Η Intellia Therapeutics Ξεκινά την Κυλιόμενη Υποβολή Αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων στον FDA για το Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) ως εφάπαξ θεραπεία για το κληρονομικό αγγειοοίδημα

Ακολουθήστε το Drugslib

Θεραπεία για: Κληρονομικό αγγειοοίδημα

Η Intellia Therapeutics ξεκινά κυλιόμενη υποβολή αίτησης άδειας Biologics στον FDA για Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) ως One-T

CAMBRIDGE, Μασαχουσέτη, 27 Απριλίου 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Η Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), μια κορυφαία βιοφαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην επανάσταση της ιατρικής αξιοποιώντας την επεξεργασία γονιδίων CRISPR και άλλες βασικές τεχνολογίες, ανακοίνωσε σήμερα ότι ξεκίνησε την υπο-αποστολή της άδειας (biologics) στην κυλιόμενη. και ο Οργανισμός Φαρμάκων (FDA) ζητούν έγκριση του lonvo-z (παλαιότερα γνωστό ως NTLA-2002) για κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE). Σχεδιασμένο ως θεραπεία εφάπαξ που χορηγείται σε εξωτερικό ιατρείο, το lonvo-z είναι ένας υποψήφιος για επεξεργασία γονιδίων in vivo CRISPR που προορίζεται να απενεργοποιήσει το γονίδιο καλλικρεΐνης B1 (KLKB1) για να μειώσει μόνιμα τα επίπεδα καλλικρεΐνης και βραδυκινίνης.

  • 20 υποεκπομπή σε δεύτερο μισό του BLA; προβλέπετε την κυκλοφορία το πρώτο εξάμηνο του 2027, εάν εγκριθεί

    • Η Intellia ανακοίνωσε επίσης ξεχωριστά θετικά δεδομένα κορυφής σήμερα από την κλινική δοκιμή HAELO Φάσης 3 του lonvo-z σε HAE. Η δοκιμή πέτυχε τα πρωτεύοντα και όλα τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά της σημεία, αποδεικνύοντας ότι μια εφάπαξ δόση lonvo-z οδήγησε σε απαλλαγή τόσο από κρίσεις HAE όσο και από τη χρήση συνεχιζόμενης θεραπείας για τους περισσότερους ασθενείς κατά τη διάρκεια της εξάμηνης περιόδου αρχικής παρατήρησης.

    "Εάν εγκριθεί, το lonvo-z θα γίνει η πρώτη in vivo θεραπεία στον κόσμο", δήλωσε ο John egene e CRISPR-based. Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της Intellia. "Τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα από το HAELO ενισχύουν την πεποίθησή μας ότι το lonvo-z θα μπορούσε να φέρει επανάσταση στον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζεται η HAE για πολλούς ασθενείς, με τη δυνατότητα να απελευθερωθούν οι περισσότεροι από αυτούς και από τις δύο κρίσεις και την ανάγκη για συνεχή θεραπεία με μία μόνο δόση. Ανυπομονούμε να συνεχίσουμε τη δέσμευσή μας με τον FDA καθώς προσπαθούμε να ελαφρύνουμε πολλά από τα βάρη για τα άτομα που ζουν με HAE."

    Σύμφωνα με την ονομασία Προηγμένης Θεραπείας της Αναγεννητικής Ιατρικής (RMAT) που παραχώρησε ο FDA στη lonvo-z για τη θεραπεία της HAE, ένα κυλιόμενο BLA επιτρέπει στην Intellia να υποβάλλει τμήματα του BLA σε συνεχή βάση και παρέχει στον FDA την ευκαιρία να επισπεύσει την αναθεώρησή του. Εκτός από το πρόγραμμα RMAT, η Intellia συμμετείχε στο πιλότο ανάπτυξης και ετοιμότητας χημείας, κατασκευής και ελέγχων (CMC) του FDA. Αυτό το πρόγραμμα επιτρέπει στους χορηγούς να συζητήσουν τις στρατηγικές και τους στόχους ανάπτυξης προϊόντων CMC με το προσωπικό αναθεώρησης του FDA και να απαντήσουν στις ερωτήσεις τους. Η αυξημένη επικοινωνία αποσκοπεί να βοηθήσει τους χορηγούς να ολοκληρώσουν δραστηριότητες CMC για να επισπεύσουν τα προγράμματα ανάπτυξης φαρμάκων τους για να υποστηρίξουν την υποβολή αιτήσεων και την πρωιμότερη πρόσβαση ασθενών.

    Η Intellia αναμένει να ολοκληρώσει την υποβολή της BLA το δεύτερο εξάμηνο του 2026. Εάν η κατάθεση γίνει αποδεκτή από την FDA, η υπηρεσία αναμένεται να καθορίσει εάν θα χορηγήσει επανεξέταση προτεραιότητας και θα παράσχει μια στοχευόμενη ημερομηνία αξιολόγησης. Εάν εγκριθεί, η Intellia σχεδιάζει να κυκλοφορήσει το lonvo-z εμπορικά το πρώτο εξάμηνο του 2027.

    Σχετικά με το Lonvo-zΒασισμένο στη βραβευμένη με Νόμπελ τεχνολογία CRISPR/Cas9, το lonvo-z έχει τη δυνατότητα να γίνει η πρώτη εφάπαξ θεραπεία για το κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE). Το Lonvo-z είναι ένας in vivo υποψήφιος επεξεργασίας γονιδίων CRISPR που προορίζεται να μειώσει μόνιμα την καλλικρεΐνη απενεργοποιώντας το γονίδιο της καλλικρεΐνης Β1 (KLKB1) με μία μόνο δόση. Το Lonvo-z έχει λάβει πέντε αξιοσημείωτες ρυθμιστικές ονομασίες: Ορφανό Φάρμακο και Ονομασία RMAT από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), το Διαβατήριο Καινοτομίας από τον Ρυθμιστικό Οργανισμό Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Η.

    Σχετικά με το κληρονομικό αγγειοοίδημαΤο κληρονομικό αγγειοοίδημα (ΗΑΕ) είναι μια σπάνια, γενετική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από σοβαρές, επαναλαμβανόμενες και απρόβλεπτες φλεγμονώδεις προσβολές σε διάφορα όργανα και ιστούς του σώματος, οι οποίες μπορεί να είναι επώδυνες, εξουθενωτικές και απειλητικές για τη ζωή. Υπολογίζεται ότι ένας στους 50.000 ανθρώπους επηρεάζεται από HAE. Υπάρχουν προληπτικές και κατ' απαίτηση θεραπευτικές επιλογές που βοηθούν στη διαχείριση της πάθησης, συμπεριλαμβανομένης της μακροπρόθεσμης και βραχυπρόθεσμης προφύλαξης που χρησιμοποιείται για την πρόληψη των κρίσεων οιδήματος. Οι τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές συχνά περιλαμβάνουν ισόβιες θεραπείες, οι οποίες μπορεί να απαιτούν χρόνια ενδοφλέβια (IV) ή υποδόρια (SC) χορήγηση τόσο συχνά δύο φορές την εβδομάδα ή καθημερινή από του στόματος χορήγηση για να διασφαλιστεί η συνεχής καταστολή της οδού για τον έλεγχο της νόσου. Παρά τη χρόνια χορήγηση, εξακολουθούν να συμβαίνουν επεισόδια επανεμφάνισης. Η αναστολή της καλλικρεΐνης είναι μια κλινικά επικυρωμένη στρατηγική για την προληπτική θεραπεία των κρίσεων HAE.

    Σχετικά με την Intellia TherapeuticsΗ Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) είναι μια κορυφαία βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην επανάσταση στην ιατρική αξιοποιώντας την επεξεργασία γονιδίων CRISPR και άλλες βασικές τεχνολογίες. Η αποστολή της εταιρείας είναι να μεταμορφώσει τη ζωή των ατόμων με σοβαρές ασθένειες αναπτύσσοντας και εμπορευματοποιώντας δυνητικά θεραπευτικές θεραπείες. Με βαθιά επιστημονική, τεχνική και κλινική εμπειρία ανάπτυξης, η Intellia στοχεύει στην επαναφορά των προτύπων για την ιατρική αντιμετωπίζοντας διαρκώς τις βασικές αιτίες της νόσου. Μάθετε περισσότερα στο intelliatx.com και ακολουθήστε μας @intelliatx.

    Μελλοντικές δηλώσειςΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει "προβληματιστικές δηλώσεις" της Intellia Therapeutics, Inc. ("Intellia" ή "Εταιρεία") κατά την έννοια της δήλωσης Private Securities Litigation Act of Forwards, but arenooking. περιορίζονται σε, ρητές ή σιωπηρές δηλώσεις σχετικά με τις πεποιθήσεις και τις προσδοκίες της Intellia σχετικά με: την επιτυχία και την πρόοδο του προγράμματός της για το lonvoguran ziclumeran ή "lonvo-z" (γνωστό και ως NTLA-2002) για τη θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος ("HAE"), συμπεριλαμβανομένου του σχεδίου της να ολοκληρώσει την υποβολή μιας δεύτερης άδειας χρήσης ("lon-BLAz") 2026, τις προσδοκίες του σχετικά με την αναθεώρηση και την έγκριση αυτού του BLA, συμπεριλαμβανομένης της δυνατότητας για ταχεία αναθεώρηση, τις προσδοκίες του σχετικά με μια προγραμματισμένη κυκλοφορία του lonvo-z στις ΗΠΑ το πρώτο εξάμηνο του 2027 και τη δυνατότητα το lonvo-z να φέρει επανάσταση στον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζεται η HAE για πολλούς ασθενείς με τη δυνατότητα να απαλλάξουν τους περισσότερους από τις δύο κρίσεις και την ανάγκη για μια μόνο δόση θεραπείας.

    Οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και πεποιθήσεις της διοίκησης για μελλοντικά γεγονότα και υπόκεινται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστική και δυσμενή διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που αναφέρονται ή υπονοούνται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε: αβεβαιότητες που σχετίζονται με τη διεξαγωγή κλινικών μελετών και άλλες απαιτήσεις ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης για τα υποψήφια προϊόντα της, συμπεριλαμβανομένου του lonvo-z, συμπεριλαμβανομένων των κινδύνων που σχετίζονται με την ικανότητα ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης με επιτυχία του lonvo-z ή οποιουδήποτε από τα υποψήφια προϊόντα της Intellia. κινδύνους που σχετίζονται με την ικανότητα της Intellia να προστατεύει και να διατηρεί τη θέση της πνευματικής ιδιοκτησίας· κινδύνους που σχετίζονται με τη σχέση της Intellia με τρίτα μέρη, συμπεριλαμβανομένων των συμβασιούχων κατασκευαστών, συνεργατών, δικαιοπαρόχων και δικαιοδόχων της· κινδύνους που σχετίζονται με την ικανότητα των δικαιοπαρόχων του να προστατεύουν και να διατηρούν τη θέση τους στην πνευματική ιδιοκτησία· κίνδυνοι που σχετίζονται με τα αποτελέσματα προκλινικών μελετών ή κλινικών μελετών που δεν είναι προγνωστικά για μελλοντικά αποτελέσματα σε σχέση με μελλοντικές μελέτες· ο κίνδυνος τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης να μην είναι θετικά· και κινδύνους που σχετίζονται με την πιθανή καθυστέρηση των προγραμματισμένων κλινικών δοκιμών λόγω ρυθμιστικών πληροφοριών ή άλλων εξελίξεων. Για μια συζήτηση αυτών και άλλων κινδύνων και αβεβαιοτήτων και άλλων σημαντικών παραγόντων, οποιοσδήποτε από τους οποίους θα μπορούσε να προκαλέσει τα πραγματικά αποτελέσματα της Intellia να διαφέρουν από αυτά που περιέχονται στις δηλώσεις για το μέλλον, δείτε την ενότητα με τίτλο «Παράγοντες Κινδύνου» στην πιο πρόσφατη ετήσια έκθεση της Intellia για το Form 10-K, καθώς και συζητήσεις για πιθανούς κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους σημαντικούς παράγοντες της Intellia. και της Επιτροπής Ανταλλαγής, συμπεριλαμβανομένης της τριμηνιαίας έκθεσής της για το Έντυπο 10-Q. Όλες οι πληροφορίες σε αυτό το δελτίο τύπου είναι από την ημερομηνία της κυκλοφορίας και η Intellia δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει αυτές τις πληροφορίες εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία.

    Πηγή: Intellia Therapeutics, Inc.

    Πηγή: HealthDay

    Lonvoguran ziclumeran Ιστορικό έγκρισης FDA

    Περισσότερες πηγές ειδήσεων

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας
    • N N
  • Εφαρμογές
  • Ελλείψεις φαρμάκων
  • Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών
  • Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων
  • Drugs.com <2>Podcast του Drugs.com ενημερωτικό δελτίο

    Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

    Δημοσιεύτηκε : 2026-05-12 15:34

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά