La FDA otorga aprobación acelerada para la terapia genética con Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) para la pérdida auditiva genética

Siga a Drugslib en

La FDA otorga aprobación acelerada para la terapia genética Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) para la pérdida auditiva genética

TARRYTOWN, Nueva York, 23 de abril de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado aprobación acelerada de Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), la primera terapia génica y segunda nueva entidad molecular aprobada bajo el programa de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado de la FDA. Otarmeni es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados indicada para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con pérdida auditiva neurosensorial de severa a profunda y profunda (cualquier frecuencia >90 nivel de audición de decibeles [dB HL]) asociada con variantes bialélicas confirmadas molecularmente en el gen OTOF, función de las células ciliadas externas preservada y sin implante coclear previo en el mismo oído. Otarmeni, anteriormente conocido como DB-OTO, es la primera y única terapia génica in vivo para la pérdida auditiva relacionada con OTOF y Regeneron la pondrá a disposición de forma gratuita en los EE. UU.

  • La aprobación para la pérdida auditiva relacionada con OTOF de severa a profunda y profunda se basa en resultados fundamentales del ensayo CHORD que demuestra que el 80 % de los participantes alcanzó o superó un nivel de audición que cumplía con el criterio de valoración principal, y con más tiempo. durante el seguimiento, el 42 % logró una audición normal que incluía susurros
  • Primer ejemplo de terapia genética aprobado por la FDA para restaurar una función neurosensorial a niveles normales
  • Otarmeni es el primer medicamento genético aprobado de Regeneron, lo que demuestra su capacidad para promover nuevos enfoques terapéuticos para abordar afecciones con grandes necesidades médicas no cubiertas

    • Otarmeni recibió aprobación acelerada basada en la mejora de la sensibilidad auditiva mediante audiometría de tonos puros (PTA) promedio en la semana 24. La aprobación continua para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en la parte confirmatoria del ensayo clínico CHORD. Otarmeni no se recomienda en pacientes en quienes las imágenes preoperatorias demuestran que el acceso al oído interno no es factible, incluidos aquellos con neumatización mastoidea anormal o variaciones anatómicas clínicamente significativas del oído medio y del oído interno. “La aprobación de Otarmeni por la FDA señala una nueva era en el tratamiento de formas genéticas de pérdida auditiva, donde ahora es posible restablecer la audición natural las 24 horas del día, los 7 días de la semana”, dijo A. Eliot Shearer, M.D., Ph.D., otorrinolaringólogo del departamento de Otorrinolaringología y Mejora de la Comunicación del Boston Children's Hospital, profesor asociado de otorrinolaringología-cirugía de cabeza y cuello en la Facultad de Medicina de Harvard e investigador del ensayo CHORD. "En el ensayo fundamental, la terapia génica de una sola vez demostró respuestas auditivas rápidas, significativas y consistentes, y la mayoría de los niños lograron mejoras auditivas notables. He sido testigo de primera mano de mi participante en el ensayo respondiendo a la voz de su madre, bailando con música e interactuando con el mundo, y estos momentos ahora son posibles para más niños que nacen con esta forma específica de pérdida auditiva".

    "Otarmeni es un gran salto científico y es representativo de los enfoques de Regeneron para ampliar continuamente los límites de la ciencia en beneficio de la humanidad", afirmó George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., copresidente de la junta directiva, presidente y director científico de Regeneron. "Este avance sin precedentes en la terapia génica ya ha demostrado cambiar la vida de muchos de los niños en nuestro ensayo clínico y sus familias. Nos sentimos honrados de ser la primera empresa en ofrecer un avance de terapia génica de este tipo de forma gratuita a aquellos en los EE. UU. y sirve para resaltar nuestra creencia de que la industria biofarmacéutica puede ser una fuerza genuina para el bien en el mundo".

    La pérdida de audición relacionada con OTOF es una afección muy rara que afecta a unos 50 recién nacidos por año en los EE. UU. Aunque todas las estructuras dentro del oído están intactas, las variantes en el gen OTOF provocan una falta de una proteína otoferlina funcional, que es fundamental para la comunicación entre las células sensoriales del oído interno y el nervio auditivo. Históricamente, la pérdida auditiva genética relacionada con OTOF se consideraba permanente y se manejaba con el uso de dispositivos durante toda la vida. Si bien estos dispositivos pueden amplificar el sonido para mejorar la audición de personas con diversos grados de pérdida auditiva, actualmente no restauran todo el espectro del sonido.

    “La conexión y la comunicación son el núcleo de cómo experimentamos el mundo, ya sea a través de la escucha y el lenguaje hablado, el lenguaje de señas, el uso de la tecnología o una combinación de enfoques”, afirmó Janet DesGeorges, directora ejecutiva de Hands & Voices. "Las familias merecen acceso a información equilibrada y a una gama de opciones a la hora de afrontar la pérdida auditiva genética. A medida que surgen nuevos tratamientos e innovaciones, las familias pueden evaluar las opciones disponibles y elegir el enfoque que mejor se adapte a sus circunstancias únicas".

    La aprobación de la FDA se basa en los resultados del ensayo fundamental CHORD, en el que 20 participantes (de 10 meses a 16 años) recibieron una dosis única de Otarmeni mediante infusión intracoclear, ya sea unilateralmente (en un oído; n=10) o bilateralmente (en ambos oídos; n=10). Entre los participantes del ensayo, los resultados de eficacia encontraron:

  • 80 % (16 de 20) experimentaron mejoras en la audición según las evaluaciones de audiometría de tonos puros en un umbral de ≤70 dB HL a las 24 semanas, logrando el criterio de valoración principal del ensayo; un participante adicional alcanzó este umbral en la semana 48. Este umbral corresponde a un estándar clínico que permite una audición natural y normalmente no requiere implante coclear.
  • El 70 % (14 de 20) demostró una respuesta auditiva del tronco encefálico (ABR) de ≤90 decibeles a las 24 semanas, logrando el criterio de valoración secundario clave del ensayo. ABR es una confirmación objetiva de la función auditiva, medida mediante el registro de señales eléctricas del tronco encefálico en respuesta al sonido.
  • Para aquellos seguidos durante 48 semanas, todos los respondedores anteriores mantuvieron una respuesta a la terapia, y el 42 % de todos los participantes (5 de 12) lograron una audición normal que incluía susurros (≤25 dB HL).

    • Las reacciones adversas más comunes (≥5 %) en la población de seguridad de CHORD (n = 24) asociados con Otarmeni incluyen otitis media, vómitos, náuseas, mareos, dolor durante procedimientos, alteraciones de la marcha y nistagmo. El procedimiento quirúrgico para administrar Otarmeni utiliza un enfoque similar al implante coclear y permite su uso en bebés pequeños. Otarmeni debe ser administrado por un cirujano con experiencia en cirugía intracoclear y capacitado en el proceso de administración de Otarmeni, y solo debe administrarse utilizando el kit de administración proporcionado para usar con Otarmeni.

    Regeneron proporcionará Otarmeni sin costo a personas clínicamente elegibles en los EE. UU. Esto puede no reflejar necesariamente los costos de bolsillo para la administración de esta terapia gratuita, que estaría fuera del control de Regeneron; Las personas deben consultar con su proveedor de atención médica y/o proveedor de seguros. Para obtener más información sobre el acceso, comuníquese con el programa de asistencia al paciente OnPath with Otarmeni™ de Regeneron al 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).

    Otarmeni recibió las designaciones de Medicamento Huérfano, Enfermedad Pediátrica Rara, Vía Rápida y Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa de la FDA. La Agencia Europea de Medicamentos también concedió la Designación de Medicamento Huérfano. Se planean presentaciones regulatorias en mercados adicionales.

    Acerca de Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)Otarmeni es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados indicada para el tratamiento de ciertos pacientes pediátricos y adultos con pérdida auditiva neurosensorial profunda de severa a profunda causada por variantes del gen OTOF que produce la proteína otoferlina no funcional. El tratamiento está diseñado para restaurar una audición fisiológica duradera a las personas mediante la administración de una copia funcional del gen OTOF a través de un virus modificado no patógeno que se administra mediante una infusión en la cóclea bajo anestesia general (similar al procedimiento utilizado para la implantación coclear). En esta terapia génica, el gen OTOF recientemente introducido está bajo el control de un promotor Myo15 específico de cada célula, cuyo objetivo es restringir la expresión solo a las células ciliadas que normalmente expresan la proteína otoferlina.

    Acerca del ensayo CHORDEl ensayo CHORD es un ensayo abierto, multicéntrico, de fase 1/2, en curso y en fase de registro para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de Otarmeni en bebés, niños y adolescentes con Pérdida auditiva relacionada con OTOF. Actualmente, el ensayo está inscribiendo a niños (<18 años de edad) en sitios de EE. UU., Reino Unido, España, Alemania y Japón.

    CHORD se realizará en dos partes. En la cohorte inicial de aumento de dosis (Parte A), los participantes reciben una única infusión intracoclear de Otarmeni en un oído. En la cohorte de expansión (Parte B), los participantes reciben Otarmeni en ambos oídos en la dosis seleccionada de la Parte A.

    La PTA y la ABR evaluaron las mejoras en la audición. PTA es la medida estándar de oro de la sensibilidad auditiva y se mide a través de respuestas conductuales al sonido (por ejemplo, girar la cabeza hacia el sonido) que se emite a diferentes niveles de intensidad y se mide en dB. ABR corrobora estas respuestas de comportamiento, sirviendo como una confirmación objetiva de la función auditiva, y se mide mediante el registro de respuestas eléctricas del tronco encefálico al sonido emitido a diferentes niveles de intensidad medidos en dB. Al inicio, todos los participantes tenían pérdida auditiva profunda (PTA conductual) y ninguna respuesta electrofisiológica (ABR) a niveles de sonido máximos.

    INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

    ¿Cuál es la información más importante que debe saber sobre Otarmeni?

    Antes de recibir Otarmeni:

  • se recomienda recibir vacunas apropiadas para la edad, al menos 1 mes antes de la primera dosis de corticosteroides y al menos 1 mes después de la última dosis de corticosteroides.
  • consulte con su médico y cirujano sobre el estado de vacunación contra la meningitis, ya que la meningitis es un riesgo conocido de la cirugía del oído interno.
  • El estado de embarazo debe ser verificado (si es sexualmente activa y puede quedar embarazada).

    • Los siguientes efectos secundarios graves pueden ocurrir con la cirugía requerida para administrar Otarmeni:

  • Vértigo, zumbidos en los oídos, fuga de líquido cefalorraquídeo, parálisis facial parcial o debilidad, cambio en el gusto, meningitis, infección de la herida, infección grave del hueso detrás de la oreja (mastoiditis), entumecimiento alrededor de la oreja, sangre. o acumulación de líquido en el sitio quirúrgico e inflamación del oído interno.

    • Los efectos secundarios más comunes que pueden ocurrir con Otarmeni incluyen infección del oído medio, vómitos, náuseas, mareos, dolor durante procedimientos, alteraciones al caminar y movimientos oculares rápidos e involuntarios.

    Otros efectos secundarios clínicamente significativos, cada uno de los cuales ocurrió en 1 persona en el estudio clínico, incluyeron trastorno temporal del equilibrio, emisiones otoacústicas anormales y separación de la herida.

    Debido a que pueden estar presentes pequeñas cantidades de Otarmeni en los fluidos o desechos corporales, cualquier material que pueda estar contaminado debe colocarse en una bolsa sellable y desecharse en la basura normal durante las primeras dos semanas después de la administración de Otarmeni. Practique una higiene de manos adecuada, como lavarse las manos, cuando entre en contacto directo con fluidos o desechos corporales.

    Hable con su proveedor de atención médica para obtener asesoramiento médico o si tiene alguna pregunta sobre los efectos secundarios. Le recomendamos que informe a la FDA sobre los efectos secundarios negativos de los medicamentos recetados. Visite www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088. También puede informar efectos secundarios a Regeneron Pharmaceuticals al 1‑866‑500‑GENE (1‑866‑500‑4363).

    Acerca de RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) es una empresa de biotecnología líder que inventa, desarrolla y comercializa medicamentos que transforman la vida de personas con enfermedades graves. Fundada y dirigida por médicos científicos, nuestra capacidad única para traducir la ciencia en medicina de manera repetida y consistente ha llevado a numerosos tratamientos aprobados y productos candidatos en desarrollo, la mayoría de los cuales fueron de cosecha propia en nuestros laboratorios. Nuestros medicamentos y productos están diseñados para ayudar a pacientes con enfermedades oculares, enfermedades alérgicas e inflamatorias, cáncer, enfermedades cardiovasculares y metabólicas, enfermedades neurológicas, afecciones hematológicas, enfermedades infecciosas y enfermedades raras.

    Regeneron traspasa los límites del descubrimiento científico y acelera el desarrollo de fármacos utilizando nuestras tecnologías patentadas, como VelociSuite®, que produce anticuerpos totalmente humanos optimizados y nuevas clases de anticuerpos biespecíficos. Estamos dando forma a la próxima frontera de la medicina con conocimientos basados ​​en datos del Regeneron Genetics Center® y plataformas pioneras de medicina genética, lo que nos permite identificar objetivos innovadores y enfoques complementarios para tratar o curar enfermedades potencialmente.

    Para obtener más información, visite www.Regeneron.com o siga a Regeneron en LinkedIn, Instagram, Facebook o X.

    Declaraciones prospectivas y uso de medios digitalesEste comunicado de prensa incluye declaraciones prospectivas que involucran riesgos e incertidumbres relacionadas con eventos futuros y el desempeño futuro de Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (“Regeneron” o la “Compañía”), y los eventos o resultados reales pueden diferir materialmente de estas declaraciones prospectivas. Palabras como "anticipar", "esperar", "pretender", "planificar", "creer", "buscar", "estimar", variaciones de dichas palabras y expresiones similares tienen como objetivo identificar dichas declaraciones prospectivas, aunque no todas las declaraciones prospectivas contienen estas palabras identificativas. Estas declaraciones se refieren, y estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, la naturaleza, el momento y el posible éxito y las aplicaciones terapéuticas de los productos comercializados o comercializados de otro modo por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios (colectivamente, "Productos de Regeneron") y los productos candidatos desarrollados por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios (colectivamente, "Productos candidatos de Regeneron") y los programas clínicos y de investigación actualmente en curso o planificados, incluido, entre otros, Otarmeni™. (lunsotogene parvec-cwha), una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con pérdida auditiva neurosensorial de severa a profunda; si y en qué medida se verificará el beneficio clínico de Otarmeni en el ensayo clínico confirmatorio al que se hace referencia en este comunicado de prensa y cualquier impacto de lo anterior en la aprobación regulatoria de Otarmeni discutida en este comunicado de prensa o cualquier otra posible aprobación regulatoria; incertidumbre sobre la utilización, aceptación en el mercado y/o éxito comercial de los Productos de Regeneron (como Otarmeni) y los Productos Candidatos de Regeneron y el impacto de los estudios (ya sean realizados por Regeneron u otros y ya sean obligatorios o voluntarios), incluidos los estudios discutidos o a los que se hace referencia en este comunicado de prensa, sobre cualquiera de los anteriores; la probabilidad, el momento y el alcance de una posible aprobación regulatoria y lanzamiento comercial de los productos candidatos de Regeneron y nuevas indicaciones para los productos de Regeneron; la capacidad de los colaboradores, licenciatarios, proveedores u otros terceros de Regeneron (según corresponda) para realizar la fabricación, llenado, acabado, empaque, etiquetado, distribución y otros pasos relacionados con los Productos de Regeneron y los Productos Candidatos de Regeneron; la capacidad de Regeneron para gestionar cadenas de suministro para múltiples productos y candidatos de productos y los riesgos asociados con aranceles y otras restricciones comerciales; problemas de seguridad resultantes de la administración de los productos de Regeneron (como Otarmeni) y los productos candidatos de Regeneron en pacientes, incluidas complicaciones graves o efectos secundarios relacionados con el uso de los productos de Regeneron y los productos candidatos de Regeneron en ensayos clínicos; determinaciones de autoridades gubernamentales regulatorias y administrativas que pueden retrasar o restringir la capacidad de Regeneron para continuar desarrollando o comercializando los Productos de Regeneron y los Productos Candidatos de Regeneron; obligaciones regulatorias