Основні результати дослідження Діранерсена (BIIB080) фази 2 CELIA: перше дослідження, яке показало зниження патології тау та когнітивну користь у пацієнтів із ранньою формою хвороби Альцгеймера
КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 14 травня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) сьогодні оголосила переконливі результати дослідження Фази 2 CELIA, що оцінює діранерсен (BIIB080), досліджувану антисмислову олігонуклеотидну (ASO) терапію, націлену на тау, у осіб з ранньою хворобою Альцгеймера захворювання. Результати CELIA надають перші докази рандомізованого дослідження 2-ї фази тау-спрямованої терапії, що демонструє як потужний вплив біомаркерів, так і когнітивну користь на ранніх стадіях хвороби Альцгеймера.
CELIA не досягла своєї первинної кінцевої точки оцінки відповіді на дозу; ґрунтуючись на силі біомаркера та даних про ефективність, Biogen планує просунути діранерсен до реєстрації
«У CELIA ми вважаємо, що побачили безпрецедентне та переконливе злиття ефективності та результатів біомаркерів тау-спрямованого агента в рандомізованому дослідженні хвороби Альцгеймера», — сказала Прія Сінгхал, доктор медичних наук, магістр медицини, виконавчий віце-президент і керівник відділу розвитку Biogen. "Ми в захваті від цих даних Фази 2, які дають нам впевненість у просуванні Diranersen до розробки реєстрації. Ми з нетерпінням чекаємо взаємодії з регуляторними органами та ширшою спільнотою хворих на хворобу Альцгеймера щодо наступних кроків. Я хотів би подякувати пацієнтам, сім’ям, дослідникам і дослідницьким групам, які брали участь у цьому новаторському дослідженні".
Попередньо визначені аналізи когнітивних кінцевих точок продемонстрували уповільнення клінічного розвитку. зниження в усіх досліджуваних дозах, особливо в учасників, які отримували найнижчу дозу діранерсену, 60 мг кожні 24 тижні. Діранерсен також продемонстрував значне зниження тау спинномозкової рідини (ЦСЖ) та патології тау, як виміряно за допомогою позитронно-емісійної томографії (ПЕТ), для всіх досліджуваних доз, при цьому зниження зберігалося протягом усього періоду дозування. CELIA не відповідала первинній кінцевій точці оцінки дози-відповіді на зміну від вихідного рівня за клінічною оцінкою деменції – сума коробок (CDR-SB) на 76-му тижні.
«Результати CELIA topline представляють важливий прогрес для галузі, надавши перші докази того, що зниження тау, ознаки хвороби Альцгеймера, тісно пов’язаної з нейродегенерацією та зниженням когнітивних функцій, може суттєво вплинути на прогресування хвороби», — сказав д-р Джефф Каммінгс, професор наук про мозок в Університеті Невади, Лас-Вегас. «Мене надихають ці багатообіцяючі дані, які представляють суттєвий прогрес у просуванні нового механізму дії та формуванні наступного покоління лікування хвороби Альцгеймера».
Профіль безпеки та переносимості діранерсену в усіх досліджуваних дозах загалом узгоджувався з дослідженням Фази 1b та відомим профілем діранерсену на сьогоднішній день.1 Частота побічних ефектів (ПД) була порівнянна в групах доз, з більша частота серйозних побічних ефектів (SAE), що спостерігаються при застосуванні найвищої досліджуваної дози.
CELIA — це піонерське дослідження, яке оцінює діранерсен, перший у своєму класі досліджуваний ASO, призначений для зменшення виробництва білка тау в його джерелі на ранніх стадіях хвороби Альцгеймера. У той час як тау відіграє важливу роль у нормальному функціонуванні клітин мозку, при хворобі Альцгеймера аномальний тау може накопичуватися та утворювати внутрішньоклітинні клубки, які сприяють нейродегенерації та зниженню когнітивних функцій.2 На відміну від багатьох дослідницьких підходів, які зосереджені на позаклітинному тау, діранерсен призначений для зменшення як позаклітинного, так і внутрішньоклітинного тау.
Про діранерсен (BIIB080)Діранерсен (BIIB080) — досліджувана антисмислова олігонуклеотидна (ASO) терапія, призначена для націлювання на мРНК білка тау-тау (MAPT), асоційованого з мікротрубочками, для зменшення вироблення білка тау. Аномальне накопичення тау в мозку є ознакою хвороби Альцгеймера, пов’язаної з нейродегенерацією та зниженням когнітивних функцій.2
Діранерсен досліджується як потенційний засіб лікування ранньої хвороби Альцгеймера. У 2025 році Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) надало Діранерсену статус Fast Track для лікування хвороби Альцгеймера.
У грудні 2019 року Biogen скористалася ліцензійною опцією з Ionis Pharmaceuticals і отримала всесвітню ексклюзивну ліцензію на розробку та комерціалізацію Діранерсену. Діранерсен був відкритий Іонісом.
Про дослідження CELIACELIA — це глобальне рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження з визначенням дози фази 2, яке оцінює ефективність, безпеку та переносимість діранерсену в осіб із ранньою формою хвороби Альцгеймера. У дослідженні взяли участь 416 учасників з помірними когнітивними порушеннями через хворобу Альцгеймера або помірну деменцію при хворобі Альцгеймера. Усі учасники, зареєстровані в CELIA, раніше не отримували антиамілоїдну терапію.
У дослідженні оцінювали три дози діранерсену, які вводили інтратекально протягом 76-тижневого плацебо-контрольованого періоду лікування: 60 мг кожні 24 тижні, 115 мг кожні 24 тижні та 115 мг кожні 12 тижнів.
Первинною кінцевою точкою CELIA була оцінка відповіді на дозу щодо зміни вихідного рівня за клінічною оцінкою деменції – сумою коробок (CDR-SB) на 76-му тижні. Вторинними та дослідницькими кінцевими точками були додаткові клінічні, біомаркерні та візуалізаційні заходи, включаючи тау-біомаркер спинномозкової рідини та тау-позитронно-емісійну томографію (ПЕТ). Додаткова інформація щодо дизайну дослідження CELIA доступна в списку ClinicalTrials.gov для дослідження CELIA.
Триває довгострокове розширене дослідження (LTE), щоб оцінити довгострокову безпеку, переносимість і тривалість дії діранерсену на ранніх стадіях хвороби Альцгеймера.
Про BiogenЗаснована в 1978 році, Biogen є провідною біотехнологічною компанією, яка є піонером інноваційної науки для виробництва нових ліків, щоб змінити життя пацієнтів і створити цінність для акціонерів і наших спільнот. Ми застосовуємо глибоке розуміння біології людини та використовуємо різні модальності для просування першокласних методів лікування або терапії, які забезпечують чудові результати. Наш підхід полягає в тому, щоб йти на сміливі ризики, збалансовані з поверненням інвестицій, щоб забезпечити довгострокове зростання. Ми регулярно розміщуємо інформацію, яка може бути важливою для інвесторів, на нашому веб-сайті www.biogen.com. Слідкуйте за нами в соціальних мережах — Facebook, LinkedIn, X, YouTube.
Biogen Safe HarborЦей прес-реліз містить прогнозні заяви, що стосуються, серед іншого, потенціалу, переваг, безпеки та ефективності діранерсену; потенційні клінічні ефекти діранерсену; програма клінічної розробки, клінічні випробування, зчитування даних і презентації, пов’язані з діранерсеном; лікування хвороби Альцгеймера та зв’язок між білком тау та хворобою Альцгеймера; потенціал комерційного бізнесу та конвеєрних програм Biogen, включаючи diranersen; а також ризики та невизначеності, пов'язані з розробкою та комерціалізацією ліків. Ці прогнозні заяви можуть супроводжуватися такими словами, як «мета», «передбачити», «припускати», «вважати», «споглядати», «продовжувати», «може», «оцінювати», «очікувати», «прогнозувати», «ціль», «керівництво», «сподіватися», «має намір», «можливо», «мета», «прогноз», «план», «можливий», «потенційний», «передбачити», «проект», «перспектива», «повинен», «ціль», «буде», «буде» або заперечення цих слів або інших слів і термінів подібного значення. Розробка та комерціалізація ліків пов’язані з високим ступенем ризику, і лише невелика кількість науково-дослідних програм призводить до комерціалізації продукту. Результати клінічних випробувань на ранніх стадіях можуть не вказувати на повні результати або результати пізніших чи більш масштабних клінічних випробувань і не гарантують схвалення регуляторних органів. Ви не повинні надмірно покладатися на ці твердження. Зважаючи на прогнозний характер, ці заяви містять значні ризики та невизначеності, які можуть ґрунтуватися на неточних припущеннях і можуть призвести до того, що фактичні результати суттєво відрізнятимуться від тих, що відображені в таких заявах.
Ці прогнозні заяви ґрунтуються на поточних переконаннях і припущеннях керівництва, а також на інформації, яка наразі доступна керівництву. Враховуючи їх характер, ми не можемо гарантувати, що будь-який результат, виражений у цих прогнозних заявах, буде реалізований повністю або частково. Ми попереджаємо, що ці заяви підлягають ризикам і невизначеності, багато з яких знаходяться поза нашим контролем і можуть призвести до того, що майбутні події або результати будуть суттєво відрізнятися від тих, що зазначені або маються на увазі в цьому документі, включаючи, серед іншого, невизначеність успіху в розробці та потенційній комерціалізації діранерсену; несподіване занепокоєння може виникнути через додаткові дані, аналіз або результати, отримані під час дослідження CELIA; невпевненість у довгостроковому успіху в розробці, ліцензуванні або придбанні інших продуктів-кандидатів або додаткових показань для існуючих продуктів; очікування, плани, перспективи та розклад дій, пов’язаних із схваленням продукту, схваленням додаткових показань для наших існуючих продуктів, продажами, ціноутворенням, зростанням, відшкодуванням і запуском наших продуктів, що надходять на ринок і готові; потенційний вплив посилення конкуренції продуктів у біофармацевтичній промисловості та галузі охорони здоров’я, а також на будь-яких інших ринках, на яких ми конкуруємо, включаючи посилення конкуренції з боку нових оригінальних терапій, генериків, проліків та біосимілярів існуючих продуктів і продуктів, схвалених за скороченими регулятивними шляхами; наша здатність ефективно реалізовувати нашу корпоративну стратегію; труднощі в отриманні та підтримці адекватного покриття, ціноутворення та відшкодування за наші продукти; рушійні сили для розвитку нашого бізнесу, включно з нашою залежністю від співробітників та інших третіх сторін у розробці, регуляторному затвердженні та комерціалізації продуктів та інших аспектах нашого бізнесу, які знаходяться поза нашим повним контролем; ризики, пов’язані з комерціалізацією біосимілярів, яка піддається таким ризикам, пов’язаним із нашою залежністю від третіх сторін, інтелектуальною власністю, конкурентними та ринковими викликами та дотриманням нормативних вимог; ризик того, що позитивні результати клінічного випробування можуть не бути відтворені в наступних або підтверджуючих випробуваннях, або успіх у клінічних випробуваннях на ранній стадії може не передбачити результатів у пізніших або великомасштабних клінічних випробуваннях або випробуваннях за іншими потенційними показаннями; ризики, пов’язані з клінічними випробуваннями, включно з нашою здатністю адекватно керувати клінічною діяльністю, несподівані занепокоєння, які можуть виникнути через додаткові дані або аналіз, отримані під час клінічних випробувань, регуляторні органи можуть вимагати додаткової інформації чи подальших досліджень, або можуть не схвалити чи затримати схвалення наших кандидатів на ліки; виникнення несприятливих подій, пов’язаних із безпекою, обмежень щодо використання наших продуктів або претензій щодо відповідальності за продукт; а також будь-які інші ризики та невизначеності, описані в інших звітах, які ми подали до Комісії з цінних паперів і бірж США, які доступні на веб-сайті SEC за адресою www.sec.gov.
Ці заяви стосуються лише дати цього прес-релізу та базуються на інформації та оцінках, доступних нам на даний момент. Якщо відомі чи невідомі ризики чи невизначеності матеріалізуються або якщо базові припущення виявляться неточними, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від минулих результатів і очікуваних, оцінених або прогнозованих. Інвесторів застерігають не покладатися надмірно на прогнозні заяви. Додатковий перелік і опис ризиків, невизначеностей та інших питань можна знайти в нашому річному звіті за формою 10-K за фінансовий рік, який закінчився 31 грудня 2025 року, а також у наших наступних звітах за формою 10-Q. За винятком випадків, передбачених законом, ми не беремо на себе жодних зобов’язань публічно оновлювати будь-які прогнозні заяви в результаті будь-якої нової інформації, майбутніх подій, змінених обставин чи іншим чином.
Розкриття інформації в цифрових медіаЧас від часу ми використовували або плануємо використовувати в майбутньому наш веб-сайт для зв’язків з інвесторами (investors.biogen.com), обліковий запис Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) і обліковий запис Biogen X (https://x.com/biogen) як засіб розкриття інформації для громадськості широким і невиключним способом, зокрема для цілей Положення SEC про чесне розкриття інформації (Reg FD). Відповідно, інвестори повинні стежити за нашим веб-сайтом для зв’язків із інвесторами та цими каналами соціальних мереж, а також за нашими прес-релізами, документами SEC, публічними телефонними конференціями та веб-сайтами, оскільки інформація, розміщена на них, може бути суттєвою для інвесторів.
Посилання:
Джерело: Biogen Inc.
Джерело: HealthDay
Більше ресурсів новин
Підпишіться на нашу розсилку
Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.
Опубліковано : 2026-05-19 09:50
Читати далі
- Dupixent від Sanofi та Regeneron схвалено в США як перший біологічний препарат для дітей раннього віку з неконтрольованою хронічною спонтанною кропив’янкою
- Шкарпетки з підігрівом, продані в Costco, відкликані після звітів про опіки
- СПКЯ отримує нову назву в знакових змінах жіночого здоров’я
- Діти, які живуть поблизу АЗС, мають вищий ризик раку, результати дослідження
- Зелене світло FDA розширило доступ до ліків від раку підшлункової залози, дараксонрасиб
- FDA дає зелене світло препарату Bizengri для лікування рідкісного, агресивного раку жовчних проток
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions