Travere Therapeutics, Fokal Segmental Glomerüloskleroz (FSGS) için İlk ve Tek Onaylı İlaç olan Filspari'nin (sparsentan) Tam FDA Onayını Duyurdu

SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE) 13 Nisan 2026 -- Travere Therapeutics, Inc., (Nasdaq: TVTX) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), nefrotik sendromu olmayan fokal segmental glomerülosklerozu (FSGS) olan 8 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda proteinüriyi azaltmak için Filspari'yi (sparsentan) onayladığını duyurdu. Filspari, FSGS'nin tedavisi için FDA tarafından onaylanan ilk ve tek ilaç olup, IgA nefropatisinin (IgAN) ötesine geçerek ikinci bir nadir böbrek hastalığına dönüştüğünü göstermektedir. Filspari şu anda IgAN için en sık reçete edilen FDA onaylı ilaçtır.

Filspari'nin, nefrotik sendromu olmayan FSGS'li yetişkinlerde ve 8 yaş ve üzeri çocuklarda proteinüriyi azalttığı gösterilmiştir

Filspari'nin ek endikasyonu, ABD'de toplam adreslenebilir popülasyonu 100.000'den fazla hastaya genişletir; buna 30.000'den fazla hasta da dahildir. FSGS

Etiket, FSGS hastalarının yönetimine yönelik KDIGO klinik uygulama kılavuzlarıyla uyumludur

Nefrotik sendromu olmayan FSGS'li kişiler, FSGS türlerini kapsar ve glomerüler hastalıkların tedavisine yönelik KDIGO kılavuzlarıyla uyumlu bir popülasyonu temsil eder. Nefrotik sendrom genellikle üç eşzamanlı kriterin varlığı olarak tanımlanır: proteinürinin 3,5 g/24 saatten fazla olması, ödem ve albüminin 3,0 g/dL'nin altında olması. Şirket, ABD'de hedef kitlenin nefrotik sendromu olmayan 30.000'den fazla FSGS hastası olduğunu tahmin ediyor.

Travere Therapeutics'in başkanı ve icra kurulu başkanı Eric Dube, "Bugün, bu nadir ve yıkıcı durum için ilk kez FDA onaylı bir ilaca sahip olan, FSGS ile yaşayan insanlar için tarihi bir dönüm noktasına işaret ediyor" dedi. "Bu onay, yıllardır gösterdiğimiz azmi ve FSGS ile yaşayanların daha iyisini hak ettiğine olan inancımızı yansıtıyor. Aynı zamanda, Filspari'nin potansiyel erişimini ABD'de daha iyi tedavi seçeneklerine ihtiyaç duyan FSGS ve IgAN'lı 100.000'den fazla kişiye genişleterek nadir böbrek hastalıklarındaki liderliğimizi ve ilerlememizi de temel alıyor. Filspari, nefrologların FSGS'li bireylere hemen reçete yazmaları için hazır olacak. Hastalara, bakıcılara, araştırmacılara, Bu anı mümkün kılan sağlık hizmeti sağlayıcıları, düzenleyiciler ve savunucular.”

FSGS'de bugüne kadarki en büyük birebir girişimsel çalışma olan Faz 3 DUPLEX Çalışmasında, genel çalışma popülasyonunda Filspari ile tedavi edilen hastalar, etiketli maksimum doz irbesartan ile tedavi edilenlerde %30'a kıyasla, başlangıçtan 108. Haftaya kadar proteinüride %46 oranında istatistiksel olarak anlamlı bir azalma yaşadı (nominal p değeri, 0,0299). Nefrotik sendromu olmayan hastalarda Filspari, proteinüri ve eGFR açısından maksimum etiketli doz irbesartanla karşılaştırıldığında daha da büyük iyileşmeler gösterdi. Nefrotik sendromu olmayan ve Filspari ile tedavi edilen hastalarda başlangıçtan 108. haftaya kadar proteinüride %48'lik bir azalma yaşanırken, irbesartan ile tedavi edilenlerde bu oran %27 idi ve bu istatistiksel olarak anlamlıydı (nominal p değeri, 0,0075). Nefrotik sendromu olmayan Filspari ile tedavi edilen hastalar da, başlangıçtan 108. Haftaya kadar ortalama değişime dayalı olarak 1,1 mL/dak/1,73 m2'lik bir tedavi farkıyla eGFR'de bir fayda gösterdi (maksimum etiketli doz irbesartan için -12,4 mL/dak/1,73 m2'ye kıyasla Filspari için -11,3 mL/dak/1,73 m2). Filspari, hem yetişkin hem de pediatrik hastalarda genel olarak iyi tolere edildi; güvenlik profili irbesartanla karşılaştırılabilir ve klinik programlarda tutarlıydı.

Nefrotik sendromu olmayan hastalarda FSGS, büyük ölçüde böbreğin glomerüllerindeki stres ve inflamasyona ve yara izine neden olan yolların aktivasyonundan kaynaklanır. Filspari'nin ikili etki mekanizması, böbreği korumaya ve hasarı azaltmaya yardımcı olduğuna inanılan endotelin A ve anjiyotensin II reseptörlerini hedef alarak bu süreçleri ele alır.

Ulusal Böbrek Vakfı başkanı ve C. Mahlon Kline Profesörü ve Böbrek Bölümü başkanı Kirk Campbell, MD, "Filspari'nin bugünkü onayı, nefrologlara FSGS ile yaşayan hastalar için FDA onaylı yeni bir seçenek sunuyor" dedi. Pennsylvania Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesi'nde Böbrek-Elektrolit ve Hipertansiyon. "On yıllardır tedavi seçenekleri sınırlıydı ve genellikle hastalar için önemli bir yük taşıyabilen uzun vadeli steroidler gibi endikasyon dışı tedavilere dayanıyordu. DUPLEX Çalışmasında Filspari, irbesartanla karşılaştırıldığında proteinüride hızlı ve sürekli azalmalar sağladı; bu, özellikle nefrotik sendromu olmayan hastalarda anlamlı etkiler sağladı. Bu, FSGS'de hastalık ilerlemesini yavaşlatmak için proteinüriyi azaltmanın anahtar bir strateji olduğunu vurgulayan KDIGO kılavuzuyla tutarlıdır. Aktif nefrotik sendromu olmayan hastalar için, Temel terapiyi optimize etmek kritik önem taşıyor; Filspari önemli ve yeni bir seçeneği temsil ediyor."

NephCure CEO'su Josh Tarnoff, "Filspari'nin FSGS hastaları için ilk ilaç olarak onaylanması, çok uzun süre bekleyen hastalar ve aileleri için hayat değiştiren bir an" dedi. "Bu kilometre taşı, araştırmaya katılan, farkındalığı artıran ve umudunu asla kaybetmeyen olağanüstü kolektif ve geniş bir paydaş topluluğunun gücünü ve azmini yansıtıyor. PARASOL projesinin öncü çalışması ve yol boyunca yolculuklarını paylaşan sayısız hasta ve bakıcı, bu ilerlemenin mümkün olmasına yardımcı oldu. Bu, bilim ve toplum bir amaç için birleştiğinde nadir hastalık bakımında neyin mümkün olduğunu yeniden tanımlayabileceğimizin ve uzun süre belirsizlik içinde yaşayanlara ışık tutabileceğimizin kanıtı olarak duruyor."

Şirket, şunları sunuyor: Travere TotalCare®, hastalar, onların bakıcıları ve sağlık hizmeti sağlayıcıları için tasarlanmış kapsamlı bir hasta destek programıdır. Travere TotalCare®, hastaların FSGS'yi anlamalarına, reçeteleri doldurup yeniden doldurmalarına, sigorta sürecine yardımcı olmalarına, hastaları mali destek ve savunuculuk kuruluşlarıyla bağlantılandırmalarına ve karaciğer izleme REMS testine yardımcı olmalarına yardımcı olabilecek destek ve kaynaklar sağlar. Daha fazla bilgi için hastalar ve sağlayıcılar 833-Filspari'yi (833-345-7727) arayabilir veya TravereTotalCare.com adresini ziyaret edebilir.

DUPLEX Çalışması Hakkında

Faz 3 DUPLEX Çalışması, FSGS'de bugüne kadarki en büyük girişimsel çalışmadır. Biyopsi ile kanıtlanmış veya genetik FSGS'li, yaşları 8 ile 75 arasında değişen 371 hastada Filspari'nin etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren global, randomize, çok merkezli, çift kör, paralel kollu, aktif kontrollü bir Faz 3 klinik çalışmaydı. İki haftalık bir arınma periyodundan sonra hastalar, aktif kontrol olan Filspari veya irbesartan almak üzere 1:1 oranında randomize edildi ve daha sonra doz, tolere edildiği şekilde maksimum 800 mg sparsentan veya 300 mg irbesartan dozuna titre edildi. Çalışmada nefrotik sendrom, (a) tıbbi öyküde nefrotik sendromun belgelenmesi veya (b) eş zamanlı proteinüri >3,5 g/24 saat (erişkinler) veya UPCR >2,0 g/g (pediatrik hastalar <18 yaş), serum albümini <3,0 g/dL ve başlangıçta ödem varlığı olarak tanımlandı. Nihai analizdeki birincil etkililik son noktası, eGFR'de başlangıçtan 108. Haftaya kadar olan değişim oranıydı. Çalışmanın iki yıllık sonuçları New England Journal of Medicine'de yayınlandı. Tedaviye ilişkin çalışmanın DUPLEX çift-kör bölümünü tamamlayan hastalar, araştırmanın açık etiketli uzatmasına katılmaya hak kazandı.

Fokal Segmental Glomerüloskleroz Hakkında

Fokal segmental glomerüloskleroz (FSGS), böbrekte ilerleyici skarlaşma ile tanımlanan ve sıklıkla böbrek yetmezliğine yol açan, hem çocuklarda hem de yetişkinlerde görülen nadir bir proteinürik böbrek bozukluğudur. FSGS, böbrekteki normal filtrasyon mekanizmasının bozulması nedeniyle proteinin idrara sızmasıyla oluşan proteinüri ile karakterizedir. İdrarla alınan proteinin böbreğin diğer kısımlarına, özellikle de tübüllere toksik olduğu ve hastalığın daha da ilerlemesine katkıda bulunduğuna inanılıyor. Nefrotik sendromu olmayan FSGS, bozukluğun tüm kategorilerini kapsar.

Travere Therapeutics Hakkında

Travere Therapeutics'te yaşam boyu nadir durumdayız. Nadir bir hastalıkla yaşamlarını sürdüren hastalara, ailelere ve her kökenden bakıcılara yardımcı olmak için her gün bir araya gelen bir biyofarmasötik şirketiyiz. Bu yolda tedavi seçeneklerine olan ihtiyacın acil olduğunu biliyoruz; bu nedenle küresel ekibimiz, yaşamı değiştiren tedavileri belirlemek, geliştirmek ve sunmak için nadir hastalık topluluğuyla birlikte çalışıyor. Bu misyonun peşinde, sürekli olarak nadir hastaların farklı bakış açılarını anlamaya ve onların hayatlarında fark yaratmak ve bugün ve yarın umut sağlamak için cesurca yeni yollar açmaya çalışıyoruz. Daha fazla bilgi için travere.com'u ziyaret edin.

Filspari® (sparsentan) ABD Endikasyonu

Filspari® (sparsentan) endikedir:

Hastalığın ilerlemesi riski olan primer immünoglobulin A nefropatisi (IgAN) olan yetişkinlerde böbrek fonksiyonu düşüşünü yavaşlatmak için.

