تعلن شركة Viridian Therapeutics عن نتائج إيجابية إيجابية من المرحلة الثالثة من تجربة Elegrobart REVEAL‑2 السريرية في مرض العين الدرقية المزمن

والثام، ماساتشوستس - (بزنيس واير/"ايتوس واير") - أعلنت اليوم شركة "فيريديان ثيرابيوتيكس" (المدرجة في بورصة ناسداك تحت الرمز Nasdaq: VRDN)، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية الأفضل في فئتها لعلاج أمراض المناعة الذاتية والأمراض النادرة، اليوم عن بيانات إيجابية من المرحلة الثالثة من التجربة السريرية لعقار "إليجروبارت" في المرضى الذين يعانون من مرض مزمن في الغدة الدرقية (TED). Elegrobart هو جسم مضاد وحيد النسيلة ممتد نصف عمره يتم حقنه تحت الجلد ويستهدف مستقبل عامل النمو 1 الشبيه بالأنسولين (IGF-1R). قام REVEAL‑2 بتقييم نظامي جرعات، كل أربعة أسابيع (Q4W) وكل ثمانية أسابيع (Q8W)، مقارنةً بالعلاج الوهمي.

"نحن متحمسون لنتائج REVEAL 2 الإيجابية اليوم وننظر إلى هذه البيانات كخطوة كبيرة إلى الأمام بالنسبة لمرضى TED المزمنين. ونظرًا للاستجابة للتنبؤات الشبيهة بالوريد وخططنا للانطلاق باستخدام حاقن تلقائي في المنزل، نعتقد أن elegrobart يمكن أن يجذب المرضى المزمنين لطلب العلاج. قال ستيف ماهوني، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Viridian Therapeutics: "إن بساطة Elegrobart وملاءمتها التي لا مثيل لها يمكن أن تدفع بشكل فريد التوسع في سوق TED المزمن الكبير والمفتقر إلى الخدمات". "من خلال إطلاقنا المتوقع لـ veligrotug، وهو عبارة عن دورة قصيرة للتسريب الوريدي، ومرحلتين إيجابيتين من المرحلة 3 REVEAL من التجارب السريرية المحورية التي تدعم كلاً من الجرعات الأسبوعية للربع الرابع والجرعات الأسبوعية تحت الجلد لـ elegrobart، فإن محفظتنا لديها القدرة على تقديم فعالية وسلامة مضادة لـ IGF-1R في أنظمة علاج مناسبة لمرضى TED الذين يعانون من مرض نشط أو مزمن."

"لا يزال مرض TED المزمن يمثل حالة صعبة. حيث يعيش العديد من المرضى مع هذا المرض لسنوات أو عقود وسيستفيدون من خيار العلاج الفعال والمريح،" كما قال جون ماندفيل، دكتوراه في الطب، وحاصل على درجة الدكتوراه، وجراح تجميل العيون في استشاريي طب العيون في بوسطن وهو أيضًا مساعد سريري في مستشفى ماساتشوستس العام. "تُظهِر نتائج REVEAL 2 هذه قدرة elegrobart على توفير تحسن ملموس في علامات وأعراض TED في أقل من ثلاث جرعات. والأكثر من ذلك، يمكن أن يكون الحاقن التلقائي البسيط الذي يمكن للمرضى استخدامه في المنزل خيارًا جذابًا للعديد من المرضى الذين يعانون من مرض مزمن. "

نتائج المرحلة 3 من Elegrobart REVEAL‑2 Topline

قام REVEAL‑2 بتقييم فعالية وسلامة عقار elegrobart Q4W أو Q8W تحت الجلد مقابل الدواء الوهمي في المرضى الذين يعانون من TED المزمن. سجلت التجربة السريرية 204 مريضًا، بشكل عشوائي 1:1:1 إلى إليجروبارت Q4W (العدد = 70)، إليجروبارت Q8W (العدد = 68)، والعلاج الوهمي (العدد = 66).

REVEAL‑2 الفعالية

حقق REVEAL-2 نقطة النهاية الأساسية لكل من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) مع أهمية إحصائية عالية (P <0.0001). بالإضافة إلى ذلك، حقق REVEAL-2 جميع نقاط النهاية الثانوية الرئيسية للتنبؤ في ذراعي العلاج Q4W وQ8W بأهمية إحصائية عالية، وأظهر ذراع العلاج Q4W معدل استجابة شفع ذو دلالة إحصائية في الأسبوع 24. كانت الفعالية متسقة بشكل عام بغض النظر عن درجة النشاط السريري الأساسية (CAS). يتم عرض النتائج من نقاط النهاية الأولية وجميع نقاط النهاية الثانوية الرئيسية في الأسبوع 24 أدناه:

Elegrobart Q4W(n = 70)

إليجروبارت Q8W(ن = 68)

العلاج الوهمي(n = 66)

جحوظ العين

معدل استجابة جحوظ العين (قياس جحوظ العين)

50%

(نقطة النهاية الأولية لإدارة الغذاء والدواء)

54%

15%

قيمة p

p < 0.0001

p < 0.0001

n/a

معدل الاستجابة الإجمالي (ORR)1

47%

(نقطة النهاية الأساسية لـ EMA)

54%

15%

القيمة p

p < 0.0001

p < 0.0001

n/a

يعني الجحوظ التغيير من خط الأساس (قياس جحوظ العين)

-1.9 ملم

-2.1 ملم

-0.5 مم

القيمة p

p < 0.0001

p < 0.0001

n/a

شفع

معدل استجابة الشفع

61%

55%

38%

قيمة p

p = 0.0118

p = 0.0419

n/a

الحل الكامل للشفع

44%

36%

25%

القيمة p

p = 0.0295

p = 0.1304

n/a

النتائج ذات p <0.025 ذات دلالة إحصائية.1 المشاركون الذين لديهم كل من التنبؤات واستجابة CAS؛ تم تعريف استجابة تعذر الأداء النطقي لدى الأطفال على أنها عدم تفاقم في تعذر الأداء النطقي لدى الأطفال من خط الأساس في عين الدراسة، دون تدهور في العين الزميلة (زيادة بمقدار نقطتين أو أكثر)

REVEAL-2 السلامة

كان Elegrobart جيد التحمل بشكل عام في REVEAL‑2 مع ملف تعريف أمان يتكون من أحداث سلبية متوقعة عمومًا من فئة مضادات IGF-1R، وكانت الغالبية العظمى منها خفيفة. كانت معدلات ضعف السمع منخفضة في كل من ذراعي العلاج Q4W وQ8W (4.1% و8.8% المعدلات المعدلة بالعلاج الوهمي، على التوالي). أكمل 91% من المرضى الذين عولجوا بـ إليجروبارت دورة العلاج الكاملة، ولم تكن هناك أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج.

من المتوقع تقديم Elegrobart BLA في الربع الأول من عام 2027

  • REVEAL‑2 هي ثاني تجربة سريرية محورية ناجحة من المرحلة 3 لـ elegrobart، بعد النتائج الإيجابية من REVEAL‑1 في TED النشط.
  • لا تزال شركة "فيريديان" في طريقها لتقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدواء إليجروبارت في الربع الأول من عام 2027.
  • في حالة الموافقة عليه، فإن إليجروبارت لديه القدرة على تقديم علاج مناسب في المنزل في أقل من ثلاث جرعات لكل من المرضى النشطين والمزمنين.
  • Veligrotug على المسار الصحيح مع تاريخ الإجراء المستهدف PDUFA في 30 يونيو 2026

  • Viridian مستعدة للإطلاق التجاري الأمريكي المخطط له لـ veligrotug، برنامجها الرئيسي لـ TED. تتوقع Viridian أن تدعم البنية التحتية للشؤون التجارية والطبية لـ veligrotug إطلاق محتمل لـ elegrobart، إذا تمت الموافقة عليه، مع استثمار إضافي محدود.
  • تم منح Veligrotug تصنيف العلاج الاختراقي من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ويخضع BLA للمراجعة ذات الأولوية في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مع تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيًا (PDUFA) في 30 يونيو 2026.
  • المؤتمر معلومات الاتصال والبث عبر الإنترنت

    سيستضيف فيريديان مؤتمرًا عبر الهاتف اليوم في تمام الساعة 8:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي لمناقشة بيانات REVEAL‑2 الرئيسية.

  • الاتصال (الولايات المتحدة): (800) 715-9871
  • الاتصال (الدولي): +1 (646) 307-1963
  • معرف المؤتمر: 7373356
  • يمكن الوصول إلى البث المباشر عبر الإنترنت للمكالمة الجماعية من خلال قسم "الأحداث" في صفحة المستثمرين على موقع Viridian Therapeutics. بعد البث المباشر عبر الإنترنت، ستتوفر أيضًا نسخة مؤرشفة من المكالمة على الموقع الإلكتروني.

