Viridian Therapeutics anuncia resultados positivos do ensaio clínico REVEAL-2 de fase 3 da Elegrobart em doença ocular crônica da tireoide
WALTHAM, Massachusetts – (BUSINESS WIRE) 5 de maio de 2026 – Viridian Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VRDN), uma empresa de biotecnologia focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos potencialmente melhores da categoria para doenças autoimunes e raras, anunciou hoje dados positivos de primeira linha do ensaio clínico de fase 3 REVEAL‑2 de elegrobart em pacientes com doença ocular crônica da tireoide (TED). Elegrobart é um anticorpo monoclonal de meia-vida estendida, administrado por via subcutânea, direcionado ao receptor do fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1R). O REVEAL-2 avaliou dois regimes de dosagem, a cada quatro semanas (Q4W) e a cada oito semanas (Q8W), em comparação com o placebo.
"Estamos entusiasmados com os resultados positivos do REVEAL 2 de hoje e vemos esses dados como um grande passo em frente para a população de pacientes crônicos com TED. Dada a resposta de proptose semelhante à intravenosa e nossos planos de lançamento com um autoinjetor doméstico, acreditamos que o elegrobart pode atrair significativamente pacientes crônicos para procurar tratamento. Elegrobart's simplicidade e conveniência incomparáveis poderiam impulsionar de forma única a expansão do grande e mal atendido mercado crônico de TED”, disse Steve Mahoney, presidente e CEO da Viridian Therapeutics. “Com nosso lançamento antecipado de veligrotug, que é um curso curto de infusão intravenosa, e dois ensaios clínicos essenciais positivos de fase 3 REVEAL que apoiam a dosagem subcutânea semanal do quarto trimestre e do oito trimestre para elegrobart, nosso portfólio tem o potencial de oferecer eficácia e segurança anti-IGF-1R em regimes de tratamento convenientes para pacientes TED com doença ativa ou crônica.”
"A TED crônica continua sendo uma condição desafiadora. Muitos pacientes vivem com esta doença há anos ou décadas e se beneficiariam de uma opção de tratamento eficaz e conveniente", disse John Mandeville, MD, PhD, cirurgião oculoplástico da Ophthalmic Consultants of Boston e que também é clínico associado do Massachusetts General Hospital. "Esses resultados do REVEAL 2 demonstram o potencial do elegrobart em fornecer melhora significativa nos sinais e sintomas de TED em apenas três doses. Além disso, um autoinjetor simples que os pacientes podem usar em casa pode ser uma opção atraente para muitos pacientes que vivem com doenças crônicas."
Elegrobart REVEAL‑2 Fase 3 Topline Results
O REVEAL‑2 avaliou a eficácia e segurança do elegrobart subcutâneo Q4W ou Q8W versus placebo em pacientes com TED crônica. O ensaio clínico envolveu 204 pacientes, randomizados 1:1:1 para elegrobart Q4W (n = 70), elegrobart Q8W (n = 68) e placebo (n = 66).
Eficácia REVEAL‑2
REVEAL-2 atingiu seu objetivo primário tanto para a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA quanto para a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) com alta significância estatística (p < 0,0001). Além disso, o REVEAL-2 atingiu todos os seus principais objetivos secundários de proptose nos braços de tratamento Q4W e Q8W com alta significância estatística, e o braço de tratamento Q4W mostrou uma taxa de resposta à diplopia estatisticamente significativa na semana 24. A eficácia foi geralmente consistente, independentemente da pontuação de atividade clínica (CAS) basal. Os resultados dos endpoints primários e de todos os principais endpoints secundários na semana 24 são apresentados abaixo:
| Elegrobart Q4W(n = 70) | Elegrobart Q8W(n = 68) | Placebo(n = 66) | ||
Proptose | Taxa de resposta à proptose (exoftalmometria) | 50% (Endpoint primário da FDA) | 54% | 15% |
valor p | p < 0,0001 | p < 0,0001 | n/a | |
Taxa geral de resposta (ORR)1 | 47% (Endpoint primário da EMA) | 54% | 15% | |
| valor-p | p < 0,0001 | p < 0,0001 | n/a | |
| Proptose significa alteração em relação ao valor basal (exoftalmometria) | -1,9 mm | -2,1 mm | -0,5 mm | |
| valor p | p < 0,0001 | p < 0,0001 | n/a | |
| Diplopia | Taxa de resposta à diplopia | 61% | 55% | 38% |
valor p | p = 0,0118 | p = 0,0419 | n/a | |
Resolução completa da diplopia | 44% | 36% | 25% | |
valor-p | p = 0,0295 | p = 0,1304 | n/a |
Resultados com p < 0,025 são estatisticamente significativos.1Participantes com proptose e resposta CAS; Resposta CAS definida como nenhuma piora no CAS desde o início do estudo, sem deterioração no outro olho (aumento ≥2 pontos)
Segurança REVEAL-2
Elegrobart foi geralmente bem tolerado no REVEAL-2 com um perfil de segurança que consiste em eventos adversos geralmente esperados da classe anti-IGF-1R, a grande maioria dos quais foram leves. As taxas de deficiência auditiva foram baixas nos braços de tratamento Q4W e Q8W (taxas ajustadas por placebo de 4,1% e 8,8%, respectivamente). 91% dos pacientes tratados com elegrobart completaram o curso completo do tratamento e não houve eventos adversos graves (SAEs) relacionados ao tratamento.
Envio do Elegrobart BLA esperado para o primeiro trimestre de 2027
Veligrotug no caminho certo com data de ação prevista para PDUFA em 30 de junho de 2026
Teleconferência e webcast informações
A Viridian realizará uma teleconferência hoje às 8h ET para discutir os dados de linha principal do REVEAL‑2.
Um webcast ao vivo da teleconferência pode ser acessado na seção “Eventos” na página Investidores do site da Viridian Therapeutics. Após o webcast ao vivo, uma versão arquivada da teleconferência também estará disponível no site.
Sobre a Viridian Therapeutics
A Viridian é uma empresa de biotecnologia focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização dos melhores medicamentos potenciais para pacientes com doenças autoimunes e raras. A experiência da Viridian na descoberta de anticorpos e engenharia de proteínas permite o desenvolvimento de candidatos terapêuticos diferenciados para alvos de medicamentos validados e mecanismos de condução de doenças em doenças autoimunes e raras.
A Viridian está apresentando vários candidatos em estágio avançado do receptor do fator de crescimento anti-insulina-1 (IGF-1R) na clínica para o tratamento de pacientes com doença ocular da tireoide (TED). A empresa conduziu um programa fundamental para o veligrotug, incluindo dois ensaios clínicos globais de fase 3, THRIVE e THRIVE-2, para avaliar a sua eficácia e segurança em pacientes com TED ativa e crónica. THRIVE e THRIVE-2 relataram dados iniciais positivos, atingindo seus desfechos primários e todos os desfechos secundários. A Viridian também está promovendo o elegrobart como o potencial primeiro autoinjetor subcutâneo para o tratamento de TED. A Viridian está conduzindo um programa fundamental contínuo para elegrobart, incluindo dois ensaios clínicos globais de fase 3, REVEAL-1 e REVEAL-2, para avaliar a eficácia e segurança do elegrobart em pacientes com TED ativa e crônica. REVEAL-1 e REVEAL-2 relataram dados iniciais positivos, atingindo seus desfechos primários e múltiplos desfechos secundários.
Além de seu portfólio de inibidores de IGF-1R, a Viridian está desenvolvendo um programa de receptor do hormônio anti-estimulante da tireoide (TSHR), projetado como uma terapia potencial para TED e doença de Graves.
A Viridian também está desenvolvendo um novo portfólio de inibidores neonatais do receptor Fc (FcRn), incluindo VRDN-006 e VRDN-008, que têm potencial para serem desenvolvidos em diversas doenças autoimunes.
A Viridian tem sede em Waltham, Massachusetts. Para obter mais informações, visite www.viridiantherapeutics.com.
Declarações prospectivas
Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Essas declarações podem ser identificadas pelo uso de palavras como, entre outras, “antecipar”, “acreditar”, “tornar-se”, “continuar”, “poderia”, “projetar”, “estimar”, “esperar”, “pretender”, “pode”, “pode”, “no caminho certo”, “planejar”, “potencial”, “prever”, “projetar”, “deveria”, “alvo”, “irá” ou “iria” ou outros termos ou expressões semelhantes que digam respeito às nossas expectativas, planos e intenções. As declarações prospectivas não são fatos históricos nem garantias de desempenho futuro. Em vez disso, baseiam-se nas nossas crenças, expectativas e suposições atuais. As declarações prospectivas incluem, sem limitação, declarações sobre: desenvolvimento pré-clínico, desenvolvimento clínico e comercialização antecipada de produtos candidatos da Viridian; As expectativas da Viridian em relação ao momento previsto ou probabilidade de submissões e aprovações regulatórias, incluindo a aprovação antecipada do BLA para veligrotug e a apresentação antecipada de um BLA para elegrobart no primeiro trimestre de 2027; o potencial do elegrobart para ser a primeira terapia subcutânea potencial para o tratamento de TED e seu potencial para lançamento comercial com um autoinjetor doméstico; os benefícios potenciais do elegrobart para os pacientes, incluindo a sua viabilidade como uma solução convincente para pacientes que vivem com doenças activas e crónicas e proporciona uma melhoria significativa nos sinais e sintomas da TED em apenas três doses; As expectativas da Viridian com o tamanho e posição do mercado; que a infra-estrutura comercial do veligrotug apoiará um potencial lançamento do elegrobart, se aprovado, com investimento incremental limitado; o potencial da elegrobart para expandir o mercado de produtos em TED, caso aprovado; e os candidatos a produtos da Viridian são potencialmente os melhores da categoria.
Novos riscos e incertezas podem surgir de tempos em tempos e não é possível prever todos os riscos e incertezas. Nenhuma representação ou garantia (expressa ou implícita) é feita sobre a precisão de tais declarações prospectivas. Essas declarações prospectivas estão sujeitas a uma série de riscos e incertezas materiais, incluindo, entre outros: utilidade potencial, eficácia, potência, segurança, benefícios clínicos, resposta clínica e conveniência dos candidatos a produtos da Viridian; que os resultados ou dados de ensaios clínicos concluídos ou em curso podem não ser representativos dos resultados de ensaios clínicos em curso ou futuros; que os resultados de ensaios clínicos em curso ou futuros podem não apoiar a submissão para aprovações regulamentares; o calendário, o progresso e os planos para os nossos programas de investigação, pré-clínicos e clínicos, em curso ou futuros; alterações nos protocolos de ensaios clínicos novos ou em andamento; expectativas e mudanças em relação ao prazo para registros regulatórios; expectativas e mudanças em relação ao momento da inscrição e dos dados; incerteza e potenciais atrasos relacionados com o desenvolvimento clínico de medicamentos; a duração e o impacto dos atrasos regulamentares nos nossos programas clínicos; o momento e a nossa capacidade de obter e manter aprovações regulatórias para nossos candidatos terapêuticos; riscos de fabricação; concorrência de outras terapias ou produtos; estimativas do tamanho do mercado; outras questões que possam afetar a suficiência do caixa existente, equivalentes de caixa e investimentos de curto prazo para financiar operações; nossa posição financeira; nossos resultados operacionais futuros e desempenho financeiro; Posição de propriedade intelectual da Viridian; que nossos produtos candidatos podem não ser comercialmente bem-sucedidos, se aprovados; e outros riscos descritos periodicamente na seção “Fatores de Risco” de nossos registros junto à Securities and Exchange Commission (SEC), incluindo aqueles descritos em nosso Relatório Anual mais recente no Formulário 10-K ou Relatório Trimestral no Formulário 10-Q, conforme aplicável, e complementados periodicamente por nossos Relatórios Atuais no Formulário 8-K. Qualquer declaração prospectiva é válida apenas na data em que foi feita. Nem a empresa, nem suas afiliadas, consultores ou representantes assumem qualquer obrigação de atualizar ou revisar publicamente qualquer declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, eventos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido por lei. Estas declarações prospectivas não devem ser consideradas como representando as opiniões da empresa em qualquer data posterior a esta data.
Fonte: Viridian Therapeutics, Inc.
Fonte: HealthDay
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Postou : 2026-05-06 20:59
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