argenx annuncia l'approvazione della FDA statunitense per l'espansione di Vyvgart e Vyvgart Hytrulo per l'uso in tutti i pazienti adulti affetti da MGg
Amsterdam, Paesi Bassi – 8 maggio 2026 - argenx SE (Euronext e Nasdaq: ARGX), una società globale di immunologia impegnata a migliorare la vita delle persone affette da gravi malattie autoimmuni, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato un'espansione dell'etichetta per Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab) e Vyvgart Hytrulo® (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc) per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (MGg). La richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) approvata espande l'indicazione di Vyvgart per includere tutti i sierotipi di pazienti adulti che vivono con la MGg: anti-AChR-Ab positivo, anti-MuSK-Ab positivo, anti-LRP4-Ab positivo e triplo sieronegativo.
L'approvazione si basa sui dati dello studio di fase 3 ADAPT SERON, il più grande studio fino ad oggi condotto su pazienti con MGg che non presentano anticorpi rilevabili anti-recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab) in tre sierotipi: anti-MuSK-Ab positivo, anti-LRP4-Ab positivo e triplo sieronegativo. La popolazione complessiva dei pazienti coinvolti nello studio trattati con Vyvgart ha mostrato miglioramenti rapidi, significativi e sostenuti nei sintomi della gMG, tra cui linguaggio, vista, funzione fisica e deglutizione, tra gli altri. Inoltre, Vyvgart è stato ben tollerato in tutti i sierotipi, con una sicurezza coerente con il profilo stabilito nei pazienti con MGg positiva per anti-AChR-Ab.
"L'approvazione odierna significa che tutti i pazienti adulti con MGg, indipendentemente dal sierotipo, possono ora beneficiare della rapida insorgenza di Vyvgart, del controllo prolungato della malattia e del profilo di sicurezza favorevole", ha affermato Luc Truyen, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer presso argenx. "Per i medici, questo semplifica le decisioni terapeutiche, rappresentando un importante progresso nel raggiungere il maggior numero possibile di pazienti che vivono con la MGg."
"La MG colpisce i pazienti in vari modi e quelli con MGg che non hanno anticorpi AChR rilevabili necessitano di trattamenti sicuri ed efficaci. Prima dello studio ADAPT SERON, questi pazienti venivano raramente inclusi negli studi clinici", ha affermato James F. Howard Jr., M.D., Professore di Neurologia (malattia neuromuscolare), Medicina e Allied Health, Dipartimento di Neurologia, Università della Carolina del Nord, Chapel Hill School of Medicine. "La MG porta a debolezza muscolare debilitante, causando difficoltà alla vista, al movimento, alla parola, alla deglutizione e persino alla respirazione. Sebbene molti pazienti con MG abbiano AChR-Ab rilevabili, circa il 20% non li ha, rendendo la diagnosi e la gestione particolarmente difficili. L'indicazione ampliata di efgartigimod per l'uso in tutti i pazienti adulti con MGg consente agli operatori sanitari di prescrivere questo trattamento mirato più facilmente dopo la diagnosi clinica, indipendentemente dal sierotipo."
Risultati dettagliati dello studio di fase 3 ADAPT SERON:
"Per troppo tempo, i pazienti con MGg che non hanno AChR-Ab rilevabili sono stati lasciati indietro, sentendosi disimpegnati ed esclusi dal ricevere trattamenti che curano specificamente la loro malattia, il che ha portato i pazienti a sperimentare un carico di sofferenza maggiore”, ha affermato Allison Foss, direttore esecutivo della Myasthenia Gravis Association. "Questa approvazione conferma che i pazienti con MGGM senza AChR-Ab possono beneficiare di un trattamento mirato, portando un senso di speranza a migliaia di persone nella nostra comunità."
argenx ha recentemente annunciato risultati positivi di prima linea dallo studio ADAPT OCULUS di Vyvgart Hytrulo nella MG oculare e rimane concentrato sull'avanzamento dello sviluppo di Vyvgart per tutti i pazienti che vivono con MG, comprese le popolazioni di pazienti pediatrici con MGg nello studio ADAPT Jr.
Vyvgart è disponibile per i pazienti in tre opzioni di somministrazione, incluso Vyvgart Hytrulo autoiniezione con una siringa preriempita.
Accesso al supporto per Vyvgart® e Vyvgart Hytrulo®
Il programma di supporto paziente argenx, My Vyvgart® Path, può aiutare i pazienti e gli operatori sanitari ad accedere. Le risorse del mio percorso Vyvgart® includono informazioni sulle malattie e sui prodotti, supporto per l'accesso e verifica dei benefici, nonché programmi di assistenza finanziaria per i pazienti idonei. argenx si impegna a supportare l'accesso dei pazienti ai suoi medicinali.
Ulteriori informazioni sono disponibili su Vyvgart.com.
Informazioni sulla miastenia grave generalizzata (MGg)
La miastenia gravis generalizzata (MGg) è una malattia autoimmune neuromuscolare rara, cronica, causata da IgG patogene che colpiscono la giunzione neuromuscolare (NMJ), con conseguente compromissione della trasmissione neuromuscolare e debolezza muscolare debilitante e potenzialmente pericolosa per la vita e affaticamento cronico. Circa l'80% dei pazienti con MGg ha anticorpi rilevabili contro l'AChR nel siero e questi pazienti vengono diagnosticati come MGg AChR-Ab positivo. Circa il 20% dei pazienti con MGg non hanno anticorpi sierici rilevabili diretti contro AChR e vengono definiti affetti da MGg negativa per gli anticorpi anti-AChR. Questi pazienti possono avere autoanticorpi rilevabili diretti contro altre proteine NMJ, come la tirosina chinasi muscolo-specifica (MuSK) e la proteina 4 correlata al recettore delle lipoproteine a bassa densità (LRP4) o altri. Gli anticorpi anti-MuSK vengono rilevati in circa l'1-10% dei pazienti con MGg, mentre gli anticorpi anti-LRP4 vengono rilevati in circa l'1-5% dei pazienti con MGg. Circa il 10% dei pazienti non presenta autoanticorpi rilevabili contro AChR, MuSK o LRP4. Questi pazienti triplamente sieronegativi sono stati storicamente esclusi dagli studi e presentano un carico di malattia più elevato e bisogni medici non soddisfatti rispetto ai pazienti con autoanticorpi rilevabili.
Design dello studio ADAPT SERON
Lo studio di fase 3 ADAPT SERON è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta la sicurezza e l'efficacia di efgartigimod negli adulti con MGg negativa per gli anticorpi anti-AChR (n = 119) in Nord America, Europa, Cina e Medio Oriente. I partecipanti randomizzati alla Parte A (1:1) hanno ricevuto 4 infusioni settimanali di efgartigimod IV o placebo, seguite da un follow-up di 5 settimane. La Parte B è un periodo in aperto: i partecipanti ricevono 2 cicli fissi di 4 infusioni di efgartigimod una volta alla settimana (intervallo di 4 settimane tra i cicli); dal ciclo 3 in poi, cicli aggiuntivi potrebbero essere iniziati ≥1 settimana dopo l’ultima somministrazione del ciclo precedente, in base allo stato clinico. L'endpoint primario è la variazione del punteggio totale MG-ADL dal basale alla settimana 4 (giorno 29) nella parte A. Altre scale di valutazione includono QMG, MG-QoL 15r, MGC ed EQ-5D-5L VAS. I partecipanti arruolati avevano una diagnosi di MG confermata da un gruppo indipendente di esperti e un punteggio totale MG-ADL pari o superiore a 5. I partecipanti assumevano una dose stabile di almeno un trattamento gMG prima della randomizzazione, inclusi inibitori dell'acetilcolinesterasi, corticosteroidi o farmaci immunosoppressori non steroidei. I partecipanti erano idonei ad arruolarsi in ADAPT SERON se erano MGg negativi agli anticorpi anti-AChR, che includevano partecipanti positivi agli anti-MuSK-Ab, positivi agli anti-LRP4-Ab e tripli sieronegativi.
MG-ADL è una misura convalidata dell'attività della malattia nei pazienti affetti da MG, che valuta l'impatto funzionale dei sintomi sulle attività quotidiane come parlare, masticare, deglutire, respirare e muovere gli arti. forza.
Vedi le informazioni importanti sulla sicurezza approvate dalla FDA di seguito e le informazioni complete sulla prescrizione per Vyvgart per ulteriori informazioni.
Informazioni importanti sulla sicurezza
Che cos'è Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab) per infusione endovenosa (IV) e che cos'è Vyvgart Hytrulo® (efgartigimod alfa e ialuronidasi-qvfc) per iniezione sottocutanea?Vyvgart e Vyvgart Hytrulo sono entrambi medicinali soggetti a prescrizione usati per trattare adulti con miastenia grave generalizzata (gMG).
Non è noto se Vyvgart o Vyvgart Hytrulo siano sicuri ed efficaci nei bambini.
INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZANon prenda Vyvgart se è allergico a efgartigimod alfa o ad uno qualsiasi degli ingredienti di Vyvgart. Non assumere Vyvgart Hytrulo se sei allergico a efgartigimod alfa, ialuronidasi o ad uno qualsiasi degli ingredienti di Vyvgart Hytrulo. Vyvgart o Vyvgart Hytrulo possono causare gravi reazioni allergiche e una diminuzione della pressione sanguigna che porta a svenimento.
Prima di prendere Vyvgart o Vyvgart Hytrulo, informi il tuo medico di tutte le tue condizioni mediche, incluso se:
• ha un'infezione o febbre.
• ha recentemente ricevuto o è in programma di ricevere qualsiasi vaccinazione.
• ha avuto precedenti di reazioni allergiche.
• ha problemi ai reni.
• sei incinta o stai pianificando una gravidanza. Non è noto se Vyvgart o Vyvgart Hytrulo danneggeranno il tuo bambino non ancora nato.
o Registro dell'esposizione in gravidanza. Esiste un registro dell'esposizione in gravidanza per le donne che usano Vyvgart o Vyvgart Hytrulo durante la gravidanza. Lo scopo di questo registro è raccogliere informazioni sulla tua salute e sul tuo bambino. Il tuo medico può iscriverti in questo registro. Puoi anche iscriverti o ottenere maggiori informazioni sul registro chiamando il numero 1-855-272-6524 o andando su VyvgartPregnancy.com
• stanno allattando o stanno pianificando di allattare. Non è noto se Vyvgart o Vyvgart Hytrulo passi nel latte materno.
Informa il tuo medico di tutti i medicinali che prendi, compresi farmaci da prescrizione e da banco, vitamine e integratori a base di erbe.
Vyvgart o Vyvgart Hytrulo possono causare effetti collaterali che possono essere gravi, tra cui:
• Infezione. Vyvgart o Vyvgart Hytrulo possono aumentare il rischio di infezione. Se hai un'infezione attiva, il tuo medico dovrebbe ritardare il trattamento con Vyvgart o Vyvgart Hytrulo finché l'infezione non sarà scomparsa. Informa immediatamente il tuo medico se manifesti uno dei seguenti segni e sintomi di un'infezione: febbre, brividi, minzione frequente e dolorosa, tosse, dolore e ostruzione dei passaggi nasali, respiro sibilante, mancanza di respiro, mal di gola, catarro in eccesso e secrezione nasale.
• Reazioni allergiche (reazioni di ipersensibilità). Vyvgart o Vyvgart Hytrulo possono causare reazioni allergiche che possono essere gravi. Queste reazioni possono verificarsi durante, subito dopo o settimane dopo l'infusione di Vyvgart o l'iniezione di Vyvgart Hytrulo. Informi il tuo medico o richiedi immediatamente assistenza di emergenza se manifesti uno dei seguenti sintomi di una reazione allergica con Vyvgart o Vyvgart Hytrulo: eruzione cutanea, gonfiore del viso, delle labbra, della gola o della gola, respiro corto, difficoltà respiratorie, bassa pressione sanguigna e svenimenti.
Un ulteriore sintomo di una reazione allergica con Vyvgart Hytrulo può includere orticaria.
• Reazioni correlate all'infusione o all'iniezione. Vyvgart può causare reazioni correlate all'infusione. Vyvgart Hytrulo può causare reazioni correlate all’infusione o all’iniezione. Queste reazioni possono verificarsi durante o subito dopo l'infusione di Vyvgart o l'iniezione di Vyvgart Hytrulo. Informa il tuo medico se manifesti uno dei seguenti sintomi di una reazione correlata all'infusione o all'iniezione: pressione alta, brividi, brividi e dolore al torace, allo stomaco o alla schiena.
Gli effetti collaterali più comuni di Vyvgart o Vyvgart Hytrulo includono infezione del tratto respiratorio, mal di testa e infezione del tratto urinario. Un ulteriore effetto collaterale comune con Vyvgart Hytrulo include reazioni nel sito di iniezione.
Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Vyvgart o Vyvgart Hytrulo. Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali. È possibile segnalare gli effetti collaterali alla FDA al numero 1-800-FDA-1088.
Informazioni su Vyvgart e Vyvgart Hytrulo
Vyvgart® (efgartigimod alfa fcab) è un frammento di anticorpo umano IgG1 di prima classe che si lega al recettore Fc neonatale (FcRn), determinando la riduzione degli autoanticorpi IgG circolanti. Vyvgart Hytrulo® è una combinazione sottocutanea di efgartigimod alfa (Vyvgart) e ialuronidasi umana ricombinante PH20 (rHuPH20), la tecnologia di somministrazione di farmaci ENHANZE® di Halozyme per facilitare la somministrazione di farmaci biologici mediante iniezione sottocutanea. Vyvgart è approvato per la miastenia grave generalizzata (MGg) e la trombocitopenia immune (solo in Giappone). Vyvgart Hytrulo è approvato per la MGg e la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). Vyvgart Hytrulo può essere commercializzato con nomi proprietari diversi in altre regioni.
Informazioni su argenx
argenx è un'azienda globale di immunologia impegnata a migliorare la vita delle persone affette da gravi malattie autoimmuni. Collaborando con importanti ricercatori accademici attraverso il suo Programma di innovazione dell’immunologia (IIP), argenx mira a tradurre le scoperte dell’immunologia in un portafoglio di livello mondiale di nuovi farmaci a base di anticorpi. argenx ha sviluppato e sta commercializzando il primo bloccante neonatale approvato del recettore Fc (FcRn) e sta valutando il suo ampio potenziale in molteplici malattie autoimmuni gravi, promuovendo allo stesso tempo diversi farmaci sperimentali in fase iniziale nell'ambito dei suoi franchise terapeutici. Per ulteriori informazioni, visita www.argenx.com e seguici su LinkedIn, Instagram, Facebook e YouTube.Il presente comunicato stampa contiene informazioni privilegiate ai sensi dell'articolo 7, paragrafo 1, del regolamento UE sugli abusi di mercato (regolamento 596/2014).
Dichiarazioni previsionaliI contenuti di questo annuncio includono dichiarazioni che sono, o possono essere considerate "dichiarazioni previsionali". Queste dichiarazioni previsionali possono essere identificate dall'uso di una terminologia previsionale, inclusi i termini "avanzare", "mirare", "portare", "può", "impegnarsi", "continuare" ed "espandere" e includono dichiarazioni rilasciate da argenx relative all'avanzamento dell'impegno di argenx nell'affrontare le esigenze specifiche di ogni paziente con MG, offrendo la più ampia etichetta di MG fino ad oggi; la sua convinzione che tutti i pazienti adulti con MGg, indipendentemente dal sierotipo, possano ora beneficiare della rapida insorgenza di Vyvgart, del controllo prolungato della malattia e del profilo di sicurezza favorevole; è convinto che l'approvazione rappresenti un importante progresso nel raggiungere il maggior numero possibile di pazienti affetti da MGg; il suo impegno nel promuovere lo sviluppo di Vyvgart per tutti i pazienti affetti da MG, comprese le popolazioni di pazienti pediatrici con MGg nello studio ADAPT Jr; il suo impegno per migliorare la vita delle persone affette da gravi malattie autoimmuni; il suo obiettivo è tradurre le scoperte dell'immunologia in un portafoglio di livello mondiale di nuovi farmaci basati su anticorpi; la commercializzazione del primo bloccante neonatale approvato del recettore Fc (FcRn); l’ampio potenziale del bloccante FcRn in molteplici malattie autoimmuni gravi; e il suo avanzamento di diversi farmaci sperimentali in fase iniziale all'interno dei suoi franchise terapeutici. Per loro natura, le dichiarazioni previsionali comportano rischi e incertezze e si avvisano i lettori che tali dichiarazioni previsionali non sono garanzie di prestazioni future. i risultati effettivi di argenx potrebbero differire sostanzialmente da quelli previsti dalle dichiarazioni previsionali come risultato di vari fattori importanti, inclusi ma non limitati a, i risultati degli studi clinici di argenx; aspettative riguardanti le incertezze intrinseche associate allo sviluppo di nuove terapie farmacologiche; attività di sperimentazione preclinica e clinica e di sviluppo del prodotto e requisiti di approvazione normativa; l'accettazione dei suoi prodotti e dei prodotti candidati da parte dei suoi pazienti come sicuri, efficaci ed economici; l'impatto delle leggi e dei regolamenti governativi, comprese tariffe, controlli sulle esportazioni, sanzioni e altri regolamenti sulla sua attività; la sua dipendenza da fornitori terzi, prestatori di servizi e produttori; inflazione e deflazione e le corrispondenti fluttuazioni dei tassi di interesse; e instabilità e conflitti regionali. Un ulteriore elenco e descrizione di questi rischi, incertezze e altri rischi può essere trovato nei documenti e nei rapporti della Securities and Exchange Commission (SEC) degli Stati Uniti di argenx, incluso nel rapporto annuale più recente di argenx sul modulo 20-F depositato presso la SEC, nonché nei successivi documenti e rapporti depositati da argenx presso la SEC. Date queste incertezze, si consiglia al lettore di non fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali si riferiscono solo alla data di pubblicazione del presente documento. argenx non si assume alcun obbligo di aggiornare o rivedere pubblicamente le informazioni contenute nel presente comunicato stampa, comprese eventuali dichiarazioni previsionali, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.
Fonte: argenx SE
Fonte: HealthDay
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Cronologia delle approvazioni della FDA di Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab)
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Pubblicato : 2026-05-11 09:45
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