FDA cấp phê duyệt nhanh cho Beqalzi (sonrotoclax) điều trị ung thư hạch tế bào màng áo tái phát hoặc khó chữa

FDA cấp nhanh phê duyệt cho Beqalzi (sonrotoclax) điều trị ung thư hạch tế bào vỏ tái phát hoặc khó chữa

SAN CARLOS, Calif.--(BUSINESS WIRE) Ngày 13 tháng 5 năm 2026 -- BeOne Medicines Ltd. (“BeOne”) (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), một công ty ung thư toàn cầu, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép nhanh chóng cho Beqalzi(bee-KAHL-zee; sonrotoclax), một chất ức chế BCL2 thế hệ tiếp theo, cơ bản, để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư hạch tế bào vỏ (R/R) tái phát hoặc khó chữa (R/R), sau ít nhất hai dòng trị liệu toàn thân, bao gồm cả tyrosine kinase của Bruton. (BTK) chất ức chế. Beqalzi được thiết kế để tăng cường khả năng ức chế BCL2—với hiệu lực, tính chọn lọc cao hơn và đặc tính dược lý có khả năng cải thiện hiệu quả, khả năng dung nạp và sự thuận tiện so với các chất khác trong nhóm.

  • Beqalzi là chất ức chế BCL2 nền tảng được thiết kế để có hiệu lực và tính chọn lọc cao hơn, có tiềm năng cải thiện hiệu quả, khả năng dung nạp và sự tiện lợi so với các chất khác trong nhóm
  • Sự phê duyệt của Beqalzi đánh dấu chất ức chế BCL2 mới đầu tiên được phê duyệt trong một thập kỷ ở Hoa Kỳ và là chất ức chế BCL2 duy nhất được MCL phê duyệt, nhằm thiết lập tiêu chuẩn đổi mới mới
  • Michael Wang, MD, Điều tra viên chính toàn cầu, Giáo sư Puddin Clarke Endowed, Khoa Ung thư hạch và U tủy, Trung tâm Ung thư MD Anderson của Đại học Texas, cho biết:

    “Dữ liệu hỗ trợ việc phê duyệt sonrotoclax ở Hoa Kỳ xác nhận vai trò của nó như một liệu pháp nền tảng cho bệnh ung thư hạch tế bào mantle trong bối cảnh hậu thuốc ức chế BTK và chứng minh rằng nó có thể mang lại khả năng kiểm soát bệnh mạnh mẽ khi các lựa chọn điều trị bị hạn chế và kết quả không như ý Từ góc độ lâm sàng, điều này mang đến cho các bác sĩ một lựa chọn mới quan trọng dựa trên cả hiệu quả và khả năng dung nạp, thay đổi căn bản cách chúng ta nghĩ về liệu pháp giải trình tự trong căn bệnh này.”

    Dữ liệu hỗ trợ phê duyệt

    Việc phê duyệt nhanh chóng Beqalzi được hỗ trợ bởi dữ liệu về hiệu quả và an toàn từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2, BGB-11417-201 (NCT05471843), được trình bày tại Hội nghị & Triển lãm thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) lần thứ 67. Nghiên cứu bao gồm đánh giá độc lập về dữ liệu hiệu quả và chứng minh:

  • Tỷ lệ phản hồi tổng thể (ORR): 52% (KTC 95%, 42-62)
  • Tỷ lệ phản hồi hoàn toàn (CR): 16% (KTC 95%, 9,1-24,0)
  • Thời gian phản hồi trung bình (TTR): 1,9 tháng
  • Thời gian phản hồi trung bình (DOR): 15,8 tháng (95% CI, 7,4 tháng-NE) với thời gian theo dõi đáp ứng trung bình là 11,9 tháng (chưa đạt đến mức trưởng thành hoàn toàn)
  • An toàn: điều trị bằng đơn trị liệu bằng sonrotoclax nhìn chung được dung nạp tốt
  • Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này tùy thuộc vào việc xác nhận lợi ích lâm sàng trong thử nghiệm CELESTIAL-RRMCL xác nhận (NCT06742996) đang được tiến hành. FDA Hoa Kỳ đã cấp Chỉ định Trị liệu Đột phá (BTD) cho sonrotoclax trong chỉ định này, cũng như Chỉ định Theo dõi Nhanh và Chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi.

    Amit Agarwal, M.D., Ph.D., Giám đốc Y khoa, Huyết học, BeOne Medicines, cho biết:

    "BeOne đang dẫn đầu sự tiến bộ và nâng cao khả năng ức chế BCL2 nhằm cách mạng hóa cách chúng tôi điều trị cho những bệnh nhân mắc khối u ác tính tế bào B. Sự chấp thuận ngày hôm nay của Beqalzi thể hiện sự tiến bộ quan trọng đối với những bệnh nhân mắc ung thư hạch tế bào vỏ và củng cố chiến lược của chúng tôi trong việc xây dựng các loại thuốc nền tảng được thiết kế nhằm nâng cao tiêu chuẩn chăm sóc các khối u ác tính của tế bào B."

    Một tùy chọn BCL2 mới cho cài đặt R/R MCL sau thuốc ức chế BTK đầy thách thức

    MCL là một phân nhóm hiếm gặp và thường nguy hiểm của ung thư hạch không Hodgkin. Tại Hoa Kỳ, có khoảng 3.300 trường hợp MCL mới được chẩn đoán mỗi năm.1 Trong khi nhiều bệnh nhân đáp ứng với liệu pháp ban đầu, tái phát là điều thường gặp và kết quả sau khi tiến triển có thể kém, đặc biệt là sau khi điều trị trước đó bằng thuốc ức chế BTK. Việc nhanh chóng phê duyệt Beqalzi đưa ra một cơ chế có mục tiêu mới cho bối cảnh điều trị MCL và củng cố tầm quan trọng của việc mở rộng các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân khi bệnh tiến triển.

    Meghan Gutierrez, Giám đốc điều hành, Quỹ nghiên cứu ung thư hạch, cho biết:

    "Đối với những người mắc bệnh ung thư hạch tế bào mantle tái phát hoặc khó chữa, mỗi đợt tiến triển có thể mang đến sự không chắc chắn và các câu hỏi liên quan đến các lựa chọn điều trị còn lại. Sự chấp thuận của FDA đối với sonrotoclax thể hiện sự tiến bộ đáng kể đối với cộng đồng ung thư hạch tế bào mantle ở Hoa Kỳ, mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân và gia đình đã dùng hết các liệu pháp điều trị hiện có khác. Những tiến bộ như thế này nhấn mạnh lý do tại sao việc tiếp tục nghiên cứu và đổi mới về căn bệnh này vẫn rất quan trọng."

    Các cập nhật bổ sung về quy định và phát triển

    Beqalzi cũng được phê duyệt ở Trung Quốc để điều trị R/R MCL, cũng như những bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL)/u lympho tế bào lympho nhỏ (SLL) trước đây đã nhận được ít nhất một liệu pháp toàn thân, bao gồm cả thuốc ức chế BTK. Dữ liệu từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 về sonrotoclax trong R/R MCL cũng đang được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu và các cơ quan quản lý khác xem xét.

    FDA Hoa Kỳ cũng cấp Chỉ định Theo dõi Nhanh sonrotoclax cho bệnh macroglobulinemia Waldenström (WM), cũng như Chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc WM, đa u tủy, bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính và hội chứng rối loạn sinh tủy.

    Ngoài ra, sonrotoclax hiện đang được nghiên cứu kết hợp với các phương pháp điều trị khác, bao gồm zanubrutinib, như một phương pháp điều trị tiềm năng cho CLL, với dữ liệu cập nhật dự kiến ​​sẽ được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) năm 2026.

    Giới thiệu về Beqalzi™ (sonrotoclax)

    Beqalzi™ (sonrotoclax) là chất ức chế ung thư hạch tế bào B 2 (BCL2) cơ bản, thế hệ tiếp theo và có tiềm năng tốt nhất với đặc tính dược động học và dược lực học độc đáo. Các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng trong giai đoạn đầu phát triển thuốc đã chỉ ra rằng sonrotoclax là chất ức chế BCL2 đặc hiệu và mạnh với thời gian bán hủy ngắn và không tích lũy thuốc. Sonrotoclax đã cho thấy hoạt động lâm sàng đầy hứa hẹn trên một loạt các khối u ác tính của tế bào B, bao gồm bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL), và đang được phát triển dưới dạng đơn trị liệu và kết hợp với các phương pháp điều trị khác, bao gồm cả zanubrutinib. Cho đến nay, hơn 2.200 bệnh nhân đã được ghi danh vào chương trình phát triển toàn cầu sonrotoclax.

    CHỈ ĐỊNH

    Beqalzi™ (sonrotoclax) là thuốc ức chế BCL-2 được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc u lympho tế bào mantle (R/R) tái phát hoặc khó chữa (R/R) sau ít nhất hai dòng trị liệu toàn thân, bao gồm thuốc ức chế tyrosine kinase (BTK) của Bruton.

    Chỉ định này được phê duyệt theo phê duyệt cấp tốc dựa trên tốc độ đáp ứng và thời gian đáp ứng. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong (các) thử nghiệm xác nhận.

    THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

    CHỐNG CHỈ ĐỊNH

    Beqalzi bị chống chỉ định với các chất ức chế CYP3A mạnh khi bắt đầu và trong giai đoạn tăng tốc do có khả năng tăng nguy cơ mắc hội chứng ly giải khối u (TLS).

    CẢNH BÁO & THẬN TRỌNG

  • Hội chứng ly giải khối u (TLS): Beqalzi có thể làm giảm khối u nhanh chóng và thay đổi thành phần hóa học trong máu phù hợp với TLS, điều này có thể nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng và yêu cầu quản lý kịp thời. TLS có thể xảy ra sớm nhất là 4 giờ sau liều đầu tiên, khi tăng liều hoặc khi bắt đầu lại sau khi ngừng điều trị. TLS trong phòng thí nghiệm hoặc lâm sàng xảy ra ở 7% số bệnh nhân tuân theo việc tăng liều khuyến cáo. Đánh giá tất cả bệnh nhân về nguy cơ TLS và bắt đầu điều trị dự phòng, bao gồm bù nước đầy đủ và dùng thuốc hạ axit uric máu. Đối với những bệnh nhân có nguy cơ cao mắc TLS, hãy cân nhắc nhập viện bằng truyền dịch qua đường tĩnh mạch và theo dõi thường xuyên. Theo dõi chặt chẽ thành phần hóa học trong máu và xử lý kịp thời những bất thường. Ngắt Beqalzi cho TLS; khi bắt đầu lại, hãy làm theo hướng dẫn điều chỉnh liều trong Thông tin kê đơn.
  • Nhiễm trùng nghiêm trọng: Beqalzi có thể gây nhiễm trùng nghiêm trọng hoặc tử vong. Nhiễm trùng nghiêm trọng xảy ra ở 14% bệnh nhân; Độ 3-4 xảy ra ở 17% (tử vong: 2,6%). Nhiễm trùng độ 3 trở lên phổ biến nhất là viêm phổi (10%). Theo dõi các dấu hiệu và triệu chứng nhiễm trùng và điều trị thích hợp. Xem xét sử dụng kháng sinh dự phòng và globulin miễn dịch. Gián đoạn, giảm liều hoặc ngừng sử dụng Beqalzi vĩnh viễn tùy theo mức độ nghiêm trọng.
  • Giảm bạch cầu: Beqalzi có thể gây giảm tế bào chất nghiêm trọng hoặc nặng, bao gồm giảm bạch cầu trung tính. Giảm bạch cầu trung tính độ 3 hoặc 4 xảy ra ở 18% bệnh nhân (Độ 4: 6%); sốt giảm bạch cầu xảy ra ở 1,7% tổng số bệnh nhân. Theo dõi công thức máu toàn phần trong suốt quá trình điều trị. Điều trị gián đoạn, giảm liều hoặc ngừng sử dụng Beqalzi vĩnh viễn tùy theo mức độ nghiêm trọng.
  • Độc tính với phôi thai: Beqalzi có thể gây hại cho thai nhi khi dùng cho phụ nữ mang thai. Tư vấn cho bệnh nhân về nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi. Xác minh tình trạng mang thai trước khi bắt đầu. Khuyên phụ nữ sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả và khuyên nam giới có bạn tình nữ có khả năng sinh sản sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị và trong 1 tuần sau liều cuối cùng.
  • PHẢN ỨNG BẤT LỢI

    Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ( ≥15%) là viêm phổi (16%) và mệt mỏi (16%). Các bất thường xét nghiệm độ 3-4 phổ biến nhất ( ≥15%) là giảm tế bào lympho (29%) và bạch cầu trung tính (18%).

