Saphnelo è stato approvato negli Stati Uniti per l'autosomministrazione sottocutanea come nuovo autoiniettore per il trattamento del lupus eritematoso sistemico

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27 aprile 2026 -- Saphnelo (anifrolumab) di AstraZeneca è stato approvato negli Stati Uniti per l'autosomministrazione come autoiniettore una volta alla settimana, la Saphnelo Pen, per il trattamento di pazienti adulti affetti da lupus eritematoso sistemico (LES) in aggiunta alla terapia standard.

  • La Saphnelo Pen, prima della sua categoria, offre ora maggiore flessibilità e praticità, raggiungendo un gruppo più ampio di pazienti

    • L'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense si è basata sui risultati dello studio di fase III TULIP-SC, che ha dimostrato che la somministrazione sottocutanea (SC) di Saphnelo ha portato a una riduzione statisticamente e clinicamente significativa dell'attività della malattia rispetto al placebo nei partecipanti con LES da moderato a grave durante il trattamento con terapia standard.1,2 I risultati completi dello studio TULIP-SC sono stati pubblicati su Arthritis & Rheumatology nel gennaio 2026.

    Il profilo di sicurezza osservato era coerente con il profilo clinico noto di Saphnelo somministrato come infusione endovenosa (IV).3-5

    Susan Manzi, MD, MPH, presidente dell'Allegheny Health Network (AHN) Medicine Institute, direttrice del Lupus Center of Excellence presso l'AHN Autoimmunity Institute e ricercatrice principale dello studio TULIP-SC, ha dichiarato: "L'approvazione di anifrolumab come autoiniettore autosomministrato è entusiasmante notizie in quanto rende questo importante medicinale più conveniente e accessibile per molti più pazienti. Grazie alla sua comprovata capacità di ridurre significativamente l'attività della malattia e il rischio di danni agli organi, anifrolumab è stata un'innovazione tanto necessaria nel trattamento del lupus, una condizione autoimmune grave e spesso debilitante che colpisce milioni di persone in tutto il mondo."

    Louise Vetter, Presidente e Amministratore delegato della Lupus Foundation of America, ha dichiarato: "L'approvazione della FDA di un'opzione di somministrazione sottocutanea per anifrolumab è una pietra miliare entusiasmante per la comunità del lupus perché offre alle persone affette da lupus eritematoso sistemico maggiore comodità e scelta su dove e come ricevere il trattamento."

    Ruud Dobber, Vicepresidente esecutivo, Business Unit BioPharmaceuticals, AstraZeneca, ha dichiarato: "Fin dal suo lancio, L'infusione di Saphnelo IV ha aiutato decine di migliaia di persone affette da lupus eritematoso sistemico a ridurre l'attività della malattia con meno steroidi e ha dimostrato di aiutare molti a raggiungere la remissione. L'approvazione della Saphnelo Pen rappresenta un significativo passo avanti nell'espansione dei benefici clinici di Saphnelo a un numero maggiore di persone che vivono con lupus eritematoso sistemico."

    Il LES è una delle principali cause di morte tra le giovani donne negli Stati Uniti ed è più comune tra le popolazioni asiatiche, nere o ispaniche.6,7 Sebbene i corticosteroidi orali siano spesso utilizzati per fornire sollievo dai sintomi del LES, sono associati a eventi avversi e non prendono di mira i fattori alla base della malattia.8-10 Recenti aggiornamenti alle linee guida cliniche sottolineano l'importanza del trattamento per mirare alla remissione o alla bassa attività della malattia e ridurre al minimo l'uso di corticosteroidi orali.11,12

    Sottocutanea la somministrazione di Saphnelo è approvata nell'UE e in Giappone ed è sottoposta a revisione normativa in diversi altri paesi in tutto il mondo. L’infusione di Saphnelo IV è approvata per il trattamento del LES da moderato a grave in più di 70 paesi in tutto il mondo, inclusi Stati Uniti e Unione Europea. Ad oggi, più di 40.000 pazienti in tutto il mondo sono stati trattati con Saphnelo.13 Saphnelo IV è il primo biologico con dati di remissione nel LES provenienti da uno studio di Fase III quadriennale controllato con placebo (TULIP-LTE) ed è stato misurato con i criteri DORIS per la remissione.14,15

    Considerazioni finanziarieAstraZeneca ha acquisito i diritti globali su Saphnelo attraverso un accordo esclusivo di licenza e collaborazione con Medarex, Inc. nel 2004. L'opzione per Medarex di co-promuovere il prodotto è scaduta con la sua acquisizione da parte di Bristol-Myers Squibb (BMS) nel 2009. In base all'accordo, aggiornato nel 2025, AstraZeneca pagherà a BMS una royalty sugli adolescenti per le vendite negli Stati Uniti.

    Il lupus eritematoso sistemicoil LES è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo.16 È una malattia cronica e complessa con una varietà di manifestazioni cliniche che può colpire molti organi e può causare una serie di sintomi, tra cui dolore, eruzioni cutanee, affaticamento, gonfiore delle articolazioni e febbre.11,12,16,17

    Oltre 3,4 milioni di persone in tutto il mondo sono affette da LES.18 Convivere con il LES può essere doloroso, debilitante e avere un profondo impatto sul benessere mentale ed economico dei pazienti.17,19-23 Si stima che il 50% delle persone affette da LES subisca danni irreversibili agli organi entro cinque anni dalla diagnosi a causa dell'uso a lungo termine di corticosteroidi e dell'attività della malattia.9,23 Anche una piccola riduzione nell'uso quotidiano di steroidi (ad esempio 1 mg al giorno) può ridurre il rischio di danno d'organo.24

    TULIP-SCTULIP-SC è stato uno studio di Fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di una somministrazione sottocutanea di anifrolumab rispetto al placebo in partecipanti di età compresa tra 18 e 70 anni con LES da moderato a grave mentre ricevevano terapia standard (corticosteroidi orali, antimalarici e/o immunosoppressori).25

    L'endpoint primario era la riduzione dell'attività della malattia misurata utilizzando il Composite Lupus Assessment (BICLA) basato sul British Isles Lupus Assessment Group alla settimana 52.25 Il BICLA richiede un miglioramento in tutti gli organi con attività della malattia al basale senza nuove riacutizzazioni.25

    Nello studio TULIP-SC, Saphnelo ha dimostrato effetti clinicamente significativi in una serie di misure di esito: riduzione dell'attività della malattia del LES mentre si riduce gradualmente a una bassa dose di OCS (≤7,5) mg/giorno), un numero maggiore di pazienti ha ottenuto una risposta BICLA prima e ha ritardato numericamente il tempo alla prima riacutizzazione.25,26 Negli endpoint secondari ed esplorativi pre-specificati, il 29,0% dei pazienti che assumevano Saphnelo ha ottenuto la remissione DORIS e il 40,1% ha raggiunto un'attività di malattia a basso livello, come misurato dal Low-Level Disease Activity Score (LLDAS).25,26

    I partecipanti (367) sono stati randomizzati 1:1 a ricevere una dose sottocutanea di 120 mg di anifrolumab o placebo somministrata tramite una siringa monouso preriempita.25 È stata condotta un'analisi provvisoria pianificata quando i primi 220 partecipanti hanno raggiunto la settimana 52 o si sono ritirati dallo studio.25 Lo studio comprende anche un periodo di estensione in aperto di 52 settimane per i partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento di 52 settimane.25

    Saphnelo PenSaphnelo sarà disponibile per l'autosomministrazione sottocutanea tramite un autoiniettore da 120 mg una volta alla settimana (Saphnelo Pen) o una siringa preriempita.

    La somministrazione sottocutanea di Saphnelo è stata approvata nell'UE e in Giappone. Dal 2021, Saphnelo è disponibile sotto forma di infusione endovenosa somministrata da operatori sanitari in ambito ospedaliero o clinico. La Saphnelo Pen offre ai pazienti la possibilità di scegliere se autosomministrarsi il trattamento al di fuori della clinica o con il supporto di un operatore sanitario o di un operatore sanitario attraverso un processo semplice.

    SaphneloSaphnelo (anifrolumab) è un anticorpo monoclonale completamente umano di prima classe che si lega alla subunità 1 del recettore dell'interferone di tipo I (IFN), bloccando l'attività dell'IFN di tipo I.5,27 Tipo Gli IFN, come IFN-alfa, IFN-beta e IFN-kappa, sono citochine coinvolte nella regolazione delle vie infiammatorie implicate nel LES.28-33

    Saphnelo IV è il primo farmaco biologico con dati di remissione nel LES derivanti da uno studio di Fase III della durata di quattro anni controllato con placebo (TULIP-LTE) misurato con i criteri DORIS per la remissione.14,15 DORIS è misurato come punteggio clinico SLEDAI-2K o "Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000" pari a 0, valutazione globale del medico <0,5, prednisolone/dose equivalente di OCS ≤5 mg al giorno e dosi stabili di mantenimento di immunosoppressori, compresi i farmaci biologici.34

    Saphnelo continua a essere valutato in malattie in cui l'IFN di tipo I svolge un ruolo chiave, compresi gli studi di Fase III sul lupus eritematoso cutaneo, la miosite, la sclerosi sistemica e la nefrite da lupus.35-38

    AstraZeneca in Respiratory & ImmunologyRespiratory & Immunology, parte di AstraZeneca BioPharmaceuticals, è un'area chiave delle malattie e un motore di crescita per l'azienda.

    AstraZeneca è un leader affermato nelle cure respiratorie con una tradizione di 50 anni e un portafoglio in crescita di farmaci per le malattie immuno-mediate. La Società è impegnata ad affrontare le vaste esigenze insoddisfatte di queste malattie croniche, spesso debilitanti, con una pipeline e un portafoglio di farmaci inalatori, farmaci biologici e nuove modalità mirati a obiettivi biologici precedentemente irraggiungibili. La nostra ambizione è fornire farmaci in grado di cambiare la vita e contribuire a eliminare la BPCO come principale causa di morte, eliminare gli attacchi di asma e ottenere la remissione clinica delle malattie immunomediate.

    AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/NYSE: AZN) è un'azienda biofarmaceutica globale guidata dalla scienza che si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci soggetti a prescrizione in oncologia, malattie rare e prodotti biofarmaceutici, compresi quelli cardiovascolare, renale e del metabolismo, respiratorio e immunologico. Con sede a Cambridge, nel Regno Unito, i farmaci innovativi di AstraZeneca sono venduti in più di 125 paesi e utilizzati da milioni di pazienti in tutto il mondo. Visita astrazeneca.com e segui l'azienda sui social media @AstraZeneca.

    Riferimenti

    1. AstraZeneca. Lo studio di fase III TULIP-SC di autosomministrazione Saphnelo raggiunge l’endpoint primario nei pazienti con lupus eritematoso sistemico sulla base di un’analisi ad interim. Disponibile all'indirizzo: Lo studio di fase III TULIP-SC di autosomministrazione di Saphnelo soddisfa l'endpoint primario in pazienti con lupus eritematoso sistemico sulla base di uno studio ad interim analisi. [Ultimo accesso: aprile 2026].

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    4. Furie R, et al. Anifrolumab, inibitore dell'interferone di tipo I, nel lupus eritematoso sistemico attivo (TULIP-1): uno studio randomizzato, controllato, di fase 3. Lancetta reumatolica. 2019;1(4):e208-e219.

    5. Furie R, et al. Anifrolumab, un anticorpo monoclonale anti-interferone-α, nel lupus eritematoso sistemico da moderato a grave. Artrite reumatolica. 2017;69(2):376-386.

    6. Il reumatologo. Il LES è una delle principali cause di morte tra le donne. Disponibile su: https://www.the-rheumatologist.org/article/sle-is-a-leading-cause-of-death-among-women. [Ultimo accesso: aprile 2026].

    7. Primo Ministro Izmirly, et al. Prevalenza del lupus eritematoso sistemico negli Stati Uniti: stime da una meta-analisi dei registri nazionali del lupus dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie. Artrite reumatolica. 2021;73(6):991-996.

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    36. Clinicaltrials.gov. Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza di anifrolumab somministrato come iniezione sottocutanea e aggiunto allo standard di cura rispetto al placebo aggiunto allo standard di cura in partecipanti adulti con miopatie infiammatorie idiopatiche (polimiosite e dermatomiosite) (JASMINE). Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06455449. [Ultimo accesso: aprile 2026].

    37. Clinicaltrials.gov. Determinare l'efficacia di Anifrolumab nella sclerosi sistemica (DAISY). Disponibile all'indirizzo: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05925803. [Ultimo accesso: aprile 2026].

    38. ClinicalTrials.gov. Studio di fase 3 su anifrolumab in pazienti adulti con nefrite lupica proliferativa attiva (IRIS). Disponibile all'indirizzo: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05138133. [Ultimo accesso: aprile 2026].

    Fonte: AstraZeneca

    Fonte: HealthDay

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    Pubblicato : 2026-04-28 09:34

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