argenx、米国 FDA の承認を発表、gMG を患うすべての成人患者へのヴィブガルトとヴィヴガルト ハイトルロの使用を拡大

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オランダ、アムステルダム – 2026 年 5 月 8 日 - 重度の自己免疫疾患に苦しむ人々の生活改善に取り組む世界的な免疫学企業 argenx SE (ユーロネクスト & ナスダック: ARGX) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab) および Vyvgart のラベル拡張を承認したと発表しました。全身性重症筋無力症 (gMG) の成人患者の治療のための Hytrulo® (efgartigimod alfa およびヒアルロニダーゼ qvfc)。承認された追加の生物製剤ライセンス申請 (sBLA) により、ヴィブガルトの適応が、抗 AChR-Ab 陽性、抗 MuSK-Ab 陽性、抗 LRP4-Ab 陽性、三重血清陰性など、gMG を患う成人患者のすべての血清型を含むように拡大されました。

  • ヴィブガルトとヴィブガルト ハイトルロは、成人患者のすべての血清型に対して承認された最初で唯一の治療法です。 gMG との共存 – 抗 AChR-Ab 陽性、抗 MuSK-Ab 陽性、抗 LRP4-Ab 陽性、三重血清陰性
  • ADAPT SERON 研究でヴィブガルトによる治療を受けた患者は、継続的な治療を続けることで症状の迅速かつ有意かつ持続的な改善を経験しました。
  • この承認により、すべての MG 患者の固有のニーズに対応するというアルジェンクスの取り組みが前進し、最も広範な MG ラベルを患者に提供します。日付

    • この承認は、第 3 相 ADAPT SERON 研究のデータに基づいています。この研究は、抗 MuSK-Ab 陽性、抗 LRP4-Ab 陽性、三重血清陰性の 3 つの血清型にわたって検出可能な抗アセチルコリン受容体抗体 (AChR-Ab) を持たない gMG 患者を対象としたこれまでで最大規模の研究です。ヴィブガルトで治療を受けた研究対象の患者全体は、特に言語、視覚、身体機能、嚥下などの gMG 症状の急速かつ有意かつ持続的な改善を示しました。さらに、Vyvgart は血清型を問わず良好な忍容性を示し、抗 AChR-Ab 陽性 gMG 患者における安全性は確立されたプロファイルと一致していました。

    「今日の承認は、血清型に関係なく、すべての成人 gMG 患者がヴィブガルトの迅速な発症、持続的な疾患制御、良好な安全性プロフィールの恩恵を受けることができることを意味します」と argenx の首席医療責任者であるリュック・トリュエン医師、博士は述べました。 「臨床医にとって、これは治療の決定を簡素化し、できるだけ多くの gMG 患者に治療を提供する上で大きな進歩となります。」

    「MG は患者にさまざまな影響を及ぼしますが、検出可能な AChR 抗体を持たない gMG 患者には安全で効果的な治療が必要です。ADAPT SERON 研究が行われる前は、これらの患者は臨床試験にほとんど含まれていませんでした」と神経学教授のジェームス F. ハワード ジュニア医学博士は述べています。ノースカロライナ大学チャペルヒル医学部神経内科、医学および関連健康学（神経筋疾患）。 「MGは筋力の衰弱を引き起こし、視覚、運動、言語、嚥下、さらには呼吸に問題を引き起こします。多くのMG患者は検出可能なAChR-Abを持っていますが、約20%は持っていないため、診断と管理が特に困難になっています。すべての成人gMG患者に対するefgartigimodの適応拡大により、医療提供者は血清型に関係なく、臨床診断によりこの標的治療をより容易に処方できるようになります。」

    第 3 相 ADAPT SERON 試験の詳細な結果:

  • 患者は、抗 MuSK-Ab 陽性、抗 LRP4-Ab 陽性、三重血清陰性の 3 つの血清型すべてにわたって疾患活動性の臨床的に意味のある改善を示しました。
  • 主要評価項目は達成され（p=0.0068）、ヴィブガルトで治療された患者が4 週目にプラセボと比較して MG-ADL (重症筋無力症の日常生活動作) 合計スコアが統計的に有意に改善。
  • 研究対象のすべての血清型にわたる集団全体において、ヴィブガルトで治療を受けた患者のベースラインからの平均変化は、4 週目の MG-ADL 合計スコアにおいて臨床的に有意義な 3.35 ポイントの改善でした。
  • MG-ADL および定量的な改善重症筋無力症（QMG）スコアは、集団全体および研究されたすべての血清型において、その後の治療サイクルにわたって観察されました。
  • ヴィブガルトは、抗 AChR-Ab 陽性 gMG 患者における確立されたプロファイルと一致した安全性で、どの血清型でも忍容性が良好でした。

    • 「あまりにも長い間、検出可能な AChR-Ab を持たない gMG 患者は、取り残されてきたと感じています。重症筋無力症協会の事務局長、アリソン・フォス氏は、「患者たちは、自分の病気を特別に治療する治療を受けられなくなり、排除され、より大きな苦痛を経験することになった」と述べた。 「この承認は、AChR-Ab を持たない gMG 患者が標的治療の恩恵を受けられることを証明し、私たちのコミュニティの何千人もの人々に希望をもたらします。」

    argenx は最近、眼科 MG におけるヴィブガルト ハイトルロの ADAPT OCULUS 研究からの肯定的なトップライン結果を発表し、ADAPT Jr 研究の小児 gMG 患者集団を含むすべての MG 患者を対象としたヴィブガルトの開発の推進に引き続き注力しています。

    ヴィブガルトは、ヴィブガルト ハイトルロを含む 3 つの投与オプションで患者に利用可能です。プレフィルドシリンジによる自己注射。

    Vyvgart® および Vyvgart Hytrulo® のアクセス サポート

    argenx の患者サポート プログラムである My Vyvgart® Path は、患者と医療提供者のアクセス サポートに役立ちます。私の Vyvgart® Path リソースには、疾患と製品の教育、アクセス サポートと給付金の確認、資格のある患者向けの財政援助プログラムが含まれます。 argenx は、患者が自社の医薬品を利用できるようサポートすることに尽力しています。

    詳細については、Vyvgart.com をご覧ください。

    全身性重症筋無力症 (gMG) について

    全身性重症筋無力症（gMG）は、神経筋接合部（NMJ）を標的とする病原性 IgG によって引き起こされる稀な慢性の神経筋自己免疫疾患で、神経筋伝達障害を引き起こし、衰弱させ、生命を脅かす可能性のある筋力低下と慢性疲労を引き起こします。 gMG 患者の約 80% は血清中に AChR に対する検出可能な抗体を有しており、これらの患者は AChR-Ab 陽性 gMG と診断されます。 gMG 患者の約 20% は、AChR に対する検出可能な血清抗体を持たず、抗 AChR 抗体陰性 gMG を有すると呼ばれます。これらの患者は、筋特異的チロシンキナーゼ (MuSK) や低密度リポタンパク質受容体関連タンパク質 4 (LRP4) など、他の NMJ タンパク質を標的とする検出可能な自己抗体を持っている可能性があります。抗 MuSK 抗体は gMG 患者の約 1 ～ 10% で検出され、抗 LRP4 抗体は gMG 患者の約 1 ～ 5% で検出されます。患者の約 10% は、AChR、MuSK、または LRP4 に対する検出可能な自己抗体を持っていません。これらのトリプル血清陰性の患者は、歴史的に研究から除外されており、検出可能な自己抗体を有する患者と比較して、より高い疾患負担と満たされていない医療ニーズを抱えています。

    ADAPT SERON 研究デザイン

    第 3 相 ADAPT SERON 試験は、北米、ヨーロッパ、中国、中東を対象として、抗 AChR 抗体陰性 gMG を有する成人 (n=119) を対象とした efgartigimod の安全性と有効性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験です。パート A の無作為化された参加者 (1:1) は、エフガルチギモド IV またはプラセボを週 1 回 4 回注入され、その後 5 週間追跡調査されました。パート B は非盲検期間です。参加者は週 1 回のエフガルチジモド注入を 4 回の固定サイクルで 2 回受けます (サイクル間の間隔は 4 週間)。サイクル 3 以降は、臨床状態に基づいて、前のサイクルの最後の投与から 1 週間以上後に追加のサイクルを開始することができます。主要評価項目は、パート A のベースラインから 4 週目 (29 日目) までの MG-ADL 合計スコアの変化です。他の評価スケールには、QMG、MG-QoL 15r、MGC、EQ-5D-5L VAS が含まれます。登録された参加者は、独立した専門家委員会によってMGの診断が確認され、MG-ADL合計スコアが5以上でした。参加者は、ランダム化の前に、アセチルコリンエステラーゼ阻害剤、コルチコステロイド、または非ステロイド性免疫抑制剤を含む、少なくとも1つのgMG治療を安定した用量で受けていました。参加者は、抗 AChR 抗体陰性 gMG であれば ADAPT SERON に登録する資格があり、これには抗 MuSK-Ab 陽性、抗 LRP4-Ab 陽性、三重血清陰性の参加者も含まれます。

    MG-ADL は、MG とともに生きる患者における疾患活動性の検証済みの尺度であり、話す、咀嚼、嚥下、呼吸、四肢などの日常活動に対する症状の機能的影響を評価します。強さ。

    追加情報については、以下の FDA 承認の重要な安全性情報とヴィブガルトの完全な処方情報を参照してください。

    重要な安全性情報

    静脈内（IV）注入用の Vyvgart® (efgartigimod alfa-fcab) と皮下注射用の Vyvgart Hytrulo® (efgartigimod alfa およびヒアルロニダーゼ-qvfc) とは何ですか?Vyvgart と Vyvgart Hytrulo はどちらも成人の全身性重症筋無力症の治療に使用される処方薬です。 (gMG)。

    ヴィヴガルトまたはヴィヴガルト ハイトルロが子供にとって安全で効果的かどうかは不明です。

    重要な安全情報エフガルティギモド アルファまたはヴィヴガルトの成分にアレルギーがある場合は、ヴィヴガルトを服用しないでください。 efgartigimod alfa、ヒアルロニダーゼ、または Vyvgart Hytrulo の成分のいずれかにアレルギーがある場合は、Vyvgart Hytrulo を服用しないでください。ヴィヴガルトまたはヴィヴガルト ハイトルロは、重篤なアレルギー反応や血圧低下を引き起こし、失神を引き起こす可能性があります。

    ヴィヴガルトまたはヴィヴガルト ハイトルロを服用する前に、以下のような病状についてすべて医療従事者に伝えてください。

    • 感染症または発熱がある。

    • 最近予防接種を受けた、または受ける予定がある。

    • アレルギー反応の既往歴がある。

    • 腎臓に問題がある。

    • 妊娠中、または妊娠を計画している。ヴィヴガルトまたはヴィヴガルト ハイトルロが胎児に害を及ぼすかどうかは不明です。

    o 妊娠暴露登録。妊娠中に Vyvgart または Vyvgart Hytrulo を使用する女性のための妊娠暴露レジストリがあります。このレジストリの目的は、あなたの健康と赤ちゃんに関する情報を収集することです。医療提供者はあなたをこのレジストリに登録できます。また、1-855-272-6524 に電話するか、VyvgartPrevention.com にアクセスして、ご自身で登録したり、レジストリに関する詳細情報を入手したりすることもできます。

    • 母乳育児中、または母乳育児を計画している。ヴィヴガルトまたはヴィヴガルト ハイトルロが母乳に移行するかどうかは不明です。

    処方薬、市販薬、ビタミン、ハーブサプリメントなど、服用しているすべての薬について医療提供者に伝えてください。

    Vyvgart または Vyvgart Hytrulo は、次のような重篤な副作用を引き起こす可能性があります。

    • 感染症。 Vyvgart または Vyvgart Hytrulo は、感染症のリスクを高める可能性があります。活動性の感染症がある場合、医療提供者は、感染が治まるまで Vyvgart または Vyvgart Hytrulo による治療を遅らせる必要があります。感染症の兆候や症状が現れた場合は、発熱、悪寒、頻尿と痛みを伴う排尿、咳、鼻道の痛みと閉塞、喘鳴、息切れ、喉の痛み、過剰な痰、鼻汁などの症状が現れた場合は、すぐに医療従事者に伝えてください。

    • アレルギー反応 (過敏反応)。 Vyvgart または Vyvgart Hytrulo は、重篤なアレルギー反応を引き起こす可能性があります。これらの反応は、Vyvgart 点滴または Vyvgart Hytrulo 注射中、直後、または数週間後に発生する可能性があります。 Vyvgart または Vyvgart Hytrulo によるアレルギー反応の次の症状がある場合は、すぐに医療従事者に伝えるか、緊急援助を受けてください: 発疹、顔、唇、喉、喉の腫れ、息切れ、呼吸困難、低血圧、失神。

    Vyvgart Hytrulo によるアレルギー反応の追加症状には、蕁麻疹が含まれる場合があります。

    • 注入または注射に関連した反応。 ヴィブガルトは注入に関連した反応を引き起こす可能性があります。 Vyvgart Hytrulo は、注入または注射に関連した反応を引き起こす可能性があります。これらの反応は、Vyvgart 点滴または Vyvgart Hytrulo 注射中または直後に発生する可能性があります。点滴または注射に関連した反応の次の症状がある場合は、医療提供者に伝えてください: 高血圧、悪寒、震え、胸痛、腹痛、背中の痛み。

    ヴィブガルトまたはヴィブガルト ハイトルロの最も一般的な副作用には、気道感染症、頭痛、尿路感染症が含まれます。 Vyvgart Hytrulo のその他の一般的な副作用には、注射部位の反応が含まれます。

    これらは、Vyvgart または Vyvgart Hytrulo で起こり得る副作用のすべてではありません。副作用に関する医学的アドバイスについては医師に相談してください。副作用については、FDA（1-800-FDA-1088）に報告してください。

    ヴィヴガルトとヴィヴガルト ハイトルロについて

    Vyvgart® (efgartigimod alfa fcab) は、新生児 Fc 受容体 (FcRn) に結合し、循環 IgG 自己抗体を減少させるファーストインクラスのヒト IgG1 抗体フラグメントです。 Vyvgart Hytrulo® は、efgartigimod alfa (Vyvgart) と、生物学的製剤の皮下注射送達を容易にする Halozyme の ENHANZE® 薬物送達技術である組換えヒトヒアルロニダーゼ PH20 (rHuPH20) の皮下組み合わせです。ヴィブガルトは、全身性重症筋無力症（gMG）および免疫性血小板減少症に対して承認されています（日本のみ）。 Vyvgart Hytrulo は、gMG および慢性炎症性脱髄性多発神経障害 (CIDP) に対して承認されています。 Vyvgart Hytrulo は、他の地域では異なる独自名で販売されている場合があります。

    argenx について

    argenx は、重度の自己免疫疾患に苦しむ人々の生活の改善に取り組む世界的な免疫学企業です。 argenx は、免疫学イノベーション プログラム (IIP) を通じて一流の学術研究者と提携し、免疫学の画期的な進歩を世界クラスの新規抗体ベースの医薬品ポートフォリオに転換することを目指しています。 argenx は、最初に承認された新生児用 Fc 受容体 (FcRn) ブロッカーを開発し、商品化しています。また、自社の治療フランチャイズ内でいくつかの初期段階の実験薬を開発しながら、複数の重篤な自己免疫疾患におけるその幅広い可能性を評価しています。詳細については、www.argenx.com にアクセスし、LinkedIn、Instagram、Facebook、YouTube でフォローしてください。このプレス リリースには、EU 市場乱用規制 (規制 596/2014) の第 7 条 (1) の意味における内部情報が含まれています。

    将来の見通しに関する記述この発表の内容には、「将来の見通し」である、または「将来の見通し」であるとみなされる記述が含まれています。声明。」これらの将来予想に関する記述は、「前進する」、「目標とする」、「もたらす」、「できる」、「コミットする」、「継続する」、「拡大する」などの用語を含む将来予想に関する用語の使用によって識別できます。また、これまでで最も広範な MG ラベルを提供することで、すべての MG 患者の固有のニーズに対応するというアルジェンクスの取り組みを前進させるための承認に関するアルジェンクスの声明も含まれます。血清型に関係なく、すべての成人 gMG 患者がヴィブガルトの急速な発症、持続的な疾患制御、良好な安全性プロファイルから恩恵を受けることができるとの考え。この承認は、できるだけ多くの gMG 患者に手を差し伸べる上での大きな進歩であるとの信念。 ADAPT Jr 研究における小児 gMG 患者集団を含むすべての MG 患者を対象としたヴィブガルトの開発を進めるという同社の取り組み。重度の自己免疫疾患に苦しむ人々の生活を改善するという取り組み。その目的は、免疫学の画期的な進歩を、新しい抗体ベースの医薬品の世界クラスのポートフォリオに変えることです。初めて承認された新生児用Fc受容体（FcRn）ブロッカーの商品化。 FcRn ブロッカーは複数の重篤な自己免疫疾患における幅広い可能性を秘めています。そしてその治療フランチャイズ内のいくつかの初期段階の実験薬の進歩。その性質上、将来予想に関する記述にはリスクと不確実性が伴い、そのような将来予想に関する記述は将来の業績を保証するものではないことに読者は注意してください。 argenx の実際の結果は、argenx の臨床試験の結果を含むがこれに限定されないさまざまな重要な要因の結果、将来の見通しに関する記述によって予測された結果と大きく異なる場合があります。新しい薬物療法の開発に伴う固有の不確実性に関する期待。前臨床試験、臨床試験、製品開発活動、および規制当局の承認要件。患者が自社の製品および製品候補を安全、効果的、費用対効果の高いものとして受け入れていること。関税、輸出規制、制裁、その他の規制を含む政府の法律や規制が事業に及ぼす影響。サードパーティのサプライヤー、サービスプロバイダー、メーカーへの依存。インフレとデフレ、およびそれに伴う金利の変動。そして地域の不安定と紛争。これらのリスク、不確実性、およびその他のリスクの詳細なリストと説明は、argenx の米国証券取引委員会 (SEC) への提出書類および報告書に記載されています。これには、SEC に提出された Form 20-F による argenx の最新の年次報告書、および argenx が SEC に提出したその後の提出書類および報告書も含まれます。これらの不確実性を考慮して、読者はそのような将来の見通しに関する記述に過度に依存しないことをお勧めします。これらの将来予想に関する記述は、この文書の発行日時点でのみ述べられています。 argenx は、法律で義務付けられている場合を除き、将来の見通しに関する記述を含む、このプレスリリースの情報を公的に更新または修正する義務を負いません。

    出典: argenx SE

    出典: HealthDay

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    • Vyvgart (efgartigimod alfa-fcab) FDA 承認履歴

    その他のニュース リソース

  • FDA メドウォッチ薬物警告
  • デイリー MedNews
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    投稿しました : 2026-05-11 09:45

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