    نبذة عن شركة Viridian Therapeutics

    Viridian هي شركة تكنولوجيا حيوية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية الأفضل في فئتها للمرضى الذين يعانون من أمراض المناعة الذاتية والأمراض النادرة. تتيح خبرة "فيريديان" في اكتشاف الأجسام المضادة وهندسة البروتين إمكانية تطوير مرشحين علاجيين مختلفين لأهداف دوائية تم التحقق من صحتها وآليات تحفيز المرض في أمراض المناعة الذاتية والأمراض النادرة.

    تعمل "فيريديان" على تطوير مرشحات متعددة لمستقبلات عامل النمو -1 الشبيه بالأنسولين (IGF-1R) في المرحلة المتأخرة في العيادة لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض العين الدرقية (TED). أجرت الشركة برنامجًا محوريًا لـ veligrotug، بما في ذلك تجربتان سريريتان عالميتان من المرحلة الثالثة، THRIVE وTHRIVE-2، لتقييم فعاليته وسلامته في المرضى الذين يعانون من TED النشط والمزمن. أبلغت THRIVE وTHRIVE-2 عن بيانات إيجابية إيجابية، حيث استوفت نقاط النهاية الأولية وجميع نقاط النهاية الثانوية. تعمل شركة Viridian أيضًا على تطوير عقار elegrobart باعتباره أول حاقن ذاتي محتمل تحت الجلد لعلاج TED. تجري شركة Viridian برنامجًا محوريًا مستمرًا لـ elegrobart، بما في ذلك تجربتين سريريتين عالميتين محوريتين من المرحلة 3، REVEAL-1 وREVEAL-2، لتقييم فعالية وسلامة elegrobart في المرضى الذين يعانون من TED النشط والمزمن. أبلغ REVEAL-1 وREVEAL-2 عن بيانات رئيسية إيجابية، تفي بنقاط النهاية الأولية ونقاط النهاية الثانوية المتعددة.

    بالإضافة إلى محفظة مثبطات IGF-1R الخاصة بها، تعمل شركة Viridian على تطوير برنامج لمستقبلات الهرمونات المحفزة للغدة الدرقية (TSHR) المصمم كعلاج محتمل لمرض TED ومرض جريفز.

    تقوم شركة فيريديان أيضًا بتطوير مجموعة جديدة من مثبطات مستقبلات Fc (FcRn) لحديثي الولادة، بما في ذلك VRDN-006 وVRDN-008، والتي لديها القدرة على تطويرها في العديد من أمراض المناعة الذاتية.

    يقع مقر شركة فيريديان في والثام، ماساتشوستس. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.viridiantherapeutics.com.

    بيانات تطلعية

    يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995. ويمكن تحديد هذه البيانات من خلال استخدام كلمات مثل، على سبيل المثال لا الحصر، "نتوقع"، و"نعتقد"، و"نصبح"، و"نستمر"، و"يمكن"، و"يصمم"، و"يقدر"، و"يتوقع"، و"ينوي"، و"قد"، و"ربما"، و"على المسار الصحيح". "خطة" أو "محتملة" أو "تنبؤ" أو "مشروع" أو "ينبغي" أو "هدف" أو "سوف" أو "سوف" أو غيرها من المصطلحات أو التعبيرات المشابهة التي تتعلق بتوقعاتنا وخططنا ونوايانا. البيانات التطلعية ليست حقائق تاريخية ولا ضمانات للأداء المستقبلي. وبدلاً من ذلك، فهي تستند إلى معتقداتنا وتوقعاتنا وافتراضاتنا الحالية. تتضمن البيانات التطلعية، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بما يلي: التطوير قبل السريري، والتطوير السريري، والتسويق التجاري المتوقع لمرشحي منتجات "فيريديان"؛ توقعات "فيريديان" فيما يتعلق بالتوقيت المتوقع أو احتمالية التقديمات والموافقات التنظيمية، بما في ذلك الموافقة المتوقعة على BLA لـ veligrotug والتقديم المتوقع لـ BLA لـ elegrobart في الربع الأول من عام 2027؛ إمكانية أن يكون elegrobart أول علاج محتمل تحت الجلد لعلاج TED وإمكانية إطلاقه تجاريًا باستخدام حاقن تلقائي في المنزل؛ الفوائد المحتملة لـ elegrobart للمرضى، بما في ذلك جدواه كحل مقنع للمرضى الذين يعانون من مرض نشط ومزمن على حد سواء وتوفير تحسن ملموس في علامات وأعراض TED في أقل من ثلاث جرعات؛ توقعات فيريديان مع حجم السوق وموقعه؛ أن البنية التحتية التجارية لـ veligrotug ستدعم إطلاق محتمل لـ elegrobart، إذا تمت الموافقة عليه، باستثمار إضافي محدود؛ وإمكانات شركة elegrobart في توسيع سوق المنتجات في TED، إذا تمت الموافقة عليها؛ ومن المحتمل أن يكون مرشحو منتجات Viridian هم الأفضل في فئتهم.

    قد تظهر مخاطر وشكوك جديدة من وقت لآخر، وليس من الممكن التنبؤ بجميع المخاطر والشكوك. ولا يتم تقديم أي تعهدات أو ضمانات (صريحة أو ضمنية) بشأن دقة أي من هذه البيانات التطلعية. تخضع مثل هذه البيانات التطلعية لعدد من المخاطر المادية والشكوك بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر: المنفعة المحتملة، والفعالية، والفعالية، والسلامة، والفوائد السريرية، والاستجابة السريرية، وملاءمة مرشحي منتجات "فيريديان"؛ أن النتائج أو البيانات المستمدة من التجارب السريرية المكتملة أو الجارية قد لا تمثل نتائج التجارب السريرية الجارية أو المستقبلية؛ وأن نتائج التجارب السريرية الجارية أو المستقبلية قد لا تدعم تقديم الموافقات التنظيمية؛ التوقيت والتقدم والخطط الخاصة بأبحاثنا المستمرة أو المستقبلية وبرامج التطوير قبل السريرية والسريرية؛ التغييرات في بروتوكولات التجارب للتجارب السريرية الجارية أو الجديدة؛ التوقعات والتغييرات المتعلقة بتوقيت الإيداعات التنظيمية؛ التوقعات والتغييرات المتعلقة بتوقيت التسجيل والبيانات؛ وعدم اليقين والتأخيرات المحتملة المتعلقة بتطوير الأدوية السريرية؛ مدة وتأثير التأخير التنظيمي في برامجنا السريرية؛ توقيت وقدرتنا على الحصول على الموافقات التنظيمية والمحافظة عليها لمرشحينا العلاجيين؛ مخاطر التصنيع؛ المنافسة من العلاجات أو المنتجات الأخرى؛ تقديرات حجم السوق؛ المسائل الأخرى التي يمكن أن تؤثر على كفاية النقد الحالي وما في حكمه والاستثمارات قصيرة الأجل لتمويل العمليات؛ وضعنا المالي؛ نتائجنا التشغيلية المستقبلية وأدائنا المالي؛ موقف الملكية الفكرية لفيريديان؛ أن منتجاتنا المرشحة قد لا تكون ناجحة تجاريًا، إذا تمت الموافقة عليها؛ والمخاطر الأخرى الموضحة من وقت لآخر في قسم "عوامل المخاطرة" في ملفاتنا المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة (SEC)، بما في ذلك تلك الموضحة في أحدث تقرير سنوي لنا عن النموذج 10-K أو تقرير ربع سنوي عن النموذج 10-Q، حسب الاقتضاء، ويتم استكمالها من وقت لآخر بتقاريرنا الحالية عن النموذج 8-K. أي بيان تطلعي يكون ساريًا فقط اعتبارًا من تاريخ إصداره. لا تتحمل الشركة ولا الشركات التابعة لها أو مستشاروها أو ممثلوها أي التزام بتحديث أو مراجعة أي بيان تطلعي علنًا، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، باستثناء ما يقتضيه القانون. لا ينبغي الاعتماد على هذه البيانات التطلعية باعتبارها تمثل آراء الشركة اعتبارًا من أي تاريخ لاحق لتاريخ هذا التقرير.

    المصدر: شركة Viridian Therapeutics, Inc.

    المصدر: HealthDay

    مزيد من موارد الأخبار

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • أخبار لمتخصصي الصحة
  • الموافقات على الأدوية الجديدة
  • تطبيقات الأدوية الجديدة
  • نتائج التجارب السريرية
  • الموافقات على الأدوية العامة
  • Drugs.com Podcast
  • اشترك في نشرتنا الإخبارية

    مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في Drugs.com في بريدك الوارد.

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية