FDA ให้การอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับยีนบำบัด Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) สำหรับการสูญเสียการได้ยินทางพันธุกรรม

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA ให้การอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับการบำบัดด้วยยีน Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) สำหรับการสูญเสียการได้ยินทางพันธุกรรม

TARRYTOWN, N.Y., 23 เมษายน 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ให้ เร่งการอนุมัติสำหรับ Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) การบำบัดด้วยยีนครั้งแรกและเอนทิตีโมเลกุลใหม่ที่สองที่ได้รับการอนุมัติภายใต้โครงการ National Priority Voucher ของกรรมาธิการ FDA Otarmeni คือการบำบัดด้วยยีนนำพาไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน ซึ่งระบุสำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ที่มีการสูญเสียการได้ยินจากประสาทหูเสื่อมขั้นรุนแรงถึงขั้นรุนแรงและรุนแรง (ความถี่ใดๆ >90 เดซิเบลระดับการได้ยิน [dB HL]) ที่เกี่ยวข้องกับความแปรปรวนทางโมเลกุลที่ได้รับการยืนยันทางโมเลกุลในยีน OTOF การทำงานของเซลล์ขนชั้นนอกยังคงอยู่ และไม่มีการปลูกถ่ายประสาทหูเทียมในหูข้างเดียวกันก่อนหน้านี้ Otarmeni ซึ่งเดิมชื่อ DB-OTO เป็นการบำบัดด้วยยีนในสิ่งมีชีวิตตัวแรกและตัวเดียวสำหรับการสูญเสียการได้ยินที่เกี่ยวข้องกับ OTOF และ Regeneron จะเปิดให้ใช้งานฟรีในสหรัฐอเมริกา

  • การอนุมัติการสูญเสียการได้ยินที่เกี่ยวข้องกับ OTOF ระดับรุนแรงถึงรุนแรงนั้นอิงจากผลลัพธ์สำคัญของการทดลอง CHORD ซึ่งแสดงให้เห็นว่า 80% ของผู้เข้าร่วมประสบความสำเร็จหรือเหนือกว่าระดับการได้ยินที่ไปถึงจุดสิ้นสุดหลัก และ ด้วยการติดตามผลที่ยาวนานกว่า 42% ประสบความสำเร็จในการได้ยินตามปกติซึ่งรวมถึงการกระซิบ
  • ตัวอย่างยีนบำบัดที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA เพื่อฟื้นฟูการทำงานของระบบประสาทสัมผัสให้อยู่ในระดับปกติ
  • Otarmeni เป็นยาทางพันธุกรรมตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก Regeneron ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความสามารถในการพัฒนาวิธีการรักษาแบบใหม่ เพื่อตอบสนองสภาวะที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมาก

    • Otarmeni ได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วนโดยอิงจากการปรับปรุงความไวในการได้ยินโดยการวัดการได้ยินด้วยโทนเสียงบริสุทธิ์โดยเฉลี่ย (PTA) ในสัปดาห์ที่ 24 การอนุมัติต่อไปสำหรับข้อบ่งชี้นี้อาจขึ้นอยู่กับการตรวจสอบและคำอธิบายถึงประโยชน์ทางคลินิกในส่วนที่ยืนยันของการทดลองทางคลินิกของ CHORD ไม่แนะนำให้ใช้ Otarmeni ในผู้ป่วยที่การถ่ายภาพก่อนการผ่าตัดแสดงให้เห็นว่าไม่สามารถเข้าถึงหูชั้นในได้ ซึ่งรวมถึงผู้ที่มีภาวะปอดบวมที่ปุ่มกกหูผิดปกติ หรือมีความผิดปกติทางกายวิภาคที่มีนัยสำคัญทางคลินิกของหูชั้นกลางและหูชั้นใน แพทย์โสตศอนาสิกลาริงซ์วิทยาในภาควิชาโสตศอนาสิกวิทยาและการเพิ่มประสิทธิภาพการสื่อสารที่โรงพยาบาลเด็กบอสตัน รองศาสตราจารย์ด้านศัลยศาสตร์โสตศอนาสิกลาริงซ์วิทยาที่ Harvard Medical School และผู้วิจัยในการทดลอง CHORD “ในการทดลองที่สำคัญ การบำบัดด้วยยีนเพียงครั้งเดียวแสดงให้เห็นถึงการตอบสนองการได้ยินที่รวดเร็ว มีความหมาย และสม่ำเสมอ โดยเด็กส่วนใหญ่มีการปรับปรุงการได้ยินที่ดีขึ้นอย่างน่าทึ่ง ฉันได้เห็นผู้เข้าร่วมการทดลองของฉันตอบสนองต่อเสียงของแม่ เต้นรำกับเสียงเพลง และมีปฏิสัมพันธ์กับโลกโดยตรง และตอนนี้ ช่วงเวลาเหล่านี้เป็นไปได้สำหรับเด็กจำนวนมากขึ้นที่เกิดมาพร้อมกับการสูญเสียการได้ยินรูปแบบเฉพาะนี้”

    “Otarmeni เป็นการก้าวกระโดดทางวิทยาศาสตร์ครั้งใหญ่และเป็นตัวแทนของแนวทางของ Regeneron ใน ผลักดันขอบเขตของวิทยาศาสตร์อย่างต่อเนื่องเพื่อประโยชน์ของมนุษยชาติ” นพ. George D. Yancopoulos, Ph.D. ประธานร่วมคณะกรรมการ ประธาน และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ของ Regeneron กล่าว “ความก้าวหน้าอย่างที่ไม่เคยเกิดขึ้นมาก่อนในการบำบัดด้วยยีนนี้ได้พิสูจน์แล้วว่าสามารถเปลี่ยนแปลงชีวิตเด็กๆ หลายคนในการทดลองทางคลินิกของเราและครอบครัวของพวกเขาได้ เรารู้สึกเป็นเกียรติที่อยู่ในตำแหน่งที่เป็นบริษัทแรกที่นำเสนอการบำบัดด้วยยีนล่วงหน้าดังกล่าวฟรีแก่ผู้ที่อยู่ในสหรัฐอเมริกา และทำหน้าที่เน้นย้ำความเชื่อของเราว่าอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์สามารถเป็นพลังที่แท้จริงในการทำสิ่งที่ดีในโลกได้”

    การสูญเสียการได้ยินที่เกี่ยวข้องกับ OTOF เป็นภาวะที่หายากอย่างยิ่ง โดยส่งผลกระทบต่อทารกแรกเกิดประมาณ 50 รายต่อปีในสหรัฐอเมริกา แม้ว่าโครงสร้างทั้งหมดภายในหูจะยังสมบูรณ์อยู่ แต่ตัวแปรในยีน OTOF ทำให้เกิดการขาดโปรตีน otoferlin ที่ทำงานได้ ซึ่งมีความสำคัญอย่างยิ่งต่อการสื่อสารระหว่างเซลล์รับความรู้สึกของหูชั้นในและเส้นประสาทการได้ยิน ในอดีต การสูญเสียการได้ยินที่เกี่ยวข้องกับ OTOF ทางพันธุกรรมถือเป็นภาวะถาวรและจัดการได้ด้วยการใช้อุปกรณ์ตลอดชีวิต แม้ว่าอุปกรณ์เหล่านี้สามารถขยายเสียงเพื่อปรับปรุงการได้ยินสำหรับบุคคลที่สูญเสียการได้ยินในช่วงต่างๆ แต่ในปัจจุบันอุปกรณ์เหล่านี้ไม่สามารถคืนสเปกตรัมของเสียงได้ทั้งหมด

    “การเชื่อมต่อและการสื่อสารเป็นหัวใจสำคัญของประสบการณ์ที่เราสัมผัสโลก ไม่ว่าจะเกิดขึ้นผ่านการฟังและภาษาพูด ภาษามือ การใช้เทคโนโลยี หรือการผสมผสานวิธีการต่าง ๆ” Janet DesGeorges กรรมการบริหารของ Hands & Voices กล่าว “ครอบครัวสมควรได้รับการเข้าถึงข้อมูลที่สมดุลและทางเลือกที่หลากหลายเมื่อต้องรับมือกับการสูญเสียการได้ยินทางพันธุกรรม เมื่อมีการรักษาและนวัตกรรมใหม่ๆ เกิดขึ้น ครอบครัวสามารถประเมินทางเลือกที่มีอยู่ และเลือกแนวทางที่เหมาะสมที่สุดกับสถานการณ์เฉพาะของพวกเขา”

    การอนุมัติของ FDA ขึ้นอยู่กับผลลัพธ์จากการทดลอง CHORD ที่สำคัญ ซึ่งผู้เข้าร่วม 20 ราย (อายุ 10 เดือนถึง 16 ปี) ได้รับ Otarmeni โดสเดียวผ่านทางการฉีดยาในคอเคลียร์ โดยข้างเดียว (ในหูข้างเดียว; n=10) หรือทั้งสองข้าง (ในหูทั้งสองข้าง; n=10) ในบรรดาผู้เข้าร่วมการทดลอง ผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพพบว่า:

  • 80% (16 จาก 20) มีประสบการณ์การปรับปรุงการได้ยินต่อการประเมินการตรวจการได้ยินด้วยโทนเสียงบริสุทธิ์ ที่เกณฑ์ ≤70 dB HL ที่ 24 สัปดาห์ ซึ่งบรรลุจุดสิ้นสุดหลักของการทดลอง ผู้เข้าร่วมเพิ่มเติมหนึ่งรายบรรลุเกณฑ์นี้ภายในสัปดาห์ที่ 48 เกณฑ์นี้สอดคล้องกับมาตรฐานทางคลินิกที่ช่วยให้การได้ยินตามธรรมชาติและโดยทั่วไปไม่จำเป็นต้องมีการปลูกถ่ายประสาทหูเทียม
  • 70% (14 จาก 20) แสดงให้เห็นถึงการตอบสนองของก้านสมองทางการได้ยิน (ABR) ที่ ≤90 เดซิเบลที่ 24 สัปดาห์ ซึ่งบรรลุจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญของการทดลอง ABR คือการยืนยันวัตถุประสงค์ของฟังก์ชันการได้ยิน ซึ่งวัดโดยการบันทึกสัญญาณก้านสมองไฟฟ้าเพื่อตอบสนองต่อเสียง
  • สำหรับผู้ที่ติดตามมาเป็นเวลา 48 สัปดาห์ ผู้ตอบแบบสอบถามก่อนหน้านี้ทั้งหมดยังคงตอบสนองต่อการรักษา และ 42% ของผู้เข้าร่วมทั้งหมด (5 จาก 12 คน) สามารถได้ยินได้ตามปกติซึ่งรวมถึงเสียงกระซิบ (≤25 dB HL)

    • อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥5%) ในประชากรที่ปลอดภัยของ CHORD (n=24) ที่เกี่ยวข้องกับ Otarmeni ได้แก่ โรคหูน้ำหนวก อาเจียน คลื่นไส้ เวียนศีรษะ ปวดตามขั้นตอน การเดินผิดปกติ และอาตา ขั้นตอนการผ่าตัดเพื่อให้ Otarmeni ใช้วิธีการคล้ายกับการปลูกถ่ายประสาทหูเทียมและอนุญาตให้ใช้ในเด็กเล็กได้ Otarmeni ควรได้รับการดูแลโดยศัลยแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการผ่าตัดในคอเคลีย และได้รับการฝึกอบรมในกระบวนการให้ยา Otarmeni และควรให้ยาโดยใช้ชุดการดูแลที่ให้มาเพื่อใช้กับ Otarmeni เท่านั้น

    Regeneron จะจัดหา Otarmeni โดยไม่เสียค่าใช้จ่ายให้กับบุคคลที่มีสิทธิ์ทางการแพทย์ในสหรัฐอเมริกา ซึ่งอาจไม่จำเป็นต้องสะท้อนถึงค่าใช้จ่ายที่ต้องรับผิดชอบเองสำหรับการบำบัดรักษาโดยไม่คิดค่าใช้จ่ายนี้ ซึ่งอาจอยู่นอกเหนือการควบคุมของ Regeneron บุคคลควรปรึกษากับผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพและ/หรือผู้ให้บริการประกันภัย สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการเข้าถึง โปรดติดต่อโปรแกรมสนับสนุนผู้ป่วย OnPath with Otarmeni™ ของ Regeneron ที่ 1-866-500-GENE (1-866-500-4363)

    Otarmeni ได้รับรางวัล Orphan Drug, Rare Pediatric Disease, Fast Track และ Regenerative Medicine Advanced Therapy จาก FDA สำนักงานยาแห่งยุโรปยังได้รับแต่งตั้งให้เป็นยาเด็กกำพร้าอีกด้วย การส่งตามกฎระเบียบมีการวางแผนในตลาดเพิ่มเติม

    เกี่ยวกับ Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)Otarmeni คือการบำบัดด้วยยีนเวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน ซึ่งระบุไว้สำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่บางรายที่มีการสูญเสียการได้ยินจากประสาทสัมผัสระดับรุนแรงถึงรุนแรงและรุนแรง ซึ่งมีสาเหตุมาจากยีน OTOF ที่หลากหลายซึ่งผลิตโปรตีนโอโทเฟอร์ลินที่ไม่ทำงาน การรักษานี้ได้รับการออกแบบเพื่อฟื้นฟูการได้ยินทางสรีรวิทยาที่คงทนแก่แต่ละบุคคล โดยการส่งสำเนาการทำงานของยีน OTOF ผ่านทางไวรัสดัดแปลงที่ไม่ทำให้เกิดโรค ซึ่งจะถูกส่งผ่านทางการฉีดยาเข้าไปในคอเคลียภายใต้การดมยาสลบ (คล้ายกับขั้นตอนที่ใช้ในการฝังประสาทหูเทียม) ในการบำบัดด้วยยีนนี้ ยีน OTOF ที่เพิ่งเปิดตัวอยู่ภายใต้การควบคุมของโปรโมเตอร์ Myo15 เฉพาะเซลล์ที่เป็นกรรมสิทธิ์ ซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อจำกัดการแสดงออกเฉพาะกับเซลล์ขนที่ปกติจะแสดงโปรตีนโอโทเฟอร์ลินเท่านั้น

    เกี่ยวกับการทดลอง CHORDการทดลอง CHORD เป็นการทดลองแบบเปิดฉลากแบบหลายศูนย์ระยะที่ 1/2 ที่กำลังดำเนินการจดทะเบียน เพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และประสิทธิภาพของ Otarmeni ใน ทารก เด็ก และวัยรุ่นที่สูญเสียการได้ยินที่เกี่ยวข้องกับ OTOF ขณะนี้การทดลองนี้เปิดรับเด็ก (อายุต่ำกว่า 18 ปี) ในเว็บไซต์ต่างๆ ในสหรัฐอเมริกา สหราชอาณาจักร สเปน เยอรมนี และญี่ปุ่น

    CHORD กำลังดำเนินการในสองส่วน ในกลุ่มที่มีการเพิ่มขนาดยาเริ่มแรก (ส่วน A) ผู้เข้าร่วมจะได้รับการฉีด Otarmeni เข้าในหูข้างเดียวเพียงครั้งเดียว ในกลุ่มส่วนขยาย (ส่วน B) ผู้เข้าร่วมจะได้รับ Otarmeni ในหูทั้งสองข้างในขนาดที่เลือกจากส่วน A

    การปรับปรุงการได้ยินได้รับการประเมินโดย PTA และ ABR PTA คือการวัดความไวในการได้ยินตามมาตรฐานทองคำ และวัดผ่านการตอบสนองเชิงพฤติกรรมต่อเสียง (เช่น หันศีรษะไปทางเสียง) ที่ปล่อยออกมาที่ระดับความเข้มต่างกันและวัดเป็น dB ABR ยืนยันการตอบสนองทางพฤติกรรมเหล่านี้ โดยทำหน้าที่เป็นการยืนยันวัตถุประสงค์ของฟังก์ชันการได้ยิน และวัดโดยการบันทึกการตอบสนองของก้านสมองทางไฟฟ้าต่อเสียงที่ปล่อยออกมาในระดับความเข้มต่างๆ ที่วัดในหน่วย dB ที่การตรวจวัดพื้นฐาน ผู้เข้าร่วมทุกคนสูญเสียการได้ยินอย่างลึกซึ้ง (PTA จากพฤติกรรม) และไม่มีการตอบสนองทางอิเล็กโทรสรีวิทยา (ABR) ที่ระดับเสียงสูงสุด

    ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญ

    ข้อมูลที่สำคัญที่สุดที่ควรรู้เกี่ยวกับ Otarmeni คืออะไร

    ก่อนที่จะรับ Otarmeni:

  • ขอแนะนำให้รับการฉีดวัคซีนที่เหมาะสมกับวัย อย่างน้อย 1 เดือนก่อนได้รับคอร์ติโคสเตียรอยด์ครั้งแรก และอย่างน้อย 1 เดือนหลังการให้คอร์ติโคสเตียรอยด์ครั้งสุดท้าย
  • ปรึกษากับผู้ให้บริการดูแลสุขภาพและศัลยแพทย์เกี่ยวกับสถานะการฉีดวัคซีนป้องกันโรคเยื่อหุ้มสมองอักเสบ เนื่องจากเยื่อหุ้มสมองอักเสบเป็นที่ทราบกันว่ามีความเสี่ยงต่อการผ่าตัดหูชั้นใน
  • สถานะการตั้งครรภ์ควรได้รับการยืนยัน (หากคุณมีเพศสัมพันธ์และสามารถตั้งครรภ์ได้)

    • ผลข้างเคียงที่ร้ายแรงต่อไปนี้อาจเกิดขึ้นกับการผ่าตัดที่จำเป็นในการดูแล Otarmeni:

  • อาการเวียนศีรษะ หูอื้อ น้ำไขสันหลังรั่ว อัมพาตใบหน้าบางส่วนหรืออ่อนแรง การรับรสเปลี่ยนไป เยื่อหุ้มสมองอักเสบ การติดเชื้อที่บาดแผล การติดเชื้อร้ายแรงของกระดูกหลังใบหู (เต้านมอักเสบ) อาการชาบริเวณหู เลือดหรือของเหลวสะสมบริเวณที่ผ่าตัด และหูชั้นในอักเสบ

    • ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดที่อาจเกิดขึ้นกับ Otarmeni ได้แก่ การติดเชื้อในหูชั้นกลาง อาเจียน คลื่นไส้ เวียนศีรษะ ปวดตามขั้นตอน การเดินผิดปกติ และการเคลื่อนไหวของดวงตาอย่างรวดเร็วโดยไม่สมัครใจ

    ผลข้างเคียงอื่นๆ ที่มีนัยสำคัญทางคลินิก ซึ่งแต่ละครั้งเกิดขึ้นในคน 1 คนในการศึกษาทางคลินิก รวมถึงความผิดปกติของการทรงตัวชั่วคราว การปล่อยเสียงจากหูผิดปกติ และการแยกบาดแผล

    เนื่องจากอาจมี Otarmeni ปริมาณเล็กน้อยในของเหลว/ของเสียในร่างกาย วัสดุใดๆ ที่อาจปนเปื้อนควรใส่ในถุงปิดผนึกได้ และทิ้งลงในถังขยะทั่วไปในช่วงสองสัปดาห์แรกหลังการให้ยา Otarmeni ปฏิบัติตามสุขอนามัยของมืออย่างเหมาะสม เช่น การล้างมือ เมื่อสัมผัสโดยตรงกับของเหลว/ของเสียในร่างกาย

    พูดคุยกับผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์หรือคำถามใดๆ เกี่ยวกับผลข้างเคียง คุณควรรายงานผลข้างเคียงด้านลบของยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ต่อ FDA ไปที่ www.fda.gov/medwatch หรือโทร 1-800-FDA-1088 คุณยังอาจรายงานผลข้างเคียงต่อ Regeneron Pharmaceuticals ได้ที่ 1‑866‑500‑GENE (1‑866‑500‑4363)

    เกี่ยวกับ RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) คือบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพชั้นนำที่คิดค้น พัฒนา และจำหน่ายยารักษาโรคร้ายแรงสำหรับผู้ป่วยโรคร้ายแรง ก่อตั้งขึ้นและนำโดยนักวิทยาศาสตร์แพทย์ ความสามารถเฉพาะตัวของเราในการแปลวิทยาศาสตร์เป็นการแพทย์ซ้ำแล้วซ้ำเล่าและสม่ำเสมอ ได้นำไปสู่การรักษาและตัวเลือกผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติจำนวนมากที่อยู่ระหว่างการพัฒนา ซึ่งส่วนใหญ่ปลูกเองในห้องปฏิบัติการของเรา ยาและแนวทางการรักษาของเราได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยผู้ป่วยโรคทางตา โรคภูมิแพ้และการอักเสบ มะเร็ง โรคหัวใจและหลอดเลือดและโรคเมตาบอลิซึม โรคทางระบบประสาท สภาวะทางโลหิตวิทยา โรคติดเชื้อ และโรคหายาก

    Regeneron ก้าวข้ามขอบเขตของการค้นพบทางวิทยาศาสตร์และเร่งการพัฒนายาโดยใช้เทคโนโลยีที่เป็นกรรมสิทธิ์ของเรา เช่น VelociSuite® ซึ่งผลิตแอนติบอดีของมนุษย์อย่างเต็มที่ที่ได้รับการปรับปรุงให้เหมาะสมและแอนติบอดีที่มีความจำเพาะแบบคู่ประเภทใหม่ เรากำลังกำหนดขอบเขตใหม่ของการแพทย์ด้วยข้อมูลเชิงลึกที่ขับเคลื่อนด้วยข้อมูลจาก Regeneron Genetics Center® และแพลตฟอร์มการแพทย์ทางพันธุกรรมที่บุกเบิก ซึ่งช่วยให้เราสามารถระบุเป้าหมายที่เป็นนวัตกรรมใหม่และแนวทางเสริมในการรักษาหรือรักษาโรคที่อาจเป็นไปได้

    สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ www.Regeneron.com หรือติดตาม Regeneron บน LinkedIn, Instagram, Facebook หรือ X

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าและการใช้สื่อดิจิทัลข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับเหตุการณ์ในอนาคตและผลการดำเนินงานในอนาคตของ Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (“Regeneron” หรือ “บริษัท”) และเหตุการณ์จริงหรือผลลัพธ์อาจแตกต่างอย่างมากจากข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ คำต่างๆ เช่น "คาดการณ์" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "วางแผน" "เชื่อ" "แสวงหา" "ประมาณการณ์" รูปแบบของคำดังกล่าว และการแสดงออกที่คล้ายคลึงกันมีจุดมุ่งหมายเพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว แม้ว่าจะไม่ใช่ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าทั้งหมดที่มีคำที่ระบุเหล่านี้ก็ตาม ข้อความเหล่านี้เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ รวมถึงลักษณะ จังหวะเวลา และความสำเร็จที่เป็นไปได้และการนำไปใช้ในการรักษาโรคของผลิตภัณฑ์ที่วางตลาดหรือจำหน่ายโดย Regeneron และ/หรือผู้ทำงานร่วมกันหรือผู้ได้รับใบอนุญาต (เรียกรวมกันว่า “ผลิตภัณฑ์ของ Regeneron”) และตัวเลือกผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการพัฒนาโดย Regeneron และ/หรือผู้ทำงานร่วมกันหรือผู้ได้รับใบอนุญาต (เรียกรวมกันว่า “ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Regeneron”) และการวิจัยและโปรแกรมทางคลินิกที่อยู่ระหว่างดำเนินการหรือวางแผน รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha) การบำบัดด้วยยีนเวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน สำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ที่มีการสูญเสียการได้ยินจากประสาทสัมผัสระดับรุนแรงถึงขั้นรุนแรง ผลประโยชน์ทางคลินิกของ Otarmeni จะได้รับการยืนยันในการทดลองทางคลินิกเพื่อยืนยันที่อ้างอิงในข่าวประชาสัมพันธ์นี้หรือไม่ และขอบเขตใดที่กล่าวมาข้างต้นต่อการอนุมัติตามกฎระเบียบของ Otarmeni ที่กล่าวถึงในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ หรือการอนุมัติตามกฎระเบียบอื่น ๆ ที่อาจเกิดขึ้น ความไม่แน่นอนของการใช้ประโยชน์ การยอมรับของตลาด และ/หรือความสำเร็จเชิงพาณิชย์ของผลิตภัณฑ์ของ Regeneron (เช่น Otarmeni) และตัวเลือกผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และผลกระทบของการศึกษา (ไม่ว่าจะดำเนินการโดย Regeneron หรือบุคคลอื่น และไม่ว่าจะได้รับคำสั่งหรือโดยสมัครใจ) รวมถึงการศึกษาที่กล่าวถึงหรืออ้างอิงในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ในเรื่องใด ๆ ที่กล่าวมาข้างต้น ความเป็นไปได้ ช่วงเวลา และขอบเขตของการอนุมัติตามกฎระเบียบที่เป็นไปได้และการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ Candidates ของ Regeneron ในเชิงพาณิชย์ และข้อบ่งชี้ใหม่สำหรับผลิตภัณฑ์ของ Regeneron ความสามารถของผู้ทำงานร่วมกัน ผู้ได้รับใบอนุญาต ซัพพลายเออร์ หรือบุคคลที่สามอื่นๆ ของ Regeneron (ตามความเหมาะสม) ในการผลิต การบรรจุ การตกแต่ง การบรรจุ การติดฉลาก การจัดจำหน่าย และขั้นตอนอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และตัวเลือกผลิตภัณฑ์ของ Regeneron ความสามารถของ Regeneron ในการจัดการห่วงโซ่อุปทานสำหรับผลิตภัณฑ์หลายรายการและตัวเลือกผลิตภัณฑ์ และความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับภาษีและข้อจำกัดทางการค้าอื่นๆ ปัญหาด้านความปลอดภัยที่เกิดจากการดูแลผลิตภัณฑ์ของ Regeneron (เช่น Otarmeni) และตัวเลือกผลิตภัณฑ์ของ Regeneron ในผู้ป่วย รวมถึงภาวะแทรกซ้อนร้ายแรงหรือผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับการใช้ผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และตัวเลือกผลิตภัณฑ์ของ Regeneron ในการทดลองทางคลินิก การกำหนดโดยหน่วยงานภาครัฐด้านกฎระเบียบและการบริหารซึ่งอาจชะลอหรือจำกัดความสามารถของ Regeneron ในการพัฒนาหรือจำหน่ายผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และตัวเลือกผลิตภัณฑ์ของ Regeneron ต่อไป ภาระผูกพันด้านกฎระเบียบและการกำกับดูแลอย่างต่อเนื่องที่ส่งผลกระทบต่อผลิตภัณฑ์ การวิจัยและโปรแกรมทางคลินิกของ Regeneron และธุรกิจ รวมถึงที่เกี่ยวข้องกับความเป็นส่วนตัวของผู้ป่วย ความพร้อมใช้งานและขอบเขตของการชำระเงินคืนหรือความช่วยเหลือ copay สำหรับผลิตภัณฑ์ของ Regeneron จากผู้ชำระเงินที่เป็นบุคคลที่สามและบุคคลที่สามอื่น ๆ รวมถึงโปรแกรมการดูแลสุขภาพและประกันภัยของผู้จ่ายเงินเอกชน องค์กรดูแลสุขภาพ บริษัทจัดการผลประโยชน์ด้านเภสัชกรรม และโปรแกรมของรัฐบาล เช่น Medicare และ Medicaid การกำหนดความคุ้มครองและการคืนเงินโดยผู้ชำระเงินดังกล่าวและบุคคลที่สามอื่น ๆ และนโยบายและขั้นตอนใหม่ ๆ ที่ผู้ชำระเงินดังกล่าวและบุคคลที่สามอื่น ๆ นำมาใช้ การเปลี่ยนแปลงกฎระเบียบและข้อกำหนดการกำหนดราคายา และกลยุทธ์การกำหนดราคาของ Regeneron การเปลี่ยนแปลงอื่น ๆ ในกฎหมาย กฎระเบียบ และนโยบายที่มีผลกระทบต่ออุตสาหกรรมการดูแลสุขภาพ ผลิตภัณฑ์คู่แข่งและตัวเลือกผลิตภัณฑ์ (รวมถึงผลิตภัณฑ์ชีววัตถุคล้ายคลึง) ที่อาจเหนือกว่าหรือคุ้มค่ากว่าผลิตภัณฑ์ของ Regeneron และตัวเลือกผลิตภัณฑ์ของ Regeneron ขอบเขตที่ผลลัพธ์จากโปรแกรมการวิจัยและพัฒนาที่ดำเนินการโดย Regeneron และ/หรือผู้ทำงานร่วมกันหรือผู้ได้รับใบอนุญาตอาจถูกทำซ้ำในการศึกษาอื่น และ/หรือนำไปสู่ความก้าวหน้าของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ไปสู่การทดลองทางคลินิก การใช้งานด้านการรักษา หรือการอนุมัติตามกฎระเบียบ ค่าใช้จ่ายที่ไม่คาดคิด; ต้นทุนในการพัฒนา การผลิต และการขายผลิตภัณฑ์ ความสามารถของ Regeneron ในการตอบสนองการคาดการณ์ทางการเงินหรือคำแนะนำ และการเปลี่ยนแปลงสมมติฐานที่เป็นรากฐานของการคาดการณ์หรือคำแนะนำเหล่านั้น