FDA concede aprovação acelerada para terapia genética Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) para perda auditiva genética

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FDA concede aprovação acelerada para terapia genética Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) para perda auditiva genética

TARRYTOWN, N.Y., 23 de abril de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. aprovação acelerada para Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), a primeira terapia genética e segunda nova entidade molecular aprovada no âmbito do programa de Vouchers de Prioridade Nacional do Comissário da FDA. Otarmeni é uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado indicada para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com perda auditiva neurossensorial grave a profunda e profunda (qualquer frequência> 90 decibéis de nível auditivo [dB HL]) associada a variantes bialélicas confirmadas molecularmente no gene OTOF, função preservada das células ciliadas externas e nenhum implante coclear prévio no mesmo ouvido. Otarmeni, anteriormente conhecido como DB-OTO, é a primeira e única terapia genética in vivo para perda auditiva relacionada ao OTOF e será disponibilizada gratuitamente pela Regeneron nos EUA.

  • A aprovação para perda auditiva severa a profunda e profunda relacionada ao OTOF é baseada nos resultados principais do estudo CHORD, demonstrando que 80% dos participantes alcançaram ou ultrapassaram um nível de audição que atende ao endpoint primário, e com acompanhamento mais longo, 42% alcançaram audição normal, incluindo sussurros
  • Primeiro exemplo de terapia genética aprovado pela FDA para restaurar a função neurossensorial aos níveis normais
  • Otarmeni é o primeiro medicamento genético aprovado pela Regeneron, demonstrando sua capacidade de desenvolver novas abordagens terapêuticas para tratar condições com grandes necessidades médicas não atendidas

    • Otarmeni recebeu aprovação acelerada com base na melhora da sensibilidade auditiva pela audiometria tonal média (PTA) na semana 24. A aprovação contínua para esta indicação pode depender da verificação e descrição do benefício clínico na parte confirmatória do ensaio clínico CHORD. Otarmeni não é recomendado em pacientes nos quais a imagem pré-operatória demonstra que o acesso ao ouvido interno não é viável, incluindo aqueles com pneumatização anormal da mastoide ou variações anatômicas clinicamente significativas do ouvido médio e do ouvido interno. “A aprovação do Otarmeni pela FDA sinaliza uma nova era no tratamento de formas genéticas de perda auditiva, onde agora é possível restabelecer a audição natural 24 horas por dia, 7 dias por semana”, disse A. Eliot Shearer, M.D., Ph.D., otorrinolaringologista do departamento de Otorrinolaringologia e Melhoria da Comunicação no Hospital Infantil de Boston, Professor Associado de Otorrinolaringologia-Cirurgia de Cabeça e Pescoço na Harvard Medical School e investigador do estudo CHORD. "No ensaio principal, a terapia genética única demonstrou respostas auditivas rápidas, significativas e consistentes, com a maioria das crianças alcançando melhorias auditivas notáveis. Testemunhei em primeira mão meu participante do ensaio respondendo à voz de sua mãe, dançando música e interagindo com o mundo, e esses momentos agora são possíveis para mais crianças que nascem com essa forma específica de perda auditiva."

    "Otarmeni é um enorme salto científico e representa as abordagens da Regeneron para expandir continuamente os limites da ciência para beneficiar a humanidade", disse George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., copresidente do conselho, presidente e diretor científico da Regeneron. "Este avanço sem precedentes na terapia genética já provou ser uma mudança de vida para muitas das crianças em nosso ensaio clínico e suas famílias. Estamos honrados por estarmos na posição de sermos a primeira empresa a oferecer esse avanço em terapia genética gratuitamente para aqueles nos EUA e serve para destacar nossa crença de que a indústria biofarmacêutica pode ser uma força genuína para o bem no mundo."

    A perda auditiva relacionada ao OTOF é uma condição ultra-rara, afetando cerca de 50 recém-nascidos por ano nos EUA. Embora todas as estruturas do ouvido estejam intactas, variantes no gene OTOF causam a falta de uma proteína funcional otoferlina, que é crítica para a comunicação entre as células sensoriais do ouvido interno e o nervo auditivo. Historicamente, a perda auditiva genética relacionada ao OTOF foi considerada permanente e tratada com o uso de dispositivos ao longo da vida. Embora esses dispositivos possam amplificar o som para melhorar a audição de indivíduos com diversos tipos de perda auditiva, atualmente eles não restauram todo o espectro do som.

    “A conexão e a comunicação estão no centro de como vivenciamos o mundo – seja por meio da audição e da linguagem falada, da linguagem de sinais, do uso de tecnologia ou de uma combinação de abordagens”, disse Janet DesGeorges, Diretora Executiva de Hands & Voices. "As famílias merecem acesso a informações equilibradas e a uma variedade de opções ao lidar com a perda auditiva genética. À medida que surgem novos tratamentos e inovações, as famílias podem avaliar as opções disponíveis e escolher a abordagem mais adequada às suas circunstâncias específicas."

    A aprovação da FDA é baseada nos resultados do estudo principal CHORD, no qual 20 participantes (com idades entre 10 meses e 16 anos) receberam uma dose única de Otarmeni por meio de infusão intracoclear, seja unilateralmente (em um ouvido; n=10) ou bilateralmente (em ambos os ouvidos; n=10). Entre os participantes do estudo, os resultados de eficácia foram encontrados:

  • 80% (16 de 20) apresentaram melhorias auditivas nas avaliações de audiometria tonal em um limiar de ≤70 dB NA em 24 semanas, atingindo o objetivo primário do estudo; um participante adicional atingiu esse limite na semana 48. Esse limite corresponde a um padrão clínico que permite a audição natural e normalmente não requer implante coclear.
  • 70% (14 de 20) demonstraram uma resposta auditiva do tronco encefálico (ABR) de ≤90 decibéis em 24 semanas, atingindo o principal objetivo secundário do estudo. ABR é uma confirmação objetiva da função auditiva, medida pelo registro de sinais elétricos do tronco cerebral em resposta ao som.
  • Para aqueles acompanhados por 48 semanas, todos os respondedores anteriores mantiveram uma resposta à terapia, e 42% de todos os participantes (5 de 12) alcançaram audição normal que incluía sussurros (≤25 dB HL).

    • As reações adversas mais comuns (≥5%) na população de segurança do CHORD (n=24) associados a Otarmeni incluem otite média, vómitos, náuseas, tonturas, dor durante o procedimento, perturbações da marcha e nistagmo. O procedimento cirúrgico para administrar Otarmeni utiliza uma abordagem semelhante à implantação coclear e permite o uso em bebês pequenos. Otarmeni deve ser administrado por um cirurgião com experiência em cirurgia intracoclear e treinado no processo de administração de Otarmeni e só deve ser administrado usando o kit de administração fornecido para uso com Otarmeni.

    A Regeneron fornecerá Otarmeni gratuitamente a indivíduos clinicamente elegíveis nos EUA. Isto pode não refletir necessariamente os custos diretos para a administração desta terapia gratuita, que estariam fora do controle da Regeneron; os indivíduos devem consultar seu médico e/ou seguradora. Para obter mais informações sobre o acesso, entre em contato com o programa de suporte ao paciente OnPath with Otarmeni™ da Regeneron pelo telefone 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).

    Otarmeni recebeu designações de Medicamento Órfão, Doença Pediátrica Rara, Fast Track e Terapia Avançada de Medicina Regenerativa do FDA. A Agência Europeia de Medicamentos também concedeu a Designação de Medicamento Órfão. As submissões regulatórias estão planejadas em mercados adicionais.

    Sobre Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)Otarmeni é uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado indicada para o tratamento de certos pacientes pediátricos e adultos com perda auditiva neurossensorial grave a profunda e profunda causada por variantes do gene OTOF que produzem a proteína otoferlina não funcional. O tratamento é projetado para restaurar a audição fisiológica durável dos indivíduos, entregando uma cópia funcional do gene OTOF por meio de um vírus modificado e não patogênico que é administrado por meio de uma infusão na cóclea sob anestesia geral (semelhante ao procedimento usado para implante coclear). Nesta terapia genética, o gene OTOF recém-introduzido está sob o controle de um promotor Myo15 específico da célula, que se destina a restringir a expressão apenas às células ciliadas que normalmente expressam a proteína otoferlina. perda auditiva. O estudo está atualmente matriculando crianças (<18 anos de idade) em locais nos EUA, Reino Unido, Espanha, Alemanha e Japão.

    CHORD está sendo conduzido em duas partes. Na coorte inicial de escalonamento de dose (Parte A), os participantes recebem uma única infusão intracoclear de Otarmeni em um ouvido. Na coorte de expansão (Parte B), os participantes recebem Otarmeni em ambos os ouvidos na dose selecionada da Parte A.

    As melhorias auditivas foram avaliadas por PTA e ABR. PTA é a medida padrão-ouro da sensibilidade auditiva e é medida através de respostas comportamentais ao som (por exemplo, virar a cabeça em direção ao som) que é emitido em diferentes níveis de intensidade e medido em dB. O PEATE corrobora essas respostas comportamentais, servindo como uma confirmação objetiva da função auditiva, e é medido por meio do registro das respostas elétricas do tronco encefálico ao som emitido em diferentes níveis de intensidade medidos em dBs. No início do estudo, todos os participantes apresentavam perda auditiva profunda (PTA comportamental) e nenhuma resposta eletrofisiológica (PEATE) em níveis sonoros máximos.

    INFORMAÇÕES DE SEGURANÇA IMPORTANTES

    Qual ​​é a informação mais importante que você deve saber sobre Otarmeni?

    Antes de receber Otarmeni:

  • recomenda-se receber vacinas apropriadas à idade, pelo menos 1 mês antes da primeira dose de corticosteroide e pelo menos 1 mês após a última dose de corticosteroide.
  • consulte seu médico e cirurgião sobre o estado de vacinação contra meningite, uma vez que a meningite é um risco conhecido de cirurgia do ouvido interno.
  • o estado de gravidez deve ser verificado (se você tiver). são sexualmente ativas e capazes de engravidar).

    • Os seguintes efeitos colaterais graves podem ocorrer com a cirurgia necessária para administrar Otarmeni:

  • Vertigem, zumbido no(s) ouvido(s), vazamento de líquido cefalorraquidiano, paralisia ou fraqueza facial parcial, alteração no paladar, meningite, infecção de ferida, infecção grave do osso atrás da orelha (mastoidite), dormência ao redor da orelha, acúmulo de sangue ou líquido na cirurgia local e inflamação do ouvido interno.

    • Os efeitos colaterais mais comuns que podem ocorrer com Otarmeni incluem infecção do ouvido médio, vômitos, náuseas, tonturas, dor durante o procedimento, distúrbios da marcha e movimentos oculares involuntários rápidos.

    Outros efeitos colaterais clinicamente significativos, cada um ocorrendo em 1 pessoa no estudo clínico, incluíram distúrbio temporário do equilíbrio, emissões otoacústicas anormais e separação de feridas.

    Como pequenas quantidades de Otarmeni podem estar presentes em fluidos/resíduos corporais, quaisquer materiais que possam estar contaminados devem ser colocados em um saco lacrado e descartados no lixo comum durante as primeiras duas semanas após a administração de Otarmeni. Pratique a higiene adequada das mãos, como lavar as mãos, ao entrar em contato direto com fluidos/resíduos corporais.

    Converse com seu médico para aconselhamento médico ou qualquer dúvida sobre efeitos colaterais. Você é incentivado a relatar efeitos colaterais negativos de medicamentos prescritos ao FDA. Visite www.fda.gov/medwatch ou ligue para 1-800-FDA-1088. Você também pode relatar efeitos colaterais à Regeneron Pharmaceuticals pelo telefone 1‑866‑500‑GENE (1‑866‑500‑4363).

    Sobre a RegeneronA Regeneron (NASDAQ: REGN) é uma empresa líder em biotecnologia que inventa, desenvolve e comercializa medicamentos que transformam vidas para pessoas com doenças graves. Fundada e liderada por médicos-cientistas, a nossa capacidade única de traduzir repetida e consistentemente a ciência em medicina levou a numerosos tratamentos aprovados e candidatos a produtos em desenvolvimento, a maioria dos quais foram desenvolvidos internamente nos nossos laboratórios. Nossos medicamentos e pipeline são projetados para ajudar pacientes com doenças oculares, doenças alérgicas e inflamatórias, câncer, doenças cardiovasculares e metabólicas, doenças neurológicas, condições hematológicas, doenças infecciosas e doenças raras.

    A Regeneron ultrapassa os limites da descoberta científica e acelera o desenvolvimento de medicamentos usando nossas tecnologias proprietárias, como o VelociSuite®, que produz anticorpos totalmente humanos otimizados e novas classes de anticorpos biespecíficos. Estamos moldando a próxima fronteira da medicina com insights baseados em dados do Regeneron Genetics Center® e plataformas pioneiras de medicina genética, o que nos permite identificar alvos inovadores e abordagens complementares para potencialmente tratar ou curar doenças.

    Para obter mais informações, visite www.Regeneron.com ou siga a Regeneron no LinkedIn, Instagram, Facebook ou X.

    Declarações prospectivas e uso de mídia digitalEste comunicado à imprensa inclui declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas relacionadas a eventos futuros e ao desempenho futuro da Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Palavras como “antecipar”, “esperar”, “pretender”, “planejar”, ​​“acreditar”, “buscar”, “estimar”, variações de tais palavras e expressões semelhantes destinam-se a identificar tais declarações prospectivas, embora nem todas as declarações prospectivas contenham essas palavras de identificação. Estas declarações dizem respeito, e estes riscos e incertezas incluem, entre outros, a natureza, o momento e o possível sucesso e aplicações terapêuticas de produtos comercializados ou de outra forma comercializados pela Regeneron e/ou seus colaboradores ou licenciados (coletivamente, “Produtos da Regeneron”) e candidatos a produtos sendo desenvolvidos pela Regeneron e/ou seus colaboradores ou licenciados (coletivamente, “Produtos Candidatos da Regeneron”) e programas clínicos e de pesquisa em andamento ou planejados, incluindo, sem limitação, Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha), uma terapia genética baseada em vetor de vírus adeno-associado para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com perda auditiva neurossensorial grave a profunda; se e em que medida o benefício clínico de Otarmeni será verificado no ensaio clínico confirmatório mencionado neste comunicado de imprensa e qualquer impacto do acima exposto na aprovação regulamentar de Otarmeni discutida neste comunicado de imprensa ou qualquer outra aprovação regulamentar potencial; incerteza da utilização, aceitação do mercado e/ou sucesso comercial dos Produtos da Regeneron (como Otarmeni) e dos Candidatos a Produtos da Regeneron e o impacto dos estudos (sejam conduzidos pela Regeneron ou outros e sejam obrigatórios ou voluntários), incluindo os estudos discutidos ou referenciados neste comunicado de imprensa, em qualquer um dos itens acima; a probabilidade, o momento e o escopo de uma possível aprovação regulatória e lançamento comercial dos Produtos Candidatos da Regeneron e de novas indicações para os Produtos da Regeneron; a capacidade dos colaboradores, licenciados, fornecedores ou outros terceiros (conforme aplicável) da Regeneron de realizar fabricação, envase, acabamento, embalagem, rotulagem, distribuição e outras etapas relacionadas aos Produtos da Regeneron e aos Candidatos a Produtos da Regeneron; a capacidade da Regeneron de gerir cadeias de fornecimento de múltiplos produtos e candidatos a produtos e riscos associados a tarifas e outras restrições comerciais; 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Uma descrição mais completa desses e de outros riscos materiais pode ser encontrada nos registros da Regeneron junto à Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, incluindo seu Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2025. Quaisquer declarações prospectivas são feitas com base nas crenças e julgamentos atuais da administração, e o leitor é alertado a não confiar em quaisquer declarações prospectivas feitas pela Regeneron. A Regeneron não assume nenhuma obrigação de atualizar (publicamente ou de outra forma) qualquer declaração prospectiva, incluindo, sem limitação, qualquer projeção ou orientação financeira, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma.

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    Fonte: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-04-24 09:12

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