Immunome annuncia la presentazione della domanda per un nuovo farmaco alla FDA statunitense per Varegacestat per il trattamento degli adulti affetti da tumori desmoidi

Trattamento per: tumore desmoide

Immunome annuncia la presentazione di una domanda per un nuovo farmaco alla FDA statunitense per Varegacestat per il trattamento di adulti affetti da tumori desmoidi

BOTHELL, Washington, 29 aprile 2026 – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), un'azienda biotecnologica impegnata nello sviluppo di terapie antitumorali mirate di prima classe, ha annunciato oggi la presentazione di una nuova domanda di farmaco (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per varegacestat, un inibitore sperimentale della gamma secretasi (GSI) orale, una volta al giorno, per il trattamento degli adulti con tumori desmoidi.

Nuova domanda di farmaco (NDA) supportata da risultati positivi di Fase 3 RINGSIDE, compreso un significativo miglioramento in sopravvivenza libera da progressione rispetto al placebo (hazard ratio = 0,16, p<0,0001)

Lo studio ha inoltre raggiunto tutti gli endpoint secondari chiave, con varegacestat che ha fornito un tasso di risposta obiettiva del 56%

Dati dettagliati di Fase 3 RINGSIDE selezionati per la presentazione orale al congresso annuale ASCO del 2026

"La presentazione della NDA per varegacestat segna un'importante pietra miliare per Immunome. Riflette la forza del set di dati RINGSIDE e l'impegno del team che porta avanti questo programma", ha affermato Clay B. Siegall, Ph.D., Presidente e Amministratore delegato di Immunome. "Riteniamo che varegacestat abbia il potenziale per fornire agli adulti affetti da tumori desmoidi in progressione una nuova opzione terapeutica orale significativa e siamo grati ai pazienti, alle famiglie, ai ricercatori e ai team del centro di studio la cui partecipazione ha reso possibile questa presentazione."

La NDA è supportata dai risultati positivi dello studio globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, RINGSIDE di fase 3 su varegacestat in pazienti con tumori desmoidi in progressione.

Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione, dimostrando un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo rispetto al placebo, con una riduzione dell'84% del rischio di progressione della malattia o di morte (hazard ratio (HR) = 0,16, IC 95%: 0,071, 0,375; p<0,0001). Il tasso di risposta obiettiva (ORR) confermato basato su RECIST v1.1 è stato del 56% con varegacestat contro il 9% con placebo (p<0,0001), valutato mediante revisione centrale indipendente in cieco.

In un'analisi esplorativa, varegacestat ha dimostrato una migliore variazione mediana del volume tumorale di -83% rispetto a +11% con placebo, valutato mediante revisione centrale indipendente in cieco. Inoltre, lo studio ha soddisfatto tutti i principali endpoint secondari, con varegacestat che ha ottenuto miglioramenti statisticamente significativi rispetto al placebo nella riduzione del volume del tumore e nella peggiore intensità del dolore.

Varegacestat è stato generalmente ben tollerato, con un profilo di sicurezza gestibile coerente con la classe GSI. Gli eventi avversi più comuni per i partecipanti al braccio di trattamento sono stati diarrea (82%), affaticamento (44%), eruzione cutanea (43%), nausea (35%) e tosse (34%). La maggior parte degli eventi erano di grado 1 o 2.

Immunome ha annunciato in precedenza che i dati di RINGSIDE sono stati selezionati per la presentazione in una sessione di abstract orale al meeting annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2026, che si terrà dal 29 maggio al 2 giugno 2026 a Chicago.

Informazioni sullo studio RINGSIDE

Lo studio globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3 RINGSIDE (NCT04871282) ha valutato l'efficacia e la sicurezza di varegacestat in pazienti con tumori desmoidi in progressione. Un totale di 156 pazienti sono stati randomizzati a ricevere varegacestat 1,2 mg al giorno o placebo fino alla progressione della malattia o al decesso, rappresentando il più grande studio randomizzato in questa popolazione. L'endpoint primario dello studio era la sopravvivenza libera da progressione valutata mediante revisione centrale indipendente in cieco. Gli endpoint secondari controllati statisticamente erano l'ORR confermato utilizzando RECIST v1.1 e la variazione del volume del tumore alla settimana 24, entrambi determinati da una revisione centrale indipendente in cieco, nonché la variazione dell'intensità del dolore alla settimana 12 determinata utilizzando uno strumento di esito riportato dal paziente. Ulteriori endpoint secondari includevano la durata della risposta, la migliore riduzione del volume del tumore, i risultati riportati dai pazienti, la sicurezza e la tollerabilità. RINGSIDE include una fase di estensione in aperto, che è ancora in corso.

Informazioni sui tumori desmoidi

I tumori desmoidi (noti anche come fibromatosi aggressiva o fibromatosi di tipo desmoide) sono tumori aggressivi dei tessuti molli non metastatici soggetti a recidiva. Ogni anno negli Stati Uniti vengono diagnosticati tumori desmoidi a circa 1.000-1.650 persone e ci sono circa 10.000-11.000 pazienti gestiti attivamente. Le persone colpite affrontano dolori debilitanti, deformità e, in alcuni casi, danni agli organi potenzialmente letali. Il dolore cronico e le limitazioni fisiche associate ai tumori desmoidi comportano un elevato carico clinico e una compromissione della qualità della vita. Sebbene i tumori desmoidi non siano considerati cancerosi, spesso richiedono un trattamento sistemico per prevenire disabilità permanenti e alleviare il carico della malattia.

Informazioni su Varegacestat

Varegacestat (precedentemente AL102) è un inibitore sperimentale della gamma secretasi orale, una volta al giorno. Nel dicembre 2025, Immunome ha riportato risultati positivi per lo studio di fase 3 RINGSIDE su varegacestat negli adulti con tumori desmoidi in progressione. I dati di RINGSIDE sono stati selezionati per la presentazione orale al meeting annuale ASCO 2026.

Informazioni su Immunome, Inc.

Immunome è un'azienda oncologica mirata in fase clinica impegnata a sviluppare terapie antitumorali mirate di prima classe e di prima qualità. Stiamo portando avanti un portafoglio innovativo di terapie, avvalendoci di una leadership che in precedenza ha svolto un ruolo chiave nella progettazione, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie all’avanguardia, comprese le terapie coniugate con anticorpi e farmaci. La nostra pipeline comprende varegacestat, un GSI in fase clinica avanzata; IM-1021, un ADC ROR1 in fase clinica; e IM-3050, una radioterapia mirata alla FAP che ha recentemente ricevuto l'approvazione dell'IND. Stiamo inoltre sviluppando un ampio portafoglio di ADC in fase iniziale che perseguono obiettivi non divulgati sui tumori solidi. Per ulteriori informazioni, visitare www.immunome.com

Dichiarazione cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali

Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa che non sono di natura puramente storica sono "dichiarazioni previsionali" ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Utilizziamo parole come "impegno", "avanzamento", "credenza", "potenziale" ed espressioni simili per identificare queste dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali includono affermazioni riguardanti il potenziale di varegacestat, compresi i suoi benefici terapeutici, la sua capacità di fornire una nuova opzione di trattamento orale significativa e risultati normativi; I piani di Immunome di fornire dati aggiuntivi dallo studio RINGSIDE; il continuo progresso del varegacestat; e altre dichiarazioni riguardanti intenzioni, piani, convinzioni, aspettative o previsioni del management per il futuro.

Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative di Immunome e implicano ipotesi che potrebbero non concretizzarsi mai o potrebbero rivelarsi errate; di conseguenza, i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli espressi o impliciti a causa di una serie di fattori, compresi i rischi legati alla presentazione della NDA per varegacestat, come potenziali ritardi o mancato ottenimento dell'approvazione normativa; rischi legati al profilo di sicurezza di varegacestat; rischi legati all'etichettatura e alla commercializzazione del varegacestat, se approvato; La capacità di Immunome di crescere e far avanzare la propria pipeline e di eseguire il proprio piano aziendale; e altri rischi e incertezze inclusi nella voce "Fattori di rischio" nella relazione annuale di Immunome sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2025, depositata presso la Securities and Exchange Commission il 3 marzo 2026.

È possibile accedere a questi documenti anche sul sito web di Immunome all'indirizzo www.immunome.com facendo clic sul collegamento "Dati finanziari" nella scheda "Investitori". Le dichiarazioni previsionali incluse nel presente comunicato stampa sono rese solo a partire dalla data del presente comunicato stampa. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge, Immunome non si assume alcun obbligo e non intende aggiornare alcuna dichiarazione previsionale inclusa nel presente comunicato stampa.

Fonte: Immunome, Inc.

Fonte: HealthDay

Cronologia delle approvazioni della FDA per Varegacestat

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Pubblicato : 2026-04-30 15:14

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