Fokal segmental glomerülosklerozlu 8 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda proteinüriyi azaltmak için. (FSGS) nefrotik sendrom olmadan.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

KUTULU UYARI: HEPATOTOKSİSİTE VE EMBRİYO-FETAL TOKSİSİTE

Hepatotoksisite riski nedeniyle, Filspari yalnızca Filspari REMS adı verilen kısıtlı bir program aracılığıyla mevcuttur. Filspari REMS kapsamında reçete yazanların, hastaların ve eczanelerin programa kaydolması gerekmektedir.

Hepatotoksisite

Bazı Endotelin Reseptör Antagonistleri (ERA'lar), aminotransferazlarda artışlara, hepatotoksisiteye ve karaciğer yetmezliğine neden olmuştur. Klinik çalışmalarda, Filspari ile tedavi edilen hastaların %3,5'e kadar olan kısmında aminotransferazlarda (ALT veya AST) Normalin Üst Sınırının (ULN) en az 3 katı artışlar gözlemlenmiştir; buna yeniden ilaç tedavisiyle doğrulanan vakalar da dahildir.

Tedaviye başlamadan önce ve tedavi sırasında her 3 ayda bir transaminazları ve bilirubini ölçün. Tedaviye ara verin ve aminotransferazda normalin üst sınırının 3 katından fazla yükselme gelişen hastaları yakından izleyin.

Başlangıçta aminotransferaz düzeyleri yüksek (>3x ULN) olan hastalarda filspari'den genellikle kaçınılmalıdır çünkü hepatotoksisitenin izlenmesi daha zor olabilir ve bu hastalar ciddi hepatotoksisite açısından yüksek risk altında olabilir.

Embriyo-Fetal Toksisite

Filspari'nin hamilelik sırasında kullanılması kontrendikedir çünkü hamile hastalar tarafından kullanıldığında fetusa zarar verebilir. Bu nedenle hamile kalabilecek hastalarda Filspari tedavisine başlamadan önce hamileliği dışlayın. Tedaviye başlamadan önce, tedavi sırasında ve Filspari tedavisinin kesilmesinden sonraki iki hafta boyunca etkili doğum kontrolü kullanılmasını önerin. Hamilelik tespit edildiğinde Filspari'yi mümkün olan en kısa sürede bırakın.

Kontrendikasyonlar

Filspari hamile hastalarda kontrendikedir. Filspari'yi anjiyotensin reseptör blokerleri (ARB'ler), ERA'lar veya aliskiren ile birlikte uygulamayın.

Uyarılar ve Önlemler

Hepatotoksisite: Filspari ile tedavi edilen hastaların %3,5'e varan oranlarda, ALT veya AST'de normalin üst sınırının en az 3 katı yükselmeler gözlenmiştir; yeniden meydan okumak. Klinik çalışmalarda Filspari ile tedavi edilen hastalarda bilirubinde normalin üst sınırının 2 katından fazla yükselme veya karaciğer yetmezliği vakaları gözlenmezken, bazı ERA'lar aminotransferazlarda artışlara, hepatotoksisiteye ve karaciğer yetmezliğine neden olmuştur. Potansiyel ciddi hepatotoksisite riskini azaltmak için, tedaviye başlamadan önce ve tedavi sırasında her 3 ayda bir serum aminotransferaz düzeylerini ve toplam bilirubini ölçün. Hepatotoksisiteyi düşündüren semptomları (mide bulantısı, kusma, sağ üst kadran ağrısı, yorgunluk, anoreksi, sarılık, koyu renkli idrar, ateş veya kaşıntı) olan hastalara Filspari tedavisini derhal durdurmalarını ve tıbbi yardım almalarını önerin. Tedavi sırasında herhangi bir zamanda aminotransferaz düzeyleri anormal olursa, Filspari'yi kesin ve önerildiği şekilde izleyin. Filspari'ye yalnızca hepatik enzim düzeyleri ve bilirubin tedavi öncesi değerlere döndüğünde ve yalnızca hepatotoksisitenin klinik semptomları yaşamamış hastalarda yeniden başlatılmasını düşünün. Aminotransferaz düzeyleri yüksek (>3x ULN) hastalarda Filspari tedavisine başlamaktan kaçının çünkü bu hastalarda hepatotoksisitenin izlenmesi daha zor olabilir ve bu hastalar ciddi hepatotoksisite açısından yüksek risk altında olabilir.

Filspari REMS: Hepatotoksisite riski nedeniyle, Filspari yalnızca Filspari REMS adı verilen kısıtlı bir program aracılığıyla kullanılabilir. Reçeteyi yazanlar, hastalar ve eczaneler REMS programına kayıtlı olmalı ve tüm gereksinimlere uymalıdır ( www.Filsparirems.com).

Embriyo-Fetal Toksisite: Hayvan üreme çalışmalarından elde edilen verilere göre, Filspari hamile bir hastaya uygulandığında fetal zarara neden olabilir ve hamilelik sırasında kontrendikedir. ERA'lar için mevcut insan verileri, Filspari kullanımına bağlı fetal zararın varlığını veya yokluğunu belirlemez. Hamile kalabilecek hastalara fetüse yönelik potansiyel risk konusunda danışmanlık yapın. Filspari ile tedaviye başlamadan önce hamileliği dışlayın. Hamile kalabilecek hastalara tedaviye başlamadan önce, tedavi sırasında ve Filspari tedavisinin kesilmesinden sonraki iki hafta boyunca etkili doğum kontrol yöntemi kullanmaları konusunda öneride bulunun. Ergenlik öncesi kadınlara ve/veya vasilerine fetal risk ve üreme potansiyeline ulaştıklarında etkili doğum kontrolü kullanmanın gerekliliği konusunda tavsiyelerde bulunun. Hamilelik tespit edildiğinde Filspari'yi mümkün olan en kısa sürede bırakın.

Hipotansiyon: ARB'ler ve ERA'lar ile tedavi edilen hastalarda hipotansiyon gözlenmiştir ve Filspari klinik çalışmalarında da gözlenmiştir. Filspari ile tedavi edilen hastalarda, irbesartanla karşılaştırıldığında, bazıları ciddi, baş dönmesi de dahil olmak üzere, hipotansiyonla ilişkili advers olayların görülme sıklığı daha yüksekti. Hipotansiyon riski taşıyan hastalarda diğer antihipertansif ilaçları ortadan kaldırmayı veya ayarlamayı ve uygun hacim durumunu korumayı düşünün. Diğer antihipertansif ilaçların kesilmesine veya azaltılmasına rağmen hipotansiyon gelişirse, Filspari dozunun azaltılması veya dozun kesilmesi düşünülmelidir. Geçici bir hipotansif yanıt, kan basıncı stabil hale geldikten sonra verilebilecek daha fazla Filspari dozuna kontrendikasyon değildir.

Akut Böbrek Hasarı: Böbrek fonksiyonunu periyodik olarak izleyin. Renin-anjiyotensin sistemini (RAS) inhibe eden ilaçlar böbrek hasarına neden olabilir. Böbrek fonksiyonu kısmen RAS aktivitesine bağlı olan hastalar (örn., renal arter stenozu, kronik böbrek hastalığı, ciddi konjestif kalp yetmezliği veya hacim azalması olan hastalar), Filspari ile akut böbrek hasarı gelişmesi açısından özellikle risk altında olabilir. Filspari kullanırken böbrek fonksiyonlarında klinik olarak anlamlı bir azalma gelişen hastalarda tedaviyi durdurmayı veya kesmeyi düşünün.

Hiperkalemi: Serum potasyumunu periyodik olarak izleyin ve uygun şekilde tedavi edin. İlerlemiş böbrek hastalığı olan, eşzamanlı olarak potasyum arttırıcı ilaçlar alan (örneğin, potasyum takviyeleri, potasyum tutucu diüretikler) veya potasyum içeren tuz ikameleri kullanan hastalar, hiperkalemi gelişme riski yüksektir. Filspari dozunun azaltılması veya kesilmesi gerekebilir.

Sıvı Tutulması: ERA'larla sıvı tutulumu meydana gelebilir ve Filspari ile yapılan klinik çalışmalarda gözlemlenmiştir. Filspari kalp yetmezliği olan hastalarda değerlendirilmemiştir. Klinik olarak anlamlı sıvı tutulumu gelişirse, nedenini belirlemek ve diüretik tedavisinin başlatılması veya dozunu değiştirmeye yönelik potansiyel ihtiyacı belirlemek için hastayı değerlendirin ve ardından Filspari dozunu değiştirmeyi düşünün.

Advers Reaksiyonlar

Filspari alan IgAN hastaları: En sık görülen advers reaksiyonlar (≥%5) hiperkalemi, hipotansiyon (ortostatik hipotansiyon dahil), periferik ödem, baş dönmesi, anemi ve akut böbrek hasarıdır.

Filspari alan FSGS hastaları: En sık görülen advers reaksiyonlar (≥%5) periferik ödem, hipotansiyon (ortostatik hipotansiyon dahil), hiperkalemi, baş dönmesi ve anemi.

İlaç Etkileşimleri

Renin-Anjiyotensin Sistemi (RAS) İnhibitörleri ve ERA'lar: Artan hipotansiyon, senkop, hiperkalemi ve böbrek fonksiyonundaki değişiklikler riskinden dolayı Filspari'yi ARB'ler, ERA'lar veya aliskiren ile birlikte uygulamayın. (akut böbrek yetmezliği dahil).

Güçlü ve Orta Derecede CYP3A İnhibitörleri: Filspari'nin güçlü CYP3A inhibitörleriyle eş zamanlı kullanımından kaçının. Güçlü bir CYP3A inhibitöründen kaçınılamıyorsa Filspari tedavisini kesin. Filspari ile tedaviye devam edilirken doz titrasyonu dikkate alınmalıdır. Orta dereceli CYP3A inhibitörleriyle birlikte kullanıldığında kan basıncını, serum potasyumunu, ödemi ve böbrek fonksiyonunu düzenli olarak izleyin. Güçlü bir CYP3A inhibitörüyle eş zamanlı kullanım sparsentana maruz kalmayı artırır ve bu da Filspari advers reaksiyon riskini artırabilir.

Güçlü CYP3A İndükleyicileri: Güçlü bir CYP3A indükleyicisiyle eş zamanlı kullanımdan kaçının. Güçlü bir CYP3A indükleyicisi ile eş zamanlı kullanım, sparsentan maruziyetini azaltır ve bu da Filspari'nin etkinliğini azaltabilir.

Seçici Siklooksijenaz-2 (COX-2) İnhibitörleri Dahil Steroid Olmayan Antiinflamatuar Ajanlar (NSAID'ler): NSAID'lerle (seçici dahil) eş zamanlı kullanımda böbrek fonksiyonunun kötüleştiğine dair işaretleri izleyin. COX-2 inhibitörleri). Hacim kaybı olan (diüretik tedavisi görenler dahil) veya böbrek fonksiyon bozukluğu olan hastalarda, NSAID'lerin (seçici COX-2 inhibitörleri dahil) anjiyotensin II reseptörünü antagonize eden ilaçlarla birlikte kullanılması, olası böbrek yetmezliği de dahil olmak üzere böbrek fonksiyonunun bozulmasına neden olabilir. Bu etkiler genellikle geri dönüşümlüdür.

CYP2B6, 2C9 ve 2C19 Substratları: Eş zamanlı uygulanan CYP2B6, 2C9 ve 2C19 substratlarının etkinliğini izleyin ve Reçete Bilgilerine göre dozaj ayarlamasını değerlendirin. Sparsentan, CYP2B6 ve 2C9'un zayıf bir indükleyicisidir ve 2C19'un orta derecede bir indükleyicisidir. Sparsentan bu substratlara maruz kalmayı azaltır, bu da bu substratlarla ilgili etkinliği azaltabilir.

P-gp Substratları: Advers reaksiyonları izleyin ve Filspari ile birlikte uygulandığında dar terapötik indeksli P-gp substratlarının dozunun azaltılmasını değerlendirin. Filspari zayıf bir P-gp inhibitörüdür ve P-gp substrat ilaçlarının plazma konsantrasyonlarını artırabilir.

Serum Potasyumunu Arttıran Ajanlar: Filspari ve serum potasyumunu artıran diğer ajanlarla tedavi edilen hastalarda serum potasyumunu sık sık izleyin. Filspari'nin potasyum tutucu diüretikler, potasyum takviyeleri, potasyum içeren tuz ikameleri veya serum potasyum seviyelerini yükselten diğer ilaçlarla birlikte kullanılması hiperkalemiye neden olabilir.

İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası'nda tanımlandığı şekliyle "ileriye dönük beyanlar" içermektedir. Yukarıdakileri sınırlamaksızın, bu beyanlar genellikle "doğru yolda", "konumlandırılmış", "ileriye dönük", "olacak", "olabilir", "olabilir", "olabilir", "inanır", "öngörür", "planlar", "bekler" sözcükleriyle tanımlanır. “niyetli”, “potansiyel” veya benzer ifadeler. Ayrıca strateji, niyet veya plan ifadeleri de ileriye dönük ifadelerdir. Bu tür ileriye dönük beyanlar aşağıdaki referansları içerir, ancak bunlarla sınırlı değildir: Filspari'nin nefrotik sendromu olmayan FSGS hastaları için yeni bir temel bakım standardı haline gelme potansiyeline ilişkin beyanlar ve beklentiler; burada açıklanan klinik çalışmalar, modeller ve verilerle ilgili beyanlar; ve hasta popülasyonunun tahmini boyutlarına ilişkin ifadeler. Bu tür ileriye dönük beyanlar mevcut beklentilere dayanmaktadır ve bunlardan herhangi birini geciktirebilecek, yönlendirebilecek veya değiştirebilecek faktörler de dahil olmak üzere doğal riskler ve belirsizlikler içerir ve gerçek sonuçların ve sonuçların mevcut beklentilerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilir. Hiçbir ileriye dönük beyan garanti edilemez. Gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek faktörler arasında Filspari'nin FSGS'de planlanan ticari lansmanına ilişkin riskler ve belirsizlikler ve Filspari'nin nefrotik sendromu olmayan FSGS hastaları için yeni bir temel bakım standardı olma potansiyeli yer almaktadır. Şirket aynı zamanda genel olarak işleri ve mali durumuyla ilgili riskler ve belirsizliklerle, ticari ürünlerinin başarısıyla, klinik öncesi ve klinik aşamadaki süreç hattıyla ilişkili riskler ve belirsizliklerle, düzenleyici inceleme ve onay süreciyle ilişkili riskler ve belirsizliklerle, nadir hastalıklara yönelik klinik araştırmalara kaydolmayla ilişkili riskler ve belirsizliklerle ve devam eden veya planlanan klinik araştırmaların başarılı olamamasına veya güvenlik, düzenleme veya diğer nedenlerle ertelenmesine ilişkin risklerle de karşı karşıyadır. Özellikle Şirket, Filspari'nin IgAN'da devam eden ticari lansmanı, kendisinin ve ortaklarının klinik çalışmalarının zamanlaması ve potansiyel sonuçları, ticari ürünlerinin pazarda kabulü (etkinlik, güvenlik, fiyat, geri ödeme ve rakip tedavilere göre fayda dahil), üretim ölçeğini büyütmenin zorluklarıyla ilgili riskler, Filspari de dahil olmak üzere bu tür ürünler için ticari stratejilerin başarılı bir şekilde geliştirilmesi ve uygulanmasıyla ilişkili riskler ve riskler ve belirsizlikler dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere mevcut yönetimle ilgili riskler ve belirsizliklerle ilgili risklerle karşı karşıyadır. FDA dahil olmak üzere devlet kurumlarında tarifeler ve finansman, personel alımı ve kaynakların önceliklendirilmesi ile ilgilidir. Şirket ayrıca, makroekonomik koşulların bir sonucu olarak, ürün adaylarından herhangi birinin veya tamamının geliştirilmesini tamamlamak için gerekli olabilecek ek finansmanı toplayamama riskiyle de karşı karşıyadır; Şirketin klinik ilaç tedariği ve ticari üretim konusunda yüklenicilere bağımlılığıyla ilgili riskler; patent koruması ve münhasırlık süreleri ile üçüncü tarafların fikri mülkiyet haklarına ilişkin belirsizlikler; düzenleyici etkileşimlerle ilişkili riskler; Şirketin belirli ürünleriyle mevcut ve gelecekteki potansiyel jenerik rekabet ve Şirketin ürünlerine olan talebi sınırlayabilecek teknolojik değişiklikler de dahil olmak üzere, rekabetçi ürünlerle ilgili riskler ve belirsizlikler. Şirket ayrıca klinik araştırmalar, ticarileştirme faaliyetleri, tedarik zinciri ve üretim operasyonlarındaki olası aksamalarla ilgili riskler de dahil olmak üzere sağlık salgınları ve salgın hastalıklar da dahil olmak üzere küresel ve makroekonomik koşullarla ilişkili ek risklerle de karşı karşıyadır. Gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda yer alan sonuçlardan maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek önemli faktörler bulunduğundan ve bunların birçoğu bizim kontrolümüz dışında olduğundan, bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemeniz konusunda sizi uyarıyoruz. Şirket, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir sonuç nedeniyle ileriye dönük herhangi bir beyanı kamuya açık olarak güncelleme yükümlülüğü üstlenmez. Yatırımcılar, Şirketin en son Form 10-K, Form 10-Q'da ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan diğer belgelerde yer alan "Risk Faktörleri" başlığı dahil olmak üzere riskler ve belirsizliklerle ilgili kapsamlı tartışmaya yönlendirilmektedir.

Kaynak: Travere Therapeutics, Inc.

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

Travere Therapeutics, ABD FDA'nın IgA Nefropatisinde Filspari (sparsentan) için REMS Modifikasyonunu Onayladığını Duyurdu - 27 Ağustos 2025

Travere Therapeutics Duyurdu IgA Nefropatisinde Böbrek Fonksiyonunun Düşüşünü Önemli Ölçüde Yavaşlatan Tek İmmünsüpresif Olmayan Tedavi Olan Filspari'nin (sparsentan) Tam FDA Onayı - 5 Eylül 2024

FDA, IgA Nefropatisinde Proteinürinin Azaltılması için Filspari'ye (sparsentan) Hızlandırılmış Onay Verdi - 17 Şubat, 2023

Travere Therapeutics, IgA Nefropatisine Yönelik Sparsentan Programına İlişkin Düzenleyici Güncelleme Sağladı - 13 Ekim 2022

Travere Therapeutics, IgA Nefropatisinin Tedavisine Yönelik Sparsentana Yönelik Yeni İlaç Başvurusunun FDA Kabulünü ve Öncelik İncelemesini Duyurdu - 16 Mayıs 2022

Travere Therapeutics IgA Nefropatisinin Tedavisinde Sparsentan İçin Yeni İlaç Uygulaması - 21 Mart 2022

Filspari (sparsentan) FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Uzmanları için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Deneme Sonuçlar

Genel İlaç Onayları

Drugs.com Podcast

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, gelen kutunuza Drugs.com'un en iyilerini almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-04-20 15:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.