Immunome gibt die Einreichung eines neuen Arzneimittelantrags für Varegacestat zur Behandlung von Erwachsenen mit Desmoidtumoren bei der US-amerikanischen FDA bekannt

Folgen Sie Drugslib auf

Behandlung von: Desmoidtumoren

Immunome gibt die Einreichung eines neuen Arzneimittelantrags für Varegacestat zur Behandlung von Erwachsenen mit Desmoidtumoren bei der US-amerikanischen FDA bekannt

BOTHELL, Washington, 29. April 2026 – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), a Das Biotechnologieunternehmen, das sich der Entwicklung erstklassiger und erstklassiger zielgerichteter Krebstherapien verschrieben hat, gab heute die Einreichung eines New Drug Application (NDA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für Varegacestat bekannt, einem in der Prüfphase befindlichen, oralen, einmal täglich einzunehmenden Gamma-Sekretase-Inhibitor (GSI) zur Behandlung von Erwachsenen mit Desmoidtumoren.

  • New Drug Application (NDA) unterstützt durch positive Phase-3-RINGSIDE-Ergebnisse, darunter signifikante Verbesserung des progressionsfreien Überlebens im Vergleich zu Placebo (Hazard Ratio = 0,16, p<0,0001)
  • Die Studie erreichte auch alle wichtigen sekundären Endpunkte, wobei Varegacestat eine objektive Ansprechrate von 56 % lieferte
  • Detaillierte RINGSIDE-Daten der Phase 3 wurden für die mündliche Präsentation auf der ASCO-Jahrestagung 2026 ausgewählt

    • „Der NDA-Eintrag für Varegacestat stellt einen wichtigen Meilenstein für Immunome dar. Er spiegelt die Stärke des RINGSIDE-Datensatzes und das Engagement des Teams wider, das dieses Programm vorantreibt“, sagte Clay B. Siegall, Ph.D., Präsident und Chief Executive Officer von Immunome. „Wir glauben, dass Varegacestat das Potenzial hat, Erwachsenen mit fortschreitenden Desmoidtumoren eine sinnvolle neue orale Behandlungsoption zu bieten, und wir sind den Patienten, Familien, Forschern und Studienzentrumsteams dankbar, deren Teilnahme diese Einreichung ermöglicht hat.“

    Der NDA wird durch positive Ergebnisse der globalen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-3-RINGSIDE-Studie zu Varegacestat bei Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren gestützt.

    Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt der Verbesserung des progressionsfreien Überlebens und zeigte eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserung im Vergleich zu Placebo mit einer 84-prozentigen Verringerung des Risikos einer Krankheitsprogression oder eines Todes (Hazard Ratio (HR) = 0,16, 95 %-KI: 0,071, 0,375; p<0,0001). Die bestätigte objektive Ansprechrate (ORR) basierend auf RECIST v1.1 betrug 56 % unter Varegacestat vs. 9 % unter Placebo (p<0,0001), ermittelt durch eine verblindete unabhängige zentrale Überprüfung.

    In einer explorativen Analyse zeigte Varegacestat eine mittlere beste Veränderung des Tumorvolumens von -83 % gegenüber +11 % unter Placebo, ermittelt durch eine verblindete unabhängige zentrale Überprüfung. Darüber hinaus erreichte die Studie alle wichtigen sekundären Endpunkte, wobei Varegacestat im Vergleich zu Placebo statistisch signifikante Verbesserungen bei der bahnbrechenden Reduzierung des Tumorvolumens und der schlimmsten Schmerzintensität erzielte.

    Varegacestat wurde im Allgemeinen gut vertragen und wies ein beherrschbares Sicherheitsprofil im Einklang mit der GSI-Klasse auf. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse bei den Teilnehmern im Behandlungsarm waren Durchfall (82 %), Müdigkeit (44 %), Hautausschlag (43 %), Übelkeit (35 %) und Husten (34 %). Die meisten Veranstaltungen waren vom Grad 1 oder 2.

    Immunome gab zuvor bekannt, dass Daten von RINGSIDE für die Präsentation in einer mündlichen Abstract-Sitzung auf der Jahrestagung 2026 der American Society of Clinical Oncology (ASCO) ausgewählt wurden, die vom 29. Mai bis 2. Juni 2026 in Chicago stattfindet.

    Über die RINGSIDE-Studie

    Die globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-RINGSIDE-Studie (NCT04871282) untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Varegacestat bei Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren. Insgesamt 156 Patienten wurden randomisiert und erhielten täglich 1,2 mg Varegacestat oder Placebo, bis die Krankheit fortschritt oder starb. Dies war die größte randomisierte Studie in dieser Population. Der primäre Endpunkt der Studie war das progressionsfreie Überleben, das durch eine verblindete, unabhängige zentrale Überprüfung bewertet wurde. Statistisch kontrollierte sekundäre Endpunkte waren die bestätigte ORR mit RECIST v1.1 und die Veränderung des Tumorvolumens in Woche 24, beide bestimmt durch eine verblindete unabhängige zentrale Überprüfung, sowie die Veränderung der Schmerzintensität in Woche 12, bestimmt mit einem vom Patienten berichteten Outcome-Instrument. Zu den weiteren sekundären Endpunkten gehörten die Dauer des Ansprechens, die beste Reduzierung des Tumorvolumens, vom Patienten berichtete Ergebnisse sowie Sicherheit und Verträglichkeit. RINGSIDE beinhaltet eine offene Verlängerungsphase, die noch läuft.

    Über Desmoidtumoren

    Desmoidtumoren (auch bekannt als aggressive Fibromatose oder Desmoidtyp-Fibromatose) sind aggressive, nicht metastasierende Weichteiltumoren, die zu einem erneuten Auftreten neigen. In den Vereinigten Staaten wird jedes Jahr bei etwa 1.000 bis 1.650 Menschen ein Desmoidtumor diagnostiziert, und es gibt etwa 10.000 bis 11.000 aktiv behandelte Patienten. Die Betroffenen sind mit starken Schmerzen, Deformationen und teilweise lebensbedrohlichen Organschäden konfrontiert. Die mit Desmoidtumoren verbundenen chronischen Schmerzen und körperlichen Einschränkungen führen zu einer hohen klinischen Belastung und einer eingeschränkten Lebensqualität. Obwohl Desmoidtumoren nicht als krebsartig gelten, erfordern sie häufig eine systemische Behandlung, um dauerhafte Behinderungen zu verhindern und die Krankheitslast zu lindern.

    Über Varegacestat

    Varegacestat (ehemals AL102) ist ein in der Prüfphase befindlicher, oraler, einmal täglich einzunehmender Gamma-Sekretase-Inhibitor. Im Dezember 2025 meldete Immunome positive Topline-Ergebnisse für die Phase-3-RINGSIDE-Studie zu Varegacestat bei Erwachsenen mit fortschreitenden Desmoidtumoren. Daten von RINGSIDE wurden für die mündliche Präsentation auf der ASCO-Jahrestagung 2026 ausgewählt.

    Über Immunome, Inc.

    Immunome ist ein Unternehmen für zielgerichtete Onkologie im klinischen Stadium, das sich der Entwicklung erstklassiger und erstklassiger zielgerichteter Krebstherapien verschrieben hat. Wir treiben ein innovatives Portfolio an Therapeutika voran und stützen uns dabei auf Führungspersönlichkeiten, die zuvor eine Schlüsselrolle bei der Gestaltung, Entwicklung und Vermarktung modernster Therapien, einschließlich Antikörper-Wirkstoff-Konjugat-Therapien, gespielt haben. Zu unserer Pipeline gehören Varegacestat, ein GSI im späten klinischen Stadium; IM-1021, ein ROR1-ADC im klinischen Stadium; und IM-3050, eine auf FAP ausgerichtete Strahlentherapie, die kürzlich die IND-Zulassung erhalten hat. Wir entwickeln außerdem ein breites Portfolio von ADCs im Frühstadium weiter, die unbekannte Ziele für solide Tumore verfolgen. Weitere Informationen finden Sie unter www.immunome.com

    Vorsorglicher Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen

    Aussagen in dieser Pressemitteilung, die nicht rein historischer Natur sind, sind „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Wir verwenden Wörter wie „Engagement“, „fortschreiten“, „glauben“, „potenziell“ und ähnliche Ausdrücke, um diese zukunftsgerichteten Aussagen zu kennzeichnen. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören Aussagen über das Potenzial von Varegacestat, einschließlich seiner therapeutischen Vorteile, seiner Fähigkeit, eine sinnvolle neue orale Behandlungsoption bereitzustellen, und regulatorischer Ergebnisse; Immunomes Pläne, zusätzliche Daten aus der RINGSIDE-Studie bereitzustellen; die kontinuierliche Weiterentwicklung von Varegacestat; und andere Aussagen über die Absichten, Pläne, Überzeugungen, Erwartungen oder Prognosen des Managements für die Zukunft.

    Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von Immunome und beinhalten Annahmen, die möglicherweise nie eintreten oder sich als falsch erweisen; Folglich können die tatsächlichen Ergebnisse aufgrund einer Reihe von Faktoren erheblich von den ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen, einschließlich Risiken im Zusammenhang mit der NDA-Einreichung für Varegacestat, wie etwa mögliche Verzögerungen oder das Versäumnis, eine behördliche Genehmigung zu erhalten; Risiken im Zusammenhang mit dem Sicherheitsprofil von Varegacestat; Risiken im Zusammenhang mit der Kennzeichnung und Vermarktung von Varegacestat, sofern zugelassen; Die Fähigkeit von Immunome, seine Pipeline zu erweitern und voranzutreiben und seinen Geschäftsplan umzusetzen; und andere Risiken und Ungewissheiten, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ im Jahresbericht von Immunome auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2025 endende Geschäftsjahr aufgeführt sind und am 3. März 2026 bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurden.

    Diese Dokumente können auch auf der Website von Immunome unter www.immunome.com abgerufen werden, indem Sie auf den Link „Finanzen“ unter der Registerkarte „Investoren“ klicken. Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen gelten nur zum Datum dieser Pressemitteilung. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt Immunome keine Verpflichtung und beabsichtigt nicht, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

    Quelle: Immunome, Inc.

    Quelle: HealthDay

    Varegacestat FDA-Zulassungsgeschichte

    Weitere Nachrichtenressourcen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • Neue Arzneimittelzulassungen
  • Neue Arzneimittelanträge
  • Arzneimittelengpässe
  • Ergebnisse klinischer Studien
  • Generikum Zulassungen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonnieren Sie unseren Newsletter

    Abonnieren Sie unsere Newsletter, um das Beste von Drugs.com in Ihrem Posteingang zu erhalten.

    Gesendet : 2026-04-30 15:14

    Mehr lesen

    Haftungsausschluss

    Es wurden alle Anstrengungen unternommen, um sicherzustellen, dass die von Drugslib.com bereitgestellten Informationen korrekt und aktuell sind aktuell und vollständig, eine Garantie hierfür kann jedoch nicht übernommen werden. Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen können zeitkritisch sein. Die Informationen von Drugslib.com wurden für die Verwendung durch medizinisches Fachpersonal und Verbraucher in den Vereinigten Staaten zusammengestellt. Daher übernimmt Drugslib.com keine Gewähr dafür, dass eine Verwendung außerhalb der Vereinigten Staaten angemessen ist, sofern nicht ausdrücklich anders angegeben. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com befürworten keine Arzneimittel, diagnostizieren keine Patienten und empfehlen keine Therapie. Die Arzneimittelinformationen von Drugslib.com sind eine Informationsquelle, die zugelassenen Ärzten bei der Betreuung ihrer Patienten helfen soll und/oder Verbrauchern dienen soll, die diesen Service als Ergänzung und nicht als Ersatz für die Fachkenntnisse, Fähigkeiten, Kenntnisse und Urteilsvermögen im Gesundheitswesen betrachten Praktiker.

    Das Fehlen einer Warnung für ein bestimmtes Medikament oder eine bestimmte Medikamentenkombination sollte keinesfalls als Hinweis darauf ausgelegt werden, dass das Medikament oder die Medikamentenkombination für einen bestimmten Patienten sicher, wirksam oder geeignet ist. Drugslib.com übernimmt keinerlei Verantwortung für irgendeinen Aspekt der Gesundheitsversorgung, die mithilfe der von Drugslib.com bereitgestellten Informationen durchgeführt wird. Die hierin enthaltenen Informationen sollen nicht alle möglichen Verwendungen, Anweisungen, Vorsichtsmaßnahmen, Warnungen, Arzneimittelwechselwirkungen, allergischen Reaktionen oder Nebenwirkungen abdecken. Wenn Sie Fragen zu den Medikamenten haben, die Sie einnehmen, wenden Sie sich an Ihren Arzt, das medizinische Fachpersonal oder Ihren Apotheker.

    Beliebte Schlüsselwörter