisense (ASO) direcionada à tau, em indivíduos com doença de Alzheimer precoce. Os resultados do CELIA fornecem a primeira evidência de um estudo randomizado de Fase 2 de uma terapia direcionada à tau, demonstrando tanto o impacto robusto dos biomarcadores quanto o benefício cognitivo no início da doença de Alzheimer.
O CELIA não atingiu seu objetivo primário de avaliação da resposta à dose; com base na força do biomarcador e nos dados de eficácia, a Biogen planeja avançar o diranersen para o desenvolvimento de registro
“Na CELIA, acreditamos ter visto uma confluência sem precedentes e convincente de eficácia e resultados de biomarcadores de um agente direcionado à tau em um estudo randomizado precoce da doença de Alzheimer”, disse Priya Singhal, M.D., M.P.H., vice-presidente executiva e chefe de desenvolvimento da Biogen. "Estamos entusiasmados com esses dados da Fase 2, que nos dão confiança para avançar o diranersen para o desenvolvimento de registro. Estamos ansiosos para nos envolver com os reguladores e com a comunidade mais ampla da doença de Alzheimer nas próximas etapas. Gostaria de agradecer aos pacientes, famílias, investigadores e equipes de estudo que participaram deste estudo pioneiro." 24 semanas. Diranersen também demonstrou reduções robustas na tau do líquido cefalorraquidiano (LCR) e na patologia da tau, conforme medido por tomografia por emissão de pósitrons (PET), em todas as doses estudadas, com reduções mantidas durante todo o período de dosagem. CELIA não atingiu seu objetivo primário de avaliação da resposta à dose para alteração da linha de base na Classificação Clínica de Demência – Soma de Caixas (CDR-SB) na Semana 76.
“Os resultados principais do CELIA representam um avanço importante para a área, fornecendo a primeira evidência de que a redução da tau, uma marca registrada da doença de Alzheimer intimamente associada à neurodegeneração e ao declínio cognitivo, pode impactar significativamente a progressão da doença”, disse o Dr. Jeff Cummings, professor de Ciências do Cérebro na Universidade de Nevada, Las Vegas. “Estou encorajado por esses dados promissores, que representam um progresso significativo em direção ao avanço de um novo mecanismo de ação e à definição da próxima geração de tratamentos para a doença de Alzheimer.”
O perfil de segurança e tolerabilidade do diranersen em todas as doses estudadas foi geralmente consistente com o estudo de Fase 1b e o perfil conhecido do diranersen até o momento.1 A incidência de eventos adversos (EAs) foi comparável entre os grupos de dose, com uma maior incidência de eventos adversos graves (EAGs) observada na dose mais alta estudada.
CELIA é um estudo pioneiro que avalia o diranersen, um ASO experimental de primeira classe projetado para reduzir a produção da proteína tau em sua fonte no início da doença de Alzheimer. Embora a tau desempenhe um papel importante no funcionamento normal das células cerebrais, na doença de Alzheimer a tau anormal pode acumular-se e formar emaranhados intracelulares que contribuem para a neurodegeneração e o declínio cognitivo.2 Ao contrário de muitas abordagens investigacionais que se concentraram em atingir a tau extracelular, o diranersen foi concebido para reduzir a tau extracelular e intracelular.
Sobre o diranersen (BIIB080)Diranersen (BIIB080) é um medicamento experimental terapia com oligonucleotídeo antisense (ASO) projetada para atingir o mRNA da proteína tau associada a microtúbulos (MAPT) para reduzir a produção de proteína tau. O acúmulo anormal de tau no cérebro é uma marca registrada da doença de Alzheimer associada à neurodegeneração e ao declínio cognitivo.2
O Diranersen está sendo investigado como um potencial tratamento para a doença de Alzheimer em estágio inicial. Em 2025, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação Fast Track ao diranersen para o tratamento da doença de Alzheimer.
Em dezembro de 2019, a Biogen exerceu uma opção de licença com a Ionis Pharmaceuticals e obteve uma licença mundial, exclusiva e com royalties para desenvolver e comercializar o diranersen. Diranersen foi descoberto por Ionis.
Sobre o Estudo CELIACELIA é um estudo global de Fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de variação de dose, que avalia a eficácia, segurança e tolerabilidade do diranersen em indivíduos com doença de Alzheimer precoce. O estudo envolveu 416 participantes com comprometimento cognitivo leve devido à doença de Alzheimer ou demência leve da doença de Alzheimer. Todos os participantes inscritos no CELIA não haviam recebido terapia antiamilóide anteriormente.
O estudo avaliou três doses de diranersen administradas por via intratecal durante um período de tratamento de 76 semanas controlado por placebo: 60 mg a cada 24 semanas, 115 mg a cada 24 semanas e 115 mg a cada 12 semanas.
O objetivo primário do CELIA foi a avaliação da resposta à dose para alteração da linha de base na Classificação Clínica de Demência – Soma de Caixas (CDR-SB) na semana 76. Os objetivos secundários e exploratórios incluíram medidas clínicas, de biomarcadores e de imagem adicionais, incluindo biomarcadores de tau no líquido cefalorraquidiano e tomografia por emissão de pósitrons (PET) de tau. Informações adicionais sobre o desenho do estudo CELIA estão disponíveis na lista ClinicalTrials.gov para o estudo CELIA.
Um estudo de extensão de longo prazo (LTE) em andamento continua para avaliar a segurança, tolerabilidade e durabilidade a longo prazo do diranersen no início da doença de Alzheimer.
Sobre a BiogenFundada em 1978, a Biogen é uma empresa líder em biotecnologia que é pioneira na ciência inovadora para fornecer novos medicamentos para transformar a vida dos pacientes e criar valor para os acionistas e as nossas comunidades. Aplicamos um conhecimento profundo da biologia humana e aproveitamos diferentes modalidades para promover tratamentos ou terapias de primeira classe que proporcionam resultados superiores. A nossa abordagem consiste em assumir riscos ousados, equilibrados com o retorno do investimento, para proporcionar crescimento a longo prazo. Publicamos rotineiramente informações que podem ser importantes para os investidores no nosso website em www.biogen.com. Siga-nos nas redes sociais - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.
Biogen Safe HarborEste comunicado à imprensa contém declarações prospectivas relacionadas, entre outros, ao potencial, benefícios, segurança e eficácia do diranersen; os potenciais efeitos clínicos do diranersen; o programa de desenvolvimento clínico, ensaios clínicos, leituras de dados e apresentações relacionadas ao diranersen; o tratamento da doença de Alzheimer e a relação entre a proteína tau e a doença de Alzheimer; o potencial dos negócios comerciais e dos programas de pipeline da Biogen, incluindo o diranersen; e riscos e incertezas associados ao desenvolvimento e comercialização de medicamentos. Essas declarações prospectivas podem ser acompanhadas por palavras como "objetivo", "antecipar", "supor", "acreditar", "contemplar", "continuar", "poderia", "estimar", "esperar", "prever", "meta", "orientação", "esperança", "pretender", "pode", "objetivo", "perspectiva", "planejar", "possível", "potencial", "prever", "projetar", "prospectar", "deveria", “alvo”, “irá”, “iria” ou o negativo dessas palavras ou outras palavras e termos de significado semelhante. O desenvolvimento e a comercialização de medicamentos envolvem um elevado grau de risco e apenas um pequeno número de programas de investigação e desenvolvimento resultam na comercialização de um produto. Os resultados de ensaios clínicos em fase inicial podem não ser indicativos de resultados completos ou resultados de ensaios clínicos em fase posterior ou de maior escala e não garantem a aprovação regulamentar. Você não deve depositar confiança indevida nessas declarações. Dada a sua natureza prospectiva, essas declarações envolvem riscos e incertezas substanciais que podem ser baseadas em suposições imprecisas e podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles refletidos em tais declarações.
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Referências:
Fonte: Biogen Inc.
Fonte: HealthDay
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Postou : 2026-05-19 09:50
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