Partner Therapeutics gibt den Erhalt des National Priority Voucher des FDA-Kommissars für Bizengri (Zenocutuzumab-zbco) bei fusionspositivem NRG1-Cholangiokarzinom bekannt
LEXINGTON, Mass. – 6. Mai 2026 – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), ein privates, vollständig integriertes Biotechnologieunternehmen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen Gutschein für ein Pilotprogramm des Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) für Bizengri (Zenocutuzumab-zbco) zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem, inoperablem oder metastasiertem Cholangiokarzinom vergeben hat Träger einer Neuregulin 1 (NRG1)-Genfusion mit Krankheitsprogression unter oder nach vorheriger systemischer Therapie. PTx hat für diese Indikation einen ergänzenden Biologics License Application (sBLA) bei der FDA eingereicht, der auf Daten aus der Phase-2-eNRGy-Studie basiert. Bizengri erhielt zuvor von der FDA den Breakthrough Therapy Designation- und Orphan Drug Designation-Status für das NRG1+-Cholangiokarzinom.
„Wir fühlen uns geehrt, den National Priority Voucher dieses Kommissars zu erhalten, der die Anerkennung der FDA für den hohen ungedeckten Bedarf von Patienten mit NRG1+-Cholangiokarzinom widerspiegelt, einem äußerst seltenen Krebs, für den es derzeit keine zugelassene gezielte Therapie gibt“, sagte Pritesh J. Gandhi, Chief Development Officer, Partner Therapeutics. „Der Erhalt dieses Gutscheins unterstreicht den dringenden Bedarf an neuen Behandlungsoptionen beim NRG1-Fusions-positiven Cholangiokarzinom. Basierend auf den ermutigenden Daten aus der eNRGy-Studie, darunter aussagekräftige Tumorreaktionen, dauerhafter Nutzen und ein günstiges Verträglichkeitsprofil, glauben wir, dass Bizengri das Potenzial hat, eine kritische Lücke in der Versorgung dieser Patienten zu schließen. Wir freuen uns auf die enge Zusammenarbeit mit der FDA im Rahmen dieses beschleunigten Prüfverfahrens.“
Das im Juni 2025 angekündigte Pilotprogramm „Commissioner's National Priority Voucher“ der FDA zielt darauf ab, die Überprüfungszeiten für Arzneimittel und biologische Arzneimittel von den standardmäßigen 10–12 Monaten auf nur 1–2 Monate für Produkte zu verkürzen, die einer oder mehreren nationalen Gesundheitsprioritäten der USA entsprechen. Diese Prioritäten konzentrieren sich auf die Förderung innovativer, bahnbrechender Therapien, die neuartige Mechanismen einführen und die Behandlung von Krankheiten deutlich verbessern. Gleichzeitig werden erhebliche ungedeckte medizinische Bedürfnisse angegangen, bei denen die aktuellen Behandlungsmöglichkeiten für Patienten unzureichend sind. Das Programm nutzt einen multidisziplinären Überprüfungsprozess im Tumorboard-Stil, an dem das primäre FDA-Überprüfungsteam und die leitende Leitung der Behörde beteiligt sind. Als erstklassiger bispezifischer Antikörper, der auf einen seltenen und umsetzbaren onkogenen Treiber ohne zugelassene zielgerichtete Therapie abzielt, passt Bizengri direkt zu den nationalen Prioritäten.
„Für Patienten mit Cholangiokarzinom können Innovation und eine rechtzeitige Diagnose einen tiefgreifenden Unterschied machen. Die Anerkennung dieser potenziellen Behandlung durch die FDA unterstreicht sowohl den ungedeckten Bedarf in dieser seltenen, durch Biomarker definierten Population als auch die Bedeutung der Erweiterung des Zugangs zu umfassenden Biomarker-Tests, damit Patienten so früh wie möglich den am besten geeigneten Therapien zugeordnet werden können“, sagte Stacie Lindsey, CEO der Cholangiocarcinoma Foundation.
Daten aus der Kohorte von Patienten mit NRG1+-Cholangiokarzinom in der Phase-2-eNRGy-Studie wurden auf dem AACR-NCI-EORTC-Treffen im Oktober 2025 vorgestellt und verdeutlichten die klinischen Ergebnisse bei dieser seltenen Krebsart.1 „Patienten mit NRG1-fusionspositivem Cholangiokarzinom stehen vor einem erheblichen ungedeckten Bedarf, wobei heute nur begrenzt wirksame Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen“, sagte Alison Schram, MD, Gynecologic Medical Onkologe am Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) und Hauptforscher der eNRGy-Studie. „Die Anerkennung der FDA durch das National Priority Voucher-Programm des Kommissars unterstreicht die Dringlichkeit, Therapien für diese Bevölkerungsgruppe voranzutreiben. In der eNRGy-Studie zeigte Zenocutuzumab eine klinisch bedeutsame Aktivität mit objektiven Reaktionen bei mehr als einem Drittel der auswertbaren Patienten und einem mittleren progressionsfreien Überleben von über neun Monaten. Diese Daten unterstreichen auch die entscheidende Rolle umfassender molekularer Tests, insbesondere RNA-basierter umfassender molekularer Profilierung, bei der Identifizierung von Patienten, bei denen dies der Fall sein könnte von neuen zielgerichteten Ansätzen profitieren.“
Über NRG1+ CholangiokarzinomDas Cholangiokarzinom ist eine seltene, aggressive bösartige Erkrankung der Gallenwege mit einer 5-Jahres-Gesamtüberlebensrate in allen Stadien von weniger als 15 %. NRG1-Genfusionen treten in weniger als 1 % der Fälle von Cholangiokarzinomen auf. NRG1-Fusionen schließen sich weitgehend gegenseitig mit anderen umsetzbaren onkogenen Treibern aus, sodass betroffene Patienten – darunter viele jüngere Erwachsene – keine zugelassene gezielte Therapie erhalten. Standardmäßige zytotoxische Therapien sind mit erheblicher Toxizität verbunden, und Zweitlinienoptionen wie FOLFOX führen nur bei etwa 5 % der Patienten zu objektiven Reaktionen.
Weitere Informationen zur eNRGy-Studie und zu Zenocutuzumab-zbco finden Sie unter www.partnertx.com.
Über NRG1 Genfusionen NRG1-Fusionen sind einzigartige Krebstreiber, die onkogene chimäre Liganden anstelle der allgemeiner beschriebenen chimären Rezeptoren (NTRK-, RET-, ROS1-, ALK- und FGFR-Fusionen) erzeugen. Die chimären Liganden binden an HER3, lösen die HER2/HER3-Heterodimerisierung aus und aktivieren nachgeschaltete Signalwege, die das Wachstum und die Proliferation von Krebszellen bewirken. Zenocutuzumab-zbco ist ein bispezifischer Antikörper, der die HER2/HER3-Dimerisierung und die NRG1-Fusionsinteraktionen mit HER3 blockiert, was zur Unterdrückung dieser Signalwege führt. Umfassende molekulare Tests, insbesondere die Kombination von gewebebasierter DNA- und RNA-Next-Generation-Sequenzierung, sind unerlässlich, um seltene und umsetzbare Genfusionen wie NRG1 zu identifizieren.
Über Bizengri (zenocutuzumab-zbco)
INDIKATIONENBizengri ist für die Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem inoperablem oder metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) indiziert, der eine Neuregulin-1-Genfusion (NRG1) aufweist und bei oder nach vorheriger systemischer Therapie fortschreitet.
Bizengri ist für die Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem inoperablem oder metastasiertem Adenokarzinom des Pankreas, das eine Neuregulin-1-Genfusion (NRG1) aufweist und bei oder nach vorheriger systemischer Therapie fortschreitet, indiziert.
Diese Indikationen werden im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage der Gesamtansprechrate und der Ansprechdauer genehmigt. Eine weitere Zulassung für diese Indikationen kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer oder mehreren Bestätigungsstudien abhängig sein.
Wichtige Sicherheitsinformationen
VERPACKTER WARNHINWEIS: EMBRYONFETALE TOXIZITÄT
Embryo-fetale Toxizität: Die Exposition gegenüber Bizengri während der Schwangerschaft kann zu embryo-fetalen Schäden führen. Informieren Sie Patienten über dieses Risiko und die Notwendigkeit einer wirksamen Empfängnisverhütung.
WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMEN
Infusionsbedingte Reaktionen/Überempfindlichkeit/Anaphylaktische ReaktionenBizengri kann schwere und lebensbedrohliche infusionsbedingte Reaktionen (IRRs), Überempfindlichkeit und anaphylaktische Reaktionen hervorrufen. Anzeichen und Symptome einer IRR können Schüttelfrost, Übelkeit, Fieber und Husten sein.
In der eNRGy-Studie kam es bei 13 % der Patienten zu IRRs, alle vom Grad 1 oder 2; 91 % traten während der ersten Infusion auf.
Verabreichen Sie Bizengri in einer Umgebung mit Notfall-Wiederbelebungsausrüstung und Personal, das für die Überwachung von IRRs und die Verabreichung von Notfallmedikamenten geschult ist. Überwachen Sie die Patienten sorgfältig auf Anzeichen und Symptome von Infusionsreaktionen während der Infusion und mindestens 1 Stunde nach Abschluss der ersten Bizengri-Infusion und wie klinisch angezeigt. Unterbrechen Sie die Bizengri-Infusion bei Patienten mit IRRs ≤ Grad 3 und führen Sie bei Bedarf eine symptomatische Behandlung durch. Nach Abklingen der Symptome die Infusion mit reduzierter Geschwindigkeit fortsetzen. Unterbrechen Sie die Infusion sofort und setzen Sie Bizengri bei Grad 4 oder lebensbedrohlichen IRR oder Überempfindlichkeits-/Anaphylaxiereaktionen endgültig ab.
Interstitielle Lungenerkrankung/PneumonitisBizengri kann schwere und lebensbedrohliche interstitielle Lungenerkrankung (ILD)/Pneumonitis verursachen.
In der eNRGy-Studie trat ILD/Pneumonitis bei 2 (1,1 %) der mit Bizengri behandelten Patienten auf. ILD/Pneumonitis 2. Grades (Grad 2), die zum dauerhaften Absetzen von Bizengri führte, trat bei 1 (0,6 %) Patienten auf. Achten Sie auf neue oder sich verschlimmernde Lungensymptome, die auf eine ILD/Pneumonitis hinweisen (z. B. Atemnot, Husten, Fieber). Bizengri wird bei Patienten mit Verdacht auf ILD/Pneumonitis sofort abgesetzt und Kortikosteroide wie klinisch indiziert verabreicht.
Bizengri dauerhaft absetzen, wenn ILD/Pneumonitis ≥ Grad 2 bestätigt wird.
Linksventrikuläre DysfunktionBizengri kann eine linksventrikuläre Dysfunktion verursachen.
Bei Anti-HER2-Therapien, einschließlich Bizengri, wurde eine Abnahme der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) beobachtet. Die Behandlung mit Bizengri wurde bei Patienten mit einer Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Herzerkrankung oder einer LVEF von weniger als 50 % vor Beginn der Behandlung nicht untersucht.
In der eNRGy-Studie kam es bei 2 % der auswertbaren Patienten zu einer LVEF-Abnahme Grad 2 (40–50 %; 10–19 % Rückgang gegenüber dem Ausgangswert). Herzversagen ohne LVEF-Abnahme trat bei 1,7 % der Patienten auf, darunter 1 (0,6 %) tödliches Ereignis.
Bewerten Sie vor Beginn der Behandlung mit Bizengri die LVEF und überwachen Sie sie in regelmäßigen Abständen während der Behandlung, je nach klinischer Indikation. Bei einer LVEF von weniger als 45 % oder weniger als 50 % mit bestätigter absoluter Abnahme gegenüber dem Ausgangswert von 10 % oder mehr oder bei Patienten mit symptomatischer Herzinsuffizienz (CHF) muss Bizengri dauerhaft abgesetzt werden.
Embryo-fetale ToxizitätAufgrund seines Wirkmechanismus kann Bizengri bei der Verabreichung an eine schwangere Frau fetale Schäden verursachen. Mit Bizengri wurden keine Tierreproduktionsstudien durchgeführt. In Post-Marketing-Berichten führte die Verwendung eines HER2-gerichteten Antikörpers während der Schwangerschaft zu Fällen von Oligohydramnion, die sich in tödlicher Lungenhypoplasie, Skelettanomalien und Neugeborenentod manifestierten. In Tiermodellen haben Studien gezeigt, dass die Hemmung von HER2 und/oder HER3 zu einer Beeinträchtigung der embryo-fetalen Entwicklung führt, einschließlich Auswirkungen auf die Herz-, Gefäß- und Neuronenentwicklung sowie die Embryoletalität. Informieren Sie die Patienten über das potenzielle Risiko für einen Fötus. Überprüfen Sie vor Beginn der Behandlung mit Bizengri den Schwangerschaftsstatus von Weibchen im fortpflanzungsfähigen Alter. Weisen Sie Frauen auf die Fortpflanzungsfähigkeit hin, während der Behandlung mit Bizengri und für 2 Monate nach der letzten Dosis eine wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden.
NEBENWIRKUNGEN
NRG1-Genfusion-positiver inoperabler oder metastasierter NSCLC
Schwerwiegende Nebenwirkungen traten bei 25 % der Patienten mit NRG1-Genfusion-positivem NSCLC auf, die Bizengri erhielten. Zu den schwerwiegenden Nebenwirkungen bei ≥ 2 % der Patienten gehörten Lungenentzündung (n=4), Atemnot und Müdigkeit (jeweils n=2). Bei 3 (3 %) Patienten traten tödliche Nebenwirkungen auf und umfassten Atemversagen (n=2) und Herzversagen (n=1). Bei 3 % der Patienten kam es zu einem dauerhaften Absetzen von Bizengri aufgrund einer Nebenwirkung. Zu den Nebenwirkungen, die zum dauerhaften Absetzen von Bizengri führten, gehörten Dyspnoe, Pneumonitis und Sepsis (jeweils n=1).
Bei Patienten mit NRG1-Genfusion-positivem NSCLC, die Bizengri erhielten, waren die häufigsten (>20 %) Nebenwirkungen, einschließlich Laboranomalien, verringertes Hämoglobin (35 %), erhöhte Alaninaminotransferase (30 %), verringertes Magnesium (28 %), erhöhte alkalische Phosphatase (27), verringertes Phosphat (26 %), Durchfall (25 %), Muskel-Skelett-Schmerzen (23 %), erhöhte Gamma-Glutamyl-Transpeptidase (23 %), erhöhte Aspartataminotransferase (22 %) und verringertes Kalium (21 %).
NRG1-Genfusion-positives inoperables oder metastasiertes Pankreas-Adenokarzinom
Schwerwiegende Nebenwirkungen traten bei 23 % der Patienten mit NRG1-Genfusion-positivem Pankreas-Adenokarzinom auf, die Bizengri erhielten.
Es gab zwei tödliche Nebenwirkungen, eine aufgrund von COVID-19 und eine aufgrund von Atemversagen.
Bei Patienten mit NRG1-Genfusion-positivem Pankreas-Adenokarzinom, die Bizengri erhielten, waren die häufigsten (≥20 %) Nebenwirkungen, einschließlich Laboranomalien, erhöhte Alanin-Aminotransferase (51 %), Durchfall (36 %), erhöhte Aspartat-Aminotransferase (31 %), erhöhtes Bilirubin (31 %), verminderte Phosphatase (31 %), erhöhte alkalische Phosphatase (28 %), verminderte Natrium (28 %), Muskel-Skelett-Schmerzen (28 %), verringertes Albumin (26 %), verringertes Kalium (26 %), verringerte Blutplättchen (26 %), verringertes Magnesium (24 %), erhöhte Gamma-Glutamyl-Transpeptidase (23 %), verringertes Hämoglobin (23 %), Erbrechen (23 %), Übelkeit (23 %), verringerte Leukozyten (21 %) und Müdigkeit (21 %).
Über Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), ein integriertes Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika zur Verbesserung der Gesundheitsergebnisse bei Krebs und schweren Krankheiten sowie bei globalen Bedrohungen der Gesundheitssicherheit. Das Unternehmen glaubt an die Bereitstellung von Produkten und die Unterstützung medizinischer Teams mit dem Ziel, bessere Ergebnisse für Patienten und ihre Familien zu erzielen. Das Portfolio von PTx umfasst Zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) und Sargramostim (EU: IMREPLYS®; USA: LEUKINE®; und mit Nobelpharma Co. Ltd für JAPAN: SARGMALIN®). Besuchen Sie www.partnertx.com.
Referenzen:
Bizengri® ist eine eingetragene Marke von Merus B.V., einer hundertprozentigen Tochtergesellschaft von Genmab A/S. Im Rahmen einer Vereinbarung mit Merus verfügt PTx über die exklusiven Rechte zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Zenocutuzumab-zbco zur Behandlung von NRG1+-Krebs in den USA und zur Bereitstellung des Produkts auf benannter Patientenbasis für diese Verwendung außerhalb der USA, bis zukünftige regulatorische Entwicklungen vorliegen.
Quelle: Partner Therapeutics, Inc.
Quelle: HealthDay
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Gesendet : 2026-05-11 09:45
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