    TƯƠNG TÁC THUỐC

  • Các chất ức chế CYP3A mạnh hoặc trung bình: Sử dụng đồng thời làm tăng phơi nhiễm Beqalzi. Tránh sử dụng các chất ức chế CYP3A mạnh trong quá trình bắt đầu và tăng tốc Beqalzi. Tránh sử dụng các chất ức chế CYP3A vừa phải ở liều 1 mg và 2 mg; đối với tất cả các liều khác, hãy giảm liều Beqalzi khi sử dụng đồng thời. Xem nhãn đã được phê duyệt để biết cách điều chỉnh liều.
  • Chất gây cảm ứng CYP3A mạnh hoặc trung bình: Sử dụng đồng thời làm giảm phơi nhiễm Beqalzi. Tránh sử dụng.
  • DÂN SỐ ĐẶC BIỆT

    Cho con bú: Khuyên phụ nữ không cho con bú trong khi điều trị bằng Beqalzi và trong 1 tuần sau liều cuối cùng.

    Để báo cáo CÁC PHẢN ỨNG BẤT LỢI NGHI NGỜ, hãy liên hệ với BeOne Medicines theo số 1-877-828-5596 hoặc FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch.

    Giới thiệu về BeOne

    BeOne Medicines là một công ty ung thư toàn cầu đang khám phá và phát triển các phương pháp điều trị cải tiến cho bệnh nhân ung thư trên toàn thế giới. Với danh mục đầu tư bao gồm huyết học và khối u rắn, BeOne đang đẩy nhanh việc phát triển hệ thống phương pháp trị liệu mới đa dạng thông qua năng lực nội bộ và sự hợp tác của mình. Công ty có một đội ngũ toàn cầu đang phát triển trải dài khắp sáu châu lục, được thúc đẩy bởi sự xuất sắc về mặt khoa học và tốc độ vượt trội để tiếp cận nhiều bệnh nhân hơn bao giờ hết.

    Để tìm hiểu thêm về BeOne, vui lòng truy cập www.beonemedicines.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, X, Facebook và Instagram.

    Tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 và các luật chứng khoán liên bang khác, bao gồm các tuyên bố về lợi ích tiềm năng của sonrotoclax; Kỳ vọng của BeOne về sự phát triển lâm sàng của sonrotoclax, các mốc quan trọng về quy định, đệ trình và phê duyệt; và những kế hoạch, cam kết, nguyện vọng, mục tiêu của BeOne với chú thích “Giới thiệu về BeOne”. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai do nhiều yếu tố quan trọng khác nhau, bao gồm khả năng của BeOne trong việc chứng minh tính hiệu quả và an toàn của các loại thuốc tiềm năng; kết quả lâm sàng của các loại thuốc tiềm năng, có thể không hỗ trợ việc phát triển thêm hoặc phê duyệt tiếp thị; hành động của các cơ quan quản lý có thể ảnh hưởng đến việc bắt đầu, thời gian và tiến độ thử nghiệm lâm sàng và phê duyệt tiếp thị; Khả năng của BeOne đạt được thành công về mặt thương mại đối với các loại thuốc được bán trên thị trường và các loại thuốc ứng cử viên, nếu được chấp thuận; Khả năng của BeOne trong việc đạt được và duy trì sự bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ đối với thuốc và công nghệ của mình; Sự phụ thuộc của BeOne vào các bên thứ ba để tiến hành phát triển, sản xuất, thương mại hóa thuốc và các dịch vụ khác; Kinh nghiệm hạn chế của BeOne trong việc đạt được sự chấp thuận theo quy định và thương mại hóa các sản phẩm dược phẩm; Khả năng của BeOne trong việc có được nguồn tài trợ bổ sung cho hoạt động và hoàn thành việc phát triển các loại thuốc tiềm năng cũng như đạt được và duy trì lợi nhuận; và những rủi ro đó được thảo luận đầy đủ hơn trong phần có tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong báo cáo định kỳ gần đây nhất của BeOne, cũng như các cuộc thảo luận về những rủi ro tiềm ẩn, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng khác trong hồ sơ tiếp theo của BeOne gửi tới Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Tất cả thông tin trong thông cáo báo chí này đều kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này và BeOne không có nghĩa vụ cập nhật những thông tin đó trừ khi pháp luật yêu cầu.

    Nguồn: BeOne Medicines Ltd.

    Nguồn: HealthDay

    Beqalzi (sonrotoclax) Lịch sử phê duyệt của FDA

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo về thuốc của FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Tình trạng thiếu thuốc
  • Lâm sàng Kết quả thử nghiệm
  • Phê duyệt thuốc gốc
  • Drugs.com Podcast
  • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến