Partner Therapeutics anuncia recebimento do voucher de prioridade nacional do comissário da FDA para Bizengri (zenocutuzumab-zbco) no colangiocarcinoma de fusão positivo NRG1
“Estamos honrados em receber este voucher de prioridade nacional do Comissário, que reflete o reconhecimento da FDA da profunda necessidade não atendida enfrentada pelos pacientes com colangiocarcinoma NRG1+, um câncer ultra-raro para o qual não existe atualmente nenhuma terapia direcionada aprovada”, disse Pritesh J. Gandhi, Diretor de Desenvolvimento, Partner Therapeutics. "Receber este voucher destaca a necessidade urgente de novas opções de tratamento no colangiocarcinoma com fusão positiva NRG1. Com base nos dados encorajadores do ensaio eNRGy, incluindo respostas tumorais significativas, benefício duradouro e um perfil de tolerabilidade favorável, acreditamos que Bizengri tem o potencial para resolver uma lacuna crítica no tratamento destes pacientes. Esperamos trabalhar em estreita colaboração com a FDA através deste processo de revisão acelerado."
O programa piloto de Vouchers de Prioridade Nacional do Comissário da FDA, anunciado em junho de 2025, foi projetado para reduzir os tempos de revisão de medicamentos e produtos biológicos do padrão de 10 a 12 meses para apenas 1 a 2 meses para produtos que se alinham com uma ou mais prioridades nacionais de saúde dos EUA. Estas prioridades centram-se no avanço de terapias inovadoras e inovadoras que introduzam novos mecanismos e melhorem significativamente a forma como as doenças são tratadas, ao mesmo tempo que abordam necessidades médicas significativas não satisfeitas onde as actuais opções de tratamento são insuficientes para os pacientes. O programa emprega um processo de revisão multidisciplinar, estilo conselho de tumor, envolvendo a equipe principal de revisão da FDA e a liderança sênior da agência. Bizengri, como anticorpo biespecífico de primeira classe direcionado a um fator oncogênico raro e acionável, sem terapia direcionada aprovada, alinha-se diretamente com as prioridades nacionais.
"Para os pacientes que enfrentam colangiocarcinoma, a inovação e o diagnóstico oportuno podem fazer uma diferença profunda. O reconhecimento deste tratamento potencial pela FDA ressalta tanto a necessidade não atendida nesta população rara definida por biomarcadores quanto a importância de expandir o acesso a testes abrangentes de biomarcadores para que os pacientes possam ser selecionados para as terapias mais apropriadas o mais cedo possível", disse Stacie Lindsey, CEO da Fundação Colangiocarcinoma.
Os dados da coorte de pacientes com colangiocarcinoma NRG1+ no estudo eNRGy de Fase 2 foram apresentados na reunião AACR-NCI-EORTC em outubro de 2025, destacando os resultados clínicos neste câncer raro.1 “Pacientes com colangiocarcinoma positivo para fusão NRG1 enfrentam uma necessidade significativa não atendida, com opções de tratamento eficazes limitadas disponíveis atualmente”, disse Alison Schram, MD, Oncologista Médica Ginecológica do Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) e investigador principal do ensaio eNRGy. "O reconhecimento da FDA através do programa National Priority Voucher do Comissário enfatiza a urgência do avanço das terapias para esta população. No estudo eNRGy, o zenocutuzumab demonstrou atividade clinicamente significativa, com respostas objetivas em mais de um terço dos pacientes avaliáveis e uma sobrevida mediana livre de progressão de mais de nove meses. Esses dados também destacam o papel crítico dos testes moleculares abrangentes, particularmente o perfil molecular abrangente baseado em RNA, na identificação de pacientes que podem se beneficiar de abordagens direcionadas emergentes."
Sobre NRG1+ ColangiocarcinomaO colangiocarcinoma é uma doença maligna rara e agressiva dos ductos biliares, com uma sobrevida global em todos os estágios de 5 anos de menos de 15%. As fusões do gene NRG1 ocorrem em menos de 1% dos casos de colangiocarcinoma. As fusões NRG1 são em grande parte mutuamente exclusivas com outros fatores oncogênicos acionáveis, deixando os pacientes afetados – muitos dos quais são adultos mais jovens – sem terapia direcionada aprovada. Os regimes citotóxicos padrão apresentam toxicidade substancial e as opções de segunda linha, como o FOLFOX, produzem respostas objetivas em apenas aproximadamente 5% dos pacientes.
Para obter mais informações sobre o ensaio eNRGy e zenocutuzumab-zbco, visite www.partnertx.com.
Sobre NRG1 Fusões genéticasAs fusões NRG1 são condutores de câncer únicos que criam ligantes quiméricos oncogênicos em vez dos receptores quiméricos mais amplamente descritos (fusões NTRK, RET, ROS1, ALK e FGFR). Os ligantes quiméricos ligam-se ao HER3, desencadeando a heterodimerização HER2/HER3 e ativam vias de sinalização a jusante que fazem com que as células cancerígenas cresçam e proliferem. Zenocutuzumab-zbco é um anticorpo biespecífico que bloqueia a dimerização HER2/HER3 e as interações de fusão NRG1 com HER3, resultando na supressão dessas vias. Testes moleculares abrangentes, nomeadamente a combinação de sequenciação de próxima geração de ADN e ARN baseados em tecidos, são essenciais para identificar fusões de genes raros e acionáveis como o NRG1.
