Travere Therapeutics kondigt volledige goedkeuring door de FDA aan van Filspari (sparsentan), het eerste en enige goedgekeurde medicijn voor focale segmentale glomerulosclerose (FSGS)

SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE) 13 april 2026 -- Travere Therapeutics, Inc., (Nasdaq: TVTX) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Filspari (sparsentan) heeft goedgekeurd om proteïnurie te verminderen bij volwassen en pediatrische patiënten van 8 jaar en ouder met focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) zonder nefrotisch syndroom. Filspari is het eerste en enige geneesmiddel dat door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van FSGS, wat de uitbreiding markeert van IgA-nefropathie (IgAN) naar een tweede zeldzame nierziekte. Filspari is momenteel het meest voorgeschreven door de FDA goedgekeurde geneesmiddel voor IgAN.

Filspari is geïndiceerd voor het verminderen van proteïnurie bij volwassenen en kinderen van 8 jaar en ouder met FSGS die geen nefrotisch syndroom hebben

De aanvullende indicatie voor Filspari breidt de totale behandelbare populatie uit naar meer dan 100.000 patiënten in de VS, waaronder meer dan 30.000 patiënten met FSGS

Label komt overeen met de klinische praktijkrichtlijnen van KDIGO voor de behandeling van patiënten met FSGS

Mensen met FSGS die geen nefrotisch syndroom hebben, omvatten verschillende typen FSGS en vertegenwoordigen een populatie die is afgestemd op de KDIGO-richtlijnen voor de behandeling van glomerulaire ziekten. Nefrotisch syndroom wordt gewoonlijk gedefinieerd als de aanwezigheid van drie gelijktijdige criteria: proteïnurie groter dan 3,5 g/24 uur, oedeem en albumine minder dan 3,0 g/dl. Het bedrijf schat dat de doelgroep in de VS ruim 30.000 personen met FSGS omvat die geen nefrotisch syndroom hebben.

“Vandaag is een historische mijlpaal voor mensen met FSGS, die voor het eerst een door de FDA goedgekeurd medicijn hebben voor deze zeldzame en verwoestende aandoening”, aldus Eric Dube, Ph.D., president en CEO van Travere Therapeutics. "Deze goedkeuring weerspiegelt jaren van doorzettingsvermogen en onze overtuiging dat degenen die met FSGS leven beter verdienen. Het bouwt ook voort op ons leiderschap en onze vooruitgang op het gebied van zeldzame nierziekten, waardoor het potentiële bereik van Filspari wordt uitgebreid tot meer dan 100.000 mensen in de VS met FSGS en IgAN die betere behandelingsopties nodig hebben. Filspari zal beschikbaar zijn voor nefrologen om onmiddellijk voor te schrijven aan personen met FSGS. We zijn de patiënten, zorgverleners, onderzoekers, gezondheidszorgaanbieders zeer dankbaar. toezichthouders en pleitbezorgers die dit moment mogelijk hebben gemaakt.”

In de fase 3 DUPLEX-studie, de grootste rechtstreekse interventionele studie in FSGS tot nu toe, ondervonden patiënten die met Filspari werden behandeld in de totale onderzoekspopulatie een statistisch significante vermindering van 46% in proteïnurie vanaf baseline tot week 108, vergeleken met 30% voor degenen die werden behandeld met de maximale gelabelde dosis irbesartan (nominale p-waarde, 0,0299). Bij patiënten zonder nefrotisch syndroom vertoonde Filspari zelfs grotere verbeteringen vergeleken met de maximale gelabelde dosis irbesartan wat betreft proteïnurie en eGFR. Degenen zonder nefrotisch syndroom die werden behandeld met Filspari ondervonden een vermindering van 48% in proteïnurie vanaf de uitgangswaarde tot week 108, vergeleken met 27% voor degenen die werden behandeld met irbesartan, wat statistisch significant was (nominale p-waarde, 0,0075). Met Filspari behandelde patiënten zonder nefrotisch syndroom vertoonden ook een voordeel in eGFR met een behandelingsverschil van 1,1 ml/min/1,73 m2 op basis van de gemiddelde verandering vanaf de uitgangswaarde tot week 108 (-11,3 ml/min/1,73 m2 voor Filspari vergeleken met -12,4 ml/min/1,73 m2 voor de maximale aangegeven dosis irbesartan). Bij zowel volwassen als pediatrische patiënten werd Filspari over het algemeen goed verdragen, met een veiligheidsprofiel dat vergelijkbaar is met dat van irbesartan en consistent is in alle klinische programma's.

Bij patiënten zonder nefrotisch syndroom wordt FSGS grotendeels veroorzaakt door stress op de glomeruli van de nieren en de activering van de routes die ontstekingen en littekens veroorzaken. Het dubbele werkingsmechanisme van Filspari pakt deze processen aan door zich te richten op endotheline A- en angiotensine II-receptoren, waarvan wordt aangenomen dat ze de nieren helpen beschermen en schade verminderen.

“De goedkeuring van Filspari vandaag biedt nefrologen een nieuwe door de FDA goedgekeurde optie voor patiënten met FSGS”, aldus Kirk Campbell, M.D., voorzitter van de National Kidney Foundation en de C. Mahlon Kline Professor en hoofd van de afdeling Nier-elektrolyt en hypertensie in de Perelman School of Medicine aan de Universiteit van Pennsylvania. "Decennia lang zijn de behandelingsopties beperkt geweest, vaak afhankelijk van off-label therapieën zoals langdurige steroïden die een aanzienlijke last voor patiënten kunnen dragen. In de DUPLEX-studie zorgde Filspari voor een snelle en aanhoudende vermindering van de proteïnurie in vergelijking met irbesartan, met bijzonder betekenisvolle effecten bij patiënten zonder nefrotisch syndroom. Dit komt overeen met de richtlijnen van het KDIGO, waarin de nadruk wordt gelegd op het verminderen van proteïnurie als een belangrijke strategie om de ziekteprogressie bij FSGS te vertragen. Voor patiënten zonder actief nefrotisch syndroom, waar het optimaliseren van fundamentele therapie is van cruciaal belang, Filspari vertegenwoordigt een belangrijke nieuwe optie.”

“De goedkeuring van Filspari als het eerste medicijn voor mensen met FSGS is een levensveranderend moment voor patiënten en families die veel te lang hebben gewacht”, zegt Josh Tarnoff, CEO van NephCure. "Deze mijlpaal weerspiegelt de kracht en het doorzettingsvermogen van een buitengewone collectieve en brede gemeenschap van belanghebbenden die heeft deelgenomen aan onderzoek, het bewustzijn heeft vergroot en de hoop nooit heeft opgegeven. Het baanbrekende werk van het PARASOL-project en de talloze patiënten en zorgverleners die onderweg hun ervaringen hebben gedeeld, hebben deze vooruitgang mogelijk gemaakt. Het is het bewijs dat wanneer wetenschap en gemeenschap zich met een doel verenigen, we opnieuw kunnen definiëren wat mogelijk is in de zorg voor zeldzame ziekten en licht kunnen brengen aan degenen die lang in onzekerheid hebben geleefd."

Het bedrijf biedt Travere aan TotalCare®, een uitgebreid patiëntondersteuningsprogramma ontworpen voor patiënten, hun zorgverleners en zorgverleners. Travere TotalCare® biedt ondersteuning en middelen die patiënten kunnen helpen FSGS te begrijpen, recepten in te vullen en opnieuw aan te vullen, te helpen bij het verzekeringsproces, patiënten in contact te brengen met financiële steun- en belangenorganisaties, en te helpen bij levermonitoring van REMS-testen. Voor meer informatie kunnen patiënten en zorgverleners bellen met 833-Filspari (833-345-7727) of naar TravereTotalCare.com gaan.

Over de DUPLEX-studie

De Fase 3-DUPLEX-studie is de grootste interventionele studie tot nu toe in FSGS. Het was een mondiale, gerandomiseerde, multicentrische, dubbelblinde, parallel-armige, actief gecontroleerde klinische fase 3-studie waarin de werkzaamheid en veiligheid van Filspari werd beoordeeld bij 371 patiënten in de leeftijd van 8 tot 75 jaar met door biopsie bewezen of genetische FSGS. Na een wash-outperiode van twee weken werden de patiënten 1:1 gerandomiseerd naar Filspari of irbesartan, de actieve controle, en vervolgens werd de dosis getitreerd tot de maximale dosis van 800 mg sparsentan of 300 mg irbesartan, afhankelijk van de tolerantie. In het onderzoek werd nefrotisch syndroom gedefinieerd als (a) documentatie van nefrotisch syndroom in de medische geschiedenis, of (b) de gelijktijdige aanwezigheid van proteïnurie >3,5 g/24 uur (volwassenen) of UPCR >2,0 g/g (pediatrische patiënten <18 jaar), serumalbumine <3,0 g/dl en oedeem bij aanvang. Het primaire werkzaamheidseindpunt bij de uiteindelijke analyse was de mate van verandering in de eGFR vanaf de uitgangssituatie tot week 108. De tweejaarlijkse resultaten van het onderzoek werden gepubliceerd in de New England Journal of Medicine. Patiënten die het dubbelblinde DUPLEX-gedeelte van het behandelingsonderzoek voltooiden, kwamen in aanmerking voor deelname aan de open-label verlenging van het onderzoek.

Over focale segmentale glomerulosclerose

Focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) is een zeldzame proteïnurische nieraandoening bij zowel kinderen als volwassenen, gedefinieerd door progressieve littekenvorming op de nier en leidt vaak tot nierfalen. FSGS wordt gekenmerkt door proteïnurie, waarbij eiwit in de urine lekt als gevolg van een storing van het normale filtratiemechanisme in de nier. Eenmaal in de urine terechtgekomen, wordt eiwit beschouwd als giftig voor andere delen van de nier, vooral de tubuli, en wordt aangenomen dat het bijdraagt aan verdere ziekteprogressie. FSGS zonder nefrotisch syndroom omvat alle categorieën van de aandoening.

Over Travere Therapeutics

Bij Travere Therapeutics zijn we levenslang zeldzaam. Wij zijn een biofarmaceutisch bedrijf dat elke dag samenkomt om patiënten, families en zorgverleners van alle achtergronden te helpen in hun leven met een zeldzame ziekte. Op dit pad weten we dat de behoefte aan behandelingsopties urgent is. Daarom werkt ons wereldwijde team samen met de gemeenschap van zeldzame ziekten om levensveranderende therapieën te identificeren, ontwikkelen en leveren. Bij het nastreven van deze missie proberen we voortdurend de uiteenlopende perspectieven van zeldzame patiënten te begrijpen en moedig nieuwe wegen te bewandelen om een verschil te maken in hun leven en hoop te bieden – vandaag en morgen. Ga voor meer informatie naar travere.com.

Filspari® (sparsentan) Amerikaanse indicatie

Filspari® (sparsentan) is geïndiceerd:

Om de achteruitgang van de nierfunctie te vertragen bij volwassenen met primaire immunoglobuline A-nefropathie (IgAN) die risico lopen op ziekteprogressie.

Om proteïnurie te verminderen bij volwassen en pediatrische patiënten van 8 jaar en ouder met focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) zonder nefrotisch syndroom.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

WAARSCHUWING IN EEN DOOS: HEPATOTOXICITEIT EN EMBRYO-FOETALE TOXICITEIT

Vanwege het risico op hepatotoxiciteit is Filspari alleen verkrijgbaar via een beperkt programma genaamd Filspari REMS. Onder de Filspari REMS moeten voorschrijvers, patiënten en apotheken zich inschrijven voor het programma.

Hepatotoxiciteit

Sommige endothelinereceptorantagonisten (ERA's) hebben verhogingen van aminotransferasen, hepatotoxiciteit en leverfalen veroorzaakt. In klinische onderzoeken zijn bij maximaal 3,5% van de met Filspari behandelde patiënten verhogingen van de aminotransferasen (ALT of AST) van ten minste driemaal de bovengrens van de normaalwaarde (ULN) waargenomen, inclusief gevallen die bij hernieuwde blootstelling zijn bevestigd.

Meet de transaminasen en bilirubine voordat de behandeling wordt gestart en vervolgens elke 3 maanden tijdens de behandeling. Onderbreek de behandeling en houd patiënten nauwlettend in de gaten die verhogingen van aminotransferases van meer dan 3x ULN ontwikkelen.

Filspari moet over het algemeen worden vermeden bij patiënten met verhoogde aminotransferasen (>3x ULN) bij aanvang, omdat monitoring op hepatotoxiciteit moeilijker kan zijn en deze patiënten een verhoogd risico kunnen lopen op ernstige hepatotoxiciteit.

Embryo-foetale toxiciteit

Filspari is gecontra-indiceerd voor gebruik tijdens de zwangerschap, omdat het bij gebruik door zwangere patiënten schade aan de foetus kan veroorzaken. Daarom moet bij patiënten die zwanger kunnen worden een zwangerschap worden uitgesloten voordat met Filspari wordt gestart. Adviseer het gebruik van effectieve anticonceptie vóór aanvang van de behandeling, tijdens de behandeling en gedurende twee weken na stopzetting van de behandeling met Filspari. Wanneer zwangerschap wordt vastgesteld, stop dan zo snel mogelijk met Filspari.

Contra-indicaties

Filspari is gecontra-indiceerd bij zwangere patiënten. Dien Filspari niet gelijktijdig toe met angiotensinereceptorblokkers (ARB's), ERA's of aliskiren.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen

Hepatotoxiciteit: Verhogingen van ALAT of ASAT van ten minste driemaal de ULN zijn waargenomen bij maximaal 3,5% van de met Filspari behandelde patiënten, inclusief gevallen bevestigd met opnieuw uitdagen. Hoewel er in klinische onderzoeken geen gelijktijdige verhogingen van bilirubine >2 maal ULN of gevallen van leverfalen zijn waargenomen bij met Filspari behandelde patiënten, hebben sommige ERA’s verhogingen van aminotransferasen, hepatotoxiciteit en leverfalen veroorzaakt. Om het risico op mogelijke ernstige hepatotoxiciteit te verminderen, dient u de serumaminotransferasespiegels en het totale bilirubine te meten vóór aanvang van de behandeling en vervolgens elke 3 maanden tijdens de behandeling. Adviseer patiënten met symptomen die op hepatotoxiciteit duiden (misselijkheid, braken, pijn in het rechter bovenkwadrant, vermoeidheid, anorexia, geelzucht, donkere urine, koorts of jeuk) om de behandeling met Filspari onmiddellijk te stoppen en medische hulp in te roepen. Als de aminotransferasespiegels op enig moment tijdens de behandeling abnormaal zijn, onderbreek Filspari dan en controleer zoals aanbevolen. Overweeg het herstarten van Filspari alleen wanneer de leverenzymspiegels en bilirubine terugkeren naar de waarden van vóór de behandeling en alleen bij patiënten die geen klinische symptomen van hepatotoxiciteit hebben ervaren. Vermijd het starten van Filspari bij patiënten met verhoogde aminotransferasen (>3x ULN), omdat het monitoren van de hepatotoxiciteit bij deze patiënten moeilijker kan zijn en deze patiënten een verhoogd risico kunnen lopen op ernstige hepatotoxiciteit.

Filspari REMS: Vanwege het risico op hepatotoxiciteit is Filspari alleen beschikbaar via een beperkt programma, genaamd Filspari REMS. Voorschrijvers, patiënten en apotheken moeten zijn ingeschreven in het REMS-programma en voldoen aan alle vereisten (www.Filsparirems.com).

Embryo-foetale toxiciteit: Gebaseerd op gegevens uit reproductiestudies bij dieren kan Filspari schade aan de foetus veroorzaken wanneer het wordt toegediend aan een zwangere patiënt en is het gecontra-indiceerd tijdens de zwangerschap. Uit de beschikbare gegevens bij mensen voor ERA’s blijkt niet de aanwezigheid of afwezigheid van schade aan de foetus als gevolg van het gebruik van Filspari. Adviseer patiënten die zwanger kunnen worden over het potentiële risico voor een foetus. Sluit een zwangerschap uit voordat u met de behandeling met Filspari begint. Adviseer patiënten die zwanger kunnen worden om effectieve anticonceptie te gebruiken vóór aanvang van de behandeling, tijdens de behandeling en gedurende twee weken na stopzetting van de behandeling met Filspari. Adviseer pre-puberale vrouwen en/of hun voogd(en) over het foetale risico en de noodzaak om effectieve anticonceptie te gebruiken zodra ze reproductief potentieel hebben bereikt. Wanneer zwangerschap wordt vastgesteld, stop dan zo snel mogelijk met Filspari.

Hypotensie: Hypotensie is waargenomen bij patiënten die werden behandeld met ARB's en ERA's en werd waargenomen in klinische onderzoeken met Filspari. Er was een grotere incidentie van met hypotensie geassocieerde bijwerkingen, waarvan sommige ernstig, waaronder duizeligheid, bij patiënten die werden behandeld met Filspari vergeleken met irbesartan. Overweeg bij patiënten met een risico op hypotensie het elimineren of aanpassen van andere antihypertensiva en het handhaven van de juiste volumestatus. Als er ondanks eliminatie of vermindering van andere antihypertensiva hypotensie ontstaat, overweeg dan een dosisverlaging of dosisonderbreking van Filspari. Een voorbijgaande hypotensieve reactie is geen contra-indicatie voor verdere dosering van Filspari, dat kan worden gegeven zodra de bloeddruk is gestabiliseerd.

Acuut nierletsel: Controleer de nierfunctie periodiek. Geneesmiddelen die het renine-angiotensinesysteem (RAS) remmen, kunnen nierbeschadiging veroorzaken. Patiënten bij wie de nierfunctie gedeeltelijk afhankelijk kan zijn van de activiteit van het RAS (bijvoorbeeld patiënten met nierarteriestenose, chronische nierziekte, ernstig congestief hartfalen of volumedepletie) kunnen een bijzonder risico lopen op het ontwikkelen van acuut nierletsel bij gebruik van Filspari. Overweeg het onderbreken of stopzetten van de behandeling bij patiënten die tijdens de behandeling met Filspari een klinisch significante afname van de nierfunctie ontwikkelen.

Hyperkaliëmie: Controleer periodiek het serumkalium en behandel op passende wijze. Patiënten met een gevorderde nierziekte, die gelijktijdig kaliumverhogende geneesmiddelen gebruiken (bijv. kaliumsupplementen, kaliumsparende diuretica) of kaliumbevattende zoutvervangers gebruiken, lopen een verhoogd risico op het ontwikkelen van hyperkaliëmie. Een dosisverlaging of stopzetting van Filspari kan nodig zijn.

Vochtophoping: Vochtretentie kan optreden bij ERA's en is waargenomen in klinische onderzoeken met Filspari. Filspari is niet onderzocht bij patiënten met hartfalen. Als zich klinisch significante vochtretentie ontwikkelt, evalueer dan de patiënt om de oorzaak vast te stellen en de mogelijke noodzaak om de dosis diuretische behandeling te starten of aan te passen, en overweeg vervolgens om de dosis Filspari aan te passen.

Bijwerkingen

IgAN-patiënten die Filspari krijgen: De meest voorkomende bijwerkingen (≥5%) zijn hyperkaliëmie, hypotensie (inclusief orthostatische hypotensie), perifeer oedeem, duizeligheid, bloedarmoede en acuut nierletsel.

FSGS-patiënten die Filspari krijgen: De meest voorkomende bijwerkingen (≥5%) zijn perifeer oedeem, hypotensie (inclusief orthostatische hypotensie), hyperkaliëmie, duizeligheid en bloedarmoede.

Geneesmiddelinteracties

Renine-angiotensinesysteem (RAS)-remmers en ERA's: Dien Filspari niet gelijktijdig toe met ARB's, ERA's of aliskiren vanwege een verhoogd risico op hypotensie, syncope, hyperkaliëmie en veranderingen in de nierfunctie (inclusief acuut nierfalen).

Sterke en matige CYP3A-remmers: Vermijd gelijktijdig gebruik van Filspari met sterke CYP3A-remmers. Als een sterke CYP3A-remmer niet kan worden vermeden, onderbreek de behandeling met Filspari. Wanneer u de behandeling met Filspari hervat, dient dosistitratie te worden overwogen. Controleer regelmatig de bloeddruk, het serumkalium, het oedeem en de nierfunctie bij gelijktijdig gebruik met matige CYP3A-remmers. Gelijktijdig gebruik met een sterke CYP3A-remmer verhoogt de blootstelling aan sparsentan, wat het risico op bijwerkingen van Filspari kan verhogen.

Sterke CYP3A-inductoren: Vermijd gelijktijdig gebruik met een sterke CYP3A-inductor. Gelijktijdig gebruik met een sterke CYP3A-inductor vermindert de blootstelling aan sparsentan, wat de werkzaamheid van Filspari kan verminderen.

Niet-steroïde anti-inflammatoire middelen (NSAID's), inclusief selectieve cyclo-oxygenase-2 (COX-2)-remmers: Controleer op tekenen van verslechtering van de nierfunctie bij gelijktijdig gebruik met NSAID's (inclusief selectieve COX-2) remmers). Bij patiënten met volumedepletie (inclusief patiënten die behandeling met diuretica krijgen) of met een verminderde nierfunctie kan gelijktijdig gebruik van NSAID’s (inclusief selectieve COX-2-remmers) met geneesmiddelen die de angiotensine II-receptor antagoniseren resulteren in een verslechtering van de nierfunctie, inclusief mogelijk nierfalen. Deze effecten zijn doorgaans omkeerbaar.

CYP2B6-, 2C9- en 2C19-substraten: Controleer de werkzaamheid van gelijktijdig toegediende CYP2B6-, 2C9- en 2C19-substraten en overweeg dosisaanpassing in overeenstemming met de voorschrijfinformatie. Sparsentan is een zwakke inductor van CYP2B6 en 2C9, en een matige inductor van 2C19. Sparsentan vermindert de blootstelling aan deze substraten, wat de werkzaamheid van deze substraten kan verminderen.

P-gp-substraten: Controleer op bijwerkingen en overweeg dosisverlaging van P-gp-substraten met smalle therapeutische indexen bij gelijktijdige toediening met Filspari. Filspari is een zwakke P-gp-remmer en kan de plasmaconcentraties van P-gp-substraatgeneesmiddelen verhogen.

Middels die het serumkalium verhogen: Controleer het serumkalium regelmatig bij patiënten die worden behandeld met Filspari en andere middelen die het serumkalium verhogen. Gelijktijdig gebruik van Filspari met kaliumsparende diuretica, kaliumsupplementen, kaliumbevattende zoutvervangers of andere geneesmiddelen die de serumkaliumspiegels verhogen, kan leiden tot hyperkaliëmie.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat “toekomstgerichte verklaringen” zoals die term is gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Zonder het voorgaande te beperken, worden deze verklaringen vaak geïdentificeerd door de woorden “op koers”, “gepositioneerd”, “ik kijk uit naar”, “zal”, “zou”, “kan”, “zou kunnen”, “gelooft”, “anticipeert”, “plannen”, “verwacht”, ‘beoogt’, ‘potentieel’ of soortgelijke uitdrukkingen. Daarnaast zijn uitingen van strategieën, intenties of plannen ook toekomstgerichte uitspraken. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verwijzingen naar: verklaringen en verwachtingen met betrekking tot het potentieel van Filspari om een nieuwe fundamentele zorgstandaard te worden voor FSGS-patiënten zonder nefrotisch syndroom; verklaringen met betrekking tot de hierin beschreven klinische onderzoeken, modellen en gegevens; en verklaringen met betrekking tot de geschatte omvang van patiëntenpopulaties. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en brengen inherente risico's en onzekerheden met zich mee, inclusief factoren die deze kunnen vertragen, afleiden of veranderen, en ertoe kunnen leiden dat de werkelijke uitkomsten en resultaten wezenlijk verschillen van de huidige verwachtingen. Er kan geen toekomstgerichte verklaring worden gegarandeerd. Tot de factoren die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven, zijn risico's en onzekerheden gerelateerd aan de geplande commerciële lancering van Filspari in FSGS en de mogelijkheid dat Filspari een nieuwe fundamentele zorgstandaard wordt voor FSGS-patiënten zonder nefrotisch syndroom. De Vennootschap wordt ook geconfronteerd met risico's en onzekerheden die verband houden met haar activiteiten en financiën in het algemeen, het succes van haar commerciële producten, risico's en onzekerheden die verband houden met haar pijplijn in de preklinische en klinische fase, risico's en onzekerheden die verband houden met het toezichthoudende beoordelings- en goedkeuringsproces, risico's en onzekerheden die verband houden met de inschrijving van klinische onderzoeken voor zeldzame ziekten, en risico's dat lopende of geplande klinische onderzoeken mogelijk niet slagen of worden uitgesteld vanwege veiligheids-, regelgevende of andere redenen. In het bijzonder wordt het Bedrijf geconfronteerd met risico's die verband houden met de voortdurende commerciële lancering van Filspari in IgAN, de timing en de potentiële uitkomst van de klinische onderzoeken van haar en haar partners, marktacceptatie van haar commerciële producten, waaronder de werkzaamheid, veiligheid, prijs, terugbetaling en voordelen ten opzichte van concurrerende therapieën, risico's die verband houden met de uitdagingen van de opschaling van de productie, risico's die verband houden met de succesvolle ontwikkeling en uitvoering van commerciële strategieën voor dergelijke producten, waaronder Filspari, en risico's en onzekerheden met betrekking tot de huidige regering, inclusief maar niet beperkt tot risico's en onzekerheden met betrekking tot tarieven en de financiering, personeelsbezetting en prioritering van middelen bij overheidsinstanties, waaronder de FDA. De Vennootschap loopt ook het risico dat zij niet in staat zal zijn om aanvullende financiering aan te trekken die nodig kan zijn om de ontwikkeling van een of meer van haar productkandidaten te voltooien, ook als gevolg van macro-economische omstandigheden; risico's met betrekking tot de afhankelijkheid van het bedrijf van aannemers voor de levering van klinische geneesmiddelen en commerciële productie; onzekerheden met betrekking tot octrooibescherming en exclusiviteitsperioden en intellectuele eigendomsrechten van derden; risico's verbonden aan interacties op het gebied van de regelgeving; en risico's en onzekerheden met betrekking tot concurrerende producten, inclusief huidige en potentiële toekomstige generieke concurrentie met bepaalde producten van het Bedrijf, en technologische veranderingen die de vraag naar de producten van het Bedrijf kunnen beperken. Het bedrijf wordt ook geconfronteerd met extra risico's die verband houden met mondiale en macro-economische omstandigheden, waaronder gezondheidsepidemieën en pandemieën, inclusief risico's die verband houden met mogelijke verstoringen van klinische onderzoeken, commercialiseringsactiviteiten, toeleveringsketen en productieactiviteiten. U wordt gewaarschuwd om niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen, aangezien er belangrijke factoren zijn die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die in toekomstgerichte verklaringen, waarvan er vele buiten onze controle liggen. Het Bedrijf is niet verplicht om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins. Beleggers worden verwezen naar de volledige bespreking van risico's en onzekerheden, inclusief onder de kop 'Risicofactoren', zoals opgenomen in het meest recente Form 10-K, Form 10-Q en andere deponeringen van het Bedrijf bij de Securities and Exchange Commission.

Bron: Travere Therapeutics, Inc.

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

Travere Therapeutics kondigt aan dat de Amerikaanse FDA REMS-modificatie voor Filspari (sparsentan) bij IgA-nefropathie goedkeurt - 27 augustus 2025

Travere Therapeutics kondigt volledige FDA aan Goedkeuring van Filspari (sparsentan), de enige niet-immunosuppressieve behandeling die de achteruitgang van de nierfunctie bij IgA-nefropathie aanzienlijk vertraagt - 5 september 2024

FDA verleent versnelde goedkeuring aan Filspari (sparsentan) voor de vermindering van proteïnurie bij IgA-nefropathie - 17 februari 2023

Travere Therapeutics geeft regelgevende update over haar Sparsentan-programma voor IgA-nefropathie - 13 oktober 2022

Travere Therapeutics kondigt goedkeuring door de FDA en prioriteitsbeoordeling aan van nieuwe medicijnaanvraag voor Sparsentan voor de behandeling van IgA-nefropathie - 16 mei 2022

Travere Therapeutics dient nieuwe medicijnaanvraag in voor Sparsentan voor de behandeling van IgA Nefropathie - 21 maart 2022

Filspari (sparsentan) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch-medicijnwaarschuwingen

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Geneesmiddelentekorten

Resultaten van klinische onderzoeken

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-04-20 15:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.