Pasithea Therapeutics ประกาศอนุมัติการกำหนดโรคในเด็กที่หายาก (RPDD) โดย FDA ให้เป็น PAS-004 สำหรับการรักษาโรคนิวโรไฟโบรมาโทซิสประเภท 1 (NF1)

ติดตาม Drugslib ได้ที่

MIAMI, April 20, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) (“Pasithea” หรือ “บริษัท”) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่กำลังพัฒนา PAS-004 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง MEK แบบแมคโครไซคลิกแห่งอนาคต ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ให้การแต่งตั้งโรคในเด็กที่หายากแก่ PAS-004 สำหรับการรักษาโรคนิวโรไฟโบรมาโทซิสประเภท 1 (NF1)

  • การกำหนดโรคในเด็กที่พบไม่บ่อยอาจทำให้ Pasithea มีสิทธิ์ได้รับ Priority Review Voucher (PRV)

    • FDA ให้สิทธิ์ RPDD สำหรับโรคร้ายแรงหรือคุกคามถึงชีวิตซึ่งอาการที่ร้ายแรงหรือคุกคามถึงชีวิตส่งผลกระทบต่อบุคคลที่มีอายุตั้งแต่แรกเกิดถึง 18 ปีและส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนใน สหรัฐอเมริกา มีบุคคลประมาณ 115,000 คนในสหรัฐอเมริกาที่อาศัยอยู่กับ NF1

    ภายใต้โปรแกรมบัตรกำนัลการทบทวนลำดับความสำคัญของโรคในเด็กที่หายากของ FDA ผู้สนับสนุนที่ได้รับการอนุมัติการสมัครยาใหม่ (NDA) หรือการยื่นขอใบอนุญาตด้านชีววิทยา (BLA) สำหรับโรคในเด็กที่พบไม่บ่อยอาจมีสิทธิ์ได้รับบัตรกำนัลการทบทวนลำดับความสำคัญ (“PRV”) ซึ่งสามารถแลกเพื่อรับการตรวจสอบลำดับความสำคัญสำหรับการสมัครทางการตลาดครั้งต่อไปสำหรับผลิตภัณฑ์อื่น PRV อาจถูกขายหรือโอนไปยังผู้สนับสนุนรายอื่น ในช่วง 12 เดือนที่ผ่านมา ยอดขาย PRV ที่เปิดเผยมีมูลค่าอยู่ระหว่าง 150–205 ล้านดอลลาร์

    “เรารู้สึกยินดีที่ได้รับการแต่งตั้งโรคในเด็กซึ่งพบได้ยากจาก FDA ของสหรัฐอเมริกา สำหรับโครงการ PAS-004 ของเราสำหรับผู้ป่วย NF1” ดร. Tiago Reis Marques ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Pasithea กล่าว “การกำหนด PAS-004 นี้ตอกย้ำศักยภาพของ PAS-004 ในการจัดการกับสภาวะที่ร้ายแรงนี้”

    จนถึงขณะนี้ PAS-004 ยังได้รับการรับรองตามกฎระเบียบของ FDA ดังต่อไปนี้: Orphan Drug Designation, Fast Track Designation และ Rare Pediatric Disease Designation

    ขณะนี้บริษัทกำลังดำเนินการทดลอง PAS-004 แบบหลายศูนย์แบบเปิดฉลากแบบหลายศูนย์ ระยะที่ 1/1b ในผู้เข้าร่วมที่เป็นผู้ใหญ่ซึ่งมีอาการ ผ่าตัดไม่ได้ ผ่าตัดไม่สมบูรณ์ หรือกลับมาเป็นซ้ำ NF1-PN (NCT06961565).

    เกี่ยวกับ NF1- PNPlexiform neurofibromas (PN) คือเนื้องอกที่เกิดจากปลอกประสาทที่เติบโตผ่านและรอบๆ เส้นประสาท และอาจเกี่ยวข้องกับกิ่งประสาทหลายกิ่ง ผู้ป่วยที่มี NF1 สามสิบถึงห้าสิบเปอร์เซ็นต์ (30-50%) จะเก็บ PNs ไว้ ซึ่งสามารถเกิดการเปลี่ยนแปลงที่ร้ายแรงได้ การเจ็บป่วยที่เกี่ยวข้องกับ PN สาเหตุหลักมาจากผลกระทบโดยตรงของเนื้องอกต่อโครงสร้างโดยรอบ และอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้เมื่อพวกมันไปกดทับอวัยวะสำคัญหรือเมื่อพวกมันกลายเป็นเนื้อร้าย