ความเป็นไปได้ที่ใบอนุญาต ความร่วมมือ หรือข้อตกลงในการจัดหา รวมถึงข้อตกลงของ Regeneron กับซาโนฟี่และไบเออร์ (หรือบริษัทในเครือที่เกี่ยวข้อง ตามความเหมาะสม) ที่จะถูกยกเลิกหรือยุติ ผลกระทบของการระบาดด้านสาธารณสุข โรคระบาด หรือโรคระบาดต่อธุรกิจของ Regeneron; และความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการดำเนินคดีและการดำเนินคดีอื่น ๆ และการสอบสวนของรัฐบาลที่เกี่ยวข้องกับบริษัทและ/หรือการดำเนินงานของบริษัท (รวมถึงการดำเนินการทางแพ่งที่รอดำเนินการซึ่งริเริ่มหรือเข้าร่วมโดยกระทรวงยุติธรรมของสหรัฐอเมริกาและสำนักงานอัยการสหรัฐฯ ประจำเขตแมสซาชูเซตส์) ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับทรัพย์สินทางปัญญาของบุคคลอื่นและการดำเนินคดีที่รอดำเนินการหรือในอนาคตที่เกี่ยวข้อง (รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงการฟ้องร้องด้านสิทธิบัตรและการดำเนินการอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องที่เกี่ยวข้องกับ EYLEA® (aflibercept) การฉีด) ผลลัพธ์สุดท้ายของการดำเนินการและการสอบสวนดังกล่าว และผลกระทบใดๆ ที่กล่าวมาข้างต้นอาจมีต่อธุรกิจ แนวโน้ม ผลการดำเนินงาน และสถานะทางการเงินของ Regeneron คำอธิบายที่สมบูรณ์ยิ่งขึ้นเกี่ยวกับความเสี่ยงเหล่านี้และความเสี่ยงที่มีนัยสำคัญอื่นๆ สามารถพบได้ในเอกสารที่ Regeneron ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา ซึ่งรวมถึงแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2568 ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ จัดทำขึ้นตามความเชื่อและวิจารณญาณในปัจจุบันของฝ่ายบริหาร และผู้อ่านไม่ควรยึดถือข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ที่จัดทำโดย Regeneron Regeneron ไม่มีภาระผูกพันใดๆ ในการอัปเดต (ในที่สาธารณะหรืออย่างอื่น) ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ รวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะการประมาณการทางการเงินหรือคำแนะนำใดๆ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรืออย่างอื่น

    Regeneron ใช้สื่อและเว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์และช่องทางโซเชียลมีเดียเพื่อเผยแพร่ข้อมูลสำคัญเกี่ยวกับบริษัท รวมถึงข้อมูลที่อาจถือเป็นสาระสำคัญสำหรับนักลงทุน ข้อมูลทางการเงินและข้อมูลอื่นๆ เกี่ยวกับ Regeneron มีการโพสต์เป็นประจำและเข้าถึงได้จากสื่อและเว็บไซต์นักลงทุนสัมพันธ์ของ Regeneron (https://investor.regeneron.com) และหน้าเพจ LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals)

    ที่มา: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

    แหล่งที่มา: HealthDay

    Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) ประวัติการอนุมัติของ FDA

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • ข่าวสารสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การใช้ยาใหม่
  • ยา การขาดแคลน
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • การอนุมัติยาทั่วไป
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-04-24 09:12

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม