Kyverna trình bày dữ liệu giai đoạn 2 dài hạn hơn về Miv-cel trong bệnh nhược cơ toàn thân tại AAN, chứng minh phản ứng sâu, bền bỉ trong 52 tuần
EMeryVILLE, California, ngày 20 tháng 4 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX), một công ty dược phẩm sinh học lâm sàng giai đoạn cuối tập trung vào phát triển các liệu pháp tế bào cho bệnh nhân mắc các bệnh tự miễn, hôm nay đã công bố dữ liệu theo dõi dài hạn tích cực từ giai đoạn 2 của thử nghiệm KYSA-6 đăng ký đối với miv-cel (mivocabtagene) autoleucel, KYV-101) ở bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ toàn thân (gMG). Dữ liệu sẽ được trình bày hôm nay trong buổi thuyết trình tại Hội nghị thường niên của Học viện Thần kinh học Hoa Kỳ (AAN) ở Chicago.
Dữ liệu cập nhật chứng minh các phản ứng lâm sàng sâu sắc và bền vững trên tất cả các thước đo kết quả lâm sàng chính với lợi ích duy trì được quan sát thấy đến một năm sau khi dùng một liều miv-cel duy nhất. Hơn nữa, miv-cel được dung nạp tốt.
“Chúng tôi vui mừng chia sẻ dữ liệu cập nhật về miv-cel tiếp tục chứng minh độ sâu và độ bền của phản ứng qua các thước đo kết quả chính ở những bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ toàn thân, thiết lập một tiêu chuẩn lâm sàng mới,” Warner Biddle, Giám đốc điều hành của Kyverna Therapeutics cho biết. “Dữ liệu của chúng tôi củng cố niềm tin vào hồ sơ khác biệt của miv-cel, củng cố niềm tin của chúng tôi trong thử nghiệm Giai đoạn 3 đang diễn ra và củng cố hơn nữa vai trò lãnh đạo của chúng tôi trong lĩnh vực miễn dịch thần kinh CAR T.”
Tóm tắt thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của KYSA-6 và dữ liệu nổi bật
Phần Giai đoạn 2 của thử nghiệm đăng ký KYSA-6 được thiết kế dưới dạng nghiên cứu một nhóm, nhãn mở, đa trung tâm về miv-cel ở bệnh nhân mắc gMG. Tiêu chí chính là điểm số Hoạt động sinh hoạt hàng ngày của bệnh nhược cơ (MG-ADL) ở tuần thứ 24 cũng như tỷ lệ mắc và mức độ nghiêm trọng của các tác dụng phụ (AE). Các tiêu chí phụ bao gồm điểm số Bệnh nhược cơ nặng (QMG) và Bệnh nhược cơ tổng hợp (MGC).
Tính đến thời điểm ngừng dữ liệu ngày 25 tháng 2 năm 2026, 7 bệnh nhân có gMG từ trung bình đến nặng (có nghĩa là MG-ADL 10.6, QMG 16.9, MGC 21.4) được điều trị bằng một liều duy nhất 1×108 miv-cel CAR tế bào T. Tất cả các bệnh nhân đều đã thất bại trong các liệu pháp ức chế miễn dịch trước đó, chẳng hạn như thụ thể kết tinh mảnh vỡ sơ sinh (FcRns) và/hoặc thuốc ức chế bổ thể và các thuốc sinh học khác. Tại thời điểm giới hạn dữ liệu, thời gian theo dõi trung bình sau khi truyền miv-cel là 10,2 tháng (khoảng 3,3-16,0).
Giáo sư Srikanth Muppidi, MD, Giáo sư lâm sàng, Khoa thần kinh người lớn, Y học Stanford và nhà nghiên cứu trong thử nghiệm lâm sàng KYSA-6, cho biết: “Nhiều bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ toàn thân cần điều trị mãn tính và không thể kiểm soát triệu chứng đầy đủ mặc dù các phương pháp điều trị hiện có”. "Khả năng miv-cel đạt được biểu hiện triệu chứng tối thiểu đồng thời loại bỏ nhu cầu điều trị miễn dịch mãn tính sau một liều duy nhất thể hiện một tiến bộ lâm sàng có ý nghĩa với tiềm năng cải thiện đáng kể chức năng hàng ngày và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân. Tôi được khích lệ bởi những phát hiện này và mong đợi kết quả từ thử nghiệm Giai đoạn 3 của Công ty."
Những điểm nổi bật về hiệu quả từ thử nghiệm Giai đoạn 2 được cập nhật sau một liều miv-cel như sau:
Dữ liệu cơ học và dấu ấn sinh học hỗ trợ thêm cho đặc điểm lâm sàng khác biệt của miv-cel:
Miv-cel đã chứng minh hồ sơ an toàn được dung nạp tốt hỗ trợ tiềm năng cho điều trị điều trị ngoại trú:
Naji Gehchan, MD, Giám đốc Y tế và Phát triển của Kyverna Therapeutics cho biết: “Đáng chú ý là dữ liệu dài hạn ngày nay cho thấy phản ứng ngày càng sâu sắc hơn theo thời gian thông qua nhiều thước đo kết quả lâm sàng”. "Những kết quả sâu sắc và chưa từng có này được thúc đẩy bởi khả năng độc đáo của miv-cel trong việc nhắm mục tiêu vào căn bệnh, làm suy giảm sâu các tế bào B để thúc đẩy thiết lập lại miễn dịch và đạt được sự thuyên giảm lâu dài mà không cần dùng thuốc, không bệnh tật cho những bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ toàn thân. Tính nhất quán của các kết quả trên tất cả các tiêu chí chính và phụ, được hỗ trợ thêm bởi dữ liệu dấu ấn sinh học, rất đáng khích lệ và nhấn mạnh tiềm năng của miv-cel trong việc thay đổi mô hình điều trị chỉ bằng một liều duy nhất."
KYSA-6 đã được sửa đổi thành thử nghiệm Giai đoạn 2/3 được đăng ký theo sự đồng thuận của FDA vào năm 2025. Kyverna hiện đang đăng ký giai đoạn 3 của thử nghiệm, với 14 cơ sở lâm sàng đang hoạt động trên ba khu vực địa lý.
Giới thiệu về bệnh nhược cơ (MG)Bệnh nhược cơ là một bệnh thần kinh cơ tự miễn qua trung gian tế bào B và kháng thể, gây yếu cơ và mệt mỏi, đồng thời bệnh nhân có thể gặp khó khăn khi nói, nhai, nuốt hoặc thở. MG được gây ra bởi các tự kháng thể do tế bào B tạo ra, dẫn đến sự tấn công miễn dịch vào các protein truyền tín hiệu quan trọng ở điểm nối giữa tế bào thần kinh và cơ, do đó ức chế khả năng giao tiếp đúng cách của dây thần kinh với cơ. Căn bệnh này bao gồm gMG, tác động đến các cơ ngoài mắt và có thể liên quan đến hành tủy, chi và cơ hô hấp. Hầu hết bệnh nhân phát triển gMG trong vòng hai năm sau khi chẩn đoán MG. Mặc dù các triệu chứng ban đầu có thể thuyên giảm nhưng hầu hết bệnh nhân đều trải qua bệnh tiến triển cần điều trị ức chế miễn dịch mãn tính. Có tới 20% bệnh nhân MG bị suy hô hấp ít nhất một lần trong đời3. Ước tính có khoảng 80.000 bệnh nhân được chẩn đoán mắc gMG ở Hoa Kỳ4-5.
Giới thiệu về miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101)Miv-cel là một liệu pháp tế bào CAR T nhắm mục tiêu CD19 hoàn toàn ở người, tự thân với sự đồng kích thích CD28, được thiết kế để tăng hiệu lực và khả năng dung nạp, đang được nghiên cứu đối với các bệnh tự miễn do tế bào B điều khiển. Chỉ với một lần sử dụng, miv-cel có khả năng làm suy giảm sâu tế bào B và thiết lập lại hệ thống miễn dịch để mang lại sự thuyên giảm lâu dài mà không cần thuốc, không bệnh tật trong các bệnh tự miễn dịch.
Giới thiệu về Kyverna TherapeuticsKyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) là một công ty dược phẩm sinh học lâm sàng giai đoạn cuối tập trung vào việc giải phóng các bệnh nhân tự miễn dịch thông qua tiềm năng chữa bệnh của liệu pháp tế bào. Ứng cử viên trị liệu tế bào CAR T nhắm mục tiêu CD19 tự thân hàng đầu của Công ty, miv-cel (mivocabtagene autoleucel, KYV-101), đã chứng minh tiềm năng thay đổi căn bản mô hình điều trị trên nhiều bệnh tự miễn do tế bào B điều khiển. Kyverna đang thúc đẩy nhượng quyền thương mại miễn dịch thần kinh có tiềm năng hàng đầu với những chỉ định ban đầu về hội chứng người cứng và bệnh nhược cơ toàn thân. Công ty cũng đang thúc đẩy các nghiên cứu lâm sàng và nghiên cứu bổ sung do nhà điều tra tài trợ, bao gồm cả bệnh đa xơ cứng và viêm khớp dạng thấp, để đưa ra các chỉ định ưu tiên trong tương lai và phát triển nền tảng CAR T thế hệ tiếp theo để cải thiện khả năng tiếp cận và trải nghiệm của bệnh nhân. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập https://kyvernatx.com.
Tuyên bố hướng tới tương laiCác tuyên bố trong thông cáo báo chí này về kỳ vọng, kế hoạch và triển vọng trong tương lai, cũng như bất kỳ tuyên bố nào khác về các vấn đề không phải là sự thật lịch sử, có thể cấu thành “tuyên bố hướng tới tương lai”. Không giới hạn các từ “dự đoán”, “tin tưởng”, “tiếp tục”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự định”, “có thể”, “kế hoạch”, “tiềm năng”, “dự đoán”, “dự án”, “nên”, “mục tiêu”, “sẽ”, “sẽ” và các cách diễn đạt tương tự nhằm xác định các tuyên bố hướng tới tương lai, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đều chứa những từ này hoặc các từ xác định tương tự. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này bao gồm, nhưng không giới hạn, những tuyên bố liên quan đến: tiềm năng của dữ liệu dài hạn từ phần Giai đoạn 2 của thử nghiệm đăng ký miv-cel Giai đoạn 2/3 của Kyverna KYSA-6 để tăng độ tin cậy trong phần Thử nghiệm Giai đoạn 3 và củng cố hồ sơ tiềm năng tốt nhất của miv-cel trong việc mang lại sự thuyên giảm bền vững, không dùng thuốc, không bệnh tật chỉ với một liều duy nhất và khả năng của dữ liệu đó cho thấy phản ứng tiếp tục tăng cường theo thời gian nhiều thước đo kết quả lâm sàng; Sự lãnh đạo của Kyverna trong lĩnh vực miễn dịch thần kinh CAR T; các cơ hội liên quan đến miv-cel, bao gồm tiềm năng sử dụng cho bệnh nhân ngoại trú và khả năng thiết lập một tiêu chuẩn lâm sàng mới, khả năng của miv-cel đạt được MSE trong khi loại bỏ nhu cầu điều trị miễn dịch mãn tính sau một liều duy nhất và khả năng đạt được thành tựu đó là đại diện cho một tiến bộ lâm sàng có ý nghĩa và cải thiện đáng kể chức năng hàng ngày cũng như chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân; khả năng của miv-cel nhắm vào căn bệnh tận gốc và làm suy giảm sâu các tế bào B hoặc điều khiển quá trình thiết lập lại miễn dịch và đạt được sự thuyên giảm lâu dài mà không cần dùng thuốc, không bệnh tật cho những bệnh nhân mắc gMG; khả năng miv-cel thay đổi căn bản mô hình điều trị đối với nhiều bệnh tự miễn do tế bào B điều khiển, bao gồm thay đổi mô hình điều trị gMG bằng một liều duy nhất; phần Giai đoạn 3 đang diễn ra của thử nghiệm, bao gồm cả việc đăng ký vào đó; Sự phát triển của Kyverna đối với nhượng quyền thương mại thần kinh miễn dịch tiềm năng hạng nhất với các chỉ định ban đầu về SPS và gMG cũng như các nghiên cứu lâm sàng và nghiên cứu bổ sung do nhà điều tra tài trợ, cũng như tiềm năng cho sự tiến bộ đó để cải thiện khả năng tiếp cận và trải nghiệm của bệnh nhân; và thời gian dự kiến cho cuộc gọi hội nghị, webcast và thuyết trình của Kyverna tại Hội nghị thường niên AAN cũng như các chủ đề dự kiến sẽ được thảo luận trong cuộc gọi hội nghị, webcast và thuyết trình đó. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai do nhiều yếu tố quan trọng khác nhau, bao gồm: sự không chắc chắn liên quan đến điều kiện thị trường, khả năng là kết quả của các thử nghiệm lâm sàng trước đó, hoạt động tiếp cận bệnh nhân được nêu tên và nghiên cứu tiền lâm sàng có thể không nhất thiết mang tính dự đoán về kết quả trong tương lai; khả năng FDA hoặc các cơ quan quản lý khác có thể yêu cầu các thử nghiệm hoặc nghiên cứu bổ sung để hỗ trợ việc đệ trình BLA dự kiến của mình; quyền sở hữu trí tuệ; và các yếu tố khác được thảo luận trong phần “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của Kyverna theo Mẫu 10-K và Báo cáo hàng quý theo Mẫu 10-Q mà Kyverna đã nộp hoặc sau đó có thể nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào trong thông cáo báo chí này đều dựa trên kỳ vọng hiện tại của đội ngũ quản lý Kyverna và chỉ được đưa ra kể từ ngày đưa ra thông báo này. Kyverna đặc biệt từ chối mọi nghĩa vụ phải cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác.
1 Những cải thiện có ý nghĩa về mặt lâm sàng đối với MG-ADL và QMG được định nghĩa là giảm ≥2 điểm trong MG-ADL so với ban đầu và giảm ≥3 điểm trong QMG so với ban đầu.2 Cải thiện có ý nghĩa lâm sàng về MGC được định nghĩa là giảm ≥3 điểm so với ban đầu.3 Claytor B, et al. Thần kinh cơ. 2023;68(1):8-19.4 Rodriguez E, và cộng sự. Cơ bắp. Thần kinh. 2024;69(2):166-171.5 Hendricks TM, et al. Am J Opthamol. 2019; 205:99-105. 3. Làm rõ Báo cáo DRG (2024).
Nguồn: Kyverna Therapeutics, Inc.
Nguồn: HealthDay
Các nguồn tin tức khác
Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi
Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.
Đã đăng : 2026-04-22 09:08
Đọc thêm
- Ô nhiễm không khí liên quan đến hoạt động đau nửa đầu gia tăng
- Nhà Trắng trì hoãn CDC Pick
- Nghiên cứu cho thấy Chatbot AI có thể đưa ra lời khuyên sai lệch về sức khỏe
- Liều vắc xin viêm màng não thứ hai được cung cấp sau đợt bùng phát ở Hoa Kỳ
- Repatha giúp giảm 31% nguy cơ xảy ra các biến cố tim mạch nghiêm trọng đầu tiên ở những bệnh nhân có nguy cơ cao mà không biết rõ xơ vữa động mạch đáng kể
- Khuyến nghị được xây dựng để phòng ngừa bệnh viêm da dị ứng ở trẻ em
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions