Immunome kondigt indiening aan van een nieuwe medicijnaanvraag bij de Amerikaanse FDA voor Varegacestat voor de behandeling van volwassenen met desmoïdtumoren

Volg Drugslib op

Behandeling voor: desmoïdtumor

Immunome kondigt indiening aan van een nieuwe medicijnaanvraag bij de Amerikaanse FDA voor Varegacestat voor de behandeling van volwassenen met desmoïdtumoren

BOTHELL, Washington, 29 april 2026 – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), een biotechnologiebedrijf dat zich inzet voor de ontwikkeling van eersteklas en best-in-class gerichte kankertherapieën, heeft vandaag de indiening aangekondigd van een New Drug Application (NDA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor varegacestat, een experimentele, orale, eenmaal daagse gammasecretaseremmer (GSI), voor de behandeling van volwassenen met desmoïdtumoren.

  • Nieuwe medicijnaanvraag (NDA) ondersteund door positieve Fase 3 RINGSIDE-resultaten, waaronder significante verbetering in progressievrije overleving versus placebo (hazard ratio = 0,16, p<0,0001)
  • De studie voldeed ook aan alle belangrijke secundaire eindpunten, waarbij varegacestat een objectief responspercentage van 56% opleverde
  • Gedetailleerde Fase 3 RINGSIDE-gegevens geselecteerd voor mondelinge presentatie op de ASCO-jaarvergadering van 2026

    • "De indiening van de varegacestat NDA markeert een belangrijke mijlpaal voor Immunome. Het weerspiegelt de kracht van de RINGSIDE-dataset en de inzet van het team dat dit programma bevordert", aldus Clay B. Siegall, Ph.D., President en Chief Executive Officer van Immunome. “Wij geloven dat varegacestat het potentieel heeft om volwassenen met voortschrijdende desmoïdtumoren een zinvolle nieuwe orale behandelingsoptie te bieden, en we zijn de patiënten, families, onderzoekers en onderzoeksteams dankbaar wier deelname deze inzending mogelijk heeft gemaakt.”

    De NDA wordt ondersteund door positieve resultaten van de mondiale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde Fase 3 RINGSIDE-studie van varegacestat bij patiënten met voortschrijdende desmoïdtumoren.

    Het onderzoek bereikte zijn primaire eindpunt, namelijk het verbeteren van de progressievrije overleving, waarbij een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering ten opzichte van placebo werd aangetoond, met een reductie van 84% in het risico op ziekteprogressie of overlijden (hazard ratio (HR) = 0,16, 95% BI: 0,071, 0,375; p<0,0001). Het bevestigde objectieve responspercentage (ORR) op basis van RECIST v1.1 was 56% met varegacestat vs. 9% met placebo (p<0,0001), zoals beoordeeld door een geblindeerde onafhankelijke centrale review.

    In een verkennende analyse liet varegacestat een mediane beste verandering in tumorvolume zien van -83% vs. +11% met placebo, zoals beoordeeld door een geblindeerde onafhankelijke centrale review. Bovendien voldeed het onderzoek aan alle belangrijke secundaire eindpunten, waarbij varegacestat statistisch significante verbeteringen bereikte ten opzichte van placebo wat betreft de historische afname van het tumorvolume en de ergste pijnintensiteit.

    Varegacestat werd over het algemeen goed verdragen, met een beheersbaar veiligheidsprofiel dat consistent is met de GSI-klasse. De meest voorkomende bijwerkingen voor deelnemers aan de behandelarm waren diarree (82%), vermoeidheid (44%), huiduitslag (43%), misselijkheid (35%) en hoesten (34%). De meeste gebeurtenissen waren graad 1 of 2.

    Immunome heeft eerder aangekondigd dat gegevens van RINGSIDE zijn geselecteerd voor presentatie in een mondelinge abstracte sessie op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2026, die plaatsvindt van 29 mei tot 2 juni 2026 in Chicago.

    Over het RINGSIDE-onderzoek

    Het mondiale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-RINGSIDE-onderzoek (NCT04871282) evalueerde de werkzaamheid en veiligheid van varegacestat bij patiënten met voortschrijdende desmoïdtumoren. In totaal werden 156 patiënten gerandomiseerd naar varegacestat 1,2 mg per dag of placebo tot ziekteprogressie of overlijden, wat het grootste gerandomiseerde onderzoek in deze populatie vertegenwoordigt. Het primaire eindpunt van het onderzoek was de progressievrije overleving, zoals beoordeeld door een geblindeerde, onafhankelijke centrale review. Statistisch gecontroleerde secundaire eindpunten waren bevestigde ORR met behulp van RECIST v1.1 en verandering in tumorvolume in week 24, beide bepaald door geblindeerde, onafhankelijke centrale beoordeling, evenals verandering in pijnintensiteit in week 12, zoals bepaald met behulp van een door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument. Bijkomende secundaire eindpunten waren onder meer de duur van de respons, de beste vermindering van het tumorvolume, door de patiënt gerapporteerde resultaten, en veiligheid en verdraagbaarheid. RINGSIDE omvat een open-label uitbreidingsfase, die nog steeds gaande is.

    Over desmoïdtumoren

    Desmoïdtumoren (ook bekend als agressieve fibromatose of fibromatose van het desmoïdtype) zijn agressieve, niet-gemetastaseerde weke delen tumoren die vatbaar zijn voor herhaling. Jaarlijks wordt in de Verenigde Staten bij ongeveer 1.000 tot 1.650 mensen desmoïdtumoren vastgesteld, en er zijn ongeveer 10.000 tot 11.000 actief behandelde patiënten. De getroffenen worden geconfronteerd met slopende pijn, misvormingen en, in sommige gevallen, levensbedreigende orgaanschade. De chronische pijn en fysieke beperkingen die gepaard gaan met desmoïdtumoren leiden tot een hoge klinische last en een verminderde kwaliteit van leven. Hoewel desmoïdtumoren niet als kankerachtig worden beschouwd, vereisen ze vaak een systemische behandeling om blijvende invaliditeit te voorkomen en de ziektelast te verlichten.

    Over Varegacestat

    Varegacestat (voorheen AL102) is een orale, eenmaal daagse gamma-secretaseremmer in onderzoek. In december 2025 rapporteerde Immunome positieve toplineresultaten voor de fase 3-RINGSIDE-studie van varegacestat bij volwassenen met voortschrijdende desmoïdtumoren. Gegevens van RINGSIDE zijn geselecteerd voor mondelinge presentatie op de ASCO-jaarvergadering van 2026.

    Over Immunome, Inc.

    Immunome is een gericht oncologisch bedrijf in de klinische fase dat zich inzet voor de ontwikkeling van eersteklas en best-in-class gerichte kankertherapieën. We bevorderen een innovatief portfolio van therapieën, waarbij we voortbouwen op leiderschap dat voorheen een sleutelrol speelde bij het ontwerp, de ontwikkeling en de commercialisering van geavanceerde therapieën, waaronder antilichaam-medicamenteuze conjugaattherapieën. Onze pijplijn omvat varegacestat, een GSI in een laatklinische fase; IM-1021, een ROR1 ADC in de klinische fase; en IM-3050, een op FAP gerichte radiotherapie waarvoor onlangs IND-goedkeuring is ontvangen. We bevorderen ook een breed portfolio van ADC's in een vroeg stadium die niet bekendgemaakte solide tumordoelen nastreven. Ga voor meer informatie naar www.immunome.com

    Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

    Verklaringen in dit persbericht die niet puur historisch van aard zijn, zijn “toekomstgerichte verklaringen” in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. We gebruiken woorden als “betrokkenheid”, “vooruitgang boeken”, “geloven”, “potentieel” en soortgelijke uitdrukkingen om deze toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten verklaringen over het potentieel van varegacestat, inclusief de therapeutische voordelen ervan, het vermogen ervan om een ​​betekenisvolle nieuwe orale behandelingsoptie te bieden en de resultaten op het gebied van de regelgeving; De plannen van Immunome om aanvullende gegevens uit de RINGSIDE-studie te verstrekken; de voortdurende vooruitgang van varegacestat; en andere verklaringen over de bedoelingen, plannen, overtuigingen, verwachtingen of voorspellingen van het management voor de toekomst.

    Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van Immunome en omvatten veronderstellingen die mogelijk nooit werkelijkheid zullen worden of die mogelijk onjuist blijken te zijn; bijgevolg kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de uitgedrukte of geïmpliceerde resultaten als gevolg van een aantal factoren, waaronder risico's die verband houden met de indiening van de NDA voor varegacestat, zoals mogelijke vertragingen of het niet verkrijgen van goedkeuring door de regelgevende instanties; risico's gerelateerd aan het veiligheidsprofiel van varegacestat; risico's verbonden aan de etikettering en commercialisering van varegacestat, indien goedgekeurd; Het vermogen van Immunome om zijn pijplijn te laten groeien en vooruit te helpen en zijn bedrijfsplan uit te voeren; en andere risico's en onzekerheden opgenomen onder de titel "Risicofactoren" in het jaarverslag van Immunome op formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2025, ingediend bij de Securities and Exchange Commission op 3 maart 2026.

    Deze documenten zijn ook toegankelijk op de website van Immunome op www.immunome.com door op de link "Financiën" onder het tabblad "Investeerders" te klikken. De toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn uitsluitend gedaan op de datum van dit persbericht. Behalve zoals vereist door de wet, aanvaardt Immunome geen enkele verplichting en is het niet van plan de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht bij te werken.

    Bron: Immunome, Inc.

    Bron: HealthDay

    Varegacestat FDA-goedkeuringsgeschiedenis

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch-medicijnwaarschuwingen
  • Dagelijkse MedNews
  • Nieuws voor gezondheidsprofessionals
  • Goedkeuringen van nieuwe medicijnen
  • Nieuwe medicijnaanvragen
  • Tekorten aan medicijnen
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Generieke medicijnen Goedkeuringen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw onderwerp ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-04-30 15:14

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden