Intellia Therapeutics inițiază depunerea continuă a cererii de licență pentru produse biologice la FDA pentru Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) ca tratament unic pentru angioedem ereditar

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: angioedem ereditar

Intellia Therapeutics inițiază depunerea continuă a cererii de licență pentru produse biologice la FDA pentru Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) ca tratament unic pentru angioedem ereditarBRIDGE Mass., 27 aprilie 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), o companie biofarmaceutică de top, axată pe revoluționarea medicinei, utilizând editarea genelor CRISPR și alte tehnologii de bază, a anunțat astăzi că a inițiat depunerea continuă a unei cereri de licență pentru produse biologice (BLA.F) către Administrația Dr. U.DA. lonvo-z (cunoscut anterior ca NTLA-2002) pentru angioedem ereditar (HAE). Conceput ca un tratament unic care este administrat într-un cadru ambulatoriu, lonvo-z este un candidat in vivo de editare a genei CRISPR care are scopul de a inactiva gena kalikreinei B1 (KLKB1) pentru a scădea permanent nivelurile de kalikreină și bradikinină.

  • Așteptați să finalizați depunerea BLA în jumătate de secundă; anticipați lansarea în prima jumătate a anului 2027, dacă va fi aprobat

    • Intellia a anunțat, de asemenea, separat astăzi date pozitive de top din studiul clinic de fază 3 HAELO cu lonvo-z în AEE. Studiul și-a îndeplinit obiectivele primare și cele secundare cheie, demonstrând că o doză unică de lonvo-z a condus la eliberarea atât de atacurile AEE, cât și la utilizarea terapiei în curs pentru majoritatea pacienților în timpul perioadei de observare primară de șase luni.

    „Dacă este aprobat, lonvo-z va deveni primul in vivo din lume”, a spus John Leonard, președintele gene Intelia, președintele CRISPR. Director executiv. "Rezultatele promițătoare de la HAELO ne întăresc convingerea că lonvo-z ar putea revoluționa modul în care AEE este tratată pentru mulți pacienți, cu potențialul de a elibera pe cei mai mulți dintre aceștia atât de atacuri, cât și de nevoia de terapie continuă cu o singură doză. Așteptăm cu nerăbdare angajamentul nostru continuu cu FDA, deoarece încercăm să uşurăm multe dintre poverile pentru persoanele care trăiesc cu AEE."

    În conformitate cu desemnarea Terapia Avansată de Medicină Regenerativă (RMAT) pe care FDA i-a acordat-o lonvo-z pentru tratamentul AEE, un BLA continuu permite Intellia să trimită porțiuni din BLA în mod continuu și oferă FDA posibilitatea de a-și accelera revizuirea. Pe lângă programul RMAT, Intellia a participat la Pilot de dezvoltare și pregătire pentru chimie, fabricație și controale (CMC) al FDA. Acest program permite sponsorilor să discute despre strategiile și obiectivele lor de dezvoltare a produselor CMC cu personalul de revizuire al FDA și să abordeze întrebările lor. Comunicarea sporită este menită să ajute sponsorii să finalizeze activitățile CMC pentru a-și accelera programele de dezvoltare a medicamentelor pentru a sprijini depunerea cererii și accesul mai devreme al pacientului.

    Intellia anticipează finalizarea transmiterii BLA în a doua jumătate a anului 2026. Dacă depunerea este acceptată de FDA, agenția este de așteptat să stabilească dacă va acorda o revizuire prioritară și va furniza o dată țintă a acțiunii de evaluare. Dacă va fi aprobat, Intellia plănuiește să lanseze lonvo-z comercial în prima jumătate a anului 2027.

    Despre Lonvo-zBazat pe tehnologia CRISPR/Cas9, laureată a premiului Nobel, lonvo-z are potențialul de a deveni primul tratament unic pentru angioedem ereditar (HAE). Lonvo-z este un candidat de editare a genei CRISPR in vivo care are scopul de a scădea permanent kalikreina prin inactivarea genei kalikreinei B1 (KLKB1) cu o singură doză. Lonvo-z a primit cinci denumiri de reglementare notabile: desemnarea medicamentelor orfane și RMAT de la U.S. Food and Drug Administration (FDA), pașaportul de inovare de la Agenția de Reglementare a Medicamentului și Produselor de Sănătate din Marea Britanie (MHRA), desemnarea medicamentelor prioritare (PRIME) de către Agenția Europeană pentru Medicamente, precum și desemnarea medicamentului orfan de către Comisia Europeană (ODD). AngioedemulAngioedemul ereditar (HAE) este o boală rară, genetică, caracterizată prin atacuri inflamatorii severe, recurente și imprevizibile la diferite organe și țesuturi ale corpului, care pot fi dureroase, debilitante și pun viața în pericol. Se estimează că una din 50.000 de persoane sunt afectate de AEE. Există opțiuni de tratament preventiv și la cerere pentru a ajuta la gestionarea afecțiunii, inclusiv profilaxia pe termen lung și pe termen scurt utilizată pentru a preveni atacurile de umflare. Opțiunile de tratament actuale includ adesea terapii pe tot parcursul vieții, care pot necesita administrare cronică intravenoasă (IV) sau subcutanată (SC) de câte două ori pe săptămână sau administrare orală zilnică pentru a asigura suprimarea constantă a căii pentru controlul bolii. În ciuda administrării cronice, încă apar atacuri inovatoare. Inhibarea kalikreinei este o strategie validată clinic pentru tratamentul preventiv al atacurilor de AEE.

    Despre Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) este o companie biofarmaceutică lider în stadiu clinic, axată pe revoluționarea medicinei utilizând editarea genelor CRISPR și alte tehnologii de bază. Misiunea companiei este de a transforma viețile persoanelor cu boli grave prin dezvoltarea și comercializarea de tratamente potențial curative. Cu o experiență profundă în dezvoltarea științifică, tehnică și clinică, Intellia își propune să restabilească standardul pentru medicină prin tratarea durabilă a cauzelor fundamentale ale bolii. Aflați mai multe la intelliatx.com și urmăriți-ne la @intelliatx.

    Declarații prospectiveAcest comunicat de presă conține „declarații prospective” ale Intellia Therapeutics, Inc. („Intellia” sau „Compania”) în sensul Actului de reformă a litigiilor private de valori mobiliare din 1995. Acestea includ, dar nu sunt declarații exprese sau exprese. Declarații implicite cu privire la convingerile și așteptările Intellia cu privire la: succesul și avansarea programului său pentru lonvoguran ziclumeran sau „lonvo-z” (cunoscut și sub denumirea de NTLA-2002) pentru tratamentul angioedemului ereditar („HAE”), inclusiv planul său de a finaliza depunerea unei cereri de licență pentru produse biologice („BLA”) în ceea ce privește revizuirea lonvo-20 a doua și jumătate. aprobarea acelui BLA, inclusiv potențialul de revizuire rapidă, așteptările sale cu privire la o lansare planificată în SUA a lonvo-z în prima jumătate a anului 2027 și posibilitatea ca lonvo-z să revoluționeze modul în care este tratată AEE pentru mulți pacienți cu potențialul de a elibera cel mai mult de ambele atacuri și nevoia de terapie continuă cu o singură doză.

    Orice declarații anticipative din acest comunicat de presă se bazează pe așteptările și convingerile actuale ale conducerii cu privire la evenimente viitoare și sunt supuse unui număr de riscuri și incertitudini care ar putea face ca rezultatele reale să difere în mod semnificativ și negativ de cele stabilite în sau implicite de astfel de declarații anticipative. Aceste riscuri și incertitudini includ, dar nu se limitează la: incertitudini legate de efectuarea de studii clinice și alte cerințe de dezvoltare și comercializare pentru produsele sale candidate, inclusiv lonvo-z, inclusiv riscurile legate de capacitatea de a dezvolta și comercializa cu succes lonvo-z sau oricare dintre produsele candidate Intellia; riscuri legate de capacitatea Intellia de a-și proteja și menține poziția de proprietate intelectuală; riscurile legate de relația Intellia cu terți, inclusiv producătorii contractuali, colaboratorii, licențiatorii și licențiații; riscuri legate de capacitatea licențiatorilor săi de a-și proteja și menține poziția de proprietate intelectuală; riscurile legate de rezultatele studiilor preclinice sau ale studiilor clinice care nu sunt predictive pentru rezultatele viitoare în legătură cu studiile viitoare; riscul ca rezultatele studiului clinic să nu fie pozitive; și riscurile legate de potențiala întârziere a studiilor clinice planificate din cauza feedback-ului de reglementare sau a altor evoluții. Pentru o discuție despre acestea și despre alte riscuri și incertitudini și despre alți factori importanți, dintre care oricare ar putea face ca rezultatele reale ale Intellia să difere de cele conținute în declarațiile prospective, consultați secțiunea intitulată „Factori de risc” din cel mai recent raport anual al Intellia privind Formularul 10-K, precum și discuțiile despre riscurile potențiale, incertitudinile și alți factori importanți în dosarele Intellia, la bursa și alți factori importanți ai Bursei. raportul său trimestrial pe Formularul 10-Q. Toate informațiile din acest comunicat de presă sunt de la data publicării, iar Intellia nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste informații, cu excepția cazului în care este cerut de lege.

    Sursa: Intellia Therapeutics, Inc.

    Sursa: HealthDay

    Istoricul aprobării Lonvoguran ziclumeran FDA

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte de medicamente FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Noi cereri de medicamente
  • li>Noi cereri de medicamente
  • Lipsa de medicamente
  • Rezultatele studiilor clinice
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Subscribe la noua noastră scrisoare

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-05-12 15:34

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare