Partner Therapeutics annuncia la ricezione del voucher di priorità nazionale del Commissario della FDA per Bizengri (zenocutuzumab-zbco) nel colangiocarcinoma positivo alla fusione NRG1

LEXINGTON, Massachusetts – 6 maggio 2026 – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), una società biotecnologica privata e completamente integrata, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato un voucher per il programma pilota Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) per Bizengri (zenocutuzumab-zbco) per il trattamento di adulti affetti da colangiocarcinoma avanzato, non resecabile o metastatico che ospitano una fusione del gene della neuregulina 1 (NRG1) con progressione della malattia durante o dopo una precedente terapia sistemica. PTx ha presentato alla FDA una domanda di licenza biologica supplementare (sBLA) per questa indicazione sulla base dei dati dello studio di fase 2 eNRGy. Bizengri aveva precedentemente ricevuto la designazione di terapia rivoluzionaria e la designazione di farmaco orfano dalla FDA per il colangiocarcinoma NRG1+.

Il voucher riconosce un'elevata esigenza medica insoddisfatta nel colangiocarcinoma ultra-raro definito a livello molecolare

"Siamo onorati di ricevere questo voucher di priorità nazionale del Commissario, che riflette il riconoscimento da parte della FDA del profondo bisogno insoddisfatto che devono affrontare i pazienti affetti da colangiocarcinoma NRG1+, un cancro ultra-raro per il quale attualmente non esiste una terapia mirata approvata", ha affermato Pritesh J. Gandhi, Direttore dello sviluppo, Partner Therapeutics. "La ricezione di questo voucher evidenzia l'urgente necessità di nuove opzioni terapeutiche per il colangiocarcinoma positivo alla fusione NRG1. Sulla base dei dati incoraggianti dello studio eNRGy, tra cui risposte tumorali significative, benefici duraturi e un profilo di tollerabilità favorevole, riteniamo che Bizengri abbia il potenziale per colmare una lacuna critica nella cura di questi pazienti. Non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con la FDA attraverso questo processo di revisione accelerato."

Il programma pilota National Priority Voucher del Commissario della FDA, annunciato nel giugno 2025, è progettato per ridurre i tempi di revisione di farmaci e prodotti biologici dagli standard 10-12 mesi a soli 1-2 mesi per i prodotti in linea con una o più priorità sanitarie nazionali degli Stati Uniti. Queste priorità si concentrano sul progresso di terapie innovative che introducono nuovi meccanismi e migliorano significativamente il modo in cui le malattie vengono trattate, affrontando al contempo importanti esigenze mediche insoddisfatte laddove le attuali opzioni terapeutiche non sono sufficienti per i pazienti. Il programma si avvale di un processo di revisione multidisciplinare in stile commissione sui tumori che coinvolge il team di revisione primario della FDA e la leadership senior dell'agenzia. Bizengri, in quanto anticorpo bispecifico di prima classe mirato a un fattore oncogenico raro e utilizzabile senza terapia mirata approvata, si allinea direttamente con le priorità nazionali.

"Per i pazienti affetti da colangiocarcinoma, l'innovazione e la diagnosi tempestiva possono fare una profonda differenza. Il riconoscimento da parte della FDA di questo potenziale trattamento sottolinea sia il bisogno insoddisfatto in questa rara popolazione definita da biomarcatori, sia l'importanza di espandere l'accesso a test completi sui biomarcatori in modo che i pazienti possano essere abbinati alle terapie più appropriate il prima possibile", ha affermato Stacie Lindsey, CEO della Colangiocarcinoma Foundation.

I dati della coorte di pazienti con colangiocarcinoma NRG1+ nello studio di fase 2 eNRGy sono stati presentati al meeting AACR-NCI-EORTC nell'ottobre 2025, evidenziando i risultati clinici in questo raro tumore.1 "I pazienti con colangiocarcinoma NRG1 positivo alla fusione si trovano ad affrontare un significativo bisogno insoddisfatto, con opzioni terapeutiche efficaci limitate oggi disponibili", ha affermato Alison Schram, MD, oncologa medica ginecologica al Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) e ricercatore principale dello studio eNRGy. "Il riconoscimento della FDA attraverso il programma National Priority Voucher del Commissario sottolinea l'urgenza di far progredire le terapie per questa popolazione. Nello studio eNRGy, zenocutuzumab ha dimostrato un'attività clinicamente significativa, con risposte obiettive in più di un terzo dei pazienti valutabili e una sopravvivenza mediana libera da progressione di oltre nove mesi. Questi dati evidenziano anche il ruolo critico dei test molecolari completi, in particolare della profilazione molecolare completa basata su RNA, nell'identificazione dei pazienti che potrebbero trarre beneficio dagli approcci mirati emergenti."

Informazioni su NRG1+ ColangiocarcinomaIl colangiocarcinoma è un tumore maligno raro e aggressivo dei dotti biliari con una sopravvivenza globale a 5 anni in tutti gli stadi inferiore al 15%. Le fusioni del gene NRG1 si verificano in meno dell'1% dei casi di colangiocarcinoma. Le fusioni di NRG1 si escludono a vicenda con altri fattori oncogeni attuabili, lasciando i pazienti affetti, molti dei quali sono adulti più giovani, senza una terapia mirata approvata. I regimi citotossici standard comportano una tossicità sostanziale e le opzioni di seconda linea come FOLFOX producono risposte obiettive solo nel 5% circa dei pazienti.

Per ulteriori informazioni sulla sperimentazione eNRGy e zenocutuzumab-zbco, visitare il sito www.partnertx.com.

Informazioni sulle fusioni genetiche NRG1Le fusioni NRG1 sono driver unici del cancro che creano ligandi chimerici oncogenici anziché i recettori chimerici più ampiamente descritti (fusioni NTRK, RET, ROS1, ALK e FGFR). I ligandi chimerici si legano a HER3, innescando l’eterodimerizzazione di HER2/HER3 e attivando vie di segnalazione a valle che causano la crescita e la proliferazione delle cellule tumorali. Zenocutuzumab-zbco è un anticorpo bispecifico che blocca la dimerizzazione di HER2/HER3 e le interazioni di fusione di NRG1 con HER3, determinando la soppressione di queste vie. Test molecolari completi, in particolare la combinazione di sequenziamento di prossima generazione di DNA e RNA basato sui tessuti, sono essenziali per identificare fusioni genetiche rare e utilizzabili come NRG1.

Informazioni su Bizengri (zenocutuzumab-zbco)

INDICAZIONIBizengri è indicato per il trattamento di adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato non resecabile o metastatico che ospita una fusione del gene della neuregulina 1 (NRG1) con progressione della malattia durante o dopo una precedente terapia sistemica.

Bizengri è indicato per il trattamento di adulti affetti da adenocarcinoma pancreatico avanzato non resecabile o metastatico che ospita una fusione del gene della neuregulina 1 (NRG1) con progressione della malattia durante o dopo una precedente terapia sistemica.

Queste indicazioni sono approvate con approvazione accelerata in base al tasso di risposta complessivo e alla durata della risposta. Il proseguimento dell'approvazione per queste indicazioni può essere subordinato alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno o più studi di conferma.

Informazioni importanti sulla sicurezza

AVVERTENZA NEL RIQUADRO: TOSSICITÀ EMBRIO-FETALE

Tossicità embrio-fetale: l'esposizione a Bizengri durante la gravidanza può causare danni embrio-fetali. Informare i pazienti di questo rischio e della necessità di una contraccezione efficace.

AVVERTENZE E PRECAUZIONI

Reazioni correlate all'infusione/ipersensibilità/reazioni anafilatticheBizengri può causare reazioni correlate all'infusione (IRR) gravi e pericolose per la vita, ipersensibilità e reazioni anafilattiche. Segni e sintomi di IRR possono includere brividi, nausea, febbre e tosse.

Nello studio eNRGy, il 13% dei pazienti ha manifestato IRR, tutte di grado 1 o 2; Il 91% si è verificato durante la prima infusione.

Somministrare Bizengri in un ambiente dotato di attrezzature per la rianimazione di emergenza e di personale addestrato a monitorare le IRR e a somministrare farmaci di emergenza. Monitorare attentamente i pazienti per segni e sintomi di reazioni all’infusione durante l’infusione e per almeno 1 ora dopo il completamento della prima infusione di Bizengri e come clinicamente indicato. Interrompere l’infusione di Bizengri nei pazienti con IRR di grado ≤ 3 e somministrare un trattamento sintomatico secondo necessità. Riprendere l'infusione a una velocità ridotta dopo la risoluzione dei sintomi. Interrompere immediatamente l'infusione e interrompere definitivamente Bizengri in caso di IRR di Grado 4 o pericolose per la vita o di reazioni di ipersensibilità/anafilassi.

Malattia polmonare interstiziale/polmoniteBizengri può causare malattia polmonare interstiziale (ILD)/polmonite grave e pericolosa per la vita.

Nello studio eNRGy, ILD/polmonite si è verificata in 2 (1,1%) pazienti trattati con Bizengri. ILD/polmonite di grado 2 (grado 2) con conseguente interruzione permanente di Bizengri si è verificata in 1 paziente (0,6%). Monitorare la comparsa di sintomi polmonari nuovi o in peggioramento indicativi di ILD/polmonite (ad es. dispnea, tosse, febbre). Sospendere immediatamente Bizengri nei pazienti con sospetta ILD/polmonite e somministrare corticosteroidi come clinicamente indicato.

Interrompere definitivamente Bizengri se viene confermata ILD/polmonite ≥ Grado 2.

Disfunzione ventricolare sinistraBizengri può causare disfunzione ventricolare sinistra.

Una riduzione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) è stata osservata con terapie anti-HER2, incluso Bizengri. Il trattamento con Bizengri non è stato studiato in pazienti con un’anamnesi di malattia cardiaca clinicamente significativa o LVEF inferiore al 50% prima dell’inizio del trattamento.

Nello studio eNRGy, la riduzione della LVEF di grado 2 (40%-50%; calo del 10-19% rispetto al basale) si è verificata nel 2% dei pazienti valutabili. L’insufficienza cardiaca senza riduzione della LVEF si è verificata nell’1,7% dei pazienti, incluso 1 (0,6%) evento fatale.

Prima di iniziare Bizengri, valutare la LVEF e monitorare a intervalli regolari durante il trattamento come clinicamente indicato. Per LVEF inferiore al 45% o inferiore al 50% con diminuzione assoluta confermata rispetto al basale del 10% o superiore, o in pazienti con insufficienza cardiaca congestizia (CHF) sintomatica, interrompere definitivamente Bizengri.

Tossicità embrio-fetaleIn base al suo meccanismo d'azione, Bizengri può causare danni al feto se somministrato a una donna in gravidanza. Non sono stati condotti studi sulla riproduzione animale con Bizengri. Nelle segnalazioni post-marketing, l'uso di un anticorpo diretto contro HER2 durante la gravidanza ha provocato casi di oligoidramnios che si sono manifestati come ipoplasia polmonare fatale, anomalie scheletriche e morte neonatale. Nei modelli animali, gli studi hanno dimostrato che l’inibizione di HER2 e/o HER3 determina un deterioramento dello sviluppo embrio-fetale, compresi effetti sullo sviluppo cardiaco, vascolare e neuronale, e sulla letalità embrionale. Informare i pazienti del potenziale rischio per il feto. Verificare lo stato di gravidanza delle donne potenzialmente riproduttive prima di iniziare il trattamento con Bizengri. Consigliare alle donne in età riproduttiva di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con Bizengri e per 2 mesi dopo l'ultima dose.

REAZIONI AVVERSE

NSCLC non resecabile o metastatico positivo per la fusione del gene NRG1

Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 25% dei pazienti con NSCLC positivo per la fusione del gene NRG1 che hanno ricevuto Bizengri. Le reazioni avverse gravi in ≥ 2% dei pazienti includevano polmonite (n=4), dispnea e affaticamento (n=2 ciascuno). Reazioni avverse fatali si sono verificate in 3 (3%) pazienti e includevano insufficienza respiratoria (n=2) e insufficienza cardiaca (n=1). L'interruzione permanente di Bizengri a causa di una reazione avversa si è verificata nel 3% dei pazienti. Le reazioni avverse che hanno comportato l'interruzione permanente di Bizengri hanno incluso dispnea, polmonite e sepsi (n=1 ciascuna).

Nei pazienti con NSCLC positivo per la fusione del gene NRG1 che hanno ricevuto Bizengri, le reazioni avverse più comuni (>20%), comprese anomalie di laboratorio, sono state diminuzione dell'emoglobina (35%), aumento dell'alanina aminotransferasi (30%), diminuzione del magnesio (28%), aumento della fosfatasi alcalina (27), diminuzione del fosfato (26%), diarrea (25%), dolore muscoloscheletrico (23%), aumento della gamma-glutamil transpeptidasi (23%), aumento dell'aspartato aminotransferasi (22%) e diminuzione del potassio (21%).

Adenocarcinoma pancreatico non resecabile o metastatico positivo per la fusione del gene NRG1

Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 23% dei pazienti con adenocarcinoma pancreatico positivo per la fusione del gene NRG1 che hanno ricevuto Bizengri.

Si sono verificate 2 reazioni avverse fatali, una dovuta a COVID-19 e una dovuta a insufficienza respiratoria.

Nei pazienti con adenocarcinoma pancreatico positivo per la fusione del gene NRG1 che hanno ricevuto Bizengri, le reazioni avverse più comuni (≥20%), comprese anomalie di laboratorio, sono state aumento dell'alanina aminotransferasi (51%), diarrea (36%), aumento dell'aspartato aminotransferasi (31%), aumento della bilirubina (31%), diminuzione del fosfato (31%), aumento della fosfatasi alcalina (28%), diminuzione del sodio (28%), dolore (28%), diminuzione dell'albumina (26%), diminuzione del potassio (26%), diminuzione delle piastrine (26%), diminuzione del magnesio (24%), aumento della gamma-glutamil transpeptidasi (23%), diminuzione dell'emoglobina (23%), vomito (23%), nausea (23%), diminuzione dei leucociti (21%) e affaticamento (21%).

Informazioni su Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), un'azienda biotecnologica integrata, si concentra sullo sviluppo e sulla commercializzazione di terapie per migliorare i risultati sanitari nel cancro e nelle malattie gravi, nonché nelle minacce alla sicurezza sanitaria globale. L'azienda crede nella fornitura di prodotti e nel supporto delle équipe mediche con l'obiettivo di ottenere risultati superiori per i pazienti e le loro famiglie. Il portafoglio di PTx comprende zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) e sargramostim (UE: IMREPLYS®; USA: LEUKINE®; e con Nobelpharma Co. Ltd per il GIAPPONE: SARGMALIN®). Visita www.partnertx.com.

Riferimenti:

Schram AM, Chiaramente JM, Arnold D, et al. Efficacia e sicurezza di zenocutuzumab nel colangiocarcinoma NRG1+ avanzato: analisi dello studio di fase 2 eNRGy [abstract]. Mol Cancro lì. 2025;24(10_Supplemento):A102.

Bizengri® è un marchio registrato di Merus B.V., una consociata interamente controllata da Genmab A/S. In base a un accordo con Merus, PTx ha i diritti esclusivi per sviluppare, produrre e commercializzare zenocutuzumab-zbco per il trattamento del cancro NRG1+ negli Stati Uniti e fornire il prodotto su base nominativa per questo uso al di fuori degli Stati Uniti in attesa di futuri sviluppi normativi.

Fonte: Partner Therapeutics, Inc.

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-05-11 09:45

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