Intellia Therapeutics เริ่มยื่นคำขอรับใบอนุญาต Biologics ต่อ FDA สำหรับยา Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) เพื่อรักษาภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรมแบบครั้งเดียว

การรักษาสำหรับ: ภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม

Intellia Therapeutics เริ่มยื่นคำขอรับใบอนุญาตด้านชีววิทยาต่อ FDA สำหรับยา Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) ในรูปแบบการรักษาครั้งเดียวสำหรับภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม

แคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ วันที่ 27 เมษายน 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ชั้นนำที่มุ่งเน้นการปฏิวัติยาที่ใช้ประโยชน์จากการแก้ไขยีน CRISPR และเทคโนโลยีหลักอื่นๆ ได้ประกาศในวันนี้ว่าบริษัทได้เริ่มยื่นคำขอรับใบอนุญาตด้านชีววิทยา (BLA) ต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) เพื่อขออนุมัติ lonvo-z (เดิมชื่อ NTLA-2002) สำหรับการถ่ายทอดทางพันธุกรรม angioedema (HAE) lonvo-z ได้รับการออกแบบให้เป็นการรักษาแบบครั้งเดียวที่ดูแลในผู้ป่วยนอก โดยเป็นการแก้ไขยีน CRISPR ในสิ่งมีชีวิต โดยมีจุดมุ่งหมายเพื่อยับยั้งการทำงานของยีน kallikrein B1 (KLKB1) เพื่อลดระดับ kallikrein และ bradykinin อย่างถาวร

คาดว่าจะยื่นคำร้อง BLA ให้เสร็จสิ้นภายในครึ่งหลังของปี 2569 คาดว่าจะเปิดตัวในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 หากได้รับอนุมัติ

Intellia ยังประกาศแยกข้อมูลสำคัญเชิงบวกในวันนี้จากการทดลองทางคลินิก HAELO ระยะที่ 3 ของ lonvo-z ใน HAE การทดลองนี้บรรลุถึงจุดสิ้นสุดหลักและรองที่สำคัญทั้งหมด ซึ่งแสดงให้เห็นว่าการให้ lonvo-z ครั้งเดียวทำให้ปลอดจากการโจมตี HAE ทั้ง 2 ครั้ง และให้ผู้ป่วยส่วนใหญ่ได้รับการบำบัดอย่างต่อเนื่องในช่วงระยะเวลาสังเกตการณ์หลัก 6 เดือน

"หากได้รับการอนุมัติ lonvo-z จะกลายเป็นการบำบัดด้วยการแก้ไขยีนที่ใช้ CRISPR ใน vivo รายแรกของโลก" นพ. จอห์น ลีโอนาร์ด ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Intellia กล่าว “ผลลัพธ์ที่น่าหวังจาก HAELO ตอกย้ำความเชื่อมั่นของเราที่ว่า lonvo-z สามารถปฏิวัติวิธีการรักษา HAE ในผู้ป่วยจำนวนมาก โดยมีศักยภาพในการปลดปล่อยผู้ป่วยส่วนใหญ่จากการโจมตีทั้งสองครั้งและความจำเป็นในการบำบัดอย่างต่อเนื่องโดยใช้เพียงครั้งเดียว เราหวังว่าจะมีส่วนร่วมอย่างต่อเนื่องกับ FDA ในขณะที่เราพยายามที่จะแบ่งเบาภาระมากมายสำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ HAE”

ตามข้อกำหนดของการบำบัดขั้นสูงด้านเวชศาสตร์ฟื้นฟู (RMAT) ที่ FDA อนุญาตให้ lonvo-z สำหรับการรักษา HAE นั้น BLA แบบกลิ้งช่วยให้ Intellia สามารถยื่นบางส่วนของ BLA ได้อย่างต่อเนื่อง และเปิดโอกาสให้ FDA เร่งการตรวจสอบ นอกเหนือจากโปรแกรม RMAT แล้ว Intellia ยังเข้าร่วมในโครงการนำร่องการพัฒนาและความพร้อมด้านเคมี การผลิต และการควบคุม (CMC) ของ FDA โปรแกรมนี้ช่วยให้ผู้สนับสนุนหารือเกี่ยวกับกลยุทธ์และเป้าหมายการพัฒนาผลิตภัณฑ์ CMC กับเจ้าหน้าที่ตรวจสอบของ FDA และตอบคำถามของพวกเขา การสื่อสารที่เพิ่มขึ้นมีจุดมุ่งหมายเพื่อช่วยให้ผู้สนับสนุนดำเนินกิจกรรม CMC เพื่อเร่งรัดโครงการพัฒนายาเพื่อรองรับการยื่นใบสมัครและการเข้าถึงผู้ป่วยเร็วขึ้น

Intellia คาดว่าจะดำเนินการยื่น BLA ให้เสร็จสิ้นในช่วงครึ่งหลังของปี 2026 หากการยื่นเอกสารได้รับการยอมรับจาก FDA หน่วยงานก็คาดว่าจะพิจารณาว่าจะให้การพิจารณาตามลำดับความสำคัญหรือไม่ และระบุวันที่ดำเนินการตามเป้าหมายเพื่อให้การประเมินเสร็จสมบูรณ์ หากได้รับการอนุมัติ Intellia วางแผนที่จะเปิดตัว lonvo-z เชิงพาณิชย์ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027

เกี่ยวกับ Lonvo-zจากเทคโนโลยี CRISPR/Cas9 ที่ได้รับรางวัลโนเบล lonvo-z มีศักยภาพที่จะกลายเป็นการรักษาเพียงครั้งเดียวครั้งแรกสำหรับภาวะหลอดเลือดแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม (HAE) Lonvo-z คือตัวเลือกการแก้ไขยีน CRISPR ในสิ่งมีชีวิต ซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อลด kallikrein อย่างถาวร โดยการปิดใช้งานยีน kallikrein B1 (KLKB1) ด้วยโดสเดียว Lonvo-z ได้รับการรับรองด้านกฎระเบียบที่โดดเด่น 5 รายการ ได้แก่ Orphan Drug และ RMAT Designation โดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ของสหรัฐอเมริกา, Innovation Passport โดยหน่วยงานกำกับดูแลยาและผลิตภัณฑ์ดูแลสุขภาพแห่งสหราชอาณาจักร (MHRA), Priority Medicines (PRIME) Designation โดย European Medicines Agency เช่นเดียวกับ Orphan Drug Designation (ODD) โดยคณะกรรมาธิการยุโรป

เกี่ยวกับ Hereditary AngioedemaHereditary angioedema (HAE) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยาก โดยมีอาการอักเสบรุนแรงเกิดขึ้นซ้ำๆ และคาดเดาไม่ได้ในอวัยวะและเนื้อเยื่อต่างๆ ของร่างกาย ซึ่งอาจเจ็บปวด ทำให้ร่างกายอ่อนแอลง และเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ ประมาณว่าหนึ่งใน 50,000 คนได้รับผลกระทบจาก HAE มีตัวเลือกการรักษาในเชิงป้องกันและตามความต้องการเพื่อช่วยจัดการกับภาวะนี้ รวมถึงการป้องกันระยะยาวและระยะสั้นที่ใช้เพื่อป้องกันอาการบวม ตัวเลือกการรักษาในปัจจุบันมักรวมถึงการรักษาตลอดชีวิต ซึ่งอาจจำเป็นต้องได้รับการบริหารทางหลอดเลือดดำแบบเรื้อรัง (IV) หรือใต้ผิวหนัง (SC) บ่อยเท่ากับสองครั้งต่อสัปดาห์หรือการบริหารช่องปากทุกวันเพื่อให้แน่ใจว่ามีการปราบปรามวิถีทางอย่างต่อเนื่องสำหรับการควบคุมโรค แม้จะมีการบริหารแบบเรื้อรัง แต่การโจมตีแบบก้าวหน้ายังคงเกิดขึ้น การยับยั้ง Kallikrein เป็นกลยุทธ์ที่ได้รับการตรวจสอบทางการแพทย์แล้วสำหรับการรักษาเชิงป้องกันการโจมตีด้วย HAE

เกี่ยวกับ Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ทางคลินิกชั้นนำที่มุ่งเน้นการปฏิวัติยาโดยใช้การตัดต่อยีน CRISPR และเทคโนโลยีหลักอื่นๆ ภารกิจของบริษัทคือการเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ที่เป็นโรคร้ายแรงโดยการพัฒนาและจำหน่ายวิธีการรักษาที่อาจช่วยรักษาได้ ด้วยประสบการณ์การพัฒนาทางวิทยาศาสตร์ เทคนิค และทางคลินิกอย่างลึกซึ้ง Intellia ตั้งเป้าที่จะรีเซ็ตมาตรฐานทางการแพทย์ด้วยการรักษาที่ต้นตอของโรคอย่างคงทน เรียนรู้เพิ่มเติมที่ intelliatx.com และติดตามเราที่ @intelliatx

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วย “ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า” ของ Intellia Therapeutics, Inc. (“Intellia” หรือ “บริษัท”) ภายใต้ความหมายของ Private Securities Litigation Reform Act ปี 1995 ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง ข้อความโดยชัดแจ้งหรือโดยนัยเกี่ยวกับความเชื่อและการคาดการณ์ของ Intellia เกี่ยวกับความสำเร็จและความก้าวหน้าของโครงการสำหรับ lonvoguran ziclumeran หรือ "lonvo-z" (หรือที่รู้จักในชื่อ NTLA-2002) สำหรับการรักษาโรคแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม (“HAE”) รวมถึงแผนในการยื่นคำขอรับใบอนุญาตด้านชีววิทยา (“BLA”) สำหรับ lonvo-z ในช่วงครึ่งหลังของปี 2569 ความคาดหวังเกี่ยวกับการทบทวนและการอนุมัติ BLA นั้น รวมถึงศักยภาพในการทบทวนแบบเร่งด่วน ความคาดหวังเกี่ยวกับแผนงาน การเปิดตัว lonvo-z ในสหรัฐอเมริกาในช่วงครึ่งแรกของปี 2570 และความเป็นไปได้ที่ lonvo-z จะปฏิวัติวิธีการรักษา HAE สำหรับผู้ป่วยจำนวนมากที่มีศักยภาพในการหลุดพ้นจากการโจมตีทั้งสองอย่างได้มากที่สุด และจำเป็นต้องได้รับการรักษาอย่างต่อเนื่องโดยใช้โดสเดียว

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้อิงตามการคาดการณ์ในปัจจุบันและความเชื่อของฝ่ายบริหารเกี่ยวกับเหตุการณ์ในอนาคต และอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนหลายประการที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมีนัยสำคัญและในทางลบจากที่กำหนดไว้ในหรือโดยนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะ: ความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับการดำเนินการศึกษาทางคลินิกและข้อกำหนดด้านการพัฒนาและการพาณิชย์อื่นๆ สำหรับกลุ่มผลิตภัณฑ์ของบริษัท รวมถึง lonvo-z รวมถึงความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับความสามารถในการพัฒนาและจำหน่าย lonvo-z หรือกลุ่มผลิตภัณฑ์ใดๆ ของ Intellia ให้ประสบความสำเร็จ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับความสามารถของ Intellia ในการปกป้องและรักษาตำแหน่งทรัพย์สินทางปัญญาของตน ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับความสัมพันธ์ของ Intellia กับบุคคลที่สาม รวมถึงผู้ผลิตตามสัญญา ผู้ร่วมงาน ผู้อนุญาต และผู้ได้รับอนุญาต ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับความสามารถของผู้อนุญาตในการปกป้องและรักษาตำแหน่งทรัพย์สินทางปัญญาของตน ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับผลลัพธ์ของการศึกษาพรีคลินิกหรือการศึกษาทางคลินิกที่ไม่สามารถคาดการณ์ผลลัพธ์ในอนาคตที่เกี่ยวข้องกับการศึกษาในอนาคต ความเสี่ยงที่ผลการศึกษาทางคลินิกจะไม่เป็นบวก และความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับความล่าช้าที่อาจเกิดขึ้นของการทดลองทางคลินิกที่วางแผนไว้อันเนื่องมาจากข้อเสนอแนะด้านกฎระเบียบหรือการพัฒนาอื่นๆ สำหรับการอภิปรายเกี่ยวกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้และอื่นๆ และปัจจัยสำคัญอื่นๆ ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงของ Intellia แตกต่างไปจากที่มีอยู่ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า โปรดดูหัวข้อ "ปัจจัยความเสี่ยง" ในรายงานประจำปีล่าสุดของ Intellia ในแบบฟอร์ม 10-K ตลอดจนการหารือเกี่ยวกับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และปัจจัยสำคัญอื่นๆ ที่อาจเกิดขึ้นในเอกสารอื่นๆ ที่ Intellia ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ รวมถึงรายงานรายไตรมาสในแบบฟอร์ม 10-Q ข้อมูลทั้งหมดในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เป็นข้อมูล ณ วันที่เผยแพร่ และ Intellia ไม่มีหน้าที่ในการปรับปรุงข้อมูลนี้ เว้นแต่กฎหมายจะกำหนด

ที่มา: Intellia Therapeutics, Inc.

ที่มา: HealthDay

Lonvoguran ziclumeran ประวัติการอนุมัติของ FDA

แหล่งข่าวเพิ่มเติม

การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA

Daily MedNews

ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ

การอนุมัติยาใหม่

การใช้ยาใหม่

การขาดแคลนยา

ผลการทดลองทางคลินิก

การอนุมัติยาทั่วไป

Drugs.com Podcast

สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

โพสต์แล้ว : 2026-05-12 15:34

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

แหล่งข่าวเพิ่มเติม

สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

คำหลักยอดนิยม