Intellia Therapeutics inicia la presentación continua de una solicitud de licencia de productos biológicos a la FDA para Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) como tratamiento único para el angioedema hereditario

Tratamiento para: Angioedema hereditario

Intellia Therapeutics inicia la presentación continua de la solicitud de licencia de productos biológicos a la FDA para Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) como tratamiento único para el angioedema hereditario

CAMBRIDGE, Mass., 27 de abril de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), una compañía biofarmacéutica líder enfocada en revolucionar la medicina aprovechando la edición de genes CRISPR y otras tecnologías centrales, anunció hoy que ha iniciado la presentación continua de una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. para obtener la aprobación de lonvo-z (anteriormente conocido como NTLA-2002) para uso hereditario. angioedema (AEH). Diseñado como un tratamiento único que se administra en un entorno ambulatorio, lonvo-z es un candidato de edición de genes CRISPR in vivo cuyo objetivo es inactivar el gen de la calicreína B1 (KLKB1) para reducir permanentemente los niveles de calicreína y bradicinina.

Se espera completar la presentación de BLA en la segunda mitad de 2026; anticipar el lanzamiento en la primera mitad de 2027, si se aprueba

Intellia también anunció hoy por separado datos positivos del ensayo clínico de fase 3 HAELO de lonvo-z en AEH. El ensayo cumplió con sus criterios de valoración primarios y secundarios clave, lo que demuestra que una dosis única de lonvo-z condujo a la ausencia de ataques de AEH y al uso de terapia continua para la mayoría de los pacientes durante el período de observación primaria de seis meses.

“Si se aprueba, lonvo-z se convertirá en la primera terapia de edición genética in vivo basada en CRISPR del mundo”, dijo John Leonard, M.D., presidente y director ejecutivo de Intellia. "Los resultados prometedores de HAELO refuerzan nuestra convicción de que lonvo-z podría revolucionar la forma en que se trata el AEH para muchos pacientes, con el potencial de liberar a la mayoría de ellos de ambos ataques y de la necesidad de una terapia continua con una sola dosis. Esperamos continuar colaborando con la FDA mientras buscamos aliviar muchas de las cargas para las personas que viven con AEH".

De conformidad con la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) que la FDA otorgó a lonvo-z para el tratamiento del AEH, una BLA continua permite a Intellia presentar partes de la BLA de manera continua y brinda a la FDA la oportunidad de acelerar su revisión. Además del programa RMAT, Intellia participó en el piloto de desarrollo y preparación de química, fabricación y controles (CMC) de la FDA. Este programa permite a los patrocinadores discutir sus estrategias y objetivos de desarrollo de productos CMC con el personal de revisión de la FDA y responder sus preguntas. El aumento de la comunicación tiene como objetivo ayudar a los patrocinadores a completar las actividades de CMC para acelerar sus programas de desarrollo de medicamentos para respaldar la presentación de solicitudes y el acceso más temprano de los pacientes.

Intellia anticipa completar su presentación de BLA en la segunda mitad de 2026. Si la FDA acepta la presentación, se espera que la agencia determine si otorgará una revisión prioritaria y proporcionará una fecha de acción objetivo para completar su evaluación. Si se aprueba, Intellia planea lanzar lonvo-z comercialmente en la primera mitad de 2027.

Acerca de Lonvo-zBasado en la tecnología CRISPR/Cas9 ganadora del Premio Nobel, lonvo-z tiene el potencial de convertirse en el primer tratamiento único para el angioedema hereditario (AEH). Lonvo-z es un candidato de edición de genes CRISPR in vivo cuyo objetivo es reducir permanentemente la calicreína inactivando el gen de la calicreína B1 (KLKB1) con una sola dosis. Lonvo-z ha recibido cinco designaciones regulatorias destacadas: designación de medicamento huérfano y RMAT de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA), pasaporte de innovación de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido, designación de medicamentos prioritarios (PRIME) de la Agencia Europea de Medicamentos, así como designación de medicamento huérfano (ODD) de la Comisión Europea.

Acerca del angioedema hereditarioHereditario El angioedema (AEH) es una enfermedad genética rara caracterizada por ataques inflamatorios graves, recurrentes e impredecibles en diversos órganos y tejidos del cuerpo, que pueden ser dolorosos, debilitantes y potencialmente mortales. Se estima que una de cada 50.000 personas se ve afectada por el AEH. Existen opciones de tratamiento preventivo y a pedido para ayudar a controlar la afección, incluida la profilaxis a corto y largo plazo utilizada para prevenir ataques de hinchazón. Las opciones de tratamiento actuales a menudo incluyen terapias de por vida, que pueden requerir una administración intravenosa (IV) o subcutánea (SC) crónica hasta dos veces por semana o una administración oral diaria para garantizar la supresión constante de las vías para el control de la enfermedad. A pesar de la administración crónica, todavía se producen ataques irruptivos. La inhibición de calicreína es una estrategia clínicamente validada para el tratamiento preventivo de los ataques de AEH.

Acerca de Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) es una empresa biofarmacéutica líder en etapa clínica centrada en revolucionar la medicina aprovechando la edición de genes CRISPR y otras tecnologías centrales. La misión de la empresa es transformar la vida de las personas con enfermedades graves mediante el desarrollo y la comercialización de tratamientos potencialmente curativos. Con una profunda experiencia en desarrollo científico, técnico y clínico, Intellia tiene como objetivo restablecer el estándar de la medicina mediante el tratamiento duradero de las causas fundamentales de las enfermedades. Obtenga más información en intelliatx.com y síganos en @intelliatx.

Declaraciones prospectivasEste comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas" de Intellia Therapeutics, Inc. ("Intellia" o la "Compañía") dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Estas declaraciones prospectivas incluyen, entre otras, declaraciones expresas o implícitas sobre las creencias y expectativas relativas a: el éxito y el avance de su programa de lonvoguran ziclumeran o “lonvo-z” (también conocido como NTLA-2002) para el tratamiento del angioedema hereditario (“AEH”), incluido su plan para completar la presentación de una solicitud de licencia de productos biológicos (“BLA”) para lonvo-z en la segunda mitad de 2026, sus expectativas con respecto a la revisión y aprobación de ese BLA, incluido el potencial de una revisión acelerada, sus expectativas con respecto a una revisión planificada Lanzamiento de lonvo-z en EE. UU. en la primera mitad de 2027 y la posibilidad de que lonvo-z revolucione la forma en que se trata el AEH para muchos pacientes con el potencial de liberar a la mayoría de ambos ataques y la necesidad de una terapia continua con una sola dosis.

Cualquier declaración prospectiva contenida en este comunicado de prensa se basa en las expectativas y creencias actuales de la administración sobre eventos futuros y está sujeta a una serie de riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran material y adversamente de aquellos establecidos o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros: incertidumbres relacionadas con la realización de estudios clínicos y otros requisitos de desarrollo y comercialización para sus productos candidatos, incluido lonvo-z, incluidos los riesgos relacionados con la capacidad de desarrollar y comercializar con éxito lonvo-z o cualquiera de los productos candidatos de Intellia; riesgos relacionados con la capacidad de Intellia para proteger y mantener su posición de propiedad intelectual; riesgos relacionados con la relación de Intellia con terceros, incluidos sus fabricantes contratados, colaboradores, licenciantes y licenciatarios; riesgos relacionados con la capacidad de sus licenciantes para proteger y mantener su posición de propiedad intelectual; riesgos relacionados con los resultados de estudios preclínicos o estudios clínicos que no predicen resultados futuros en relación con estudios futuros; el riesgo de que los resultados de los estudios clínicos no sean positivos; y riesgos relacionados con el posible retraso de los ensayos clínicos planificados debido a comentarios regulatorios u otros desarrollos. Para una discusión de estos y otros riesgos e incertidumbres, y otros factores importantes, cualquiera de los cuales podría causar que los resultados reales de Intellia difieran de los contenidos en las declaraciones prospectivas, consulte la sección titulada "Factores de riesgo" en el informe anual más reciente de Intellia en el Formulario 10-K, así como discusiones sobre riesgos potenciales, incertidumbres y otros factores importantes en otras presentaciones de Intellia ante la Comisión de Bolsa y Valores, incluido su informe trimestral en el Formulario 10-Q. Toda la información contenida en este comunicado de prensa corresponde a la fecha de publicación e Intellia no asume ninguna obligación de actualizar esta información a menos que lo exija la ley.

Fuente: Intellia Therapeutics, Inc.

Fuente: HealthDay

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