La Food and Drug Administration des États-Unis accepte la demande d'enregistrement d'un nouveau médicament pour le zipalertinib pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules localement avancé ou métastatique avec mutations d'insertion de l

Traitement du : Cancer du poumon non à petites cellules

États-Unis La Food and Drug Administration accepte une demande de nouveau médicament pour le Zipalertinib pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules localement avancé ou métastatique avec mutations par insertion de l'exon 20 de l'EGFR

PRINCETON, New Jersey, TOKYO, Japon, CAMBRIDGE, Mass., 28 avril 2026 — Taiho Oncology, Inc., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. et Cullinan Therapeutics, Inc. (Nasdaq : CGEM) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté une demande de nouveau médicament (NDA) pour le zipalertinib pour le traitement des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) localement avancé ou métastatique avec mutations d'insertion de l'exon 20 (ex20ins) du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) dont la maladie a progressé pendant ou après une chimiothérapie à base de platine, avec ou sans amivantamab. La date cible d'action de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est le 27 février 2027.

Soumission de NDA basée sur l'essai clinique de phase 2b REZILIENT1, qui a démontré des réponses cliniquement significatives et durables chez les patients atteints d'un CPNPC muté par insertion de l'exon 20 de l'EGFR en rechute

Utilisateur de médicaments sur ordonnance La date cible d'action de la Loi sur les frais (PDUFA) est le 27 février 2027

La NDA est étayée par les données de la partie Phase 2b de l'essai clinique REZILIENT1 sur le zipalertinib en monothérapie chez les patients atteints d'un CPNPC hébergeant des mutations EGFR ex20ins qui ont reçu un traitement antérieur. L'étude a atteint son critère d'évaluation principal, à savoir le taux de réponse objective. Les résultats de l'étude REZILIENT1 ont été présentés lors du congrès annuel 2025 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) et publiés simultanément dans le Journal of Clinical Oncology.

"Le zipalertinib a été découvert chez Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. et a été développé en mettant l'accent sur la réponse aux besoins non satisfaits des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules muté par insertion de l'exon 20 de l'EGFR", a déclaré Harold. Keer, MD, PhD, médecin-chef, Taiho Oncology. « L'acceptation par la FDA de la NDA pour le zipalertinib est une étape importante pour ce programme, et nous sommes impatients de travailler avec la FDA pendant le processus d'examen. »

« Le Zipalertinib est un composé créé à l'aide des technologies exclusives de découverte et de développement de médicaments de Taiho Pharmaceutical, Cysteinomix, dans le but de fournir une nouvelle option de traitement pour répondre à des besoins médicaux élevés non satisfaits », a déclaré Takeshi Sagara, PhD, directeur exécutif, membre du conseil d'administration, affaires médicales, développement translationnel, développement clinique, découverte et recherche préclinique chez Taiho Pharmaceutical. "L'acceptation de la NDA par la FDA représente une étape importante, reflétant les données scientifiques et cliniques accumulées à ce jour. Nous continuerons à travailler en étroite collaboration avec Taiho Oncology, Cullinan Therapeutics et la FDA tout au long du processus d'examen, avec l'objectif commun de fournir à terme une nouvelle option de traitement aux patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules avec mutations d'insertion de l'exon 20 de l'EGFR. "

"L'acceptation par la FDA de la NDA du zipalertinib est une étape importante une étape vers la mise à disposition du zipalertinib pour les personnes vivant avec un cancer du poumon non à petites cellules présentant des mutations d'insertion de l'exon 20 de l'EGFR, qui continuent de faire face à des options de traitement limitées », a déclaré Jeffrey Jones, MD, MBA, médecin-chef de Cullinan Therapeutics. "Nous sommes profondément reconnaissants envers les patients et les familles qui ont participé au programme REZILIENT, ainsi qu'aux enquêteurs, équipes d'étude et défenseurs dont la collaboration a rendu possible la réalisation de cette étape importante. Nous pensons que le zipalertinib a le potentiel d'aider à répondre à un besoin non satisfait important, et nous sommes impatients de travailler avec nos partenaires de Taiho dans le but d'apporter le zipalertinib aux patients en attente de nouvelles options de traitement. "

Résumé des résultats de l'étude primaire :

Le zipalertinib a démontré une efficacité cliniquement significative dans la population d'efficacité primaire (n = 176), incluant 51 patients ayant déjà reçu de l'amivantamab.

Le taux de réponse objective (ORR) confirmé était de 35 %. La durée médiane de réponse (mDOR) était de 8,8 mois

Chez les patients traités après une chimiothérapie antérieure à base de platine uniquement (n=125), l'ORR était de 40 % avec une mDOR de 8,8 mois.

Dans les analyses exploratoires de sous-groupes :

Les patients ayant déjà reçu de l'amivantamab sans autre traitement ciblé sur les ex20ins (n = 30) ont présenté un TRO confirmé de 30 % et une mDOR de 14,7 mois.

Les patients présentant des métastases cérébrales (n = 68) ont présenté un TRO confirmé de 31 % et une mDOR de 8,3. mois.

Le profil d'innocuité du zipalertinib était gérable et cohérent avec les données précédemment rapportées.¹ Les événements indésirables survenus pendant le traitement les plus courants étaient la paronychie, les éruptions cutanées, l'anémie, la dermatite acnéiforme, la diarrhée, la peau sèche, les nausées et la stomatite. La plupart des événements indésirables survenus pendant le traitement étaient de grade 1 ou 2 selon les critères de terminologie communs pour les événements indésirables du NCI (CTCAE v5.0).

Le zipalertinib est un inhibiteur oral de la tyrosine kinase de l'EGFR. Le zipalertinib a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire en 2021 pour le traitement des patients atteints d'un CPNPC localement avancé ou métastatique hébergeant des mutations EGFR ex20ins qui ont déjà reçu une chimiothérapie systémique à base de platine.

À propos de REZILIENT1

REZILIENT1 (Researching Zipalertinib in EGFR Non-Small Cell Lung Cancer Tumors) est un essai clinique de phase 1/2 (NCT04036682) visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du zipalertinib chez les patients adultes atteints d'un CPNPC localement avancé ou métastatique. hébergeant des mutations EGFR ex20ins qui ont reçu un traitement antérieur. Les patients ont été traités par zipalertinib par voie orale à raison de 100 mg deux fois par jour. Les critères d'évaluation principaux étaient le taux de réponse objective (ORR) et la durée de la réponse (DOR), évalués par un examen central indépendant (ICR) en aveugle selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) v1.1. Les événements indésirables ont été caractérisés et classés selon les critères NCI-Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v5.0).

À propos du Zipalertinib

Le Zipalertinib (code de développement : CLN-081/TAS6417) est une petite molécule disponible par voie orale conçue pour cibler les mutations activatrices de l'EGFR. La molécule a été sélectionnée en raison de sa capacité à inhiber les variantes de l’EGFR présentant des mutations ex20ins, tout en épargnant l’EGFR de type sauvage. Le zipalertinib est conçu comme un inhibiteur irréversible de l'EGFR de nouvelle génération pour le traitement d'un sous-ensemble génétiquement défini de patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules. Le zipalertinib a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA pour le traitement des patients atteints d'un CPNPC localement avancé ou métastatique hébergeant des mutations ex20ins du facteur de croissance épidermique EGFR qui ont déjà reçu une chimiothérapie systémique à base de platine. Le zipalertinib est expérimental et n'a été approuvé par aucune autorité sanitaire.

Le zipalertinib est développé par Taiho Oncology, Inc. et sa société mère, Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. dans le monde entier, et en collaboration avec Cullinan Therapeutics, Inc. aux États-Unis.

À propos des mutations d'insertion de l'exon 20 de l'EGFR

Le CPNPC est une forme courante de cancer du poumon et jusqu'à 4 % de tous les cas dans le monde présentent des ex20ins de l'EGFR, ce qui en fait le troisième sous-type de mutation de l'EGFR le plus courant.2 Aux États-Unis, environ 16 % des patients atteints d'un CPNPC hébergent des mutations de l'EGFR2, les insertions au niveau de l'exon 20 représentant jusqu'à 12 % de ces mutations.3

À propos de Taiho Oncology, Inc.

La mission de Taiho Oncology, Inc. est d'améliorer la vie des patients atteints de cancer, de leurs familles et de leurs soignants. La société se spécialise dans le développement et la commercialisation d’agents anticancéreux administrés par voie orale pour différents types de tumeurs. Taiho Oncology dispose d'un solide portefeuille de candidats cliniques à petites molécules ciblant les tumeurs solides et les hémopathies malignes, avec d'autres candidats en développement préclinique. Taiho Oncology est une filiale de Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. qui fait partie d'Otsuka Holdings Co., Ltd. Taiho Oncology a son siège social à Princeton, New Jersey et supervise les opérations européennes et canadiennes de sa société mère, situées à Baar, Suisse et Oakville, Ontario, Canada.

Pour plus d'informations, visitez https://www.taihooncology.com/ et suivez-nous sur LinkedIn et X.

Taiho Oncology et le logo Taiho Oncology sont des marques déposées de Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

À propos de Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. (Japon)

Taiho Pharmaceutical, une filiale d'Otsuka Holdings Co., Ltd. (https://www.otsuka.com/en/), est une société pharmaceutique spécialisée axée sur la R&D et axée sur les domaines de l'oncologie et des maladies liées au système immunitaire. Sa philosophie d'entreprise prend la forme d'un engagement : « Nous nous efforçons d'améliorer la santé humaine et de contribuer à une société enrichie par le sourire. » Dans le domaine de l'oncologie, en particulier, Taiho Pharmaceutical est connue au Japon comme une entreprise leader dans le développement de médicaments innovants pour le traitement du cancer, une réputation qui se développe rapidement grâce à ses vastes efforts de R&D à l'échelle mondiale. Dans des domaines autres que l’oncologie également, l’entreprise crée et commercialise des produits de qualité qui traitent efficacement les problèmes médicaux et peuvent contribuer à améliorer la qualité de vie des personnes. En accordant toujours la priorité aux clients, Taiho Pharmaceutical vise également à proposer des produits de santé grand public qui soutiennent les efforts des individus pour mener une vie épanouissante et enrichissante. Pour plus d'informations sur Taiho Pharmaceutical, veuillez visiter https://www.taiho.co.jp/en.

À propos de Cullinan Therapeutics

Cullinan Therapeutics, Inc. (Nasdaq : CGEM) est une société biopharmaceutique qui développe des thérapies potentielles, les premières ou les meilleures de leur catégorie, à fort impact pour les maladies auto-immunes et le cancer. Cullinan poursuit des cibles thérapeutiques prometteuses tout en tirant parti de son expertise de base dans les activateurs de lymphocytes T, qui sont établis en oncologie et progressent désormais dans les maladies auto-immunes. Grâce à un portefeuille de produits au stade clinique fondé sur une approche scientifique rigoureuse et une innovation ciblée, Cullinan fait progresser sa mission consistant à offrir de nouvelles normes de soins aux patients. Apprenez-en davantage sur Cullinan sur https://cullinantherapeutics.com/ et suivez Cullinan sur LinkedIn et X.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi The Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations prospectives incluent, sans s'y limiter, des déclarations expresses ou implicites concernant les convictions et les attentes de la société concernant la possibilité que le zipalertinib obtienne l'approbation de la FDA pour le traitement des patients atteints d'un CPNPC localement avancé ou métastatique hébergeant des mutations EGFR ex20ins dont la maladie a progressé à partir de cette date. chimiothérapie à base de platine, avec ou sans amivantamab, le calendrier prévu d'une telle approbation de la FDA, le profil d'innocuité et d'efficacité du zipalertinib et son potentiel à répondre à un besoin médical non satisfait, ainsi que d'autres déclarations qui ne constituent pas des faits historiques. Les mots « croire », « continuer », « pourrait », « estimer », « s'attendre à », « a l'intention de », « peut », « planifier », « potentiel », « projet », « poursuivre », « sera » et les expressions similaires sont destinés à identifier les déclarations prospectives, bien que toutes les déclarations prospectives ne contiennent pas ces mots d'identification. aux risques et incertitudes connus et inconnus qui peuvent faire en sorte que nos résultats, performances ou réalisations réels soient sensiblement différents des résultats, performances ou réalisations futurs exprimés ou sous-entendus dans les déclarations prospectives. Ces risques comprennent, sans s'y limiter, les éléments suivants : l'incertitude concernant le calendrier et les résultats des soumissions réglementaires ; le risque que les NDA, IND ou autres soumissions réglementaires que nous pourrions déposer auprès de la Food and Drug Administration des États-Unis ou d'autres agences de réglementation mondiales ne soient pas acceptées ou approuvées dans les délais prévus, ou pas du tout ; le succès de nos essais cliniques et études précliniques ; les risques liés à notre capacité à protéger et à maintenir notre position en matière de propriété intellectuelle ; les risques liés à la fabrication, à l'approvisionnement et à la distribution de nos produits candidats ; le risque qu'un ou plusieurs de nos produits candidats, y compris ceux qui sont co-développés, ne soient pas développés et commercialisés avec succès ; le risque que les résultats des études précliniques ou des études cliniques ne soient pas prédictifs des résultats futurs en lien avec les études futures ; l'effet des changements dans les conditions économiques mondiales, y compris les incertitudes liées aux politiques commerciales internationales, aux tarifs et à la dynamique de la chaîne d'approvisionnement, sur nos activités et nos opérations ; et le succès de toute collaboration, partenariat, licence ou accord similaire. Ces risques et incertitudes importants, ainsi que d'autres, évoqués dans nos documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris sous la rubrique « Facteurs de risque » dans notre dernier rapport annuel sur formulaire 10-K et dans les documents déposés ultérieurement auprès de la SEC, pourraient entraîner un écart important entre les résultats réels et ceux indiqués dans les déclarations prospectives faites dans ce communiqué de presse. Bien que nous puissions choisir de mettre à jour ces déclarations prospectives à un moment donné dans le futur, nous déclinons toute obligation de le faire, même si des événements ultérieurs entraînent un changement de notre point de vue, sauf dans la mesure requise par la loi. Ces déclarations prospectives ne doivent pas être considérées comme représentant notre point de vue à une date postérieure à la date de ce communiqué de presse. De plus, sauf si la loi l'exige, ni la société ni aucune autre personne n'assume la responsabilité de l'exactitude et de l'exhaustivité des déclarations prospectives incluses dans ce communiqué de presse. Toute déclaration prospective incluse dans ce communiqué de presse n'est valable qu'à la date à laquelle elle a été faite.

Références

Piotrowska Z, Tan DS, Smit EF et al. Sécurité, tolérabilité et activité antitumorale du zipalertinib chez les patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules hébergeant des insertions de l'exon 20 du récepteur du facteur de croissance épidermique. Journal d'oncologie clinique. Disponible sur : https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.23.00152.

Burnett H, Emich H, Carroll C et al. Fardeau épidémiologique et clinique de l’insertion de l’exon 20 de l’EGFR dans le cancer du poumon non à petites cellules avancé : une revue systématique de la littérature. PLOS UN. 2021;16(3):e0247620. Disponible sur : https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0247620.

Riess JW, Gandara DR, Frampton GM et al. Diverses insertions de l'exon 20 de l'EGFR et altérations moléculaires concomitantes identifiées par le profilage génomique complet du CPNPC. Journal d'oncologie thoracique. 5 juillet 2018;13(10):1560-1568. Disponible sur : https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/pdf.

Source : Taiho Oncology, Inc.

Source : HealthDay

Historique des approbations du Zipalertinib par la FDA

Plus de ressources d'actualité

Alertes de médicaments FDA Medwatch

Daily MedNews

Actualités pour les professionnels de la santé

Approbations de nouveaux médicaments

Demandes de nouveaux médicaments

Pénuries de médicaments

Essai clinique Résultats

Approbations de médicaments génériques

Podcast Drugs.com

Abonnez-vous à notre newsletter

Quel que soit votre sujet d'intérêt, abonnez-vous à nos newsletters pour recevoir le meilleur de Drugs.com dans votre boîte de réception.

Publié : 2026-04-30 15:14

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.