Kyverna presenta all'AAN i dati di fase 2 a lungo termine per Miv-cel nella miastenia grave generalizzata, dimostrando risposte profonde e durature nell'arco di 52 settimane

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EMERYVILLE, California, 20 aprile 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), un'azienda biofarmaceutica clinica in fase avanzata focalizzata sullo sviluppo di terapie cellulari per pazienti con malattie autoimmuni, ha annunciato oggi dati positivi di follow-up a lungo termine derivanti dalla fase 2 del suo studio registrativo KYSA-6 su miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101) in pazienti con miastenia gravis generalizzata (MGg). I dati saranno presentati oggi durante una presentazione orale al congresso annuale dell'American Academy of Neurology (AAN) a Chicago.

  • Il 100% dei pazienti ha ottenuto miglioramenti rapidi e sostenuti in MG-ADL e QMG a 24 settimane, aumentando ulteriormente la fiducia nello studio di Fase 3.
  • La totalità dei dati di efficacia e sicurezza rafforza il profilo differenziato e potenzialmente migliore della categoria di miv-cel per fornire una remissione duratura, senza farmaci e senza malattia, con un dose singola

    • I dati aggiornati dimostrano risposte cliniche profonde e durature in tutte le principali misure di esito clinico con un beneficio prolungato osservato fino a un anno dopo una singola dose di miv-cel. Inoltre, miv-cel è stato ben tollerato.

    "Siamo lieti di condividere dati aggiornati per miv-cel che continuano a dimostrare la profondità e la durabilità della risposta attraverso le principali misure di esito nei pazienti con miastenia gravis generalizzata, stabilendo un nuovo standard clinico", ha affermato Warner Biddle, amministratore delegato di Kyverna Therapeutics. "I nostri dati rafforzano la fiducia nel profilo differenziato di miv-cel, rafforzano la nostra convinzione nello studio di Fase 3 in corso e, più in generale, consolidano la nostra leadership nel CAR T di neuroimmunologia."

    Riepilogo dello studio clinico di Fase 2 KYSA-6 e punti salienti dei dati

    La parte di Fase 2 dello studio registrativo KYSA-6 è concepita come uno studio multicentrico, in aperto e a braccio singolo su miv-cel in pazienti con MGg. Gli endpoint primari sono il punteggio MG-ADL (Myasthenia Gravis Activity of Daily Living) a 24 settimane e l'incidenza e la gravità degli eventi avversi (AE). Gli endpoint secondari includono i punteggi quantitativi della miastenia grave (QMG) e della miastenia grave composita (MGC).

    A partire dal cut-off dei dati del 25 febbraio 2026, sette pazienti con gMG da moderata a grave (media MG-ADL 10,6, QMG 16,9, MGC 21,4) sono stati trattati con una singola dose di 1×108 cellule T CAR miv-cel. Tutti i pazienti avevano fallito precedenti terapie immunosoppressive, come i recettori cristallizzabili dei frammenti neonatali (FcRns) e/o inibitori del complemento e altri farmaci biologici. Al cut-off dei dati, la durata mediana del follow-up dopo l'infusione di miv-cel era di 10,2 mesi (intervallo 3,3-16,0).

    "Molti pazienti affetti da miastenia gravis generalizzata richiedono un trattamento cronico e si trovano ad affrontare un controllo inadeguato dei sintomi nonostante le terapie attualmente disponibili", ha affermato il professor Srikanth Muppidi, M.D., professore clinico di Neurologia degli adulti, Stanford Medicine e sperimentatore dello studio clinico KYSA-6. "La capacità di miv-cel di ottenere un'espressione minima dei sintomi eliminando al contempo la necessità di immunoterapie croniche dopo una singola dose rappresenta un progresso clinico significativo con il potenziale di migliorare significativamente la funzione quotidiana e la qualità della vita dei pazienti. Sono incoraggiato da questi risultati e attendo con ansia i risultati dello studio di Fase 3 della Società."

    I punti salienti dell'efficacia dello studio di Fase 2 aggiornato dopo una singola dose di miv-cel sono i seguenti:

  • Il 100% dei pazienti ha ottenuto riduzioni clinicamente significative1, rapide, robuste e sostenute nei punteggi MG-ADL e QMG rispetto al basale (gli endpoint co-primari della parte di Fase 3 dello studio), indipendentemente dalla precedente esposizione biologica e a livelli più profondi osservati rispetto alla precedente analisi ad interim.
  • Le riduzioni medie dei punteggi MG-ADL e QMG sono state rispettivamente di -8,5 punti e -11,3 punti alla settimana 24 e le risposte profonde sono state osservate già dopo due settimane.
  • Le risposte profonde sono state mantenute fino a 52 settimane nei tre pazienti con follow-up disponibile.
  • Il 100% dei pazienti ha risposto, ottenendo una riduzione ≥3 punti in entrambi MG-ADL e QMG.
  • Il 57% dei pazienti ha raggiunto l'espressione minima dei sintomi (MSE), definita come un punteggio MG-ADL pari a 0 o 1, all'ultimo follow-up.
  • Il 100% dei pazienti ha ottenuto una risposta clinicamente significativa mediante MGC2 con una riduzione media di -16 punti a 24 settimane.
  • Il 100% dei pazienti era libero da immunosoppressori non steroidei, steroidi ad alte dosi (>10 mg), FcRn e inibitori del complemento fino alla settimana 24.

    • I biomarcatori e i dati meccanicistici supportano ulteriormente il profilo clinico differenziato di miv-cel:

  • La robusta espansione delle cellule CAR T ha portato a una profonda deplezione delle cellule B per tutti i pazienti, con evidenza di reset immunitario.
  • Ridotti livelli di autoanticorpi con conservazione dell'immunità umorale osservati alla settimana 12.

    • Miv-cel ha dimostrato un profilo di sicurezza ben tollerato a supporto del potenziale di somministrazione ambulatoriale:

  • Non sono stati osservati eventi di sindrome da rilascio di citochine (CRS) di alto grado e di sindrome da neurotossicità associata a cellule effettrici immunitarie (ICANS).
  • Due pazienti hanno manifestato eventi avversi transitori di neutropenia di grado 3/4 correlati al trattamento, che erano eventi avversi attesi coerenti con linfodeplezione prima della terapia con cellule CAR T e completamente risolti.

    • "In particolare, i dati odierni a lungo termine dimostrano il continuo approfondimento della risposta nel tempo attraverso molteplici misure di risultati clinici", ha affermato Naji Gehchan, M.D., Chief Medical and Development Officer di Kyverna Therapeutics. "Questi risultati profondi e senza precedenti sono guidati dalla capacità unica di miv-cel di colpire la malattia alla fonte, riducendo in profondità le cellule B per favorire un reset immunitario e ottenere una remissione duratura senza farmaci e senza malattia per i pazienti con miastenia gravis generalizzata. La coerenza dei risultati in tutti gli endpoint primari e secondari, ulteriormente supportata dai dati dei biomarcatori, è altamente incoraggiante e sottolinea il potenziale di miv-cel di cambiare il paradigma del trattamento con una singola dose."

    KYSA-6 è stato modificato in uno studio di fase 2/3 registrato in linea con la FDA nel 2025. Kyverna sta attualmente iscrivendo la parte di Fase 3 dello studio, che conta 14 siti clinici attivi in tre aree geografiche.

    Informazioni sulla miastenia grave (MG)La miastenia gravis è una malattia neuromuscolare autoimmune mediata da cellule B e anticorpi che causa debolezza muscolare e affaticamento e i pazienti possono riscontrare difficoltà nel parlare, masticare, deglutire o respirare. La MG è causata da autoanticorpi prodotti dalle cellule B che provocano un attacco immunologico alle proteine ​​di segnalazione critiche alla giunzione tra le cellule nervose e quelle muscolari, inibendo così la capacità dei nervi di comunicare correttamente con i muscoli. La malattia include la MGg, che colpisce i muscoli oltre gli occhi e può coinvolgere i muscoli bulbari, degli arti e respiratori. La maggior parte dei pazienti sviluppa la MGg entro due anni dalla diagnosi di MG. Sebbene i sintomi possano inizialmente regredire, la maggior parte dei pazienti presenta una malattia progressiva che richiede una terapia immunosoppressiva cronica. Fino al 20% dei pazienti con MG sperimenta una crisi respiratoria almeno una volta nella vita3. Si stima che a 80.000 pazienti venga diagnosticata la MGg negli Stati Uniti4-5.

    Informazioni su miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101)Miv-cel è una terapia con cellule CAR T completamente umana, autologa, mirata al CD19 con costimolazione del CD28, progettata per potenza e tollerabilità, che è in fase di studio per le cellule B malattie autoimmuni. Con una singola somministrazione, miv-cel ha il potenziale per ottenere una profonda deplezione delle cellule B e un ripristino del sistema immunitario per fornire una remissione duratura senza farmaci e senza malattia nelle malattie autoimmuni.

    Informazioni su Kyverna TherapeuticsKyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) è un'azienda biofarmaceutica clinica in fase avanzata focalizzata sulla liberazione di pazienti autoimmuni attraverso il potenziale curativo della terapia cellulare. Il principale candidato alla terapia autologa con cellule CAR T mirate al CD19 dell'azienda, miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101), ha dimostrato il potenziale di cambiare radicalmente il paradigma di trattamento di molteplici malattie autoimmuni guidate dalle cellule B. Kyverna sta portando avanti la sua attività di neuroimmunologia potenzialmente all'avanguardia con le sue indicazioni iniziali nella sindrome della persona rigida e nella miastenia gravis generalizzata. La Società sta inoltre portando avanti ulteriori studi clinici e sponsorizzati dai ricercatori, anche sulla sclerosi multipla e sull’artrite reumatoide, per informare le future indicazioni prioritarie e sviluppare piattaforme CAR T di prossima generazione per migliorare l’accesso e l’esperienza del paziente. Per ulteriori informazioni, visitare https://kyvernatx.com.

    Dichiarazioni previsionaliLe dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa su aspettative, piani e prospettive futuri, nonché qualsiasi altra dichiarazione riguardante questioni che non sono fatti storici, possono costituire "dichiarazioni previsionali". Le parole, a titolo esemplificativo, “anticipare”, “credere”, “continuare”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “intendere”, “può”, “pianificare”, “potenziale”, “prevedere”, “progetto”, “dovrebbe”, “obiettivo”, “sarà”, “sarebbe” ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contengano queste o simili parole identificative. Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa includono, a titolo esemplificativo, quelle relative a: la possibilità che i dati a lungo termine della parte di Fase 2 dello studio registrativo di Fase 2/3 KYSA-6 di Kyverna su miv-cel aumentino la fiducia nella parte di Fase 3 dello studio e rafforzino il potenziale profilo migliore di miv-cel per fornire una remissione duratura, priva di farmaci e libera da malattia con una singola dose, e la capacità di tali dati di dimostrare un continuo approfondimento della risposta nel tempo attraverso molteplici misure di esito clinico; La leadership di Kyverna nella neuroimmunologia CAR T; opportunità legate a miv-cel, compreso il suo potenziale per la somministrazione ambulatoriale e il potenziale di stabilire un nuovo standard clinico, la capacità di miv-cel di raggiungere MSE eliminando al tempo stesso la necessità di immunoterapie croniche dopo una singola dose, e il potenziale per tale risultato di rappresentare un progresso clinico significativo e di migliorare significativamente la funzione quotidiana e la qualità della vita dei pazienti; la capacità di miv-cel di colpire una malattia alla fonte e di esaurire profondamente le cellule B o di guidare un ripristino immunitario e ottenere una remissione duratura senza farmaci e senza malattia per i pazienti con MGg; il potenziale di miv-cel di cambiare radicalmente il paradigma di trattamento di molteplici malattie autoimmuni guidate dalle cellule B, compreso il cambiamento del paradigma di trattamento per la MGg con una singola dose; la parte in corso della Fase 3 dello studio, inclusa l'iscrizione allo studio; il progresso di Kyverna nel suo franchise di neuroimmunologia potenzialmente primo nel suo genere con le sue indicazioni iniziali in SPS e gMG e di ulteriori studi clinici e sponsorizzati dagli sperimentatori, e il potenziale di tale progresso per migliorare l’accesso e l’esperienza del paziente; e i tempi previsti per la teleconferenza, il webcast e le presentazioni di Kyverna alla riunione annuale dell'AAN e gli argomenti che si prevede verranno discussi durante tale teleconferenza, webcast e presentazioni. I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli indicati in tali dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, tra cui: incertezze relative alle condizioni di mercato, la possibilità che i risultati di studi clinici precedenti, attività di accesso nominativo dei pazienti e studi preclinici possano non essere necessariamente predittivi di risultati futuri; la possibilità che la FDA o altre agenzie di regolamentazione possano richiedere ulteriori sperimentazioni o studi per supportare la presentazione BLA prevista; diritti di proprietà intellettuale; e altri fattori discussi nella sezione "Fattori di rischio" della più recente relazione annuale di Kyverna sul modulo 10-K e delle relazioni trimestrali sul modulo 10-Q che Kyverna ha depositato o potrebbe successivamente depositare presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti. Qualsiasi dichiarazione previsionale contenuta nel presente comunicato stampa si basa sulle attuali aspettative del team di gestione di Kyverna e si riferisce solo alla data odierna, e Kyverna declina espressamente qualsiasi obbligo di aggiornare qualsiasi dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro.

    1 Miglioramenti clinicamente significativi di MG-ADL e QMG sono definiti come una riduzione di ≥2 punti di MG-ADL rispetto al basale e una riduzione di ≥3 punti di QMG rispetto al basale.2 Un miglioramento clinicamente significativo di MGC è definito come una riduzione di ≥3 punti rispetto al basale.3 Claytor B, et al. Nervo muscolare. 2023;68(1):8-19.4 Rodriguez E, et al. Muscolo. Nervo. 2024;69(2):166-171.5 HendricksTM, et al. Sono J Opthamol. 2019; 205:99-105. 3. Rapporto Clarivate DRG (2024).

    Fonte: Kyverna Therapeutics, Inc.

    Fonte: HealthDay

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    Pubblicato : 2026-04-22 09:08

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