Intellia Therapeutics leitet die fortlaufende Einreichung eines Biologika-Lizenzantrags bei der FDA für Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) als einmalige Behandlung für hereditäres Angioödem ein

Behandlung für: hereditäres Angioödem

Intellia Therapeutics leitet fortlaufende Einreichung des Biologika-Lizenzantrags bei der FDA für Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) als einmalige Behandlung für hereditäres Angioödem ein

CAMBRIDGE, Mass., 27. April 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Revolutionierung der Medizin durch die Nutzung von CRISPR-Genbearbeitung und anderen Kerntechnologien konzentriert, gab heute bekannt, dass es eine fortlaufende Einreichung eines Biologika-Lizenzantrags (BLA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eingeleitet hat, um die Zulassung von lonvo-z (früher bekannt als NTLA-2002) für erblich bedingte Erkrankungen zu beantragen Angioödem (HAE). Konzipiert als einmalige Behandlung, die ambulant verabreicht wird, ist lonvo-z ein In-vivo-CRISPR-Geneditierungskandidat, der das Kallikrein-B1-Gen (KLKB1) inaktivieren soll, um die Kallikrein- und Bradykininspiegel dauerhaft zu senken.

Der Abschluss der BLA-Einreichung wird voraussichtlich in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 abgeschlossen sein; Voraussichtlicher Start im ersten Halbjahr 2027, sofern genehmigt

Intellia gab heute außerdem separat positive Topline-Daten aus der klinischen Phase-3-Studie HAELO mit Lonvo-z bei HAE bekannt. Die Studie erreichte ihre primären und alle wichtigen sekundären Endpunkte und zeigte, dass eine einmalige Dosis von Lonvo-z dazu führte, dass die meisten Patienten während des sechsmonatigen primären Beobachtungszeitraums sowohl von HAE-Attacken befreit wurden als auch eine fortlaufende Therapie anwenden konnten.

„Wenn Lonvo-z zugelassen wird, wird es die weltweit erste In-vivo-CRISPR-basierte Gen-Editing-Therapie sein“, sagte John Leonard, M.D., Präsident und Chief Executive Officer von Intellia. „Die vielversprechenden Ergebnisse von HAELO bekräftigen unsere Überzeugung, dass Lonvo-z die Art und Weise, wie HAE bei vielen Patienten behandelt wird, revolutionieren könnte, mit dem Potenzial, die meisten von ihnen mit nur einer Dosis von beiden Anfällen und der Notwendigkeit einer fortlaufenden Therapie zu befreien. Wir freuen uns auf unsere weitere Zusammenarbeit mit der FDA, während wir versuchen, viele der Belastungen für Menschen mit HAE zu verringern.“

Gemäß der RMAT-Bezeichnung (Regenerative Medicine Advanced Therapy), die die FDA lonvo-z für die Behandlung von HAE erteilt hat, ermöglicht ein fortlaufendes BLA Intellia, fortlaufend Teile des BLA einzureichen, und gibt der FDA die Möglichkeit, ihre Prüfung zu beschleunigen. Zusätzlich zum RMAT-Programm beteiligte sich Intellia am Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) Development and Readiness Pilotprojekt der FDA. Dieses Programm ermöglicht es Sponsoren, ihre CMC-Produktentwicklungsstrategien und -ziele mit FDA-Prüfungsmitarbeitern zu besprechen und deren Fragen zu beantworten. Die verstärkte Kommunikation soll Sponsoren dabei helfen, die CMC-Aktivitäten abzuschließen, um ihre Arzneimittelentwicklungsprogramme zu beschleunigen, um die Einreichung von Anträgen und einen früheren Patientenzugang zu unterstützen.

Intellia geht davon aus, dass die BLA-Einreichung in der zweiten Hälfte des Jahres 2026 abgeschlossen sein wird. Wenn die Einreichung von der FDA angenommen wird, wird die Behörde voraussichtlich entscheiden, ob sie eine vorrangige Prüfung gewährt, und einen angestrebten Aktionstermin für den Abschluss ihrer Bewertung angeben. Im Falle einer Genehmigung plant Intellia, lonvo-z im ersten Halbjahr 2027 kommerziell einzuführen.

Über Lonvo-zBasierend auf der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten CRISPR/Cas9-Technologie hat Lonvo-z das Potenzial, die erste einmalige Behandlung für hereditäres Angioödem (HAE) zu werden. Lonvo-z ist ein In-vivo-CRISPR-Geneditierungskandidat, der Kallikrein dauerhaft senken soll, indem er das Kallikrein B1 (KLKB1)-Gen mit einer Einzeldosis inaktiviert. Lonvo-z hat fünf bemerkenswerte behördliche Auszeichnungen erhalten: Orphan Drug und RMAT Designation von der U.S. Food and Drug Administration (FDA), den Innovation Passport von der britischen Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), Priority Medicines (PRIME) Designation von der Europäischen Arzneimittel-Agentur sowie Orphan Drug Designation (ODD) von der Europäischen Kommission.

Über Hereditäres Angioödem Hereditär Angioödem (HAE) ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch schwere, wiederkehrende und unvorhersehbare Entzündungsattacken in verschiedenen Organen und Geweben des Körpers gekennzeichnet ist, die schmerzhaft, schwächend und lebensbedrohlich sein können. Schätzungen zufolge ist einer von 50.000 Menschen von HAE betroffen. Es gibt vorbeugende und bedarfsgesteuerte Behandlungsoptionen zur Bewältigung der Erkrankung, einschließlich einer Langzeit- und Kurzzeitprophylaxe zur Vorbeugung von Schwellungsattacken. Aktuelle Behandlungsoptionen umfassen häufig lebenslange Therapien, die eine chronische intravenöse (IV) oder subkutane (SC) Verabreichung von bis zu zweimal pro Woche oder eine tägliche orale Verabreichung erfordern können, um eine ständige Unterdrückung des Signalwegs zur Krankheitskontrolle sicherzustellen. Trotz chronischer Verabreichung kommt es immer noch zu Durchbruchattacken. Die Kallikrein-Hemmung ist eine klinisch validierte Strategie zur vorbeugenden Behandlung von HAE-Attacken.

Über Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Revolutionierung der Medizin durch den Einsatz von CRISPR-Genbearbeitung und anderen Kerntechnologien konzentriert. Die Mission des Unternehmens besteht darin, das Leben von Menschen mit schweren Krankheiten durch die Entwicklung und Vermarktung potenziell heilender Behandlungen zu verändern. Mit umfassender wissenschaftlicher, technischer und klinischer Entwicklungserfahrung möchte Intellia durch die dauerhafte Behandlung der Grundursachen von Krankheiten neue Maßstäbe in der Medizin setzen. Erfahren Sie mehr unter intelliatx.com und folgen Sie uns @intelliatx.

Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ von Intellia Therapeutics, Inc. („Intellia“ oder das „Unternehmen“) im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Zu diesen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem ausdrückliche oder stillschweigende Aussagen zu Intellias Überzeugungen und Erwartungen in Bezug auf: der Erfolg und die Weiterentwicklung seines Programms für Lonvoguran Ziclumeran oder „Lonvo-z“ (auch bekannt als NTLA-2002) zur Behandlung des hereditären Angioödems („HAE“), einschließlich seines Plans, die Einreichung eines Biologika-Lizenzantrags („BLA“) für Lonvo-z in der zweiten Jahreshälfte 2026 abzuschließen, seine Erwartungen hinsichtlich der Prüfung und Genehmigung dieser BLA, einschließlich der Möglichkeit einer beschleunigten Prüfung, seine Erwartungen hinsichtlich einer geplanten Einführung von lonvo-z in den USA im ersten Halbjahr 2027 und die Möglichkeit, dass lonvo-z die Behandlung von HAE für viele Patienten revolutionieren wird, mit dem Potenzial, beide Anfälle und die Notwendigkeit einer fortlaufenden Therapie mit nur einer Dosis weitgehend zu beseitigen.

Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf den aktuellen Erwartungen und Überzeugungen des Managements hinsichtlich zukünftiger Ereignisse und unterliegen einer Reihe von Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich und nachteilig von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen dargelegten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Ungewissheiten gehören unter anderem: Ungewissheiten im Zusammenhang mit der Durchführung klinischer Studien und anderen Entwicklungs- und Vermarktungsanforderungen für seine Produktkandidaten, einschließlich Lonvo-z, einschließlich Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit, Lonvo-z oder einen der Produktkandidaten von Intellia zu entwickeln und erfolgreich zu vermarkten; Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit von Intellia, seine geistige Eigentumsposition zu schützen und aufrechtzuerhalten; Risiken im Zusammenhang mit der Beziehung von Intellia zu Dritten, einschließlich seinen Vertragsherstellern, Mitarbeitern, Lizenzgebern und Lizenznehmern; Risiken im Zusammenhang mit der Fähigkeit seiner Lizenzgeber, ihre geistige Eigentumsposition zu schützen und aufrechtzuerhalten; Risiken im Zusammenhang mit den Ergebnissen präklinischer Studien oder klinischer Studien, die keine Vorhersagen für zukünftige Ergebnisse im Zusammenhang mit zukünftigen Studien ermöglichen; das Risiko, dass die Ergebnisse klinischer Studien nicht positiv ausfallen; und Risiken im Zusammenhang mit der möglichen Verzögerung geplanter klinischer Studien aufgrund behördlicher Rückmeldungen oder anderer Entwicklungen. Eine Erörterung dieser und anderer Risiken und Ungewissheiten sowie anderer wichtiger Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse von Intellia von den in den zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen abweichen, finden Sie im Abschnitt „Risikofaktoren“ im neuesten Jahresbericht von Intellia auf Formular 10-K sowie in den Erörterungen potenzieller Risiken, Ungewissheiten und anderer wichtiger Faktoren in den anderen bei der Securities and Exchange Commission eingereichten Unterlagen von Intellia, einschließlich des vierteljährlichen Berichts auf Formular 10-Q. Alle Informationen in dieser Pressemitteilung haben den Stand zum Veröffentlichungsdatum und Intellia übernimmt keine Verpflichtung, diese Informationen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

Quelle: Intellia Therapeutics, Inc.

Quelle: HealthDay

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Gesendet : 2026-05-12 15:34

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