La eneboparatida normalizó el calcio sérico y logró la independencia de la vitamina D activa y los suplementos orales de calcio en el 31,1% de los adultos con hipoparatiroidismo en la semana 24 en el ensayo de fase III CALYPSO

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12 de mayo de 2026: Los resultados positivos del ensayo de fase III CALYPSO mostraron que la eneboparatida (AZP-3601), un agonista del receptor de la hormona paratiroidea (PTH) 1 en investigación, cumplió su criterio de valoración principal compuesto, lo que demuestra una normalización estadísticamente significativa y clínicamente significativa de los niveles de calcio sérico (sCa) ajustados por albúmina y la independencia de los suplementos activos de vitamina D y calcio oral en adultos con hipoparatiroidismo crónico (HypoPT). en la semana 24. Estos resultados de última hora se presentaron hoy en el Congreso Europeo de Endocrinología (ECE) en Praga, República Checa.1

  • La excreción urinaria de calcio se normalizó en el 56,6% de los pacientes que tenían hipercalciuria al inicio
  • Resultados adicionales hasta la semana 52 respaldan aún más el potencial de la eneboparatida para permitir la restauración funcional de la actividad de la hormona paratiroidea, incluidas mejoras en los síntomas y la calidad de vida, y benefician a función renal y preservación de la salud ósea

    • En el ensayo, el 31,1 % de los pacientes tratados con eneboparatida cumplieron el criterio de valoración principal compuesto, logrando sCa dentro del rango normal (8,3-10,6 mg/dL) e independencia de los suplementos orales en la semana 24, en comparación con el 5,9 % de los pacientes en el grupo de placebo (eneboparatida: n=41/132; placebo: n=4/68; p=0,0001). Se observó inmunogenicidad en la mayoría de los pacientes, lo que resultó en una reducción de los efectos del tratamiento en algunos pacientes. La CaS se controló con la ayuda de suplementos y un aumento de la dosis de eneboparatida.1

    CALYPSO también cumplió todos los criterios de valoración secundarios clave en la semana 24, incluida la normalización de la excreción urinaria de calcio (uCa) en pacientes con hipercalciuria al inicio del estudio. Esto se logró en el 56,6% de estos pacientes en el grupo de eneboparatida en comparación con el 20% en el grupo de placebo (eneboparatida: n=43/76; placebo: n=9/45; p=0,0001). La eneboparatida también demostró mejoras estadísticamente significativas en los resultados informados por los pacientes que reflejan los síntomas físicos centrales y el funcionamiento físico específicos de la enfermedad, así como la subpuntuación de función física SF-36 (SF-36-PFS).1

    Después de la semana 24, los pacientes continuaron con eneboparatida (grupo ENB/ENB) o cambiaron a eneboparatida desde placebo (grupo PBO/ENB) durante una extensión abierta (OLE) adicional de 28 semanas. período. En el grupo ENB/ENB, los beneficios clínicos se mantuvieron hasta la semana 52 con algún uso de suplementos orales, según lo evaluado por los criterios de valoración de eficacia de OLE.1

    Maria Luisa Brandi, MD, PhD, Instituto Europeo de Oncología IRCCS, Milán, Italia, e investigadora del ensayo, dijo: "Como causa subyacente de HypoPT, la actividad inadecuada de la PTH afecta más que los niveles de calcio sérico, alterando múltiples sistemas corporales y disminuyendo significativamente la calidad de vida. Los resultados del ensayo de fase III CALYPSO demuestran el potencial de la eneboparatida para estabilizar el calcio sérico al tiempo que preserva la salud de los riñones y los huesos, resultados que son críticos para un mejor funcionamiento y éxito del paciente". tratamiento a largo plazo”.

    Gianluca Pirozzi, vicepresidente sénior, jefe de desarrollo, reglamentación y seguridad de Alexion, AstraZeneca Rare Disease, afirmó: “La amplitud de los datos de CALYPSO, el ensayo mundial más grande realizado en adultos con HypoPT, demuestra el potencial de la eneboparatida para ofrecer beneficios significativos y sostenidos en la regulación del calcio, la carga de síntomas, la función física y la salud ósea a través de la restauración funcional de la acción de la PTH. Estos efectos se mantuvieron durante 52 semanas, lo que respalda. "El potencial de la eneboparatida para abordar la amplia carga de esta compleja enfermedad rara y ayudar a cerrar las brechas persistentes en la atención, dadas las limitadas opciones de tratamiento disponibles".

    Criterio de valoración principal de eficacia (compuesto) en la semana 241

    Eneboparatida (ENB)

    Placebo (PBO)

    Porcentaje de pacientes que cumplieron el criterio principal de valoración compuesto de eficacia:• Independencia de la vitamina D activa; y • Calcio oral ≤600 mg/día; y• sCa ajustado por albúmina dentro del rango normal (8,3-10,6 mg/dL)

    31,1%

    (n=41/132)

    5,9%

    (n=4/68)

    p = 0.0001

    Control estable de ADsCa a lo largo del tiempo1

    ADsCa: calcio sérico ajustado en función de la albúmina; ENB: eneboparatida; ET: terminación anticipada; OLE, extensión de etiqueta abierta; PBO, placebo; SEM, error estándar de la media

    Parámetro secundario clave: normalización de CaU en pacientes hipercalciúricos al inicio del estudio en la semana 241

    La salud ósea se conservó durante 52 semanas, lo que se evidencia por aumentos en los biomarcadores propéptido N-terminal tipo 1 (P1NP) y telopéptido C-terminal (CTX) que permanecieron dentro de un rango normal, consistente con un recambio óseo equilibrado, y ninguna reducción clínicamente significativa en la densidad mineral ósea (DMO), medida por las puntuaciones T y Z de la DMO.1

    La eneboparatida fue bien tolerada durante 52 semanas semanas de tratamiento. La mayoría de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) se equilibraron entre el grupo de eneboparatida y el grupo de placebo hasta la semana 24, y el perfil de seguridad general se mantuvo constante hasta la semana 52.1

    HipoparatiroidismoEl hipoparatiroidismo (HypoPT) es una enfermedad endocrina rara causada por una deficiencia de la hormona paratiroidea (PTH) y caracterizada por una regulación alterada del calcio y el fosfato, que puede provocar una variedad de manifestaciones neuromusculares, renales y esqueléticas.2,3 La causa principal en aproximadamente el 75 % de las personas con HypoPT es la lesión o la extirpación de las glándulas paratiroides durante la cirugía del cuello.3,4 Hay más de 250.000 personas en los EE. UU., la UE5 y Japón viven con HypoPT.5,6 Aproximadamente el 80% de las personas que viven con HypoPT son mujeres, más de la mitad de las cuales son perimenopáusicas o posmenopáusicas y pueden tener un mayor riesgo de baja densidad mineral ósea u osteoporosis.6-9 A pesar de los tratamientos disponibles, las personas que viven con HypoPT continúan experimentando una importante necesidad insatisfecha.2,10

    CALYPSOCALYPSO es un Ensayo multicéntrico global de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de eneboparatida en adultos con hipoparatiroidismo crónico. En el ensayo participaron 202 pacientes tratados con el tratamiento estándar (vitamina D activa y suplementos de calcio oral) de 12 países.11

    Los pacientes fueron aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir inyecciones subcutáneas una vez al día de eneboparatida o placebo durante 24 semanas. Los pacientes recibieron una dosis diaria inicial de 20 µg de eneboparatida o placebo. El aumento de la dosis de eneboparatida podría ocurrir en incrementos de 10 µg con al menos 7 días de diferencia durante el período de titulación de 20 semanas, con una dosis máxima de 100 µg. Los suplementos orales se redujeron progresivamente, guiados por el calcio sérico (Cas) hasta que se eliminó la vitamina D activa y el calcio oral fue ≤600 mg/día, cuando fue posible.11

    El criterio principal de valoración compuesto de eficacia evaluó la proporción de pacientes que alcanzaron CaCa ajustada por albúmina dentro del rango normal e independencia del tratamiento estándar después de 20 semanas de tratamiento y lo mantuvieron durante cuatro semanas con una dosis fija de eneboparatida. Los criterios de valoración secundarios clave de eficacia incluyeron la normalización del calcio urinario de 24 horas entre pacientes con hipercalciuria al inicio del estudio, así como resultados informados por los pacientes que evaluaron los síntomas físicos y la calidad de vida.11

    Después del período de tratamiento principal aleatorio de 24 semanas, los pacientes que tomaban placebo fueron cambiados a eneboparatida y los pacientes que tomaban eneboparatida permanecieron en tratamiento durante 28 semanas adicionales (extensión abierta). Los pacientes que completaron ambos períodos de tratamiento tuvieron la opción de participar en un período de extensión a largo plazo de dos años y continuar recibiendo eneboparatida. El período de extensión a largo plazo está en curso.11

    Eneboparatida (AZP-3601)La eneboparatida (AZP-3601) es un agonista del receptor de la hormona paratiroidea (PTH) 1 en investigación que se está desarrollando como una inyección subcutánea una vez al día para el tratamiento del hipoparatiroidismo crónico (HypoPT). Está diseñado para unirse con alta afinidad a una conformación específica del receptor 1 de PTH con el objetivo de restaurar la función de PTH para controlar los síntomas de HypoPT y al mismo tiempo preservar la función renal y la salud ósea. Eneboparatida ha recibido la designación de vía rápida y la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., así como la designación de huérfano por parte de la Agencia Europea de Medicamentos y el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón para el tratamiento de HypoPT.

    AlexionAlexion, AstraZeneca Rare Disease, se centra en servir a pacientes y familias afectados por enfermedades raras y condiciones devastadoras a través del descubrimiento, desarrollo y entrega de medicamentos que cambian vidas. Alexion, líder pionero en enfermedades raras durante más de tres décadas, fue el primero en traducir la compleja biología del sistema del complemento en medicamentos transformadores, y hoy continúa construyendo una cartera diversificada en áreas de enfermedades con importantes necesidades insatisfechas, utilizando una variedad de modalidades innovadoras. Como parte de AstraZeneca, Alexion está expandiendo continuamente su presencia geográfica global para atender a más pacientes con enfermedades raras en todo el mundo. Tiene su sede en Boston, EE. UU..

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) es una compañía biofarmacéutica global, liderada por la ciencia, que se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos recetados en oncología, enfermedades raras y biofarmacéuticos, incluidos cardiovasculares, renales y de metabolismo, y respiratorios e inmunológicos. Con sede en Cambridge, Reino Unido, los medicamentos innovadores de AstraZeneca se venden en más de 125 países y son utilizados por millones de pacientes en todo el mundo. Visite astrazeneca.com y siga a la empresa en las redes sociales @AstraZeneca.

    Referencias

    1. Brandi ML, et al. La seguridad y eficacia de la eneboparatida, un agonista del receptor de la hormona paratiroidea 1, en adultos con hipoparatiroidismo crónico: un estudio de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo (CALYPSO). Presentado en el Congreso Europeo de Endocrinología; 2026 12 de mayo; Praga, República Checa.

    2. Bilezikian JP. Hipoparatiroidismo. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(6):1722-1736.

    3. Gafni RI, Collins MT. Hipoparatiroidismo. N Inglés J Med. 2019;380(18):1738-1747.

    4. ShobackDM, et al. Presentación del hipoparatiroidismo: etiologías y características clínicas. J Clin Endocrinol Metab. 2016;101(6):2300-2312.

    5. Hasegawa M, et al. Prevalencia y características del hipoparatiroidismo crónico posoperatorio y no quirúrgico en Japón: un análisis retrospectivo a nivel nacional. JBMR Plus. 2024;8(9):ziae100.

    6. Vadiveloo T, et al. Un estudio poblacional de la epidemiología del hipoparatiroidismo crónico. J Bone Miner Res. 2018;33(3):478-485.

    7. Villarroya-Marquina I, et al. Influencia del género y la edad de las mujeres en la prevalencia de insuficiencia paratiroidea después de tiroidectomía total por bocio multinodular. Cirugía de glándulas. 2020;9(2):245-251

    8. Deering KL, et al. Carga económica de los pacientes con hipoparatiroidismo crónico y transitorio posquirúrgico en los Estados Unidos examinada utilizando datos de reclamaciones de seguros. Orphanet J enfermedades raras. 2024;19(1):164.

    9. Khan A, et al. Estado de salud esquelética entre pacientes con hipoparatiroidismo crónico: resultados del Registro Nacional Canadiense de Hipoparatiroidismo (CNHR). Osteoporos Int. 2025;36:673-684.

    10. Abate EG, et al. Revisión del hipoparatiroidismo. Frente Endocrinol (Lausana). 2017;16(7):172.

    11. ClinicalTrials.gov. Evaluación de la seguridad y eficacia de eneboparatida (AZP-3601) en pacientes con hipoparatiroidismo crónico (CALYPSO). Identificador NCT: NCT05778071. Disponible aquí. Consultado en mayo de 2026.

    Fuente: AstraZeneca

    Fuente: HealthDay

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