continuas y supervisión que afectan los productos, los programas clínicos y de investigación y los negocios de Regeneron, incluidos aquellos relacionados con la privacidad del paciente; la disponibilidad y el alcance de la asistencia de reembolso o copago para los Productos de Regeneron por parte de terceros pagadores y otros terceros, incluidos programas de seguros y atención médica de pagadores privados, organizaciones de mantenimiento de la salud, empresas de gestión de beneficios farmacéuticos y programas gubernamentales como Medicare y Medicaid; determinaciones de cobertura y reembolso por parte de dichos pagadores y otros terceros y nuevas políticas y procedimientos adoptados por dichos pagadores y otros terceros; cambios en las regulaciones y requisitos de fijación de precios de medicamentos y la estrategia de precios de Regeneron; otros cambios en leyes, regulaciones y políticas que afectan la industria de la salud; productos de la competencia y candidatos a productos (incluidos productos biosimilares) que pueden ser superiores o más rentables que los productos de Regeneron y los productos candidatos de Regeneron; la medida en que los resultados de los programas de investigación y desarrollo realizados por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios pueden replicarse en otros estudios y/o conducir al avance de productos candidatos a ensayos clínicos, aplicaciones terapéuticas o aprobación regulatoria; gastos imprevistos; los costos de desarrollo, producción y venta de productos; la capacidad de Regeneron para cumplir cualquiera de sus proyecciones u orientación financiera y cambios en los supuestos subyacentes a esas proyecciones u orientación; la posibilidad de que cualquier acuerdo de licencia, colaboración o suministro, incluidos los acuerdos de Regeneron con Sanofi y Bayer (o sus respectivas empresas afiliadas, según corresponda), sea cancelado o rescindido; el impacto de brotes, epidemias o pandemias de salud pública en el negocio de Regeneron; y los riesgos asociados con litigios y otros procedimientos e investigaciones gubernamentales relacionados con la Compañía y/o sus operaciones (incluidos los procedimientos civiles pendientes iniciados o a los que se unieron el Departamento de Justicia de los EE. UU. y la Oficina del Fiscal de los EE. UU. para el Distrito de Massachusetts), los riesgos asociados con la propiedad intelectual de otras partes y los litigios pendientes o futuros relacionados con los mismos (incluidos, entre otros, los litigios sobre patentes y otros procedimientos relacionados con la inyección de EYLEA® (aflibercept), el resultado final de dichos procedimientos e investigaciones, y el impacto que cualquier de lo anterior pueda tener en el negocio, las perspectivas, los resultados operativos y la situación financiera de Regeneron. Puede encontrar una descripción más completa de estos y otros riesgos importantes en las presentaciones de Regeneron ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., incluido su Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2025. Cualquier declaración prospectiva se realiza con base en las creencias y juicios actuales de la administración, y se advierte al lector que no confíe en ninguna declaración prospectiva realizada por Regeneron. Regeneron no asume ninguna obligación de actualizar (públicamente o de otro modo) ninguna declaración prospectiva, incluida, entre otras, cualquier proyección u orientación financiera, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.

    Regeneron utiliza su sitio web de medios y relaciones con inversionistas y sus redes sociales para publicar información importante sobre la Compañía, incluida información que puede considerarse importante para los inversionistas. La información financiera y de otro tipo sobre Regeneron se publica periódicamente y es accesible en el sitio web de relaciones con los inversores y los medios de Regeneron (https://investor.regeneron.com) y su página de LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Fuente: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Fuente: HealthDay

    Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) Historial de aprobación de la FDA

    Más recursos de noticias

  • Alertas de medicamentos de Medwatch de la FDA
  • Daily MedNews
  • Noticias para profesionales de la salud
  • Aprobaciones de nuevos medicamentos
  • Solicitudes de nuevos medicamentos
  • Medicamento Escasez
  • Resultados de ensayos clínicos
  • Aprobaciones de medicamentos genéricos
  • Podcast de Drugs.com

    • Suscríbete a nuestro boletín

    Cualquiera que sea su tema de interés, suscríbase a nuestros boletines para recibir lo mejor de Drugs.com en su bandeja de entrada.

    Al corriente : 2026-04-24 09:12

    Leer más

    Descargo de responsabilidad

    Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

    La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

    Palabras clave populares