La FDA approva Veppanu (vepdegestrant) per il trattamento del cancro al seno avanzato ESR1m, ER+/HER2-

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La FDA approva Veppanu (vepdegestrant) per il trattamento del cancro al seno avanzato ESR1m, ER+/HER2-

NEW HAVEN, Connecticut, 1 maggio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Arvinas, Inc. (Nasdaq: ARVN), insieme al suo partner Pfizer Inc. (NYSE: PFE), ha annunciato oggi che l'azienda statunitense Food and Drug La FDA (FDA) ha concesso l'approvazione per Veppanu (vepdegestrant) per il trattamento di adulti con carcinoma mammario avanzato o metastatico positivo al recettore degli estrogeni (ER+)/negativo al recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2-), mutato nel recettore per gli estrogeni 1 (ESR1), come rilevato da un test autorizzato dalla FDA, con progressione della malattia dopo almeno una linea di terapia endocrina. Questa approvazione segna la prima volta che la FDA ha approvato una PROteolysis TArgeting Chimera (PROTAC), un tipo di terapia con degradatore di proteine ​​eterobifunzionali.

  • Veppanu™ è il primo e unico PROTAC approvato dalla FDA, un tipo di degradatore di proteine ​​eterobifunzionali
  • Approvazione ricevuta prima della data PDUFA assegnata dalla FDA del 5 giugno 2026; Arvinas e Pfizer restano sulla buona strada per annunciare la scelta di un soggetto terzo
  • Veppanu offre una nuova opzione terapeutica nel carcinoma mammario avanzato o metastatico con mutazione ER+/HER2-, ESR1, dove la resistenza al trattamento rimane una sfida clinica importante

    • "L'approvazione odierna della FDA rappresenta un momento di trasformazione per Arvinas poiché otteniamo il nostro primo farmaco approvato e la prima terapia PROTAC approvata basata sulla tecnologia di cui siamo pionieri dal 2013", ha affermato Randy Teel, Ph.D., Presidente e Amministratore delegato di Arvinas. "Questo traguardo dimostra che la degradazione proteica mirata può tradursi in un impatto clinico significativo. Rafforza inoltre la nostra fiducia nell'ampiezza e nella versatilità della nostra entusiasmante pipeline clinica nel campo delle malattie oncologiche, neurodegenerative e neuromuscolari. Siamo particolarmente incoraggiati dal ricevere l'approvazione della FDA prima della data PDUFA del 5 giugno e, insieme a Pfizer, siamo sulla buona strada per annunciare la selezione di un terzo per offrire questa nuova opzione di trattamento ai pazienti il prima possibile."

    "Per i pazienti che vivono con la mutante ESR1, carcinoma mammario avanzato ER+/HER2, le opzioni terapeutiche di seconda linea disponibili sono minime una volta che le terapie standard non sono più efficaci", ha affermato Erika Hamilton, M.D., Chief Development Officer, Late Phase e Direttore, Breast Cancer Research, Sarah Cannon Research Institute, nonché ricercatrice principale dello studio VERITAC-2. "L'introduzione di un nuovo trattamento mirato rappresenta uno sviluppo incoraggiante per questa comunità e mette in luce un'innovazione significativa nel modo in cui questa malattia viene trattata. L'approvazione del vepdegestrant offre ai medici un altro strumento nell'arsenale terapeutico del cancro al seno e rinnova la speranza alle persone che necessitano di opzioni aggiuntive."

    Il cancro al seno è il tumore più comune tra le donne in tutto il mondo, con molti tumori guidati dalla segnalazione dei recettori degli estrogeni. Sebbene la terapia endocrina rimanga una pietra angolare del trattamento del cancro al seno metastatico ER+/HER2-, fino al 40-50% delle pazienti trattate con terapia endocrina e un inibitore CDK4/6 presentano mutazioni ESR1, con conseguente resistenza endocrina e prognosi sfavorevole. Questi pazienti spesso sperimentano una rapida progressione della malattia e hanno a disposizione opzioni limitate dopo la terapia di prima linea. L'approvazione di Veppanu da parte della FDA risponde a un'importante esigenza insoddisfatta, offrendo una nuova opzione di trattamento per gli adulti con carcinoma mammario avanzato con mutazione ESR1, ER+/HER2-, prendendo di mira un fattore biologico chiave di resistenza alle attuali terapie.

    "L'approvazione di Veppanu è una pietra miliare importante per i pazienti, i loro operatori sanitari e i medici", ha affermato Noah Berkowitz, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di Arvinas. "Veppanu risponde a un'esigenza insoddisfatta dei pazienti affetti da questa forma aggressiva di cancro al seno che hanno progredito rispetto alla terapia iniziale. L'approvazione odierna fornisce una nuova opzione di trattamento orale che ha mostrato una migliore sopravvivenza libera da progressione rispetto all'attuale standard di cura, fulvestrant, che viene somministrato tramite iniezione intramuscolare."

    Veppanu è stato scoperto da Arvinas e sviluppato congiuntamente da Arvinas e Pfizer. L'approvazione della FDA è stata concessa sulla base dei dati di VERITAC-2 (NCT05654623), uno studio clinico globale, randomizzato, in aperto, pivotal di fase 3 che valuta vepdegestrant rispetto a fulvestrant. Nello studio, tra i pazienti con una mutazione ESR1 (n=270), vepdegestrant ha dimostrato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS), riducendo il rischio di progressione della malattia o di morte del 43% rispetto a fulvestrant. La PFS mediana è stata di 5 mesi (IC al 95%: 3,7; 7,4) nel braccio vepdegestrant e 2,1 mesi (IC al 95%: 1,9; 3,5) nel braccio fulvestrant (rapporto di rischio 0,57 [IC al 95%: 0,42; 0,77]; valore p 0,0001). La sopravvivenza globale era immatura con il 16% dei decessi in questa popolazione al momento dell’analisi della PFS. La maggior parte degli eventi avversi (EA) con vepdegestrant sono stati di basso grado (grado 1-2) e le reazioni avverse più comuni (≥10%), comprese anomalie di laboratorio, sono state diminuzione dei globuli bianchi, aumento dell'AST, dolore muscoloscheletrico, affaticamento, diminuzione dell'emoglobina, diminuzione dei neutrofili, aumento dell'ALT, aumento della fosfatasi alcalina, nausea, diminuzione del potassio nel sangue, aumento della bilirubina, diminuzione dell'appetito, prolungamento dell'intervallo QT dell'elettrocardiogramma, diminuzione delle piastrine e stitichezza.

    Arvinas e Pfizer intendono identificare e selezionare congiuntamente un partner terzo con le capacità e le competenze per massimizzare il potenziale commerciale di Veppanu. Le società sono sulla buona strada per annunciare la selezione di una terza parte.

    Arvinas è stata originariamente fondata sulla base di una ricerca pionieristica presso l'Università di Yale, dove il professor Craig Crews, Ph.D., è stato coautore del primo articolo in assoluto sui degradatori di proteine ​​PROTAC.

    Che cos'è Veppanu?Veppanu è un medicinale su prescrizione per il trattamento di persone affette da cancro al seno avanzato positivo per il recettore degli estrogeni (ER), negativo per il recettore del fattore di crescita epidermico umano 2 (HER2), mutato ESR1 o cancro al seno che si è diffuso ad altre parti del corpo (metastatico), e la cui malattia è progredita dopo almeno una linea di terapia a base endocrina.

    Il tuo medico eseguirà un test per assicurarsi che Veppanu sia adatto a te.

    INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

    Cosa devo dire al mio medico prima di prendere Veppanu?

  • Tutte le tue condizioni mediche, incluso se:
  • soffri di insufficienza cardiaca o problemi del ritmo cardiaco, inclusi il prolungamento dell'intervallo QTc e la sindrome del QTc lungo
  • hai bassi livelli ematici di potassio o magnesio
  • sei incinta o stai pianificando una gravidanza. Veppanu può danneggiare il feto.

    • Donne in età di gravidanza:

  • Il tuo medico può eseguire un test di gravidanza prima di iniziare il trattamento con Veppanu.
  • Usare un efficace contraccettivo (contraccettivo) durante il trattamento con Veppanu e per 2 settimane dopo l'ultima dose.

    • Maschi con partner femminili in grado di rimanere incinte:

  • Usare un metodo contraccettivo (contraccettivo) efficace durante il trattamento con Veppanu e per 2 settimane dopo l'ultima dose.
  • stanno allattando o pianificando di allattare. Non è noto se Veppanu passi nel latte materno. Non allattare al seno durante il trattamento con Veppanu e per 2 settimane dopo l'ultima dose.

    • Informa il tuo medico di tutti i medicinali che prendi, compresi farmaci da prescrizione e da banco, vitamine e integratori a base di erbe. Veppanu e altri medicinali possono influenzare il modo in cui funzionano a vicenda e possono causare gravi effetti collaterali.

    Cosa dovrei evitare durante il trattamento con Veppanu?Evitare di assumere l'erba di San Giovanni, di mangiare pompelmo o di bere succo di pompelmo durante il trattamento con Veppanu.

