Viridian Therapeutics gibt positive Topline-Ergebnisse der klinischen Phase-3-Studie REVEAL-2 zu Elegrobart bei chronischer Schilddrüsen-Augenerkrankung bekannt
WALTHAM, Mass.–(BUSINESS WIRE) 5. Mai 2026 – Viridian Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VRDN), ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung potenziell erstklassiger Medikamente gegen Autoimmunerkrankungen und seltene Krankheiten konzentriert, gab heute positive Topline-Daten aus der klinischen Phase-3-Studie REVEAL-2 zu Elegrobart bei Patienten mit chronischer Schilddrüsen-Augenerkrankung (TED) bekannt. Elegrobart ist ein subkutan verabreichter monoklonaler Antikörper mit verlängerter Halbwertszeit, der auf den Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-1-Rezeptor (IGF-1R) abzielt. REVEAL-2 bewertete zwei Dosierungsschemata, alle vier Wochen (Q4W) und alle acht Wochen (Q8W), im Vergleich zu Placebo.
„Wir freuen uns über die heutigen positiven REVEAL 2-Ergebnisse und betrachten diese Daten als einen großen Fortschritt für die Patientengruppe mit chronischer TED. Angesichts der IV-ähnlichen Proptosis-Reaktion und unserer Pläne, mit einem Autoinjektor für zu Hause auf den Markt zu kommen, glauben wir, dass Elegrobart chronische Patienten sinnvoll für eine Behandlung gewinnen kann.“ „Die unübertroffene Einfachheit und Bequemlichkeit von Elegrobart könnte die Expansion des großen und unterversorgten Marktes für chronische TED auf einzigartige Weise vorantreiben“, sagte Steve Mahoney, Präsident und Chief Executive Officer von Viridian Therapeutics. „Mit unserer erwarteten Einführung von Veligrotug, einem kurzen intravenösen Infusionszyklus, und zwei positiven zulassungsrelevanten klinischen REVEAL-Studien der Phase 3, die sowohl die wöchentliche subkutane Gabe von Elegrobart im vierten Quartal als auch im achten Quartal unterstützen, hat unser Portfolio das Potenzial, Anti-IGF-1R-Wirksamkeit und Sicherheit in praktischen Behandlungsschemata für TED-Patienten mit aktiver oder chronischer Erkrankung zu bieten.“
„Chronische TED bleibt eine herausfordernde Erkrankung. Viele Patienten leben seit Jahren oder Jahrzehnten mit dieser Krankheit und würden von einer wirksamen und bequemen Behandlungsoption profitieren“, sagte John Mandeville, MD, PhD, Augenchirurg bei Ophthalmic Consultants of Boston und außerdem klinischer Mitarbeiter am Massachusetts General Hospital. „Diese REVEAL-2-Ergebnisse zeigen das Potenzial von Elegrobart, die Anzeichen und Symptome von TED in nur drei Dosen deutlich zu verbessern. Darüber hinaus könnte ein einfacher Autoinjektor, den Patienten zu Hause verwenden können, für viele Patienten mit chronischen Krankheiten eine attraktive Option sein.“
Elegrobart REVEAL-2 Phase-3-Topline-Ergebnisse
REVEAL-2 untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von subkutan verabreichtem Q4W- oder Q8W-Elegrobart im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit chronischer TED. An der klinischen Studie nahmen 204 Patienten teil, die im Verhältnis 1:1:1 randomisiert Elegrobart Q4W (n = 70), Elegrobart Q8W (n = 68) und Placebo (n = 66) zugeteilt wurden.
REVEAL-2 Wirksamkeit
REVEAL-2 erreichte seinen primären Endpunkt sowohl für die U.S. Food and Drug Administration (FDA) als auch für die European Medicines Agency (EMA) mit hoher statistischer Signifikanz (p < 0,0001). Darüber hinaus erreichte REVEAL-2 alle wichtigen sekundären Endpunkte der Proptose in den Q4W- und Q8W-Behandlungsarmen mit hoher statistischer Signifikanz, und der Q4W-Behandlungsarm zeigte eine statistisch signifikante Diplopie-Responder-Rate in Woche 24. Die Wirksamkeit war im Allgemeinen konsistent, unabhängig vom klinischen Aktivitätsscore (CAS) zu Studienbeginn. Die Ergebnisse der primären und aller wichtigen sekundären Endpunkte in Woche 24 sind unten dargestellt:
| Elegrobart Q4W(n = 70) | Elegrobart Q8W(n = 68) | Placebo(n = 66) | ||
Proptosis | Proptosis-Responder-Rate (Exophthalmometrie) | 50 % (FDA-Primärendpunkt) | 54 % | 15 % |
p-Wert | p < 0,0001 | p < 0,0001 | n/a | |
Gesamtantwortrate (ORR)1 | 47 % (EMA Primärer Endpunkt) | 54 % | 15 % | |
| p-Wert | p < 0,0001 | p < 0,0001 | n/a | |
| Proptosis-Mittelwertänderung gegenüber dem Ausgangswert (Exophthalmometrie) | -1,9 mm | -2,1 mm | -0,5 mm | |
| p-Wert | p < 0,0001 | p < 0,0001 | n/a | |
| Diplopie | Diplopie-Responder-Rate | 61 % | 55 % | 38 % |
p-Wert | p = 0,0118 | p = 0,0419 | n/a | |
Vollständige Auflösung der Diplopie | 44 % | 36 % | 25 % | |
p-Wert | p = 0,0295 | p = 0,1304 | n/a |
Ergebnisse mit p < 0,025 sind statistisch signifikant.1Teilnehmer mit sowohl Proptosis- als auch CAS-Reaktion; CAS-Reaktion definiert als keine Verschlechterung des CAS gegenüber dem Ausgangswert am Studienauge, ohne Verschlechterung am anderen Auge (Anstieg um ≥2 Punkte)
REVEAL-2-Sicherheit
Elegrobart wurde in REVEAL-2 im Allgemeinen gut vertragen, mit einem Sicherheitsprofil, das aus unerwünschten Ereignissen bestand, die allgemein von der Anti-IGF-1R-Klasse erwartet werden, von denen die überwiegende Mehrheit mild war. Die Häufigkeit von Hörstörungen war sowohl im Q4W- als auch im Q8W-Behandlungsarm niedrig (4,1 % bzw. 8,8 % placebobereinigt). 91 % der mit Elegrobart behandelten Patienten schlossen die gesamte Behandlungsdauer ab und es traten keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) auf.
Elegrobart-BLA-Einreichung voraussichtlich im ersten Quartal 2027
Veligrotug auf Kurs mit PDUFA-Zieltermin 30. Juni 2026
Telefonkonferenz und Webcast-Informationen
Viridian wird heute um 8:00 Uhr ET eine Telefonkonferenz abhalten, um die Topline-Daten von REVEAL-2 zu besprechen.
Auf einen Live-Webcast der Telefonkonferenz kann über den Abschnitt „Veranstaltungen“ auf der Investorenseite der Website von Viridian Therapeutics zugegriffen werden. Im Anschluss an den Live-Webcast wird auch eine archivierte Version des Anrufs auf der Website verfügbar sein.
Über Viridian Therapeutics
Viridian ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung potenziell erstklassiger Medikamente für Patienten mit Autoimmunerkrankungen und seltenen Krankheiten konzentriert. Viridians Fachwissen in der Entdeckung von Antikörpern und Protein-Engineering ermöglicht die Entwicklung differenzierter therapeutischer Kandidaten für validierte Wirkstoffziele und krankheitstreibende Mechanismen bei Autoimmunerkrankungen und seltenen Krankheiten.
Viridian treibt in der Klinik mehrere Kandidaten für den Anti-Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-1-Rezeptor (IGF-1R) im Spätstadium für die Behandlung von Patienten mit Schilddrüsen-Augenerkrankung (TED) voran. Das Unternehmen führte ein entscheidendes Programm für Veligrotug durch, das zwei globale klinische Phase-3-Studien, THRIVE und THRIVE-2, umfasste, um seine Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit aktiver und chronischer TED zu bewerten. THRIVE und THRIVE-2 meldeten positive Topline-Daten und erreichten ihre primären Endpunkte und alle sekundären Endpunkte. Viridian entwickelt außerdem Elegrobart als potenziellen ersten subkutanen Autoinjektor zur Behandlung von TED weiter. Viridian führt ein laufendes Zulassungsprogramm für Elegrobart durch, einschließlich zwei globaler klinischer Zulassungsstudien der Phase 3, REVEAL-1 und REVEAL-2, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Elegrobart bei Patienten mit aktiver und chronischer TED zu bewerten. REVEAL-1 und REVEAL-2 meldeten positive Topline-Daten und erreichten ihre primären Endpunkte und mehrere sekundäre Endpunkte.
Zusätzlich zu seinem IGF-1R-Inhibitor-Portfolio entwickelt Viridian ein Anti-Thyroid-stimulierendes Hormonrezeptor-Programm (TSHR), das als potenzielle Therapie für TED und Morbus Basedow konzipiert ist.
Viridian treibt außerdem ein neuartiges Portfolio neonataler Fc-Rezeptor (FcRn)-Inhibitoren voran, darunter VRDN-006 und VRDN-008, die das Potenzial haben, bei mehreren Autoimmunerkrankungen entwickelt zu werden.
Viridian hat seinen Sitz in Waltham, Massachusetts. Weitere Informationen finden Sie unter www.viridiantherapeutics.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Diese Aussagen können durch die Verwendung von Wörtern wie „antizipieren“, „glauben“, „werden“, „fortsetzen“, „könnten“, „entwerfen“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „können“, „könnte“, „auf dem richtigen Weg“, „planen“ erkannt werden. „potenziell“, „vorhersagen“, „projizieren“, „sollten“, „anstreben“, „werden“ oder „würden“ oder andere ähnliche Begriffe oder Ausdrücke, die unsere Erwartungen, Pläne und Absichten betreffen. Zukunftsgerichtete Aussagen stellen weder historische Fakten noch Zusicherungen zukünftiger Leistungen dar. Stattdessen basieren sie auf unseren aktuellen Überzeugungen, Erwartungen und Annahmen. Zukunftsgerichtete Aussagen umfassen unter anderem Aussagen zu: präklinischer Entwicklung, klinischer Entwicklung und erwarteter Kommerzialisierung der Produktkandidaten von Viridian; Viridians Erwartungen hinsichtlich des erwarteten Zeitpunkts oder der Wahrscheinlichkeit von behördlichen Einreichungen und Genehmigungen, einschließlich der erwarteten Genehmigung des BLA für Veligrotug und der erwarteten Einreichung eines BLA für Elegrobart im ersten Quartal 2027; das Potenzial von Elegrobart, die potenziell erste subkutane Therapie zur Behandlung von TED zu sein, und das Potenzial, mit einem Autoinjektor für zu Hause auf den Markt zu kommen; die potenziellen Vorteile von Elegrobart für Patienten, einschließlich seiner Eignung als überzeugende Lösung für Patienten mit aktiven und chronischen Erkrankungen und einer deutlichen Verbesserung der Anzeichen und Symptome von TED in nur drei Dosen; Viridians Erwartungen hinsichtlich der Marktgröße und -position; dass die kommerzielle Infrastruktur von Veligrotug einen potenziellen Start von Elegrobart unterstützen wird, sofern dies genehmigt wird, mit begrenzten zusätzlichen Investitionen; das Potenzial von Elegrobart, den Markt für Produkte in TED zu erweitern, sofern dies genehmigt wird; und die Produktkandidaten von Viridian sind möglicherweise die Besten ihrer Klasse.
Von Zeit zu Zeit können neue Risiken und Unsicherheiten auftreten, und es ist nicht möglich, alle Risiken und Unsicherheiten vorherzusagen. Es werden keine Zusicherungen oder Gewährleistungen (weder ausdrücklich noch stillschweigend) hinsichtlich der Richtigkeit solcher zukunftsgerichteten Aussagen abgegeben. Solche zukunftsgerichteten Aussagen unterliegen einer Reihe wesentlicher Risiken und Ungewissheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: potenzieller Nutzen, Wirksamkeit, Wirksamkeit, Sicherheit, klinischer Nutzen, klinisches Ansprechen und Benutzerfreundlichkeit der Produktkandidaten von Viridian; dass Ergebnisse oder Daten aus abgeschlossenen oder laufenden klinischen Studien möglicherweise nicht repräsentativ für die Ergebnisse laufender oder zukünftiger klinischer Studien sind; dass die Ergebnisse laufender oder zukünftiger klinischer Studien die Einreichung behördlicher Genehmigungen möglicherweise nicht unterstützen; den Zeitplan, den Fortschritt und die Pläne für unsere laufenden oder zukünftigen Forschungs-, präklinischen und klinischen Entwicklungsprogramme; Änderungen an Studienprotokollen für laufende oder neue klinische Studien; Erwartungen und Änderungen hinsichtlich des Zeitplans für behördliche Einreichungen; Erwartungen und Änderungen hinsichtlich des Zeitpunkts der Einschreibung und der Daten; Unsicherheit und mögliche Verzögerungen im Zusammenhang mit der klinischen Arzneimittelentwicklung; die Dauer und Auswirkungen regulatorischer Verzögerungen in unseren klinischen Programmen; der Zeitpunkt und unsere Fähigkeit, behördliche Zulassungen für unsere Therapiekandidaten zu erhalten und aufrechtzuerhalten; Herstellungsrisiken; Konkurrenz durch andere Therapien oder Produkte; Schätzungen der Marktgröße; andere Angelegenheiten, die sich darauf auswirken könnten, ob die vorhandenen Barmittel, Barmitteläquivalente und kurzfristigen Investitionen zur Finanzierung des Betriebs ausreichen; unsere Finanzlage; unsere zukünftigen Betriebsergebnisse und finanziellen Leistungen; Viridians Position im Bereich des geistigen Eigentums; dass unsere Produktkandidaten im Falle einer Genehmigung möglicherweise keinen kommerziellen Erfolg haben; und andere Risiken, die von Zeit zu Zeit im Abschnitt „Risikofaktoren“ unserer bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereichten Unterlagen beschrieben werden, einschließlich derjenigen, die in unserem neuesten Jahresbericht auf Formular 10-K bzw. Quartalsbericht auf Formular 10-Q beschrieben und von Zeit zu Zeit durch unsere aktuellen Berichte auf Formular 8-K ergänzt werden. Jede zukunftsgerichtete Aussage gilt nur für den Tag, an dem sie gemacht wurde. Weder das Unternehmen noch seine verbundenen Unternehmen, Berater oder Vertreter übernehmen die Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder zu überarbeiten, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist. Man sollte sich nicht darauf verlassen, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen die Ansichten des Unternehmens zu einem Zeitpunkt nach diesem Datum wiedergeben.
Quelle: Viridian Therapeutics, Inc.
Quelle: HealthDay
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Gesendet : 2026-05-06 20:59
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