La Food and Drug Administration statunitense accetta la domanda per un nuovo farmaco per Zipalertinib per il trattamento del cancro polmonare non a piccole cellule localmente avanzato o metastatico con mutazioni di inserzione dell'esone 20 dell'EGFR

Trattamento per: cancro polmonare non a piccole cellule

Stati Uniti La Food and Drug Administration accetta la domanda per un nuovo farmaco per Zipalertinib per il trattamento del cancro polmonare non a piccole cellule localmente avanzato o metastatico con mutazioni di inserzione dell'esone 20 dell'EGFR

PRINCETON, New Jersey, TOKYO, Giappone, CAMBRIDGE, Mass., 28 aprile 2026 — Taiho Oncology, Inc., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., e Cullinan Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CGEM) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato una domanda di approvazione per un nuovo farmaco (NDA) per zipalertinib per il trattamento di pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) localmente avanzato o metastatico con mutazioni inserzione dell'esone 20 del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR) (ex20ins) la cui malattia è progredita durante o dopo chemioterapia a base di platino, con o senza amivantamab. La data prevista per l'azione prevista dal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) è il 27 febbraio 2027.

Domanda di NDA basata sullo studio clinico di fase 2b REZILIENT1, che ha dimostrato risposte clinicamente significative e durature in pazienti con NSCLC recidivante con inserzione dell'esone 20 di EGFR

Utilizzatore di farmaci da prescrizione La data di azione target del Fee Act (PDUFA) è il 27 febbraio 2027

La NDA è supportata dai dati della parte di Fase 2b dello studio clinico REZILIENT1 sulla monoterapia con zipalertinib in pazienti con NSCLC portatori di mutazioni EGFR ex20ins che hanno ricevuto una precedente terapia. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, ovvero il tasso di risposta obiettiva. I risultati dello studio REZILIENT1 sono stati presentati al congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2025 e contemporaneamente pubblicati sul Journal of Clinical Oncology.

"Zipalertinib è stato scoperto presso Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. ed è stato sviluppato con l'obiettivo di rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule con inserzione 20 dell'EGFR mutato", ha affermato Harold Keer, MD, PhD, Direttore medico, Taiho Oncology. "L'accettazione della NDA per zipalertinib da parte della FDA rappresenta un traguardo importante per questo programma e non vediamo l'ora di collaborare con la FDA durante il processo di revisione."

"Zipalertinib è un composto creato utilizzando Cysteinomix, la tecnologia brevettata di scoperta e sviluppo di farmaci di Taiho Pharmaceutical, con l'obiettivo di fornire una nuova opzione di trattamento per affrontare esigenze mediche elevate non soddisfatte", ha affermato Takeshi Sagara, PhD, direttore esecutivo, membro del consiglio di amministrazione, affari medici, sviluppo traslazionale, sviluppo clinico, scoperta e ricerca preclinica presso Taiho Pharmaceutical. "L'accettazione della NDA da parte della FDA rappresenta un'importante pietra miliare, che riflette i dati scientifici e clinici accumulati fino ad oggi. Continueremo a lavorare a stretto contatto con Taiho Oncology, Cullinan Therapeutics e la FDA durante tutto il processo di revisione, con l'obiettivo condiviso di fornire infine una nuova opzione terapeutica ai pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazioni di inserzione dell'esone 20 dell'EGFR."

"L'accettazione della NDA da parte della FDA per zipalertinib è un passo importante verso la disponibilità di zipalertinib per le persone affette da carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazioni di inserzione dell’esone 20 di EGFR, che continuano ad affrontare opzioni terapeutiche limitate”, ha affermato Jeffrey Jones, MD, MBA, Chief Medical Officer, Cullinan Therapeutics. "Siamo profondamente grati ai pazienti e alle famiglie che hanno partecipato al programma REZILIENT, nonché ai ricercatori, ai team di studio e ai sostenitori la cui collaborazione ha reso possibile il raggiungimento di questo traguardo. Riteniamo che zipalertinib abbia il potenziale per aiutare a rispondere a un importante bisogno insoddisfatto e non vediamo l'ora di lavorare con i nostri partner a Taiho con l'obiettivo di portare zipalertinib ai pazienti in attesa di nuove opzioni terapeutiche."

Riepilogo dei risultati dello studio primario:

Zipalertinib ha dimostrato un'efficacia clinicamente significativa nella popolazione di efficacia primaria (n=176), inclusi 51 pazienti che avevano ricevuto in precedenza amivantamab.

Il tasso di risposta obiettiva (ORR) confermato era 35%. La durata mediana della risposta (mDOR) è stata di 8,8 mesi

Nei pazienti trattati solo dopo una precedente chemioterapia a base di platino (n=125), l'ORR è stata del 40% con un mDOR di 8,8 mesi.

Nelle analisi esplorative dei sottogruppi:

I pazienti che avevano ricevuto in precedenza amivantamab senza altra terapia mirata agli ex20ins (n=30) hanno mostrato un ORR confermato del 30% e un mDOR di 14,7 mesi.

I pazienti con metastasi cerebrali (n=68) hanno mostrato un ORR confermato del 31% e un mDOR di 8,3 mesi.

Il profilo di sicurezza di zipalertinib era gestibile e coerente con i dati precedentemente riportati.¹ Gli eventi avversi più comuni emergenti dal trattamento sono stati paronichia, rash, anemia, dermatite acneiforme, diarrea, pelle secca, nausea e stomatite. La maggior parte degli eventi avversi emersi dal trattamento sono stati di grado 1 o 2 secondo i criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi NCI (CTCAE v5.0).

Zipalertinib è un inibitore orale della tirosina chinasi dell'EGFR. Zipalertinib ha ricevuto la designazione di terapia rivoluzionaria nel 2021 per il trattamento di pazienti con NSCLC localmente avanzato o metastatico che presenta mutazioni dell'EGFR ex20ins che hanno precedentemente ricevuto chemioterapia sistemica a base di platino.

Informazioni su REZILIENT1

REZILIENT1 (Researching Zipalertinib in EGFR Non-Small Cell Lung Cancer Tumors) è uno studio clinico di fase 1/2 (NCT04036682) volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di zipalertinib in pazienti adulti con NSCLC localmente avanzato o metastatico portatori di mutazioni dell'EGFR ex20ins che hanno ricevuto una precedente terapia. I pazienti sono stati trattati con zipalertinib orale 100 mg due volte al giorno. Gli endpoint primari erano il tasso di risposta obiettiva (ORR) e la durata della risposta (DOR) valutati mediante revisione centrale indipendente in cieco (ICR) secondo i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) v1.1. Gli eventi avversi sono stati caratterizzati e classificati secondo i criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi dell'NCI (CTCAE v5.0).

Informazioni su Zipalertinib

Zipalertinib (codice di sviluppo: CLN-081/TAS6417) è una piccola molecola disponibile per via orale progettata per colpire le mutazioni attivanti nell'EGFR. La molecola è stata selezionata per la sua capacità di inibire le varianti dell'EGFR con mutazioni ex20ins, risparmiando l'EGFR wild-type. Zipalertinib è concepito come inibitore irreversibile dell’EGFR di prossima generazione per il trattamento di un sottogruppo geneticamente definito di pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule. Zipalertinib ha ricevuto la designazione di terapia rivoluzionaria dalla FDA per il trattamento di pazienti con NSCLC localmente avanzato o metastatico che presenta mutazioni del fattore di crescita epidermico EGFR ex20ins che hanno precedentemente ricevuto chemioterapia sistemica a base di platino. Zipalertinib è sperimentale e non è stato approvato da alcuna autorità sanitaria.

Zipalertinib è stato sviluppato da Taiho Oncology, Inc. e dalla sua società madre, Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. in tutto il mondo, e in collaborazione con Cullinan Therapeutics, Inc. negli Stati Uniti.

Informazioni sulle mutazioni di inserzione dell'esone 20 di EGFR

NSCLC è una forma comune di cancro ai polmoni e fino al 4% di tutti i casi a livello globale presenta ex20in dell'EGFR, che li rendono il terzo sottotipo di mutazione EGFR più comune.2 Negli Stati Uniti, circa il 16% dei pazienti con NSCLC presenta mutazioni dell'EGFR,2 con inserzioni nell'esone 20 che rappresentano fino al 12% di queste mutazioni.3

Informazioni su Taiho Oncology, Inc.

La missione di Taiho Oncology, Inc. è migliorare la vita dei pazienti affetti da cancro, delle loro famiglie e di chi li assiste. L'azienda è specializzata nello sviluppo e nella commercializzazione di agenti antitumorali somministrati per via orale per vari tipi di tumore. Taiho Oncology dispone di una solida pipeline di candidati clinici a piccole molecole destinati ai tumori solidi e alle neoplasie ematologiche, con ulteriori candidati in fase di sviluppo preclinico. Taiho Oncology è una filiale di Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. che fa parte di Otsuka Holdings Co., Ltd. Taiho Oncology ha sede a Princeton, New Jersey e supervisiona le attività europee e canadesi della società madre, che hanno sede a Baar, Svizzera e Oakville, Ontario, Canada.

Per ulteriori informazioni, visita https://www.taihooncology.com/ e seguici su LinkedIn e X.

Taiho Oncology e il logo Taiho Oncology sono marchi registrati di Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Informazioni su Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. (Giappone)

Taiho Pharmaceutical, una filiale di Otsuka Holdings Co., Ltd. (https://www.otsuka.com/en/), è un'azienda farmaceutica specializzata in ricerca e sviluppo focalizzata sui campi dell'oncologia e delle malattie immuno-correlate. La sua filosofia aziendale si concretizza in un impegno: “Ci impegniamo a migliorare la salute umana e a contribuire a una società arricchita dai sorrisi”. Nel campo dell'oncologia, in particolare, Taiho Pharmaceutical è conosciuta come azienda leader in Giappone per lo sviluppo di farmaci innovativi per il trattamento del cancro, una reputazione che si sta rapidamente espandendo grazie ai suoi estesi sforzi di ricerca e sviluppo a livello globale. Anche in aree diverse dall’oncologia, l’azienda crea e commercializza prodotti di qualità che trattano efficacemente condizioni mediche e possono aiutare a migliorare la qualità della vita delle persone. Mettendo sempre i clienti al primo posto, Taiho Pharmaceutical mira anche a offrire prodotti sanitari di consumo che supportino gli sforzi delle persone per condurre una vita appagante e gratificante. Per ulteriori informazioni su Taiho Pharmaceutical, visitare https://www.taiho.co.jp/en.

Informazioni su Cullinan Therapeutics

Cullinan Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CGEM) è un'azienda biofarmaceutica che sviluppa potenziali terapie prime o best-in-class ad alto impatto per malattie autoimmuni e cancro. Cullinan persegue obiettivi terapeutici promettenti sfruttando al tempo stesso le competenze di base negli attivatori delle cellule T, che sono affermati in oncologia e stanno ora avanzando nelle malattie autoimmuni. Con una pipeline in fase clinica costruita su un approccio scientifico rigoroso e un’innovazione mirata, Cullinan sta portando avanti la sua missione di fornire nuovi standard di cura per i pazienti. Scopri di più su Cullinan su https://cullinantherapeutics.com/ e segui Cullinan su LinkedIn e X.

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Riferimenti

Piotrowska Z, Tan DS, Smit EF, et al. Sicurezza, tollerabilità e attività antitumorale di zipalertinib tra i pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule che ospitano inserzioni dell'esone 20 del recettore del fattore di crescita epidermico. Giornale di oncologia clinica. Disponibile su: https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.23.00152.

Burnett H, Emich H, Carroll C, et al. Onere epidemiologico e clinico dell'inserimento dell'esone 20 dell'EGFR nel carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato: una revisione sistematica della letteratura. PLOS UNO. 2021;16(3):e0247620. Disponibile su: https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0247620.

Riess JW, Gandara DR, Frampton GM, et al. Diverse inserzioni dell'esone 20 dell'EGFR e alterazioni molecolari concomitanti identificate dalla profilazione genomica completa del NSCLC. Giornale di oncologia toracica. 2018 5 luglio;13(10):1560–1568. Disponibile su: https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/pdf.

Fonte: Taiho Oncologia, Inc.

Fonte: HealthDay

Cronologia delle approvazioni della FDA per Zipalertinib

Altre risorse per le notizie

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Pubblicato : 2026-04-30 15:14

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