Intellia Therapeutics start doorlopende indiening van licentieaanvraag voor biologische geneesmiddelen bij de FDA voor Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) als eenmalige behandeling voor erfelijk angio-oedeem

Behandeling voor: Erfelijk angio-oedeem

Intellia Therapeutics start doorlopende indiening van vergunningsaanvraag voor biologische geneesmiddelen bij de FDA voor Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) als eenmalige behandeling voor erfelijk angio-oedeem

CAMBRIDGE, Mass., april 27 augustus 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), een toonaangevend biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het revolutioneren van de geneeskunde door gebruik te maken van CRISPR-genbewerking en andere kerntechnologieën, heeft vandaag aangekondigd dat het een doorlopende indiening van een biologische licentieaanvraag (BLA) is gestart bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met het oog op goedkeuring van lonvo-z (voorheen bekend als NTLA-2002) voor erfelijk angio-oedeem (HAE). Ontworpen als een eenmalige behandeling die poliklinisch wordt toegediend, is lonvo-z een in vivo CRISPR-genbewerkingskandidaat die bedoeld is om het kallikreïne B1-gen (KLKB1) te inactiveren om de kallikreïne- en bradykinineniveaus permanent te verlagen.

Verwacht dat de BLA-indiening in de tweede helft van 2026 zal worden afgerond; verwacht lancering in de eerste helft van 2027, indien goedgekeurd

Intellia heeft vandaag ook afzonderlijk positieve toplinegegevens bekendgemaakt van de fase 3 klinische HAELO-studie met lonvo-z bij HAE. De studie voldeed aan de primaire en alle belangrijke secundaire eindpunten, wat aantoont dat een eenmalige dosis lonvo-z leidde tot bevrijding van zowel HAE-aanvallen als het gebruik van doorlopende therapie voor de meeste patiënten tijdens de primaire observatieperiode van zes maanden.

“Indien goedgekeurd, zal lonvo-z ‘s werelds eerste in vivo CRISPR-gebaseerde genbewerkingstherapie worden”, aldus John Leonard, M.D., President en Chief Executive Officer van Intellia. "De veelbelovende resultaten van HAELO versterken onze overtuiging dat lonvo-z een revolutie teweeg kan brengen in de manier waarop HAE voor veel patiënten wordt behandeld, met het potentieel om de meeste van hen te bevrijden van beide aanvallen en de noodzaak van voortdurende therapie met slechts één dosis. We kijken uit naar onze voortdurende samenwerking met de FDA terwijl we proberen veel van de lasten voor mensen met HAE te verlichten."

In overeenstemming met de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-aanduiding die de FDA aan lonvo-z heeft toegekend voor de behandeling van HAE, stelt een doorlopende BLA Intellia in staat om voortdurend delen van de BLA in te dienen en biedt het de FDA de mogelijkheid om de beoordeling ervan te bespoedigen. Naast het RMAT-programma nam Intellia deel aan de Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) Development and Readiness Pilot van de FDA. Met dit programma kunnen sponsors hun CMC-productontwikkelingsstrategieën en -doelstellingen bespreken met FDA-beoordelingspersoneel en hun vragen beantwoorden. De toegenomen communicatie is bedoeld om sponsors te helpen de CMC-activiteiten te voltooien om hun geneesmiddelenontwikkelingsprogramma's te versnellen ter ondersteuning van het indienen van aanvragen en eerdere toegang voor patiënten.

Intellia verwacht de indiening van de BLA in de tweede helft van 2026 af te ronden. Als de aanvraag door de FDA wordt geaccepteerd, wordt van het agentschap verwacht dat het bepaalt of het een prioriteitsbeoordeling zal verlenen en een streefdatum voor actie zal opgeven om de evaluatie te voltooien. Indien goedgekeurd, is Intellia van plan om lonvo-z in de eerste helft van 2027 commercieel te lanceren.

Over Lonvo-zGebaseerd op de Nobelprijswinnende CRISPR/Cas9-technologie, heeft lonvo-z het potentieel om de eerste eenmalige behandeling voor erfelijk angio-oedeem (HAE) te worden. Lonvo-z is een in vivo CRISPR-genbewerkingskandidaat die bedoeld is om kallikreïne permanent te verlagen door het kallikreïne B1 (KLKB1) -gen met een enkele dosis te inactiveren. Lonvo-z heeft vijf opmerkelijke statussen ontvangen: de status van weesgeneesmiddel en RMAT van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), het Innovation Passport van de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), de status van Priority Medicines (PRIME) van de European Medicines Agency, en de status van weesgeneesmiddel (ODD) van de Europese Commissie.

Over erfelijk angio-oedeemerfelijk. angio-oedeem (HAE) is een zeldzame, genetische ziekte die wordt gekenmerkt door ernstige, terugkerende en onvoorspelbare ontstekingsaanvallen in verschillende organen en weefsels van het lichaam, die pijnlijk, invaliderend en levensbedreigend kunnen zijn. Er wordt geschat dat één op de 50.000 mensen last heeft van HAE. Er zijn preventieve en op aanvraag beschikbare behandelingsopties om de aandoening te helpen beheersen, waaronder profylaxe op lange en korte termijn die wordt gebruikt om zwellingsaanvallen te voorkomen. De huidige behandelingsopties omvatten vaak levenslange therapieën, waarvoor mogelijk chronische intraveneuze (IV) of subcutane (SC) toediening zo vaak als tweemaal per week of dagelijkse orale toediening nodig is om een constante onderdrukking van het ziektepad voor ziektecontrole te garanderen. Ondanks chronische toediening komen er nog steeds doorbraakaanvallen voor. Kallikreïne-remming is een klinisch gevalideerde strategie voor de preventieve behandeling van HAE-aanvallen.

Over Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) is een toonaangevend biofarmaceutisch bedrijf in de klinische fase dat zich richt op het revolutioneren van de geneeskunde door gebruik te maken van CRISPR-genbewerking en andere kerntechnologieën. De missie van het bedrijf is om de levens van mensen met ernstige ziekten te transformeren door potentieel curatieve behandelingen te ontwikkelen en op de markt te brengen. Met diepgaande wetenschappelijke, technische en klinische ontwikkelingservaring streeft Intellia ernaar de standaard voor de geneeskunde te resetten door de grondoorzaken van ziekten duurzaam te behandelen. Ga voor meer informatie naar intelliatx.com en volg ons @intelliatx.

Toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat “toekomstgerichte verklaringen” van Intellia Therapeutics, Inc. (“Intellia” of het “Bedrijf”) in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, expliciete of impliciete verklaringen met betrekking tot de overtuigingen en verwachtingen van Intellia. met betrekking tot: het succes en de vooruitgang van haar programma voor lonvoguran ziclumeran of “lonvo-z” (ook bekend als NTLA-2002) voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem (“HAE”), inclusief haar plan om de indiening van een licentieaanvraag voor biologische geneesmiddelen (“BLA”) voor lonvo-z in de tweede helft van 2026 te voltooien, haar verwachtingen met betrekking tot de beoordeling en goedkeuring van die BLA, inclusief de mogelijkheid voor versnelde beoordeling, haar verwachtingen met betrekking tot een geplande Amerikaanse lancering van lonvo-z in de eerste helft van 2027, en de mogelijkheid dat lonvo-z een revolutie zal teweegbrengen in de manier waarop HAE wordt behandeld voor veel patiënten met het potentieel om de meesten van beide aanvallen te bevrijden en de behoefte aan voortdurende therapie met slechts één dosis.

Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en overtuigingen van het management met betrekking tot toekomstige gebeurtenissen en zijn onderhevig aan een aantal risico's en onzekerheden die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten materieel en nadelig kunnen verschillen van de resultaten die zijn uiteengezet in of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Deze risico's en onzekerheden omvatten, maar zijn niet beperkt tot: onzekerheden met betrekking tot de uitvoering van klinische onderzoeken en andere ontwikkelings- en commercialiseringsvereisten voor haar productkandidaten, waaronder lonvo-z, inclusief risico's gerelateerd aan het vermogen om lonvo-z of een van de productkandidaten van Intellia te ontwikkelen en succesvol te commercialiseren; risico's die verband houden met het vermogen van Intellia om haar positie op het gebied van intellectueel eigendom te beschermen en te behouden; risico's gerelateerd aan de relatie van Intellia met derde partijen, waaronder haar contractfabrikanten, samenwerkingspartners, licentiegevers en licentiehouders; risico's die verband houden met het vermogen van haar licentiegevers om hun positie op het gebied van intellectuele eigendom te beschermen en te behouden; risico's die verband houden met de resultaten van preklinische onderzoeken of klinische onderzoeken die geen voorspellende waarde hebben voor toekomstige resultaten in verband met toekomstige onderzoeken; het risico dat de resultaten van klinische onderzoeken niet positief zullen zijn; en risico's die verband houden met de mogelijke vertraging van geplande klinische onderzoeken als gevolg van feedback uit de regelgeving of andere ontwikkelingen. Voor een bespreking van deze en andere risico's en onzekerheden, en andere belangrijke factoren, die er allemaal toe kunnen leiden dat Intellia's werkelijke resultaten verschillen van die vervat in de toekomstgerichte verklaringen, zie de sectie getiteld "Risicofactoren" in Intellia's meest recente jaarverslag op Form 10-K, evenals discussies over potentiële risico's, onzekerheden en andere belangrijke factoren in Intellia's andere deponeringen bij de Securities and Exchange Commission, inclusief het kwartaalrapport op Form 10-Q. Alle informatie in dit persbericht geldt op de datum van het persbericht en Intellia is niet verplicht deze informatie bij te werken, tenzij dit wettelijk vereist is.

Bron: Intellia Therapeutics, Inc.

Bron: HealthDay

Lonvoguran ziclumeran FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Nieuws voor gezondheidswerkers

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Geneesmiddelentekorten

Resultaten van klinische onderzoeken

Goedkeuringen van generieke geneesmiddelen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-05-12 15:34

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.