Travere Therapeutics công bố sự chấp thuận hoàn toàn của FDA đối với Filspari (sparsentan), loại thuốc đầu tiên và duy nhất được phê duyệt để điều trị bệnh xơ cứng cầu thận từng đoạn khu trú (FSGS)

SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE) Ngày 13 tháng 4 năm 2026 -- Travere Therapeutics, Inc., (Nasdaq: TVTX) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Filspari (sparsentan) để giảm protein niệu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 8 tuổi trở lên mắc bệnh xơ cứng cầu thận từng đoạn khu trú (FSGS) mà không có hội chứng thận hư. Filspari là loại thuốc đầu tiên và duy nhất được FDA phê chuẩn để điều trị FSGS, đánh dấu sự mở rộng của nó vượt ra ngoài bệnh thận IgA (IgAN) thành bệnh thận hiếm gặp thứ hai. Filspari hiện là loại thuốc được FDA phê chuẩn phổ biến nhất cho IgAN.

Filspari được chỉ định để giảm protein niệu ở người lớn và trẻ em từ 8 tuổi trở lên mắc FSGS không mắc hội chứng thận hư

Chỉ định bổ sung cho Filspari mở rộng tổng dân số có thể điều trị được lên hơn 100.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ, bao gồm hơn 30.000 bệnh nhân mắc FSGS

Nhãn phù hợp với hướng dẫn thực hành lâm sàng của KDIGO để quản lý bệnh nhân mắc FSGS

Những người mắc FSGS không mắc hội chứng thận hư trải rộng trên các loại FSGS và đại diện cho nhóm dân số phù hợp với hướng dẫn KDIGO để điều trị các bệnh cầu thận. Hội chứng thận hư thường được định nghĩa là sự hiện diện của ba tiêu chí đồng thời: protein niệu lớn hơn 3,5 g/24 giờ, phù nề và albumin dưới 3,0 g/dL. Công ty ước tính rằng dân số có thể định địa chỉ ở Hoa Kỳ là hơn 30.000 cá nhân mắc FSGS nhưng không mắc hội chứng thận hư.

“Hôm nay đánh dấu một cột mốc lịch sử đối với những người mắc bệnh FSGS, những người lần đầu tiên có được một loại thuốc được FDA phê chuẩn để điều trị tình trạng hiếm gặp và tàn khốc này,” Tiến sĩ Eric Dube, chủ tịch kiêm giám đốc điều hành của Travere Therapeutics cho biết. "Sự phê duyệt này phản ánh sự kiên trì trong nhiều năm và niềm tin của chúng tôi rằng những người sống chung với FSGS xứng đáng nhận được điều tốt hơn. Nó cũng dựa trên sự lãnh đạo và tiến bộ của chúng tôi trong các bệnh thận hiếm gặp, mở rộng khả năng tiếp cận tiềm năng của Filspari tới hơn 100.000 người ở Hoa Kỳ mắc FSGS và IgAN, những người cần các lựa chọn điều trị tốt hơn. Filspari sẽ sẵn sàng để các bác sĩ thận kê đơn ngay lập tức cho những người mắc FSGS.

Trong Nghiên cứu DUPLEX Giai đoạn 3, nghiên cứu can thiệp trực tiếp lớn nhất về FSGS cho đến nay, những bệnh nhân được điều trị bằng Filspari trong nhóm nghiên cứu tổng thể đã giảm đáng kể về mặt thống kê 46% lượng protein niệu từ mức cơ bản đến Tuần 108 so với 30% đối với những người được điều trị với liều irbesartan tối đa được ghi nhãn (giá trị p danh nghĩa, 0,0299). Ở những bệnh nhân không có hội chứng thận hư, Filspari thậm chí còn cho thấy sự cải thiện lớn hơn so với liều tối đa được ghi trên nhãn irbesartan về protein niệu và eGFR. Những người không có hội chứng thận hư được điều trị bằng Filspari đã giảm 48% lượng protein niệu từ lúc bắt đầu đến Tuần 108 so với 27% ở những người được điều trị bằng irbesartan, điều này có ý nghĩa thống kê (giá trị p danh nghĩa, 0,0075). Những bệnh nhân được điều trị bằng Filspari không có hội chứng thận hư cũng cho thấy lợi ích về eGFR với chênh lệch điều trị là 1,1 mL/phút/1,73 m2 dựa trên sự thay đổi trung bình từ lúc ban đầu đến Tuần 108 (-11,3 mL/phút/1,73 m2 đối với Filspari so với -12,4 mL/phút/1,73 m2 đối với liều irbesartan tối đa được ghi trên nhãn). Trên cả bệnh nhân người lớn và trẻ em, Filspari nhìn chung được dung nạp tốt, có đặc điểm an toàn tương đương với irbesartan và nhất quán trong các chương trình lâm sàng.

Ở những bệnh nhân không có hội chứng thận hư, FSGS phần lớn bị thúc đẩy bởi sự căng thẳng lên các cầu thận của thận và sự kích hoạt các con đường gây viêm và sẹo. Cơ chế hoạt động kép của Filspari giải quyết các quá trình này bằng cách nhắm mục tiêu vào các thụ thể endthelin A và angiotensin II, được cho là giúp bảo vệ thận và giảm tổn thương.

“Sự chấp thuận hôm nay của Filspari cung cấp cho các bác sĩ thận một lựa chọn mới được FDA chấp thuận cho những bệnh nhân mắc bệnh FSGS,” Kirk Campbell, M.D., chủ tịch Tổ chức Thận Quốc gia và Giáo sư C. Mahlon Kline, đồng thời là trưởng Bộ phận Điện giải thận và Tăng huyết áp ở Bệnh viện Nhi khoa Hoa Kỳ, cho biết. Trường Y Perelman thuộc Đại học Pennsylvania. "Trong nhiều thập kỷ, các lựa chọn điều trị còn hạn chế, thường dựa vào các liệu pháp ngoài nhãn hiệu như steroid dài hạn có thể gây gánh nặng đáng kể cho bệnh nhân. Trong nghiên cứu DUPLEX, Filspari đã giúp giảm protein niệu nhanh chóng và bền vững so với irbesartan, với tác dụng đặc biệt có ý nghĩa ở những bệnh nhân không mắc hội chứng thận hư. Điều này phù hợp với hướng dẫn của KDIGO, trong đó nhấn mạnh giảm protein niệu như một chiến lược quan trọng để làm chậm sự tiến triển của bệnh trong FSGS. Filspari đại diện cho một lựa chọn mới quan trọng.”

Josh Tarnoff, giám đốc điều hành của NephCure cho biết: “Việc Filspari được phê duyệt là loại thuốc đầu tiên dành cho những người mắc bệnh FSGS là một khoảnh khắc thay đổi cuộc đời đối với những bệnh nhân và gia đình đã phải chờ đợi quá lâu”. "Cột mốc này phản ánh sức mạnh và sự kiên trì của một cộng đồng các bên liên quan rộng lớn và tập thể phi thường đã tham gia nghiên cứu, nâng cao nhận thức và không bao giờ từ bỏ hy vọng. Công việc tiên phong của dự án PARASOL và vô số bệnh nhân cũng như người chăm sóc đã chia sẻ hành trình của họ trong suốt hành trình đã giúp đạt được tiến bộ này. Nó là bằng chứng cho thấy khi khoa học và cộng đồng đoàn kết vì mục đích, chúng ta có thể xác định lại những gì có thể làm được trong việc chăm sóc các bệnh hiếm gặp và mang lại ánh sáng cho những người từ lâu đã sống trong tình trạng bấp bênh."

Công ty cung cấp Travere TotalCare®, một chương trình hỗ trợ bệnh nhân toàn diện được thiết kế dành cho bệnh nhân, người chăm sóc họ và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe. Travere TotalCare® cung cấp hỗ trợ và nguồn lực có thể giúp bệnh nhân hiểu FSGS, điền và mua lại đơn thuốc, hỗ trợ quy trình bảo hiểm, kết nối bệnh nhân với các tổ chức vận động và hỗ trợ tài chính cũng như hỗ trợ xét nghiệm REMS theo dõi gan. Để biết thêm thông tin, bệnh nhân và nhà cung cấp có thể gọi 833-Filspari (833-345-7727) hoặc truy cập TravereTotalCare.com.

Giới thiệu về Nghiên cứu DUPLEX

Nghiên cứu DUPLEX Giai đoạn 3 là nghiên cứu can thiệp lớn nhất cho đến nay trong FSGS. Đây là một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 có đối chứng tích cực, ngẫu nhiên, đa trung tâm, mù đôi, song song, toàn cầu nhằm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Filspari ở 371 bệnh nhân từ 8 đến 75 tuổi có FSGS di truyền hoặc đã được chứng minh bằng sinh thiết. Sau giai đoạn loại trừ kéo dài hai tuần, bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để nhận Filspari hoặc irbesartan, thuốc đối chứng có hoạt tính, và sau đó điều chỉnh liều đến liều tối đa 800 mgsparntan hoặc 300 mg irbesartan, tùy theo khả năng dung nạp. Trong nghiên cứu, hội chứng thận hư được định nghĩa là (a) có hồ sơ về hội chứng thận hư trong tiền sử bệnh, hoặc (b) sự hiện diện đồng thời của protein niệu >3,5 g/24 giờ (người lớn) hoặc UPCR >2,0 g/g (bệnh nhi <18 tuổi), albumin huyết thanh <3,0 g/dL và phù nề lúc ban đầu. Tiêu chí chính về hiệu quả ở phân tích cuối cùng là tốc độ thay đổi eGFR từ mức cơ bản đến Tuần 108. Kết quả hai năm từ nghiên cứu đã được công bố trên Tạp chí Y học New England. Những bệnh nhân đã hoàn thành phần nghiên cứu mù đôi DUPLEX về điều trị sẽ đủ điều kiện tham gia vào việc mở rộng nhãn mở của thử nghiệm.

Giới thiệu về bệnh xơ cứng cầu thận từng đoạn khu trú

Xơ cứng cầu thận từng đoạn khu trú (FSGS) là một rối loạn thận proteinuric hiếm gặp ở cả trẻ em và người lớn được xác định bằng sẹo thận tiến triển và thường dẫn đến suy thận. FSGS được đặc trưng bởi protein niệu, trong đó protein rò rỉ vào nước tiểu do cơ chế lọc bình thường ở thận bị phá vỡ. Khi đi vào nước tiểu, protein được coi là độc hại đối với các bộ phận khác của thận, đặc biệt là các ống thận và được cho là góp phần làm bệnh tiến triển nặng hơn. FSGS không có hội chứng thận hư bao gồm tất cả các loại rối loạn.

Giới thiệu về Travere Therapeutics

Tại Travere Therapeutics, chúng ta rất hiếm có trong cuộc sống. Chúng tôi là một công ty dược phẩm sinh học luôn hợp tác hàng ngày để giúp đỡ bệnh nhân, gia đình và người chăm sóc thuộc mọi hoàn cảnh khi họ đương đầu với căn bệnh hiếm gặp. Trên con đường này, chúng tôi biết nhu cầu về các lựa chọn điều trị là cấp thiết - đó là lý do tại sao nhóm toàn cầu của chúng tôi làm việc với cộng đồng bệnh hiếm gặp để xác định, phát triển và cung cấp các liệu pháp thay đổi cuộc sống. Để theo đuổi sứ mệnh này, chúng tôi liên tục tìm cách hiểu những quan điểm đa dạng của những bệnh nhân hiếm gặp và can đảm tạo ra những con đường mới nhằm tạo ra sự khác biệt trong cuộc sống của họ và mang lại hy vọng - hôm nay và ngày mai. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập travere.com.

Filspari® (sparsentan) Chỉ định của Hoa Kỳ

Filspari® (sparsentan) được chỉ định:

Để làm chậm sự suy giảm chức năng thận ở người lớn bằng globulin miễn dịch nguyên phát Bệnh thận (IgAN) có nguy cơ tiến triển bệnh.

Để giảm protein niệu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 8 tuổi trở lên mắc bệnh xơ cứng cầu thận khu trú từng đoạn (FSGS) không có hội chứng thận hư.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

CẢNH BÁO ĐƯỢC ĐÓNG GÓI: ĐỘC TÍNH GAN VÀ ĐỘC TÍNH PHÔI-Thai nhi

Do nguy cơ nhiễm độc gan, Filspari chỉ được cung cấp thông qua một chương trình hạn chế có tên là Filspari REMS. Theo Filspari REMS, người kê đơn, bệnh nhân và nhà thuốc phải đăng ký tham gia chương trình.

Nhiễm độc gan

Một số chất đối kháng thụ thể Endothelin (ERA) đã gây ra tình trạng tăng aminotransferase, nhiễm độc gan và suy gan. Trong các nghiên cứu lâm sàng, mức tăng aminotransferase (ALT hoặc AST) ít nhất gấp 3 lần Giới hạn trên của mức bình thường (ULN) đã được quan sát thấy ở tới 3,5% bệnh nhân được điều trị bằng Filspari, bao gồm cả các trường hợp được xác nhận khi dùng lại.

Đo transaminase và bilirubin trước khi bắt đầu điều trị và sau đó cứ 3 tháng một lần trong quá trình điều trị. Điều trị gián đoạn và theo dõi chặt chẽ những bệnh nhân có mức tăng aminotransferase trên 3 lần ULN.

Nói chung nên tránh sử dụng Filspari ở những bệnh nhân có aminotransferase tăng cao (>3 lần ULN) ở thời điểm ban đầu vì việc theo dõi nhiễm độc gan có thể khó khăn hơn và những bệnh nhân này có thể có nguy cơ cao bị nhiễm độc gan nghiêm trọng.

Độc tính với phôi-thai nhi

Filspari chống chỉ định sử dụng trong thời kỳ mang thai vì nó có thể gây hại cho thai nhi nếu bệnh nhân mang thai sử dụng. Vì vậy, ở những bệnh nhân có khả năng mang thai, hãy loại trừ khả năng mang thai trước khi bắt đầu dùng Filspari. Khuyến cáo sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trước khi bắt đầu điều trị, trong khi điều trị và trong hai tuần sau khi ngừng điều trị bằng Filspari. Khi phát hiện có thai, hãy ngừng sử dụng Filspari càng sớm càng tốt.

Chống chỉ định

Filspari chống chỉ định ở bệnh nhân đang mang thai. Không dùng Filspari cùng với thuốc ức chế thụ thể angiotensin (ARB), ERA hoặc aliskiren.

Cảnh báo và phòng ngừa

Nhiễm độc gan: Đã quan sát thấy mức tăng ALT hoặc AST ít nhất gấp 3 lần ULN ở tới 3,5% bệnh nhân được điều trị bằng Filspari, bao gồm cả các trường hợp được xác nhận dùng lại. Mặc dù không thấy đồng thời tăng bilirubin >2 lần ULN hoặc trường hợp suy gan ở bệnh nhân điều trị bằng Filspari trong các thử nghiệm lâm sàng, một số ERA đã gây ra tăng aminotransferase, nhiễm độc gan và suy gan. Để giảm nguy cơ nhiễm độc gan nghiêm trọng tiềm ẩn, hãy đo nồng độ aminotransferase trong huyết thanh và tổng lượng bilirubin trước khi bắt đầu điều trị và sau đó cứ 3 tháng một lần trong khi điều trị. Khuyên bệnh nhân có các triệu chứng gợi ý nhiễm độc gan (buồn nôn, nôn, đau hạ sườn phải, mệt mỏi, chán ăn, vàng da, nước tiểu sẫm màu, sốt hoặc ngứa) ngừng điều trị bằng Filspari ngay lập tức và tìm kiếm sự chăm sóc y tế. Nếu nồng độ aminotransferase bất thường bất cứ lúc nào trong quá trình điều trị, hãy tạm dừng Filspari và theo dõi theo khuyến cáo. Chỉ xem xét bắt đầu lại Filspari khi nồng độ men gan và bilirubin trở về giá trị trước điều trị và chỉ ở những bệnh nhân chưa có triệu chứng lâm sàng của nhiễm độc gan. Tránh bắt đầu sử dụng Filspari ở những bệnh nhân có aminotransferase tăng cao (>3x ULN) vì việc theo dõi nhiễm độc gan ở những bệnh nhân này có thể khó khăn hơn và những bệnh nhân này có thể tăng nguy cơ bị nhiễm độc gan nghiêm trọng.

Filspari REMS: Do nguy cơ nhiễm độc gan, Filspari chỉ được cung cấp thông qua một chương trình hạn chế có tên là Filspari REMS. Người kê đơn, bệnh nhân và nhà thuốc phải đăng ký tham gia chương trình REMS và tuân thủ tất cả các yêu cầu ( www.Filsparirems.com).

Độc tính đối với phôi thai: Dựa trên dữ liệu từ các nghiên cứu về sinh sản ở động vật, Filspari có thể gây hại cho thai nhi khi dùng cho bệnh nhân mang thai và bị chống chỉ định trong thời kỳ mang thai. Dữ liệu hiện có trên người về ERA không chứng minh được sự hiện diện hay vắng mặt của tác hại đối với thai nhi liên quan đến việc sử dụng Filspari. Tư vấn cho bệnh nhân có khả năng mang thai về nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi. Loại trừ khả năng mang thai trước khi bắt đầu điều trị bằng Filspari. Khuyên những bệnh nhân có khả năng mang thai nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trước khi bắt đầu điều trị, trong khi điều trị và trong hai tuần sau khi ngừng điều trị bằng Filspari. Tư vấn cho phụ nữ trước tuổi dậy thì và/hoặc người giám hộ của họ về nguy cơ thai nhi và sự cần thiết phải sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả khi họ đạt đến khả năng sinh sản. Khi phát hiện có thai, hãy ngừng dùng Filspari càng sớm càng tốt.

Hạ huyết áp: Hạ huyết áp đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân được điều trị bằng ARB và ERA và được quan sát thấy trong các nghiên cứu lâm sàng của Filspari. Tỷ lệ các tác dụng phụ liên quan đến hạ huyết áp cao hơn, một số trường hợp nghiêm trọng, bao gồm chóng mặt, ở những bệnh nhân điều trị bằng Filspari so với irbesartan. Ở những bệnh nhân có nguy cơ hạ huyết áp, hãy cân nhắc loại bỏ hoặc điều chỉnh các thuốc hạ huyết áp khác và duy trì tình trạng thể tích thích hợp. Nếu hạ huyết áp phát triển, mặc dù đã loại bỏ hoặc giảm các thuốc hạ huyết áp khác, hãy xem xét giảm liều hoặc ngừng dùng Filspari. Phản ứng hạ huyết áp thoáng qua không phải là chống chỉ định cho việc dùng thêm Filspari. Thuốc này có thể được dùng khi huyết áp đã ổn định.

Tổn thương thận cấp tính: Theo dõi chức năng thận định kỳ. Thuốc ức chế hệ thống renin-angiotensin (RAS) có thể gây tổn thương thận. Những bệnh nhân có chức năng thận có thể phụ thuộc một phần vào hoạt động của RAS (ví dụ: bệnh nhân bị hẹp động mạch thận, bệnh thận mãn tính, suy tim sung huyết nặng hoặc suy giảm thể tích) có thể có nguy cơ đặc biệt bị tổn thương thận cấp tính khi sử dụng Filspari. Hãy cân nhắc việc trì hoãn hoặc ngừng điều trị ở những bệnh nhân bị suy giảm chức năng thận đáng kể về mặt lâm sàng khi đang dùng Filspari.

Tăng kali máu: Theo dõi kali huyết thanh định kỳ và điều trị thích hợp. Bệnh nhân mắc bệnh thận tiến triển, dùng đồng thời các thuốc tăng kali (ví dụ: bổ sung kali, thuốc lợi tiểu giữ kali) hoặc sử dụng các chất thay thế muối có chứa kali có nguy cơ cao bị tăng kali máu. Có thể cần phải giảm liều hoặc ngừng sử dụng Filspari.

Giữ chất lỏng: Tình trạng giữ nước có thể xảy ra với ERA và đã được quan sát thấy trong các nghiên cứu lâm sàng với Filspari. Filspari chưa được đánh giá ở bệnh nhân suy tim. Nếu hiện tượng ứ nước đáng kể về mặt lâm sàng, hãy đánh giá bệnh nhân để xác định nguyên nhân và nhu cầu có thể bắt đầu hoặc thay đổi liều điều trị bằng thuốc lợi tiểu, sau đó xem xét điều chỉnh liều Filspari.

Phản ứng bất lợi

Bệnh nhân IgAN dùng Filspari: Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (>5%) là tăng kali máu, hạ huyết áp (bao gồm hạ huyết áp thế đứng), phù ngoại biên, chóng mặt, thiếu máu và tổn thương thận cấp tính.

Bệnh nhân FSGS dùng Filspari: Phản ứng bất lợi phổ biến nhất (>5%) là phù ngoại biên, hạ huyết áp (bao gồm hạ huyết áp thế đứng), tăng kali máu, chóng mặt và thiếu máu.

Tương tác thuốc

Các chất ức chế hệ thống Renin-Angiotensin (RAS) và ERA: Không dùng chung Filspari với ARB, ERA hoặc aliskiren do tăng nguy cơ hạ huyết áp, ngất, tăng kali máu và thay đổi chức năng thận (bao gồm cả suy thận cấp).

Các chất ức chế CYP3A mạnh và vừa phải: Tránh sử dụng đồng thời Filspari với các chất ức chế CYP3A mạnh. Nếu không thể tránh được chất ức chế CYP3A mạnh, hãy ngừng điều trị bằng Filspari. Khi tiếp tục điều trị bằng Filspari, hãy cân nhắc việc chuẩn độ liều. Theo dõi huyết áp, kali huyết thanh, phù nề và chức năng thận thường xuyên khi dùng đồng thời với thuốc ức chế CYP3A vừa phải. Sử dụng đồng thời với chất ức chế CYP3A mạnh làm tăng phơi nhiễm thưa thớt, điều này có thể làm tăng nguy cơ phản ứng bất lợi của Filspari.

Chất gây cảm ứng CYP3A mạnh: Tránh sử dụng đồng thời với chất gây cảm ứng CYP3A mạnh. Sử dụng đồng thời với chất gây cảm ứng CYP3A mạnh sẽ làm giảm mức độ phơi nhiễm thưa thớt, điều này có thể làm giảm hiệu quả của Filspari.

Các thuốc chống viêm không steroid (NSAID), bao gồm các chất ức chế chọn lọc Cyclooxygenase-2 (COX-2): Theo dõi các dấu hiệu suy giảm chức năng thận khi sử dụng đồng thời với NSAID (bao gồm cả các chất ức chế chọn lọc COX-2). Ở những bệnh nhân bị suy giảm thể tích (kể cả những người đang điều trị bằng thuốc lợi tiểu) hoặc bị suy giảm chức năng thận, việc sử dụng đồng thời NSAID (bao gồm cả thuốc ức chế chọn lọc COX-2) với các thuốc đối kháng thụ thể angiotensin II có thể dẫn đến suy giảm chức năng thận, bao gồm cả suy thận. Những tác dụng này thường có thể đảo ngược.

Các cơ chất của CYP2B6, 2C9 và 2C19: Theo dõi hiệu quả của các cơ chất CYP2B6, 2C9 và 2C19 được sử dụng đồng thời và xem xét điều chỉnh liều lượng theo Thông tin kê đơn. Sparsentan là chất cảm ứng yếu CYP2B6 và 2C9, và là chất cảm ứng vừa phải 2C19. Sparsentan làm giảm sự tiếp xúc của các chất nền này, điều này có thể làm giảm hiệu quả liên quan đến các chất nền này.

Chất nền P-gp: Theo dõi các phản ứng bất lợi và xem xét giảm liều chất nền P-gp với chỉ số điều trị hẹp khi dùng chung với Filspari. Filspari là chất ức chế P-gp yếu và có thể làm tăng nồng độ thuốc cơ chất P-gp trong huyết tương.

Các tác nhân tăng Kali huyết thanh: Theo dõi kali huyết thanh thường xuyên ở những bệnh nhân điều trị bằng Filspari và các thuốc khác làm tăng kali huyết thanh. Sử dụng đồng thời Filspari với thuốc lợi tiểu tiết kiệm kali, chất bổ sung kali, chất thay thế muối có chứa kali hoặc các thuốc khác làm tăng nồng độ kali trong huyết thanh có thể dẫn đến tăng kali máu.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này có chứa "các tuyên bố hướng tới tương lai" như thuật ngữ đó được định nghĩa trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Không giới hạn những điều đã nói ở trên, những tuyên bố này thường được xác định bằng các từ "đi đúng hướng", "định vị", "mong đợi", "sẽ", "có thể", "có thể", "tin tưởng", "dự đoán", "kế hoạch", "mong đợi", "dự định", “tiềm năng” hoặc những cách diễn đạt tương tự. Ngoài ra, việc thể hiện chiến lược, dự định hay kế hoạch cũng là những tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy bao gồm, nhưng không giới hạn, các tham chiếu đến: tuyên bố và kỳ vọng về tiềm năng của Filspari trong việc trở thành một tiêu chuẩn chăm sóc cơ bản mới cho bệnh nhân FSGS không mắc hội chứng thận hư; các tuyên bố liên quan đến các nghiên cứu lâm sàng, mô hình và dữ liệu được mô tả ở đây; và các tuyên bố liên quan đến quy mô ước tính của quần thể bệnh nhân. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy dựa trên những kỳ vọng hiện tại và liên quan đến những rủi ro và sự không chắc chắn vốn có, bao gồm các yếu tố có thể trì hoãn, chuyển hướng hoặc thay đổi bất kỳ yếu tố nào trong số đó và có thể khiến kết quả và kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kỳ vọng hiện tại. Không có tuyên bố hướng tới tương lai có thể được đảm bảo. Trong số các yếu tố có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai là những rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến việc ra mắt thương mại theo kế hoạch của Filspari ở FSGS và khả năng Filspari trở thành một tiêu chuẩn chăm sóc nền tảng mới cho bệnh nhân FSGS không có hội chứng thận hư. Công ty cũng phải đối mặt với những rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến hoạt động kinh doanh và tài chính nói chung, sự thành công của các sản phẩm thương mại, rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến giai đoạn lâm sàng và tiền lâm sàng, rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến quá trình xem xét và phê duyệt theo quy định, rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến việc đăng ký thử nghiệm lâm sàng đối với các bệnh hiếm gặp và rủi ro mà các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra hoặc theo kế hoạch có thể không thành công hoặc có thể bị trì hoãn vì lý do an toàn, quy định hoặc lý do khác. Cụ thể, Công ty phải đối mặt với các rủi ro liên quan đến việc triển khai thương mại Filspari ở IgAN, thời gian và kết quả tiềm năng của các nghiên cứu lâm sàng của Công ty và đối tác, sự chấp nhận của thị trường đối với các sản phẩm thương mại của Công ty bao gồm hiệu quả, độ an toàn, giá cả, hoàn trả và lợi ích so với các liệu pháp cạnh tranh, rủi ro liên quan đến thách thức mở rộng quy mô sản xuất, rủi ro liên quan đến việc phát triển và thực hiện thành công các chiến lược thương mại cho các sản phẩm đó, bao gồm cả Filspari, cũng như các rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến chính quyền hiện tại, bao gồm nhưng không giới hạn ở các rủi ro và sự không chắc chắn liên quan đến thuế quan và kinh phí, nhân sự và ưu tiên các nguồn lực tại các cơ quan chính phủ bao gồm cả FDA. Công ty cũng phải đối mặt với rủi ro là sẽ không thể huy động thêm nguồn vốn cần thiết để hoàn thành việc phát triển bất kỳ hoặc tất cả các sản phẩm ứng cử viên của mình, bao gồm cả do các điều kiện kinh tế vĩ mô; rủi ro liên quan đến việc Công ty phải phụ thuộc vào các nhà thầu cung cấp thuốc lâm sàng và sản xuất thương mại; những điều không chắc chắn liên quan đến thời hạn bảo hộ và độc quyền bằng sáng chế cũng như quyền sở hữu trí tuệ của bên thứ ba; rủi ro liên quan đến tương tác pháp lý; và những rủi ro cũng như sự không chắc chắn liên quan đến các sản phẩm cạnh tranh, bao gồm cả sự cạnh tranh chung hiện tại và tiềm ẩn trong tương lai với một số sản phẩm của Công ty, cũng như những thay đổi về công nghệ có thể hạn chế nhu cầu đối với các sản phẩm của Công ty. Công ty cũng phải đối mặt với những rủi ro bổ sung liên quan đến các điều kiện kinh tế vĩ mô và toàn cầu, bao gồm dịch bệnh và đại dịch y tế, bao gồm các rủi ro liên quan đến sự gián đoạn tiềm ẩn đối với các thử nghiệm lâm sàng, hoạt động thương mại hóa, chuỗi cung ứng và hoạt động sản xuất. Bạn nên thận trọng không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này vì có những yếu tố quan trọng có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả trong các tuyên bố hướng tới tương lai, nhiều yếu tố trong số đó nằm ngoài tầm kiểm soát của chúng tôi. Công ty không có nghĩa vụ phải cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác. Nhà đầu tư có thể tham khảo phần thảo luận đầy đủ về rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm cả phần dưới tiêu đề “Các yếu tố rủi ro”, như được đưa vào Mẫu 10-K, Mẫu 10-Q gần đây nhất của Công ty và các hồ sơ khác gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch.

Nguồn: Travere Therapeutics, Inc.

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

Travere Therapeutics công bố FDA Hoa Kỳ phê duyệt việc điều chỉnh REMS đối với Filspari (sparsentan) trong bệnh thận IgA - ngày 27 tháng 8 năm 2025

Travere Therapeutics công bố sự phê duyệt hoàn toàn của FDA đối với Filspari (sparsentan), phương pháp điều trị không ức chế miễn dịch duy nhất giúp làm chậm đáng kể sự suy giảm chức năng thận ở bệnh thận IgA - Ngày 5 tháng 9 năm 2024

FDA cấp phép phê duyệt nhanh cho Filspari (sparsentan) để giảm protein niệu trong bệnh thận IgA - Ngày 17 tháng 2 năm 2023

Travere Therapeutics cung cấp thông tin cập nhật theo quy định về Chương trình Sparsentan của mình dành cho Bệnh thận IgA - Ngày 13 tháng 10 năm 2022

Travere Therapeutics công bố sự chấp nhận và đánh giá ưu tiên của FDA đối với đơn đăng ký thuốc mới của Sparsentan để điều trị bệnh thận IgA - ngày 16 tháng 5 năm 2022

Travere Therapeutics nộp đơn đăng ký thuốc mới cho Sparsentan để điều trị bệnh thận IgA - ngày 21 tháng 3 năm 2022 2022

Lịch sử phê duyệt của Filspari (sparsentan) FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA

Tin tức Med hàng ngày

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Thuốc gốc Phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-04-20 15:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.