    Quali sono i possibili effetti collaterali di Veppanu?Veppanu può causare gravi effetti collaterali, tra cui:

  • Problemi del ritmo cardiaco (prolungamento dell'intervallo QTc). Veppanu può causare cambiamenti nell'attività elettrica del cuore e può aumentare il rischio di problemi del ritmo cardiaco anomalo e di morte improvvisa. Il tuo medico controllerà il tuo cuore con un test chiamato elettrocardiogramma (ECG) e controllerà i livelli di potassio e magnesio nel sangue prima e secondo necessità durante il trattamento con Veppanu. Richiedi immediatamente assistenza medica di emergenza se manifesti segni e sintomi di ritmo cardiaco anomalo, tra cui:
  • sensazione di stordimento o svenimento
  • vertigini
    		•
  • sensazione che il tuo cuore batte forte o batte forte (cuore palpitazioni)
    		•
  • mancanza di respiro
  • dolore al petto
    		•

    Gli effetti collaterali più comuni di Veppanu includono:

  • diminuzione del numero dei globuli bianchi
  • aumento dei test di funzionalità epatica
  • dolore muscolare e osseo
  • stanchezza
    		•
  • diminuzione del numero dei globuli rossi
  • nausea
  • diminuzione dei livelli di potassio nel sangue
  • diminuzione dell'appetito
    		•
  • elettrocardiogramma anomalo (QT prolungato)
  • diminuzione del numero delle piastrine
  • stitichezza
    		•

    Il tuo medico può ridurre la dose, interrompere temporaneamente o interrompere completamente il trattamento con Veppanu, se sviluppi determinati effetti collaterali.

    Veppanu può influire sulla fertilità nei maschi e nelle femmine in grado di rimanere incinte. Parla con il tuo medico se questo è un problema per te. Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Veppanu.

    Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali.

    Ti invitiamo a segnalare alla FDA gli effetti collaterali negativi dei farmaci soggetti a prescrizione. Visita www.FDA.gov/medwatch o chiama 1-800-FDA-1088.

    Informazioni sullo studio clinico VERITAC-2Lo studio clinico di fase 3 VERITAC-2 (NCT05654623) è uno studio globale, randomizzato, in aperto che valuta l'efficacia e la sicurezza di vepdegestrant (ARV-471) come monoterapia rispetto a fulvestrant in pazienti con carcinoma mammario ER+/HER2- avanzato o metastatico precedentemente trattati con un inibitore CDK4/6 più terapia endocrina. Lo studio ha arruolato 624 pazienti, 270 dei quali presentavano malattia ESR1m positiva, in 213 centri in 25 paesi.

    I pazienti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere vepdegestrant una volta al giorno, per via orale secondo uno schema di dosaggio continuo di 28 giorni, o fulvestrant, somministrato per via intramuscolare nei giorni 1 e 15 del ciclo 1 e poi il giorno 1 di ciascun ciclo di 28 giorni a partire dal giorno 1 del ciclo 2. Nello studio, il 43% dei pazienti (n = 270) presentava mutazioni ESR1. L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da progressione (PFS) nelle popolazioni con mutazione ESR1 e intent-to-treat, come determinato da una revisione centrale indipendente in cieco.

    Informazioni su VeppanuVeppanu (vepdegestrant) è un PROteolysis TArgeting Chimera (PROTAC), un degradatore dei recettori degli estrogeni biodisponibile per via orale approvato negli Stati Uniti per l'uso come monoterapia nel trattamento di adulti con recettori degli estrogeni positivi. (ER+), recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano negativo (HER2-), cancro al seno avanzato o metastatico con mutazione ESR1, rilevato da un test autorizzato dalla FDA, con progressione della malattia dopo almeno una linea di terapia endocrina.

    Nel luglio 2021, Arvinas ha annunciato una collaborazione globale con Pfizer per il co-sviluppo e la co-commercializzazione del vepdegestrante; Arvinas e Pfizer condivideranno i costi di sviluppo, le spese di commercializzazione e i profitti a livello mondiale. Nel settembre 2025, Arvinas e Pfizer hanno annunciato il loro piano per selezionare congiuntamente una terza parte per la commercializzazione e il potenziale ulteriore sviluppo del vepdegestrante.

    Informazioni su ArvinasArvinas (Nasdaq: ARVN) è un'azienda biotecnologica in fase clinica impegnata a migliorare la vita dei pazienti affetti da malattie debilitanti e potenzialmente letali. Attraverso la sua piattaforma di degradazione delle proteine ​​PROTAC (PROteolysis TArgeting Chimera), Arvinas è pioniera nello sviluppo di terapie di degradazione delle proteine ​​progettate per sfruttare il sistema naturale di smaltimento delle proteine ​​del corpo per degradare e rimuovere in modo selettivo ed efficiente le proteine ​​che causano malattie. Arvinas, con il suo partner Pfizer, ha sviluppato il primo e unico PROTAC approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, un tipo di degradatore proteico eterobifunzionale, Veppanu (vepdegestrant), per il trattamento di adulti con carcinoma mammario positivo per il recettore degli estrogeni (ER+)/negativo per il recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano (HER2-), mutato ESR1 avanzato o metastatico, rilevato da un test autorizzato dalla FDA, con progressione della malattia seguendo almeno una linea di terapia endocrina.

    Arvinas sta attualmente sviluppando diversi farmaci sperimentali attraverso programmi di sviluppo clinico, tra cui ARV-102, mirato a LRRK2 per i disturbi neurodegenerativi; ARV-806, mirato a KRAS G12D per tumori mutati, inclusi tumori del pancreas, del colon-retto e del polmone non a piccole cellule; ARV-393, mirato a BCL6 per il linfoma non Hodgkin recidivante/refrattario; e ARV-027, che prende di mira il recettore degli androgeni espanso con poliglutammina, o polyQ-AR, nel muscolo scheletrico. Arvinas ha sede a New Haven, nel Connecticut. Per ulteriori informazioni su Arvinas, visitare www.arvinas.com e connettersi su LinkedIn e X.

    Dichiarazioni previsionaliIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 che comportano rischi e incertezze sostanziali, comprese dichiarazioni riguardanti: la convinzione di Arvinas nel potenziale dei degradatori PROTAC; I piani di Arvinas, con Pfizer, per identificare e selezionare congiuntamente un partner terzo con le capacità e le competenze per massimizzare il potenziale commerciale di Veppanu™ (vepdegestrante); La convinzione di Arvinas che, insieme a Pfizer, sia sulla buona strada per annunciare la selezione di un partner in grado di portare Veppanu ai pazienti e i tempi in cui qualsiasi partner annunciato possa offrire l'opzione di trattamento ai pazienti; e la fiducia di Arvinas nell’ampiezza e nella versatilità della sua pipeline clinica nell’ambito dell’oncologia, delle malattie neurodegenerative e neuromuscolari. Tutte le dichiarazioni, diverse dalle dichiarazioni di fatti storici, contenute in questo comunicato stampa, comprese le dichiarazioni riguardanti la strategia di Arvinas, le operazioni future, la posizione finanziaria futura, i ricavi futuri, i costi previsti, le prospettive, i piani e gli obiettivi di gestione, sono dichiarazioni previsionali. Le parole "anticipare", "credere", "stimare", "aspettarsi", "intendere", "può", "pianificare", "obiettivo", "obiettivo", "potenziale", "sarà", "potrebbe", "dovrebbe", "guardare avanti", "continuare" ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contengano queste parole identificative.

    Arvinas potrebbe non realizzare effettivamente i piani, le intenzioni o le aspettative divulgate in queste dichiarazioni previsionali e l'utente non deve fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni previsionali. I risultati o gli eventi effettivi potrebbero differire sostanzialmente dai piani, dalle intenzioni e dalle aspettative divulgate nelle dichiarazioni previsionali rilasciate da Arvinas a causa di vari rischi e incertezze, inclusi ma non limitati a: se Arvinas e Pfizer adempiranno con successo ai rispettivi obblighi nell'ambito della collaborazione tra Arvinas e Pfizer; rischi e incertezze legati all'identificazione di una terza parte per la commercializzazione e il potenziale sviluppo futuro di Veppanu; se Veppanu sarà disponibile in commercio quando previsto; la domanda potenziale, il potenziale di mercato e l'accettazione di Veppanu, comprese le stime relative alla potenziale opportunità di mercato; il panorama competitivo per Veppanu; rischi legati alle aspettative di Arvinas riguardo al potenziale beneficio clinico di Veppanu per i pazienti; il rischio che qualsiasi approvazione normativa possa essere soggetta a limitazioni significative sull'uso o soggetta a ritiro o altre azioni avverse da parte dell'autorità di regolamentazione applicabile; le incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo, compresi i risultati degli studi clinici; azioni normative o ritardi o normative governative in generale; La capacità di Arvinas di proteggere il proprio portafoglio di proprietà intellettuale; Dipendenza di Arvinas da terze parti; se Arvinas sarà in grado di raccogliere capitali quando necessario; se le risorse liquide e equivalenti di Arvinas saranno sufficienti a finanziare le spese operative prevedibili e imprevedibili e le esigenze di spesa in conto capitale; e altri fattori importanti discussi nella sezione "Fattori di rischio" della relazione annuale di Arvinas sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2025 e successivi altri rapporti archiviati presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti. Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa riflettono le attuali opinioni di Arvinas rispetto a eventi futuri e Arvinas non si assume alcun obbligo di aggiornare eventuali dichiarazioni previsionali, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge applicabile. Non si deve fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali in quanto rappresentano le opinioni di Arvinas a partire da qualsiasi data successiva alla data di questo comunicato.

    Fonte: Arvinas, Inc.

    Fonte: HealthDay

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    • Cronologia delle approvazioni della FDA per Veppanu (vepdegestrant)

    Altre risorse per le notizie

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    Pubblicato : 2026-05-02 14:26

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