Ergebnisse klinischer Studien: Genheilmittel gegen angeborene Taubheit wirksam und langanhaltend

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Von Dennis Thompson HealthDay Reporter

Medizinisch überprüft von Carmen Pope, Senior Medical Editor, B. Pharm. Zuletzt aktualisiert am 23. April 2026.

über HealthDay

DONNERSTAG, 23. April 2026 – Eine neue Gentherapie zur Behandlung angeborener Taubheit führt zu einer dauerhaften Heilung, wie eine neue internationale Studie ergab.

Die Behandlung, die auf das OTOF-Gen abzielt, stellte das Hörvermögen bei 90 % der Teilnehmer wieder her, berichteten Forscher am 22. April in der Zeitschrift Natur.

Diese Ergebnisse hielten bis zu mindestens zweieinhalb Jahre nach der Behandlung an, sagten Forscher.

„Es ist bemerkenswert zu sehen, wie Patienten von völliger Taubheit zu Hörfähigkeit übergehen“, sagte der leitende Forscher Zheng-Yi Chen, an Associate Scientist und Lehrstuhlinhaber für HNO-Heilkunde am Mass Eye and Ear in Boston.

„Für viele Patienten bedeutet das auch die Fähigkeit, Sprache zu entwickeln und zu nutzen“, sagte Chen in einer Pressemitteilung.

Genmutationen sind für bis zu 60 % des bei der Geburt vorhandenen Hörverlusts verantwortlich, sagten Forscher in einer Pressemitteilung.

Diese neue Studie konzentrierte sich auf eine Gentherapie zur Behandlung von Taubheit, die durch Mutationen im OTOF-Gen verursacht wird.

Dieses Gen gibt dem Körper Anweisungen zur Herstellung eines Proteins namens Otoferlin, das für das Hören unerlässlich ist. Ohne Otoferlin können die Haarzellen im Innenohr keine Schallsignale an das Gehirn weiterleiten, was bei der Geburt zu schwerer oder völliger Taubheit führt.

Die Behandlung umfasst eine einzelne Injektion in das Innenohr, bei der ein ausgehöhltes Virus verwendet wird, um eine Arbeitskopie des OTOF-Gens zu liefern, sagten Forscher.

In dieser Studie rekrutierten Forscher 42 Patienten an acht Standorten in China, deren Alter von Kleinkindern unter einem Jahr bis zu Erwachsenen in den Dreißigern reichte.

Jede Person erhielt eine von drei Dosen einer einzelnen Gentherapie: 36 in einem Ohr und sechs in beiden Ohren. Anschließend beobachteten die Forscher die Teilnehmer bis zu 2,5 Jahre lang, um zu sehen, ob die Behandlung sicher und wirksam war.

Etwa 90 % verzeichneten eine Verbesserung des Hörvermögens in ihren behandelten Ohren, oft innerhalb von Wochen nach der Behandlung, und die Verbesserung setzte sich im Laufe der Zeit fort, sagten die Forscher.

Als das Hörvermögen zurückkehrte, konnten die Teilnehmer Sprache und Sprache besser verstehen. Bei kleinen Kindern und solchen mit gesünderen Innenohren war die größte Verbesserung zu verzeichnen, und diejenigen, die auf beiden Ohren behandelt wurden, schnitten besser ab als diejenigen, die nur auf einem Ohr behandelt wurden.

Von den drei behandelten Erwachsenen erlebten zwei eine gewisse Erholung des Hörvermögens, wenn auch weniger stark als bei jüngeren Patienten, sagten Forscher.

„Es ist sehr ermutigend, bei einigen erwachsenen Patienten deutliche Verbesserungen zu sehen“, sagte Chen. „Das deutet darauf hin, dass das menschliche Hörsystem möglicherweise flexibler ist, als wir erwartet haben.“

Die Forscher planen, die langfristige Nachbeobachtung fortzusetzen und hoffen, in Zukunft eine klinische Studie in den USA starten zu können. Sie erforschen auch Gentherapien für andere Formen des erblichen Hörverlusts.

„Diese Ergebnisse zeigen, dass die Wiederherstellung des Hörvermögens auch nach Jahren der Taubheit möglich ist“, sagte der leitende Forscher Dr. Yilai Shu, Professor am Augen- und HNO-Krankenhaus der Fudan-Universität in China, sagte in einer Pressemitteilung. „Wir arbeiten jetzt daran, diesen Ansatz auf andere genetische Ursachen von Hörverlust auszuweiten.“

Quellen

  • Mass General Brigham, Pressemitteilung, 22. April 2026

    • Haftungsausschluss: Statistische Daten in medizinischen Artikeln liefern allgemeine Trends und beziehen sich nicht auf Einzelpersonen. Einzelne Faktoren können stark variieren. Lassen Sie sich bei individuellen Gesundheitsentscheidungen immer persönlich beraten.

    Quelle: HealthDay

    Gesendet : 2026-04-24 02:02

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