Az Etavopivat az első az új gyógyszerosztályban, amely mindkét elsődleges végpontnak megfelel a 3. fázisú HIBISCUS-vizsgálatban, jelentősen csökkenti a vaso-okkluzív kríziseseményeket és javítja a hemoglobinválaszt sarlósejtes betegségben

A HIBISCUS-vizsgálat egy randomizált, kettős-vak, 52 hetes hatékonysági és biztonsági vizsgálat volt, amelyben a 400 mg etavopivatot placebóval szemben vizsgálták 385, 12 éves vagy annál idősebb SCD-ben szenvedő betegen. A résztvevők standard ellátásban részesülhettek a vizsgálat teljes ideje alatt.

A vizsgálatban1 az etavopivattal kezelt betegeknél a VOC éves aránya nagyobb mértékben, 27%-kal csökkent a placebóhoz képest. Az első VOC-ig eltelt idő szignifikánsan meghosszabbodott az etavopivat hatására, az első VOC-ig eltelt idő mediánja 38,4 hét volt, szemben a placebóval 20,9 héttel.

Ezenkívül az etavopivat 48,7%-kal, a placebóval kezelt 7,2%-hoz képest nagyobb mértékben, 41,2%-os korrigált aránykülönbségnek felel meg1. Továbbá, feltáró elemzésként, az etavopivat jelentősen csökkentette a vérátömlesztés kockázatát.

A vizsgálat során úgy tűnt, hogy az etavopivat jól tolerálható, és a felső vonal biztonsági profilja megfelel a korábbi etavopivat-vizsgálatoknak.

"A sarlósejtes betegség több millió ember életét érinti súlyosan. Nagyon izgatottak vagyunk, hogy az etavopivat potenciálisan az első és a legjobb terápia lehet a kategóriájában, és átalakítja a sarlósejtes betegségben szenvedők életét, akiknek jelenleg korlátozott a terápiás lehetősége" - mondta Martin Holst Lange, a Novo Nordisk ügyvezető alelnöke, tudományos vezérigazgató-helyettes és kutatási és fejlesztési vezetője. „A Novo Nordisk továbbra is elkötelezett amellett, hogy együttműködjön a sarlósejtes betegségekkel foglalkozó közösségekkel szerte a világon az innováció ösztönzése, az egészségügyi egyenlőség előmozdítása, valamint a kezeléshez és ellátáshoz való hozzáférés javítása érdekében.”

A Novo Nordisk 2026 második felében tervezi benyújtani az etavopivat első hatósági engedélyezését. A HIBISCUS 3. fázisú tudományos konferenciáján a részletes eredményeket egy 26. fázisú tudományos konferencián mutatják be.

A sarlósejtes betegségrőlA sarlósejtes betegség (SCD) olyan betegségek csoportja, amelyeket a mutált sarlósejtes hemoglobin (HbS) vörösvértestekben történő polimerizációja okoz. Az SCD két fő jellemzője a hemolitikus anémia és a vaso-okkluzív krízisek (VOC). Világszerte körülbelül 8 millió ember él SCD-vel, többségük az alacsony és közepes jövedelmű országokban. Körülbelül 100 000 SCD-vel élő ember él az Egyesült Államokban, és körülbelül 110 000 Európában. A betegséget számos kapcsolódó akut és krónikus tünet és szövődmény jellemzi, mint például akut mellkasi szindróma, stroke, megváltozott agyi véráramlás, többszervi károsodás és kognitív károsodás. A kezelés közelmúltbeli fejlődése ellenére sok SCD-ben szenvedő ember jelentős mértékű fájdalmat tapasztal, és az átlagos populációhoz képest körülbelül 30 évvel csökkenti az élettartamot.

Az etavopivatrólAz etavopivat naponta egyszer, szájon át beszerezhető kis molekulájú vörösvérsejt (RBC) piruvát-kináz enzim, a PKR glikolízis kulcsa, alloszterikus aktivátora. SCD-ben a PKR aktiválása csökkenti a 2,3-difoszfoglicerát (2,3-DPG) szintjét és növeli az adenozin-trifoszfát (ATP) termelést. A 2,3-DPG csökkentése javítja a hemoglobin (Hb)-oxigén affinitását, megelőzve a sarlós hemoglobin polimerizációt és az azt követő sarlósodást. Az ATP-termelés növekedése segít megőrizni a vörösvértest-membrán integritását és deformálhatóságát, javítva a vörösvértestek túlélését. Ezek a betegségmódosító hatások csökkenthetik a VOC eseményeket és javíthatják a Hb-szintet.

Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) megadta az etavopivat Fast Track, Ritka Gyermekbetegségek és Ritka Gyógyszer megjelöléseket. Ezenkívül az Európai Bizottság az Európai Gyógyszerügynökség Ritka Betegségek Gyógyszerekkel Foglalkozó Bizottságának pozitív véleménye alapján az etavopivatot ritka betegségek gyógyszerként minősítette az SCD-ben szenvedő betegek kezelésére.

Az Etavopivatot a Forma Therapeutics 2022-es felvásárlásának részeként vásárolták meg.

A HIBISCUS programrólA HIBISCUS klinikai fejlesztési program az etavopivatot mint betegségmódosító kezelést vizsgálja SCD-ben szenvedő betegeknél, standard ellátással/placebóval. A kulcsfontosságú program a következőket tartalmazza:

HIBISCUS – egy 52 hetes, zökkenőmentes hatékonysági és biztonságossági, adaptív tervezési fázisú, 2/3-as próba, amely a napi egyszeri etavopivatot összehasonlítja a standard ellátással/placebóval, és 440, 12 éves és idősebb SCD-ben szenvedő embert von be. A 12 hetes, 2. fázisú időközi leolvasás befejezése után a 3. fázis dózisát választották ki, és a résztvevőket véletlenszerűen besorolták a vizsgálat 3. fázisának fő szakaszába, amely 52 héten keresztül folytatódott.

HIBISCUS2 – 52 hetes hatásossági és biztonságossági, 3b fázisú vizsgálat, amely a napi egyszeri etavopivat és a standard ellátás/placebó összehasonlítását tartalmazza, és 408, 12 éves és idősebb, SCD-ben szenvedő beteget vontak be.

FLORAL – az etavopivat vizsgálatban való részvételt követő nyílt elrendezésű kiterjesztése. A tanulmány lehetővé teszi a hosszú távú biztonsági adatok gyűjtését.

A Novo Nordisk-rólA Novo Nordisk vezető globális egészségügyi vállalat, amelyet 1923-ban alapítottak, és székhelye Dániában található. Célunk az, hogy változásokat hajtsunk végre a súlyos krónikus betegségek legyőzése érdekében, amelyek a cukorbetegségben szerzett örökségünkre épülnek. Ezt úgy tesszük, hogy úttörő tudományos áttöréseket hozunk létre, bővítjük a gyógyszereinkhez való hozzáférést, és dolgozunk a betegségek megelőzésén és végső soron gyógyításával. A Novo Nordisk mintegy 68 800 embert foglalkoztat 80 országban, termékeit pedig mintegy 170 országban forgalmazza. A Novo Nordisk B-részvényeit a Nasdaq Copenhagen (Novo-B) jegyzik. ADR-eit a New York-i Értéktőzsdén (NVO) jegyzik. További információért látogasson el a novonordisk.com, a Facebook, az Instagram, az X, a LinkedIn és a YouTube oldalra.

1 A VOC elsődleges elemzése negatív binomiális regressziós modellen, expozíciós idő eltolási változóval. A Hb-válasz elsődleges elemzése pontos Cochran-Mantel-Haenszel teszt alapján, hiányzó adatokkal, amelyeket nem reagálónak tulajdonítottak. A VOC-ig eltelt idő a Kaplan-Meier becslések és egy rétegzett log-rank teszt alapján.

Forrás: Novo Nordisk

Forrás: HealthDay

További hírforrások