Spinogenix recebe designação Fast Track da FDA dos EUA para Tazbentetol para o tratamento de ELA

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LOS ANGELES, 5 de maio de 2026 – Spinogenix, Inc., uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico pioneira em novas terapêuticas que têm o potencial de restaurar sinapses para melhorar a vida de pacientes em todo o mundo, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu Fast Track Designation (FTD) ao tazbentetol para o tratamento de pessoas com esclerose lateral amiotrófica (ELA). Tazbentetol é uma pílula de administração única que está sendo desenvolvida como um tratamento regenerativo de primeira classe com potencial para restaurar sinapses, as principais conexões entre os neurônios que permitem às pessoas pensar, planejar, lembrar e controlar movimentos. Mostrando evidências preliminares de que o primeiro mecanismo regenerativo sináptico da classe do Tazbentetol retardou a taxa de declínio em pacientes com ELA

  • Em 2021, a FDA concedeu a designação de medicamento órfão ao tazbentetol para o tratamento da ELA. Com esta designação Fast Track, a Spinogenix pode acelerar o desenvolvimento e a revisão do tazbentetol na ELA.

    • “Receber a designação Fast Track é outro marco significativo em nossa jornada para desenvolver uma nova terapêutica para combater a ELA”, disse a Dra. Stella Sarraf, CEO e fundadora da Spinogenix. "Continuamos focados no desenvolvimento do tazbentetol como a primeira terapia experimental projetada para restaurar a função das sinapses. Esta designação nos permitirá trabalhar mais estreitamente com a FDA no planejamento de nosso próximo teste para ajudar a acelerar seu desenvolvimento para atender a essa necessidade crítica não atendida."

    Na conferência Simpósio Internacional sobre ELA/MND em dezembro de 2025, a Spinogenix anunciou o estudo de Fase 2a do tazbentetol na ELA (NCT05882695), demonstrando um perfil de segurança e tolerabilidade favorável com 82% dos pacientes exibindo uma taxa de declínio estável ou melhorada no final do tratamento, conforme avaliado com ALSFRS-R. Em média, estes pacientes também exibiram uma taxa de declínio 76% mais lenta ao longo de seis meses, em comparação com os controlos históricos correspondentes à base de dados PRO-ACT. As descobertas foram apoiadas por resultados quantitativos e objetivos do eletroencefalograma (EEG) de biomarcadores, revelando melhorias nos padrões associados à ELA e apoiando os benefícios aparentes observados na taxa de declínio funcional.

    A Spinogenix continua apoiando pacientes por meio de seu Programa de Acesso Expandido (EAP), que oferece aos indivíduos com ELA a oportunidade de receber tazbentetol que não são elegíveis para ensaios clínicos.

    “Não vejo a ELA como uma doença sem esperança, mas sim como uma doença em que todos vivem”, disse Dan Doctoroff, fundador e presidente da Target ALS, e o primeiro indivíduo a receber tazbentetol nos EUA sob um EAP autorizado pela FDA. “Estou emocionado que a FDA tenha reconhecido os esforços da Spinogenix para ajudar a concretizar minha visão e não poderia estar mais encorajado com o que a empresa alcançou.”

    Sobre o Tazbentetol

    Tazbentetol (anteriormente SPG302) é uma pílula de toma única diária que está sendo desenvolvida como um tratamento regenerativo para doenças neurodegenerativas e neuropsiquiátricas com a capacidade única de restaurar sinapses, as principais conexões entre neurônios que permitem às pessoas pensar, planejar, lembrar e controlar o movimento. A evidência preliminar da atividade regenerativa sináptica do tazbentetol representa uma abordagem pioneira no tratamento destas doenças e tem o potencial de reverter declínios nas funções cognitiva, respiratória e motora. O tazbentetol está sendo avaliado como uma terapêutica experimental na doença de Alzheimer (NCT06427668), ELA (NCT05882695) e esquizofrenia (NCT06442462).

    Sobre Spinogenix

    Os tratamentos atuais para condições neurodegenerativas, neuropsiquiátricas e de neurodesenvolvimento concentram-se principalmente em retardar a progressão da doença ou minimizar os sintomas, deixando muitos sem esperança de melhora. Spinogenix tem como objetivo transformar o tratamento dessas condições por meio de sua terapêutica pioneira, regenerativa e corretiva sináptica, pioneira e inovadora, projetada para restaurar sinapses esgotadas e reverter a degeneração e disfunção sináptica. ELA, doença de Alzheimer, esquizofrenia e outras doenças; e SPG601, que foi projetado para funcionar no nível sináptico para corrigir disfunções específicas na Síndrome do X Frágil (SXF) que estão subjacentes a muitos sintomas principais. A empresa recebeu designações de medicamento órfão da FDA e EMA para tazbentetol em ALS, bem como designações de medicamento órfão da FDA e Fast Track para SPG601 em FXS. Mais informações sobre Spinogenix podem ser encontradas em www.spinogenix.com ou siga-nos no LinkedIn.

    Sobre o acesso expandido ao Tazbentetol

    O acesso ao tazbentetol está disponível nos EUA para determinados adultos com ELA que atendem aos critérios de elegibilidade para participação no Programa de Acesso Expandido autorizado pela FDA. Mais informações sobre o EAP dos EUA podem ser solicitadas através de [email protected]

    Fonte: Spinogenix, Inc.

    Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-05-06 09:30

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