Partner Therapeutics anuncia la recepción del cupón de prioridad nacional del comisionado de la FDA para Bizengri (zenocutuzumab-zbco) en el colangiocarcinoma con fusión positiva NRG1
LEXINGTON, Mass. – 6 de mayo de 2026 – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), una empresa de biotecnología privada y totalmente integrada, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado un vale del programa piloto del Comisionado de Prioridad Nacional (CNPV) para Bizengri (zenocutuzumab-zbco) para el tratamiento de adultos con colangiocarcinoma avanzado, irresecable o metastásico. que alberga una fusión del gen neuregulina 1 (NRG1) con progresión de la enfermedad durante o después de una terapia sistémica previa. PTx presentó una Solicitud de licencia de productos biológicos (sBLA) complementaria a la FDA para esta indicación basada en datos del ensayo de fase 2 eNRGy. Bizengri recibió previamente la Designación de Terapia Innovadora y la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA para el colangiocarcinoma NRG1+.
“Nos sentimos honrados de recibir este cupón de prioridad nacional del Comisionado, que refleja el reconocimiento de la FDA de la profunda necesidad insatisfecha que enfrentan los pacientes con colangiocarcinoma NRG1+, un cáncer ultra raro para el cual no existe actualmente una terapia dirigida aprobada”, dijo Pritesh J. Gandhi, director de desarrollo, Partner Therapeutics. "Recibir este bono resalta la necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento en el colangiocarcinoma con fusión NRG1 positiva. Basándonos en los datos alentadores del ensayo eNRGy, que incluyen respuestas tumorales significativas, beneficios duraderos y un perfil de tolerabilidad favorable, creemos que Bizengri tiene el potencial de abordar una brecha crítica en la atención de estos pacientes. Esperamos trabajar estrechamente con la FDA a través de este proceso de revisión acelerado".
El programa piloto de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado de la FDA, anunciado en junio de 2025, está diseñado para reducir los tiempos de revisión de medicamentos y productos biológicos de los 10 a 12 meses estándar a tan solo 1 a 2 meses para productos que se alinean con una o más prioridades de salud nacionales de EE. UU. Estas prioridades se centran en promover terapias innovadoras que introduzcan mecanismos novedosos y mejoren significativamente la forma en que se tratan las enfermedades, al mismo tiempo que abordan importantes necesidades médicas no cubiertas donde las opciones de tratamiento actuales son insuficientes para los pacientes. El programa emplea un proceso de revisión multidisciplinario estilo junta de tumores que involucra al equipo de revisión principal de la FDA y al liderazgo superior de la agencia. Bizengri, como anticuerpo biespecífico de primera clase dirigido a un motor oncogénico poco común y procesable sin una terapia dirigida aprobada, se alinea directamente con las prioridades nacionales.
"Para los pacientes que enfrentan colangiocarcinoma, la innovación y el diagnóstico oportuno pueden marcar una profunda diferencia. El reconocimiento de la FDA de este tratamiento potencial subraya tanto la necesidad insatisfecha en esta rara población definida por biomarcadores como la importancia de ampliar el acceso a pruebas integrales de biomarcadores para que los pacientes puedan ser emparejados con las terapias más apropiadas lo antes posible", afirmó Stacie Lindsey, directora ejecutiva de la Cholangiocarcinoma Foundation.
Los datos de la cohorte de pacientes con colangiocarcinoma NRG1+ en el ensayo de fase 2 eNRGy se presentaron en la reunión AACR-NCI-EORTC en octubre de 2025, destacando los resultados clínicos en este cáncer poco común.1 “Los pacientes con colangiocarcinoma con fusión NRG1 positiva enfrentan una importante necesidad insatisfecha, con opciones de tratamiento efectivas limitadas disponibles en la actualidad”, dijo Alison Schram, MD, oncóloga médica ginecológica del Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) e investigador principal del ensayo eNRGy. "El reconocimiento de la FDA a través del programa de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado enfatiza la urgencia de avanzar en las terapias para esta población. En el estudio eNRGy, zenocutuzumab demostró una actividad clínicamente significativa, con respuestas objetivas en más de un tercio de los pacientes evaluables y una mediana de supervivencia libre de progresión de más de nueve meses. Estos datos también resaltan el papel fundamental de las pruebas moleculares integrales, particularmente el perfil molecular integral basado en ARN, en la identificación de pacientes que pueden beneficiarse de enfoques específicos emergentes".
Acerca del Colangiocarcinoma NRG1+El colangiocarcinoma es una neoplasia maligna rara y agresiva de los conductos biliares con una supervivencia general a 5 años en todas las etapas inferior al 15 %. Las fusiones del gen NRG1 ocurren en menos del 1% de los casos de colangiocarcinoma. Las fusiones de NRG1 son en gran medida mutuamente excluyentes con otros impulsores oncogénicos procesables, lo que deja a los pacientes afectados (muchos de los cuales son adultos más jóvenes) sin una terapia dirigida aprobada. Los regímenes citotóxicos estándar conllevan una toxicidad sustancial y las opciones de segunda línea, como FOLFOX, producen respuestas objetivas en sólo aproximadamente el 5% de los pacientes.
Para obtener más información sobre el ensayo eNRGy y zenocutuzumab-zbco, visite www.partnertx.com.
Acerca de NRG1 Fusiones de genesLas fusiones de NRG1 son impulsores únicos del cáncer que crean ligandos quiméricos oncogénicos en lugar de los receptores quiméricos más ampliamente descritos (fusiones NTRK, RET, ROS1, ALK y FGFR). Los ligandos quiméricos se unen a HER3, desencadenando la heterodimerización de HER2/HER3 y activan vías de señalización posteriores que hacen que las células cancerosas crezcan y proliferen. Zenocutuzumab-zbco es un anticuerpo biespecífico que bloquea la dimerización de HER2/HER3 y las interacciones de fusión de NRG1 con HER3, lo que resulta en la supresión de estas vías. Las pruebas moleculares integrales, en particular la combinación de secuenciación de próxima generación de ADN y ARN basadas en tejidos, son esenciales para identificar fusiones de genes raras y procesables como NRG1.
Acerca de Bizengri (zenocutuzumab-zbco)
INDICACIONESBizengri está indicado para el tratamiento de adultos con cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) avanzado irresecable o metastásico que alberga una fusión del gen neuregulina 1 (NRG1) con progresión de la enfermedad durante o después de una terapia sistémica previa.
Bizengri está indicado para el tratamiento de adultos con adenocarcinoma de páncreas metastásico o irresecable avanzado que alberga una fusión del gen neuregulina 1 (NRG1) con progresión de la enfermedad durante o después de una terapia sistémica previa.
Estas indicaciones se aprueban mediante aprobación acelerada según la tasa de respuesta general y la duración de la respuesta. La aprobación continua de estas indicaciones puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en uno o más ensayos confirmatorios.
Información de seguridad importante
RECUADRO DE ADVERTENCIA: TOXICIDAD EMBRIOFETAL
Toxicidad embriofetal: la exposición a Bizengri durante el embarazo puede causar daño embriofetal. Informe a las pacientes sobre este riesgo y la necesidad de utilizar un método anticonceptivo eficaz.
ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES
Reacciones relacionadas con la perfusión/hipersensibilidad/reacciones anafilácticasBizengri puede causar reacciones relacionadas con la perfusión (RRP), hipersensibilidad y reacciones anafilácticas graves y potencialmente mortales. Los signos y síntomas de la TIR pueden incluir escalofríos, náuseas, fiebre y tos.
En el estudio eNRGy, el 13 % de los pacientes experimentaron TIR, todas fueron de Grado 1 o 2; El 91% ocurrió durante la primera infusión.
Administre Bizengri en un entorno con equipo de reanimación de emergencia y personal capacitado para monitorear las RRP y administrar medicamentos de emergencia. Vigile estrechamente a los pacientes para detectar signos y síntomas de reacciones a la perfusión durante la perfusión y durante al menos 1 hora después de completar la primera perfusión de Bizengri y según esté clínicamente indicado. Interrumpa la infusión de Bizengri en pacientes con RRI ≤ Grado 3 y administre el tratamiento sintomático según sea necesario. Reanude la infusión a un ritmo reducido después de la resolución de los síntomas. Detenga inmediatamente la infusión y suspenda permanentemente Bizengri en caso de TIR de grado 4 o potencialmente mortal o reacciones de hipersensibilidad/anafilaxis.
Enfermedad pulmonar intersticial/neumonitisBizengri puede causar enfermedad pulmonar intersticial (EPI)/neumonitis grave y potencialmente mortal.
En el estudio eNRGy, se produjo EPI/neumonitis en 2 (1,1%) pacientes tratados con Bizengri. En 1 (0,6%) paciente se produjo EPI/neumonitis de grado 2 (Grado 2) que provocó la interrupción permanente del tratamiento con Bizengri. Vigile la aparición o el empeoramiento de síntomas pulmonares indicativos de EPI/neumonitis (p. ej., disnea, tos, fiebre). Suspenda inmediatamente Bizengri en pacientes con sospecha de EPI/neumonitis y administre corticosteroides según esté clínicamente indicado.
Discontinuar Bizengri de forma permanente si se confirma EPI/neumonitis ≥ Grado 2.
Disfunción ventricular izquierdaBizengri puede causar disfunción ventricular izquierda.
Se ha observado una disminución de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) con terapias anti-HER2, incluido Bizengri. El tratamiento con Bizengri no se ha estudiado en pacientes con antecedentes de enfermedad cardíaca clínicamente significativa o FEVI inferior al 50 % antes del inicio del tratamiento.
En el estudio eNRGy, se produjo una disminución de la FEVI de Grado 2 (40%-50%; caída del 10 al 19% desde el inicio) en el 2% de los pacientes evaluables. Se produjo insuficiencia cardíaca sin disminución de la FEVI en el 1,7% de los pacientes, incluido 1 (0,6%) evento fatal.
Antes de iniciar Bizengri, evalúe la FEVI y controle a intervalos regulares durante el tratamiento según esté clínicamente indicado. Para FEVI inferior al 45 % o inferior al 50 % con una disminución absoluta desde el inicio del 10 % o más confirmada, o en pacientes con insuficiencia cardíaca congestiva (ICC) sintomática, suspenda permanentemente Bizengri.
Toxicidad embriofetalSegún su mecanismo de acción, Bizengri puede causar daño fetal cuando se administra a una mujer embarazada. No se realizaron estudios de reproducción animal con Bizengri. En los informes posteriores a la comercialización, el uso de un anticuerpo dirigido a HER2 durante el embarazo provocó casos de oligohidramnios que se manifestaba como hipoplasia pulmonar mortal, anomalías esqueléticas y muerte neonatal. En modelos animales, los estudios han demostrado que la inhibición de HER2 y/o HER3 da como resultado un desarrollo embriofetal deficiente, incluidos efectos sobre el desarrollo cardíaco, vascular y neuronal, y la embrioletalidad. Informe a los pacientes sobre el riesgo potencial para el feto. Verificar el estado de gestación de las mujeres con potencial reproductivo antes del inicio de Bizengri. Aconseje a las mujeres en edad fértil que utilicen métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con Bizengri y durante 2 meses después de la última dosis.
REACCIONES ADVERSAS
CPCNP irresecable o metastásico con fusión del gen NRG1 positivo
Se produjeron reacciones adversas graves en el 25 % de los pacientes con CPCNP con fusión del gen NRG1 positivo que recibieron Bizengri. Las reacciones adversas graves en ≥ 2 % de los pacientes incluyeron neumonía (n = 4), disnea y fatiga (n = 2 cada una). Se produjeron reacciones adversas mortales en 3 (3%) pacientes e incluyeron insuficiencia respiratoria (n = 2) e insuficiencia cardíaca (n = 1). La interrupción permanente de Bizengri debido a una reacción adversa se produjo en el 3% de los pacientes. Las reacciones adversas que dieron lugar a la interrupción permanente de Bizengri incluyeron disnea, neumonitis y sepsis (n = 1 cada una).
En pacientes con NSCLC con fusión del gen NRG1 positivo que recibieron Bizengri, las reacciones adversas más comunes (>20 %), incluidas anomalías de laboratorio, fueron disminución de la hemoglobina (35 %), aumento de la alanina aminotransferasa (30 %), disminución del magnesio (28 %), aumento de la fosfatasa alcalina (27), disminución de fosfato (26 %), diarrea (25 %), dolor musculoesquelético (23 %), aumento de la gamma-glutamil transpeptidasa (23 %), aspartato aminotransferasa (22%) y disminución de potasio (21%).
Adenocarcinoma de páncreas metastásico o irresecable positivo con fusión del gen NRG1
Se produjeron reacciones adversas graves en el 23 % de los pacientes con adenocarcinoma de páncreas con fusión positiva del gen NRG1 que recibieron Bizengri.
Hubo 2 reacciones adversas fatales, una por COVID-19 y otra por insuficiencia respiratoria.
En pacientes con adenocarcinoma de páncreas con fusión positiva del gen NRG1 que recibieron Bizengri, las reacciones adversas más comunes (≥20%), incluidas anomalías de laboratorio, fueron aumento de alanina aminotransferasa (51%), diarrea (36%), aumento de aspartato aminotransferasa (31%), aumento de bilirrubina (31%), disminución de fosfato (31%), aumento de fosfatasa alcalina (28%), disminución de sodio (28%), dolor musculoesquelético (28%), disminución de albúmina (26%), disminución de potasio (26%), disminución de plaquetas (26%), disminución de magnesio (24%), aumento de gamma-glutamil transpeptidasa (23%), disminución de hemoglobina (23%), vómitos (23%), náuseas (23%), disminución de leucocitos (21%) y fatiga (21%).
Acerca de Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), una empresa de biotecnología integrada, se centra en el desarrollo y comercialización de terapias para mejorar los resultados de salud en cáncer y enfermedades graves, así como en amenazas a la seguridad sanitaria global. La empresa cree en ofrecer productos y apoyar a los equipos médicos con el propósito de lograr resultados superiores para los pacientes y sus familias. La cartera de PTx incluye zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) y sargramostim (UE: IMREPLYS®; EE. UU.: LEUKINE®; y con Nobelpharma Co. Ltd para JAPÓN: SARGMALIN®). Visita www.partnertx.com.
Referencias:
Bizengri® es una marca registrada de Merus B.V., una subsidiaria de propiedad total de Genmab A/S. Según un acuerdo con Merus, PTx tiene derechos exclusivos para desarrollar, fabricar y comercializar zenocutuzumab-zbco para el tratamiento del cáncer NRG1+ en los EE. UU. y proporcionar el producto a un paciente determinado para este uso fuera de los EE. UU. en espera de futuros desarrollos regulatorios.
Fuente: Partner Therapeutics, Inc.
Fuente: HealthDay
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