Kyverna、AAN で全身性重症筋無力症における Miv-cel の長期フェーズ 2 データを発表、52 週間にわたる深く持続的な反応を実証

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カリフォルニア州エメリービル、2026 年 4 月 20 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 自己免疫疾患患者向けの細胞療法の開発に注力する後期臨床バイオ医薬品会社 Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) は本日、miv-cel の登録 KYSA-6 試験の第 2 相部分から得られた良好な長期追跡データを発表しました。全身性重症筋無力症（gMG）患者における（ミボカブタゲン・オートロイセル、KYV-101）。このデータは本日、シカゴで開催される米国神経学会（AAN）年次総会での口頭発表で発表されます。

  • 患者の 100% が 24 週間で MG-ADL と QMG 全体で急速かつ持続的な改善を達成し、第 3 相試験の信頼性がさらに高まりました
  • 有効性と安全性のデータの総合性により、miv-cel の差別化された、耐久性、薬物フリー、無疾患を実現する潜在的なクラス最高のプロファイルが強化されます。 1 回の投与で寛解

    • 更新されたデータは、miv-cel の単回投与後 1 年間にわたって持続的な利益が観察され、すべての主要な臨床転帰測定値にわたって深く持続的な臨床反応を示しています。さらに、miv-cel は忍容性が良好でした。

    「全身性重症筋無力症患者の主要な転帰測定における反応の深さと持続性を実証し続け、新たな臨床基準を設定する miv-cel の最新データを共有できることをうれしく思います。」と Kyverna Therapeutics の CEO、Warner Biddle 氏は述べています。 「当社のデータは、miv-cel の差別化されたプロファイルに対する信頼を強化し、進行中の第 3 相試験における当社の確信を強化し、神経免疫学 CAR T における当社のリーダーシップをより広範に確固たるものとします。」

    KYSA-6 第 2 相臨床試験の概要とデータのハイライト

    KYSA-6 登録試験の第 2 相部分は、gMG 患者を対象とした miv-cel の単群、非盲検、多施設共同研究として設計されています。主要評価項目は、24週間の重症筋無力症日常生活活動（MG-ADL）スコアおよび有害事象（AE）の発生率と重症度です。副次評価項目には、定量的重症筋無力症（QMG）および重症筋無力症複合スコア（MGC）が含まれます。

    2026 年 2 月 25 日のデータカットオフ時点で、中等度から重度の gMG 患者 7 名（平均 MG-ADL 10.6、QMG 16.9、MGC 21.4）が 1×108 の単回投与で治療されました。 miv-cel CAR T 細胞。すべての患者は、新生児断片結晶化可能受容体（FcRns）および/または補体阻害剤および他の生物学的製剤などの以前の免疫抑制療法に失敗していた。データカットオフ時点で、miv-cel 注入後の追跡期間の中央値は 10.2 か月 (範囲、3.3～16.0) でした。

    「全身性重症筋無力症の患者の多くは慢性的な治療を必要とし、現在利用可能な治療法にもかかわらず不十分な症状コントロールに直面しています」と、スタンフォード大学成人神経科臨床教授であり、KYSA-6 臨床試験の治験責任医師であるスリカンス・ムッピディ教授は述べた。 「単回投与後の慢性免疫療法の必要性を排除しながら最小限の症状発現を達成する miv-cel の能力は、患者の日常機能と生活の質を大幅に改善する可能性を備えた有意義な臨床的進歩を表しています。私はこれらの発見に励まされ、同社の第 3 相試験の結果を楽しみにしています。」

    miv-cel の単回投与後の最新第 2 相試験の有効性のハイライトは次のとおりです。

  • 患者の 100% が、以前の生物学的曝露に関係なく、また以前の中間解析と比較して観察されたより深いレベルで、ベースライン（試験の第 3 相部分の共同主要評価項目）からの MG-ADL および QMG スコアの臨床的に意味のある 1、迅速かつ確実かつ持続的な減少を達成しました。
  • MG-ADL スコアと QMG スコアの平均低下は、24 週目にそれぞれ -8.5 ポイントと -11.3 ポイントで、早ければ 2 週間で深い反応が見られました。
  • 経過観察が可能な 3 人の患者では深い反応が 52 週間持続しました。
  • 患者の 100% が反応し、MG-ADL と QMG の両方で 3 ポイント以上の低下を達成しました。 QMG。
  • 患者の 57% が、最終追跡調査時に、MG-ADL スコア 0 または 1 として定義される最小症状発現（MSE）を達成しました。
  • 患者の 100% が、MGC2 による臨床的に意味のある反応を達成し、24 週間で平均 -16 ポイント減少しました。
  • 患者の 100% は、高用量の非ステロイド性免疫抑制剤を服用していませんでした。 24 週目まではステロイド (10mg 以上)、FcRn および補体阻害剤を服用する。

    • バイオマーカーとメカニズムのデータは、miv-cel の差別化された臨床プロファイルをさらに裏付けています。

  • 強力な CAR T 細胞の増殖により、すべての患者で深い B 細胞枯渇が起こり、免疫リセットの証拠が示されました。
  • 12 週目に観察された体液性免疫の維持による自己抗体レベルの低下。

    • Miv-cel は、忍容性の高い安全性プロファイルを実証しました。外来投与の可能性:

  • 高悪性度サイトカイン放出症候群 (CRS) および免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群 (ICANS) の事象は観察されませんでした。
  • 2 人の患者は、一過性のグレード 3/4 の治療関連 AE の好中球減少症を経験しましたが、これは CAR T 細胞療法前のリンパ球枯渇と一致する予想される AE であり、完全に解消されました。

    • 「注目すべきことに、今日の長期データは、複数の臨床転帰測定において時間の経過とともに反応が深まり続けていることを示しています」と、Kyverna Therapeutics の最高医療開発責任者の Naji Gehchan 医学博士は述べています。 「これらの重大かつ前例のない結果は、疾患の根源を標的にし、B細胞を深く枯渇させて免疫リセットを推進し、全身性重症筋無力症患者の薬物不使用で無病寛解を永続的に達成するというmiv-celの独自の能力によってもたらされています。すべての主要エンドポイントと副次的エンドポイントにわたる結果の一貫性は、バイオマーカーデータによってさらに裏付けられており、非常に勇気づけられるものであり、たった1回の治療で治療パラダイムを変えるmiv-celの可能性を強調しています」

    KYSA-6 は、2025 年に FDA と連携した第 2/3 相登録試験に修正されました。カイバーナは現在、3 つの地域にわたる 14 のアクティブな臨床施設を擁するこの試験の第 3 相部分に登録中です。

    重症筋無力症 (MG) について重症筋無力症は、筋力低下と疲労を引き起こす B 細胞および抗体媒介性の自己免疫性神経筋疾患であり、患者は話す、噛む、飲み込む、または呼吸することが困難になる場合があります。 MG は、B 細胞によって産生される自己抗体によって引き起こされ、神経細胞と筋肉細胞の接合部にある重要なシグナル伝達タンパク質に対する免疫学的攻撃を引き起こし、それによって神経と筋肉との適切な通信能力が阻害されます。この疾患には、目の外側の筋肉に影響を与える gMG が含まれており、眼球筋、四肢、呼吸筋にも影響を及ぼす可能性があります。ほとんどの患者は、MG 診断後 2 年以内に gMG を発症します。症状は最初は軽減するかもしれませんが、ほとんどの患者は慢性的な免疫抑制療法を必要とする進行性の疾患を経験します。 MG 患者の最大 20% が、生涯に少なくとも 1 回は呼吸危機を経験します3。米国では推定 80,000 人の患者が gMG と診断されています4-5。

    miv-cel (mivocabtagene autoleucel、KYV-101) についてMiv-cel は、CD28 共刺激を伴う完全ヒトの自己 CD19 標的 CAR T 細胞療法であり、効力と忍容性を考慮して設計されており、B 細胞主導型について研究中です。自己免疫疾患。 miv-cel は、1 回の投与で B 細胞の深部枯渇と免疫システムのリセットを達成し、自己免疫疾患において薬物を使わずに無病で永続的な寛解を実現する可能性を秘めています。

    Kyverna Therapeutics についてKyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) は、細胞療法の潜在的な治癒力を通じて自己免疫患者の解放に重点を置いた後期臨床バイオ医薬品会社です。同社の主要な自己 CD19 標的 CAR T 細胞療法候補 miv-cel (mivocabtagene autoleucel、KYV-101) は、複数の B 細胞由来の自己免疫疾患にわたる治療パラダイムを根本的に変える可能性を実証しました。 Kyverna は、スティフパーソン症候群と全身性重症筋無力症を最初の適応症として、ファーストインクラスとなる可能性のある神経免疫学フランチャイズを推進しています。当社はまた、将来の優先適応症を情報提供し、アクセスと患者エクスペリエンスを向上させるための次世代CAR Tプラットフォームを開発するために、多発性硬化症や関節リウマチを含む追加の臨床研究や医師主導の研究も進めています。詳細については、https://kyvernatx.com をご覧ください。

    将来の見通しに関する記述将来の期待、計画、展望に関する本プレスリリース内の記述、および歴史的事実ではない事項に関するその他の記述は、「将来の見通しに関する記述」に該当する場合があります。 「予想する」、「信じる」、「継続する」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「予測する」、「はずである」、「目標とする」、「であろう」、「であろう」などの用語、および同様の表現は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としていますが、これらに限定されません。ただし、すべての将来の見通しに関する記述にこれらのまたは同様の識別用の用語が含まれているわけではありません。このプレスリリースの将来予想に関する記述には、以下に関連するものが含まれますが、これらに限定されません: miv-cel の Kyverna の KYSA-6 第 2/3 相登録試験の第 2 相部分から得られた長期データにより、試験の第 3 相部分の信頼性が高まり、単回投与で持続性、無薬剤、無病寛解を実現するという miv-cel のクラス最高のプロファイルの可能性が強化される可能性、およびそのようなデータが継続的な深化を実証できる可能性複数の臨床転帰測定にわたる経時的な反応の変化。神経免疫学 CAR T における Kyverna のリーダーシップ。 miv-celに関連する機会には、外来投与の可能性と新たな臨床基準を設定する可能性、単回投与後の慢性免疫療法の必要性を排除しながらMSEを達成するmiv-celの能力、およびそのような達成が有意義な臨床的進歩を表し、患者の日常機能と生活の質を大幅に改善する可能性が含まれます。 miv-cel は、病気の原因を標的にし、B 細胞を深く枯渇させるか、免疫リセットを促進して、gMG 患者の薬物を使わずに持続的に無病の寛解を達成する能力。 miv-celは、単回投与でgMGの治療パラダイムを変えるなど、複数のB細胞由来の自己免疫疾患の治療パラダイムを根本的に変える可能性がある。治験の進行中のフェーズ 3 部分（登録を含む）。 Kyverna の、SPS および gMG の初期適応症を備えた潜在的にファーストインクラスの神経免疫学フランチャイズの進歩と、追加の臨床研究および研究者主導の研究の進歩、およびそのような進歩がアクセスと患者エクスペリエンスを改善する可能性。また、AAN 年次総会での Kyverna の電話会議、ウェブキャスト、およびプレゼンテーションの予想されるタイミング、およびそのような電話会議、ウェブキャスト、およびプレゼンテーションで議論されることが予想されるトピック。実際の結果は、市場の状況に関連する不確実性、以前の臨床試験、指名患者アクセス活動および前臨床研究の結果が必ずしも将来の結果を予測できるわけではない可能性を含むさまざまな重要な要因の結果、かかる将来予想に関する記述で示された結果と大きく異なる場合があります。 FDA またはその他の規制当局が、意図した BLA 申請をサポートするために追加の試験または研究を要求する可能性。知的財産権。およびカイバーナが米国証券取引委員会に提出した、または今後提出する可能性があるフォーム 10-K の最新の年次報告書およびフォーム 10-Q の四半期報告書の「リスク要因」セクションで説明されているその他の要因。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、Kyverna の経営陣の現在の予想に基づいており、本文書の日付時点でのみ述べられており、Kyverna は、新しい情報、将来の出来事などの結果によるものであっても、将来の見通しに関する記述を更新する義務を特に否認します。

    1 MG-ADL および QMG の臨床的に意味のある改善とは、MG-ADL がベースラインから 2 ポイント以上減少し、QMG がベースラインから 3 ポイント以上減少したことと定義されます。2 MGC の臨床的に意味のある改善は、ベースラインから 3 ポイント以上減少したことと定義されます。3 Claytor B, et al.筋肉神経。 2023;68(1):8-19.4 ロドリゲス E、他。筋。神経。 2024;69(2):166-171.5 Hendricks TM、他。 J オプタモールです。 2019年; 205:99-105。 3. Clarivate DRG レポート (2024)。

    出典: Kyverna Therapeutics, Inc.

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-04-22 09:08

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