    เกี่ยวกับ Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพทางคลินิกที่มุ่งเน้นการวิจัยและพัฒนายาตัวหลักของบริษัท นั่นคือ PAS-004 ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง MEK แบบแมคโครไซคลิกเจเนอเรชันถัดไปที่มีจุดมุ่งหมายสำหรับการรักษา RASopathies เนื้องอกที่ขับเคลื่อนด้วยวิถีทาง MAPK และโรคอื่นๆ ปัจจุบัน บริษัทกำลังทดสอบ PAS-004 ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ในผู้ป่วยมะเร็งระยะลุกลาม (NCT06299839) และการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/1bc ในผู้ป่วยโรคนิวโรไฟโบรมาโตซีสประเภท 1 (NF1) ที่เกี่ยวข้องกับนิวโรไฟโบรมาแบบเพล็กซิฟอร์มซึ่งแสดงอาการและใช้งานไม่ได้ การผ่าตัดแก้ไขไม่สมบูรณ์ หรือเกิดซ้ำ PN (NCT06961565)

    แถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า

    ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความที่ประกอบขึ้นเป็น “ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า” ซึ่งจัดทำขึ้นตามข้อกำหนดด้านความคุ้มครองของ Private Securities Litigation Reform Act ปี 1995 ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึงข้อความที่เกี่ยวข้องกับการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ของบริษัทที่ใช้ PAS-004 ในผู้ป่วยมะเร็งขั้นสูง การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/1b ที่กำลังดำเนินอยู่ของบริษัทของ PAS-004 ในผู้ใหญ่ ผู้ป่วย NF1 และความปลอดภัย ความทนทาน เภสัชจลนศาสตร์ (PK) เภสัชพลศาสตร์ (PD) และประสิทธิภาพเบื้องต้นของ PAS-004 ตลอดจนข้อความอื่น ๆ ทั้งหมด นอกเหนือจากข้อความข้อเท็จจริงในอดีต เกี่ยวกับมุมมองและสมมติฐานในปัจจุบันของบริษัทที่เกี่ยวข้องกับเหตุการณ์ในอนาคตเกี่ยวกับธุรกิจของบริษัท ตลอดจนข้อความอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับแผนของบริษัท สมมติฐาน ความคาดหวัง ความเชื่อ และวัตถุประสงค์ ความสำเร็จของธุรกิจในปัจจุบันและอนาคตของบริษัท กลยุทธ์ การพัฒนาผลิตภัณฑ์ การศึกษาก่อนคลินิก การศึกษาทางคลินิก ระยะเวลาทางคลินิกและกฎระเบียบ โอกาสทางการตลาด ตำแหน่งการแข่งขัน กลยุทธ์ทางธุรกิจ การเติบโตที่เป็นไปได้และโอกาสทางการเงิน และข้อความอื่น ๆ ที่มีลักษณะเป็นการคาดการณ์ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าอยู่ภายใต้เงื่อนไขหลายประการ ซึ่งหลายเงื่อนไขอยู่นอกเหนือการควบคุมของบริษัท แม้ว่าบริษัทจะเชื่อว่าข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้มีความสมเหตุสมผล แต่ก็ไม่ควรให้ความเชื่อถือมากเกินไปกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ซึ่งอิงตามข้อมูลที่บริษัทมีอยู่ ณ วันที่เผยแพร่ข่าวนี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อิงตามการประมาณการและสมมติฐานในปัจจุบัน และขึ้นอยู่กับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนต่างๆ ซึ่งรวมถึงความเสี่ยงที่ผลการทดลองทางคลินิกในอนาคตอาจไม่ตรงกับผลลัพธ์ที่สังเกตได้ในปัจจุบัน อาจเป็นลบหรือคลุมเครือ หรืออาจไม่ถึงระดับนัยสำคัญทางสถิติที่จำเป็นสำหรับการอนุมัติด้านกฎระเบียบ เช่นเดียวกับปัจจัยอื่นๆ ที่กำหนดไว้ในรายงานประจำปีล่าสุดของบริษัทใน Form 10-K, รายงานรายไตรมาสในแบบฟอร์ม 10-Q และเอกสารอื่นๆ ที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา (ก.ล.ต.) ดังนั้นผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างกันอย่างมาก บริษัทไม่มีภาระผูกพันในการอัปเดตข้อความเหล่านี้ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรืออย่างอื่น หลังจากวันที่เผยแพร่นี้ ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

    แหล่งที่มา: Pasithea

    แหล่งที่มา: HealthDay

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA
  • Daily MedNews
  • ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • ยาสามัญ การอนุมัติ
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-04-21 14:29

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม