Valoctocogene Roxaparvovec

Markennamen: Roctavian
Medikamentenklasse: Antineoplastische Wirkstoffe

Benutzung von Valoctocogene Roxaparvovec

Valoctocogene roxaparvovec-rvox hat folgende Verwendungszwecke:

Valoctocogene roxaparvovec-rvox ist für die Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel mit Faktor-VIII-Aktivität < 1 IE/dl) indiziert bereits vorhandene Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus Serotyp 5 (AAV5), nachgewiesen durch einen von der FDA zugelassenen Test. Von der FDA für diesen Zweck als Orphan Drug ausgewiesen.

Die Wirksamkeit des Valoktokogens Roxaparvovec-rvox wurde in einer offenen, einarmigen multinationalen Einzeldosis-Studie der Phase 3 an 134 erwachsenen Männern mit schwerer Hämophilie A untersucht. Für die Therapie kamen Patienten ohne nachweisbare, vorbestehende Antikörper gegen AAV5-Kapsid in Frage. Die Patienten erhielten eine einzelne intravenöse Dosis des Valoktokogens Roxaparvovec-rvox 6 x 1013 vg/kg. Die mittlere jährliche Blutungsrate während des Wirksamkeitsbewertungszeitraums (mittlere Nachbeobachtungszeit von 3 Jahren) betrug 2,6 Blutungen/Jahr im Vergleich zu einer mittleren jährlichen Blutungsrate zu Studienbeginn von 5,4 Blutungen/Jahr. Die Mehrzahl der mit Valoctocogen Roxaparvovec-rvox behandelten Patienten erhielten immunsuppressive Medikamente, einschließlich Steroide, um Erhöhungen der Transaminasen zu kontrollieren und einen Verlust der Transgenexpression zu verhindern. In der Studienpopulation sprachen insgesamt 5 Patienten (4 %) über einen mittleren Zeitraum von 2,3 (Bereich: 1,0 bis 3,3) Jahren nicht auf die Behandlung an und 17 Patienten (15 %) reagierten nicht mehr auf die Behandlung. Weitere Studien sind erforderlich, um die langfristige Haltbarkeit und Sicherheit zu bewerten.

Der Medical and Scientific Advisory Council (MASAC) der National Hemophilia Society hat Leitlinien für Hämophilie-Behandlungszentren zur Bereitstellung einer Gentherapie bei Hämophilie veröffentlicht. Weitere Informationen finden Sie in den Richtlinien unter https://www.hemophilia.org/healthcare-professionals/guidelines-on-care/masac-documents/masac-document-277-masac-recommendations-on-hemophilia-treatment-center- Vorbereitung auf die Durchführung einer Gentherapie bei Hämophilie.

Drogen in Beziehung setzen

Wie benutzt man Valoctocogene Roxaparvovec

Allgemein

Valoctocogene roxaparvovec-rvox ist in der/den folgenden Dosierungsform(en) und Stärke(n) erhältlich:

  • Suspension zur IV-Infusion.
    • <

    Valoctocogene roxaparvovec-rvox hat eine nominale Konzentration von 2 × 1013 Vektorgenomen (vg) Valoctocogene roxaparvovec-rvox pro ml; Jede Durchstechflasche enthält ein extrahierbares Volumen von mindestens 8 ml (16 × 1013 vg).

    Dosierung

    Es ist Es ist unbedingt erforderlich, dass die Herstellerangaben für detailliertere Informationen zur Dosierung und Verabreichung dieses Arzneimittels konsultiert werden. Dosierungsübersicht:

    Erwachsene

    Dosierung und Verabreichung

    Nur zur einmaligen intravenösen Einzeldosis. Als IV-Infusion über a verabreichen peripherer Venenkatheter; Nicht als IV-Push oder Bolus verabreichen.

  • Die Behandlung mit Valoctocogene Roxaparvovec-rvox sollte unter der Aufsicht eines Arztes erfolgen, der Erfahrung in der Behandlung von Hämophilie und/oder Blutungsstörungen hat.
  • Valoctocogene roxaparvovec-rvox in einer Umgebung verabreichen, in der Personal und Ausrüstung sofort zur Behandlung infusionsbedingter Reaktionen verfügbar sind.
  • Durchführen Basistests zur Auswahl von Patienten, einschließlich Tests auf bereits vorhandene Antikörper gegen den Adeno-assoziierten Virus Serotyp 5 (AAV5), Vorhandensein von Faktor-VIII-Inhibitoren und Beurteilung der Lebergesundheit. Informationen zu von der FDA zugelassenen Tests zum Nachweis von Antikörpern gegen AAV5 finden Sie unter: [Web].
  • Die empfohlene Dosis des Valoktokogens Roxaparvovec-rvox beträgt 6 × 1013 Vektorgenome ( vg) pro kg Körpergewicht, verabreicht als einzelne IV-Infusion unter Verwendung einer durchflussgesteuerten Spritzenpumpe. Anweisungen zur Berechnung der Dosis und der Anzahl der erforderlichen Durchstechflaschen finden Sie in den vollständigen Verschreibungsinformationen.
  • Beginnen Sie die Infusion mit 1 ml/Minute. Bei Verträglichkeit kann die Rate alle 30 Minuten um 1 ml/Minute bis zu einer maximalen Rate von 4 ml/Minute erhöht werden. Die Infusionszeit hängt vom Infusionsvolumen, der Infusionsrate und der Reaktion des Patienten ab und kann beispielsweise bei einem Patienten mit einem Gewicht von 100 kg 2 bis 5 Stunden oder länger betragen.
  • Wenn während der Verabreichung eine infusionsbedingte Reaktion auftritt, verringern Sie die Infusionsrate oder stoppen Sie die Infusion. Führen Sie die Behandlung nach Bedarf durch, um die Infusionsreaktion zu kontrollieren. Wenn die Infusion gestoppt wird, starten Sie die Infusion mit einer Geschwindigkeit von 1 ml/Minute erneut und erwägen Sie, sie für den Rest der Infusion auf einem zuvor tolerierten Niveau zu halten. Wenn die Infusion neu gestartet werden muss, sollte die Infusion innerhalb von 10 Stunden nach dem ersten Auftauen des Arzneimittels abgeschlossen sein. Unterbrechen Sie die Infusion wegen Anaphylaxie.
  • Weitere Anweisungen zur Zubereitung und Verabreichung von Valoctocogen Roxaparvovec-rvox sowie Überwachungsempfehlungen finden Sie in der vollständigen Verschreibungsinformation.

    • Warnungen

    Kontraindikationen
  • Aktive Infektionen, entweder akut oder unkontrolliert chronisch.
  • Bekannte erhebliche Leberfibrose (Stadium 3 oder 4) oder Leberzirrhose.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Mannitol.
    • Warnungen/Vorsichtsmaßnahmen

    Infusionsbedingte Reaktionen

    Infusionsbedingte Reaktionen, einschließlich Überempfindlichkeitsreaktionen und Anaphylaxie, sind während und/oder nach der Verabreichung von Valoctocogen Roxaparvovec aufgetreten. Zu den Symptomen gehörten eines oder mehrere der folgenden: Urtikaria, Juckreiz, HaUTAusschlag, Niesen, Husten, Atemnot, Rhinorrhoe, tränende Augen, Kribbeln im Hals, Übelkeit, Durchfall, Hypotonie, Tachykardie, Präsynkope, Fieber, Schüttelfrost und Schüttelfrost.

    Überwachen Sie die Patienten während und für mindestens 3 Stunden nach Abschluss der Valoctocogen-Roxaparvovec-Infusion. Infundieren Sie das Produkt nicht schneller als 4 ml/Minute.

    Im Falle einer Infusionsreaktion sollte die Verabreichung von Valoctocogen Roxaparvovec-rvox verlangsamt oder gestoppt werden. Beginnen Sie mit einer niedrigeren Geschwindigkeit neu, nachdem die Infusionsreaktion abgeklungen ist. Unterbrechen Sie die Infusion wegen Anaphylaxie. Erwägen Sie die Behandlung mit einem Kortikosteroid, einem Antihistaminikum und anderen Maßnahmen zur Behandlung einer Infusionsreaktion.

    Hepatotoxizität

    Die intravenöse Verabreichung eines auf die Leber gerichteten AAV-Vektors könnte zu Leberenzymerhöhungen (Transaminitis), insbesondere ALT-Erhöhungen, führen. Es wird angenommen, dass Transaminitis aufgrund einer immunvermittelten Schädigung transduzierter Hepatozyten auftritt und die therapeutische Wirksamkeit einer auf AAV-Vektoren basierenden Gentherapie verringern kann.

    Bei der Mehrheit der mit dem Valoktokogen Roxaparvovec-rvox behandelten Patienten kam es zu ALT-Erhöhungen. Die meisten ALT-Erhöhungen traten innerhalb des ersten Jahres nach der Verabreichung von Valoctocogen Roxaparvovec-Rvox auf, insbesondere innerhalb der ersten 26 Wochen, waren von geringem Ausmaß und verschwanden. Die mediane Zeit (Bereich) bis zur ersten ALT-Erhöhung (definiert als ALT ≥ 1,5 × Grundlinie oder über ULN) betrug 7 Wochen (0,4, 159 Wochen) und die mediane Dauer (Bereich) betrug 4 Wochen (0,1, 135 Wochen). Einige ALT-Erhöhungen gingen mit einem Rückgang der Faktor-VIII-Aktivität einher.

    Die Mehrheit der 112 Patienten in der klinischen Studie mit dem Valoktokogen Roxaparvovec-rvox benötigte Kortikosteroide zur ALT-Erhöhung. Die mittlere Dauer (Bereich) der Kortikosteroidanwendung betrug 35 Wochen (3.120 Wochen). Die mittlere Dauer (Bereich) der Einnahme alternativer immunsuppressiver Medikamente betrug 26 Wochen (6. 118 Wochen). Bei 20 (18 %) Patienten betrug die Dauer der Immunsuppression > 1 Jahr.

    Überwachen Sie ALT und leiten Sie bei Bedarf eine Kortikosteroidbehandlung als Reaktion auf ALT-Erhöhungen ein. Überwachen Sie die ALT- und Faktor-VIII-Aktivitätswerte wöchentlich und, wenn klinisch angezeigt, während der Kortikosteroidtherapie. Überwachen und behandeln Sie Nebenwirkungen als Folge einer Kortikosteroidtherapie.

    Da einige ALT-Erhöhungen in klinischen Studien auf Alkoholkonsum zurückgeführt wurden, sollten Patienten nach der Valoctocogen-Roxaparvovec-Infusion mindestens ein Jahr lang auf Alkoholkonsum verzichten und den Alkoholkonsum einschränken danach verwenden. Begleitmedikamente können Hepatotoxizität verursachen oder die Faktor-VIII-Aktivität verringern oder den Kortikosteroidspiegel im Plasma verändern, was sich auf die Erhöhung der Leberenzyme und/oder die Faktor-VIII-Aktivität auswirken kann. Überwachen Sie die gleichzeitige Einnahme von Medikamenten, einschließlich Kräuterprodukten und Nahrungsergänzungsmitteln, genau und ziehen Sie bei möglichen Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten alternative Medikamente in Betracht.

    Thromboembolische Ereignisse

    Erhöhte Faktor-VIII-Aktivitätswerte über dem ULN, gemessen durch chromogene Substrattests (CSA) oder einstufige Gerinnungstests (OSA) oder beide Tests, sind nach dem Valoktokogen Roxaparvovec aufgetreten. RVOX-Administration. Bei achtunddreißig (28 %) Patienten kam es zu einem Anstieg des Faktor VIII über den ULN, wobei die mittlere Zeit bis zum ersten Auftreten 14 Wochen und die mittlere Gesamtdauer über dem ULN 12 Wochen betrug.

    Eine Erhöhung der Faktor VIII-Aktivität kann möglich sein erhöhen das Risiko für venöse und arterielle thromboembolische Ereignisse. Es liegen keine Daten zu Patienten mit venösen oder arteriellen Thromboembolien in der Vorgeschichte oder bekannter Thrombophilie in der Vorgeschichte vor, da diese Patienten von klinischen Studien mit Valoctocogen Roxaparvovec-rvox ausgeschlossen wurden.

    Bewerten Sie die Patienten hinsichtlich des Thromboserisikos, einschließlich des allgemeinen kardiovaskulären Risikos Faktoren vor und nach der Verabreichung von Valoctocogen Roxaparvovec. Informieren Sie die Patienten über ihr individuelles Thromboserisiko in Bezug auf ihre Faktor-VIII-Aktivitätswerte über dem ULN und erwägen Sie eine prophylaktische Antikoagulation. Weisen Sie Patienten an, bei Anzeichen oder Symptomen, die auf ein thrombotisches Ereignis hinweisen, sofort einen Arzt aufzusuchen.

    Überwachung von Labortests

    Faktor-VIII-Assays

    Die durch das Valoktokogen Roxaparvovec-rvox im menschlichen Plasma erzeugte Faktor-VIII-Aktivität ist höher, wenn sie mit OSA im Vergleich zu CSA gemessen wird. In klinischen Studien gab es eine hohe Korrelation zwischen den OSA- und CSA-Faktor-VIII-Aktivitätsniveaus über den gesamten Bereich der Ergebnisse jedes Tests. Zur routinemäßigen klinischen Überwachung der Faktor-VIII-Aktivitätsniveaus können beide Tests verwendet werden. Der Umrechnungsfaktor zwischen den Tests kann auf der Grundlage klinischer Studienergebnisse (Zentrallabor) wie folgt angenähert werden: OSA = 1,5 × CSA. Beispielsweise errechnet sich bei Verwendung von CSA ein Faktor-VIII-Aktivitätsniveau von 50 IU/dL unter Verwendung von OSA zu einem Niveau von 75 IU/dL. Das OSA-zu-CSA-Verhältnis hängt von den vom Labor verwendeten Faktor-VIII-Testreagenzien ab und kann zwischen 1,3 und 2,0 liegen. Daher sollte derselbe Typ von OSA- oder CSA-Reagenzien verwendet werden, um die Faktor-VIII-Spiegel über einen längeren Zeitraum zu überwachen.

    Bei der Umstellung von hämostatischen Produkten vor der Behandlung mit Valoctocogen Roxaparvovec sollten Ärzte die entsprechenden Verschreibungsinformationen beachten, um die Möglichkeit einer Beeinträchtigung des Faktor-VIII-Aktivitätstests während der Übergangsphase zu vermeiden.

    Faktor-VIII-Inhibitoren

    Patienten durch geeignete Maßnahmen überwachen Klinische Beobachtungen und Labortests zur Entwicklung von Faktor-VIII-Inhibitoren nach der Verabreichung von Valoctocogen Roxaparvovec. Führen Sie einen Test zum Nachweis von Faktor-VIII-Inhibitoren durch, wenn die Blutung nicht unter Kontrolle ist oder die Faktor-VIII-Aktivität im Plasma abnimmt.

    Malignität

    Die Integration der auf die Leber gerichteten AAV-Vektor-DNA in das Genom kann theoretisch das Risiko der Entwicklung eines hepatozellulären Karzinoms bergen.

    Valoctocogene roxaparvovec besteht aus einem nicht replizierenden AAV5 Vektor, dessen DNA größtenteils in episomaler Form vorliegt. Nach der Auswertung von Leberproben von 5 Patienten und von Gewebeproben der Ohrspeicheldrüse von 1 Patienten in klinischen Studien sowie von Leberproben von 12 nichtmenschlichen Primaten wurden geringe Vektorintegrationsgrade festgestellt. Das Valoktokogen Roxaparvovec kann auch in die DNA anderer menschlicher Körperzellen eindringen. In klinischen Studien wurden keine bösartigen Erkrankungen beobachtet, die wahrscheinlich mit dem Valoktokogen Roxaparvovec-rvox in Zusammenhang stehen.

    Überwachen Sie Patienten mit Risikofaktoren für hepatozelluläres Karzinom (z. B. Hepatitis B oder C, nichtalkoholische Fettlebererkrankung, chronischer Alkoholkonsum). Konsum, nichtalkoholische Steatohepatitis, fortgeschrittenes Alter) mit regelmäßiger Leberultraschalluntersuchung (z. B. jährlich) und Alpha-Fetoprotein-Test für 5 Jahre nach der Verabreichung von Valoctocogen Roxaparvovec.

    Im Falle eines bösartigen Tumors wenden Sie sich an BioMarin Pharmaceutical Inc. unter 1-866-906-6100, um Anweisungen zum Sammeln von Patientenproben für Tests zu erhalten.

    Spezifische Patientengruppen

    Schwangerschaft

    Valoctocogene roxaparvovec ist nicht für die Anwendung bei Frauen vorgesehen. Es liegen keine Daten zur Anwendung von Valoctocogen Roxaparvovec-rvox bei schwangeren Frauen vor, die auf ein arzneimittelbedingtes Risiko unerwünschter Entwicklungsergebnisse hinweisen. Mit dem Valoktokogen Roxaparvovec-rvox wurden keine tierexperimentellen Studien zur Reproduktions- und Entwicklungstoxizität durchgeführt. Es ist nicht bekannt, ob das Valoktokogen Roxaparvovec bei der Verabreichung an eine schwangere Frau den Fötus schädigen oder die Fortpflanzungsfähigkeit beeinträchtigen kann.

    Das geschätzte Hintergrundrisiko schwerer Geburtsfehler und Fehlgeburten für die angegebene Bevölkerungsgruppe ist nicht bekannt. In der US-amerikanischen Allgemeinbevölkerung besteht das geschätzte Hintergrundrisiko schwerer Geburtsfehler bei 2 bis 4 % der Allgemeinbevölkerung und Fehlgeburten treten bei 15 bis 20 % der klinisch anerkannten Schwangerschaften auf.

    Stillzeit

    Valoctocogene roxaparvovec ist nicht vorgesehen zur Anwendung bei Frauen. Es liegen keine Informationen über das Vorhandensein von Valoctocogene roxaparvovec-rvox in der Muttermilch, die Auswirkungen auf den gestillten Säugling oder die Auswirkungen auf die Milchproduktion vor.

    Frauen und Männer mit reproduktivem Potenzial

    Valoctocogene roxaparvovec ist nicht zur Verabreichung bestimmt bei Frauen.

    In klinischen Studien war nach Verabreichung des Valoctocogens Roxaparvovec-rvox transgene DNA im Sperma nachweisbar. In nichtklinischen Studien an gesunden Mäusen wurde die Vektor-DNA mindestens 182 Tage nach der Verabreichung des Valoktokogens Roxaparvovec-rvox in einer Dosis von 2,1 × 1014 vg/kg in den Hoden nachgewiesen. In einer Paarungsstudie an immungeschwächten Mäusen wurde Valoctocogen Roxaparvovec-rvox nicht im Lebergewebe von Nachkommen naiver Weibchen nachgewiesen, die mit dosierten Männchen gepaart wurden.

    Sechs Monate lang nach der Verabreichung von Valoctocogen Roxaparvovec, Männern im fortpflanzungsfähigen Alter und ihre Partnerinnen müssen eine Schwangerschaft durch eine wirkSAMe Form der Empfängnisverhütung verhindern oder hinauszögern, und Männer dürfen kein Sperma spenden.

    Pädiatrische Anwendung

    Die Sicherheit und Wirksamkeit von Valoctocogen Roxaparvovec bei pädiatrischen Patienten wurde nicht nachgewiesen.

    Geriatrische Anwendung

    Ein einzelner Patient im Alter von ≥ 65 Jahren wurde in klinischen Studien mit Valoctocogen Roxaparvovec-rvox behandelt. Klinische Studien umfassten nicht genügend Patienten im Alter von 65 Jahren und älter, um festzustellen, ob Wirksamkeit oder Sicherheit im Vergleich zu jüngeren Patienten unterschiedlich sind.

    Humanes Immundefizienzvirus (HIV)-positive Patienten

    In klinischen Studien waren 3 HIV-infizierte Patienten wurden mit Valoctocogen Roxaparvovec-rvox behandelt. Klinische Studien umfassten nicht genügend Patienten mit HIV, um festzustellen, ob sich Wirksamkeit und Sicherheit im Vergleich zu Patienten ohne HIV-Infektion unterscheiden.

    Ein einzelner HIV-infizierter Patient, der mit dem Valoctocogen Roxaparvovec-rvox behandelt wurde, entwickelte eine hepatozelluläre Schädigung, die anschließend verschwand und wurde auf die gleichzeitige Anwendung mit dem antiretroviralen Medikament Efavirenz zurückgeführt.

    Faktor-VIII-Inhibitoren

    Die Sicherheit und Wirksamkeit von Valoctocogen Roxaparvovec bei Patienten mit vorherigen oder aktiven Faktor-VIII-Inhibitoren wurde nicht nachgewiesen. Patienten mit aktiven Faktor-VIII-Inhibitoren sollten Valoctocogen-Roxaparvovec nicht einnehmen.

    Nach der Verabreichung von Valoctocogen-Roxaparvovec sollten die Patienten durch geeignete klinische Beobachtungen und Labortests auf die Entwicklung von Faktor-VIII-Inhibitoren überwacht werden.

    Leberfunktionsstörung

    Die Sicherheit und Wirksamkeit von Valoctocogen Roxaparvovec bei Patienten mit Leberfunktionsstörung wurde nicht nachgewiesen. Klinische Studien schlossen Patienten mit bekannter Leberzirrhose, signifikanter Fibrose (Stadium 3 oder 4 auf der Batts-Ludwig-Skala oder gleichwertig), aktueller Hepatitis B oder C oder einer Lebermalignität in der Vorgeschichte aus. Für Patienten mit Leberfunktionsstörung können keine Dosisanpassungen empfohlen werden.

    Nierenfunktionsstörung

    Die Sicherheit und Wirksamkeit von Valoctocogen Roxaparvovec bei Patienten mit Nierenfunktionsstörung wurde nicht nachgewiesen. Für Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion können keine Dosisanpassungen empfohlen werden.

    Häufige Nebenwirkungen
  • Die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥ 5 %) waren Übelkeit, Müdigkeit, Kopfschmerzen, infusionsbedingte Reaktionen, Erbrechen und Bauchschmerzen.
  • Die häufigsten Laboranomalien (Inzidenz ≥ 10 %) waren erhöhte ALT-Werte, erhöhte AST-Werte, erhöhte Laktatdehydrogenase (LDH), erhöhte Kreatinphosphokinase (CPK), erhöhte Faktor-VIII-Aktivitätswerte, erhöhte Gamma-Glutamyltransferase (GGT) und erhöhte Bilirubinkonzentrationen > ULN.

    • Welche anderen Medikamente beeinflussen? Valoctocogene Roxaparvovec

    Spezifische Medikamente

    Für detailliertere Informationen zu Wechselwirkungen mit diesem Arzneimittel, einschließlich möglicher Dosierungsanpassungen, ist es unbedingt erforderlich, dass Sie die Kennzeichnung des Herstellers konsultieren. Wichtige Wechselwirkungen:

    Vor der Verabreichung von Valoctocogen Roxaparvovec sollten die vorhandenen Medikamente des Patienten überprüft werden, um festzustellen, ob sie geändert werden sollten, um die in diesem Abschnitt beschriebenen erwarteten Wechselwirkungen zu verhindern.

    Begleitmedikamente sollten nach der Verabreichung von Valoctocogen Roxaparvovec überwacht werden, und die Notwendigkeit einer Änderung der Begleitmedikation sollte je nach Leberstatus und Risiko des Patienten beurteilt werden. Wenn mit der Einnahme eines neuen Medikaments begonnen wird, wird eine genaue Überwachung der ALT- und Faktor-VIII-Aktivitätswerte (z. B. wöchentlich bis alle zwei Wochen im ersten Monat) empfohlen, um mögliche Auswirkungen auf beide Werte zu beurteilen.

    Keine In-vivo-Wechselwirkung Studien wurden durchgeführt.

    Isotretinoin: Bei einem Patienten wurde nach Beginn der Behandlung mit systemischem Isotretinoin nach der Valoctocogen-Roxaparvovec-rvox-Infusion eine verringerte Faktor-VIII-Aktivität ohne ALT-Erhöhung festgestellt. Eine In-vitro-Studie an menschlichen primären Hepatozyten zeigte, dass Isotretinoin die Transkription von Faktor VIII unabhängig von der Hepatotoxizität unterdrückte, ohne Auswirkungen auf die ALT, und dass die Expression nach Beendigung der Isotretinoin-Behandlung teilweise wiederhergestellt wurde. Isotretinoin wird bei Patienten, die von Valoctocogen Roxaparvovec profitieren, nicht empfohlen.

    Efavirenz: Ein HIV-positiver Patient wurde mit Valoctocogen Roxaparvovec-rvox in einer Dosis von 4 × 1013 vg/kg behandelt, während er eine antiretrovirale Therapie erhielt, bestehend aus Bei Efavirenz, Lamivudin und Tenofovir kam es in Woche 4 zu asymptomatischen Erhöhungen von ALT, AST und GGT (> 5,0 × ULN) und Serumbilirubin (> ULN und bis zu 1,5 × ULN). Die Reaktion verschwand, nachdem das antiretrovirale Therapieschema auf geändert wurde eine Kur ohne Efavirenz. Eine In-vitro-Studie an menschlichen primären Hepatozyten zeigte, dass Efavirenz die Transkription von Faktor VIII unabhängig von der Hepatotoxizität unterdrückte und die Expression nach Absetzen von Efavirenz nicht wiederhergestellt wurde. Efavirenz wird bei Patienten, die mit Valoctocogen Roxaparvovec behandelt werden, nicht empfohlen.

    Wechselwirkungen mit Wirkstoffen, die die Plasmakonzentration von Kortikosteroiden verringern oder erhöhen können: Wirkstoffe, die die Plasmakonzentration von Kortikosteroiden verringern oder erhöhen können (z. B. Wirkstoffe, die induzieren oder hemmen). Cytochrom P450 3A4) kann die Wirksamkeit des Kortikosteroid-Regimes verringern oder deren Nebenwirkungen verstärken.

    Impfungen: Stellen Sie vor der Valoctocogen-Roxaparvovec-Rvox-Infusion sicher, dass aktuelle Impfungen vorliegen. Einzelne Impfpläne müssen möglicherweise angepasst werden, um eine begleitende immunsuppressive Therapie zu ermöglichen. Lebendimpfstoffe sollten Patienten während einer immunsuppressiven Therapie nicht verabreicht werden.

    Haftungsausschluss

    Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

    Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

    Beliebte Schlüsselwörter