Sobre Bizegri (zenocutuzumab-zbco)
INDICAÇÕESBizegri é indicado para o tratamento de adultos com câncer de pulmão de células não pequenas (NSCLC) avançado irressecável ou metastático que abriga uma fusão do gene da neuregulina 1 (NRG1) com progressão da doença durante ou após terapia sistêmica anterior.
Bizegri é indicado para o tratamento de adultos com adenocarcinoma pancreático metastático ou irressecável avançado que abriga uma fusão do gene da neuregulina 1 (NRG1) com progressão da doença durante ou após terapia sistêmica prévia.
Essas indicações são aprovadas sob aprovação acelerada com base na taxa de resposta geral e na duração da resposta. A aprovação contínua destas indicações pode depender da verificação e descrição do benefício clínico num(s) ensaio(s) confirmatório(s).
Informações importantes de segurança
AVISO EM CAIXA: TOXICIDADE EMBRIÃO-FETAL
Toxicidade Embrio-Fetal: A exposição ao Bizegri durante a gravidez pode causar danos embriofetais. Aconselhe os pacientes sobre esse risco e a necessidade de contracepção eficaz.
ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES
Reações relacionadas à infusão/hipersensibilidade/reações anafiláticasBizegri pode causar reações relacionadas à infusão (RRPs) graves e potencialmente fatais, hipersensibilidade e reações anafiláticas. Os sinais e sintomas de RRP podem incluir calafrios, náuseas, febre e tosse.
No estudo eNRGy, 13% dos pacientes apresentaram RRPs, todos de Grau 1 ou 2; 91% ocorreram durante a primeira infusão.
Administrar Bizengri em um ambiente com equipamento de reanimação de emergência e pessoal treinado para monitorar RRPs e administrar medicamentos de emergência. Monitore atentamente os pacientes quanto a sinais e sintomas de reações à infusão durante a infusão e por pelo menos 1 hora após a conclusão da primeira infusão de Bizegri e conforme indicado clinicamente. Interromper a perfusão de Bizegri em doentes com RRP ≤ Grau 3 e administrar tratamento sintomático conforme necessário. Retomar a infusão a uma taxa reduzida após a resolução dos sintomas. Interrompa imediatamente a infusão e descontinue permanentemente Bizengri para Grau 4 ou RRP com risco de vida ou reações de hipersensibilidade/anafilaxia.
Doença Pulmonar Intersticial/PneumoniteBizengri pode causar doença pulmonar intersticial (DPI)/pneumonite grave e potencialmente fatal.
No estudo eNRGy, ocorreu DPI/pneumonite em 2 (1,1%) doentes tratados com Bizegri. DPI/pneumonite de Grau 2 (Grau 2), resultando na descontinuação permanente de Bizegri, ocorreu em 1 (0,6%) doente. Monitore se há sintomas pulmonares novos ou agravados indicativos de DPI/pneumonite (por exemplo, dispneia, tosse, febre). Suspenda imediatamente Bizegri em pacientes com suspeita de DPI/pneumonite e administre corticosteróides conforme indicado clinicamente.
Descontinuar permanentemente Bizengri se DPI/pneumonite ≥ Grau 2 for confirmada.
Disfunção Ventricular EsquerdaBizegri pode causar disfunção ventricular esquerda.
Foi observada diminuição da fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) com terapias anti-HER2, incluindo Bizegri. O tratamento com Bizegri não foi estudado em doentes com história de doença cardíaca clinicamente significativa ou FEVE inferior a 50% antes do início do tratamento.
No estudo eNRGy, a diminuição da FEVE de Grau 2 (40%-50%; queda de 10 – 19% em relação ao valor basal) ocorreu em 2% dos pacientes avaliáveis. Insuficiência cardíaca sem diminuição da FEVE ocorreu em 1,7% dos pacientes, incluindo 1 (0,6%) evento fatal.
Antes de iniciar o Bizegri, avalie a FEVE e monitore em intervalos regulares durante o tratamento, conforme indicação clínica. Para FEVE inferior a 45% ou inferior a 50% com diminuição absoluta em relação ao valor basal de 10% ou mais que seja confirmada, ou em pacientes com insuficiência cardíaca congestiva (ICC) sintomática, descontinuar permanentemente Bizegri.
Toxicidade Embrio-FetalCom base no seu mecanismo de ação, Bizengri pode causar danos fetais quando administrado a uma mulher grávida. Não foram realizados estudos de reprodução animal com Bizegri. Em notificações pós-comercialização, a utilização de um anticorpo dirigido ao HER2 durante a gravidez resultou em casos de oligoidrâmnio que se manifestaram como hipoplasia pulmonar fatal, anomalias esqueléticas e morte neonatal. Em modelos animais, estudos demonstraram que a inibição de HER2 e/ou HER3 resulta em comprometimento do desenvolvimento embriofetal, incluindo efeitos no desenvolvimento cardíaco, vascular e neuronal, e na embrioletalidade. Aconselhe os pacientes sobre o risco potencial para o feto. Verifique o estado de gravidez das mulheres com potencial reprodutivo antes do início do Bizegri. Aconselhe as mulheres com potencial reprodutivo a usar métodos contraceptivos eficazes durante o tratamento com Bizegri e por 2 meses após a última dose.
REAÇÕES ADVERSAS
NSCLC positivo para fusão genética NRG1 irressecável ou metastático
Ocorreram reações adversas graves em 25% dos pacientes com NSCLC positivo para fusão genética NRG1 que receberam Bizegri. As reações adversas graves em ≥ 2% dos pacientes incluíram pneumonia (n=4), dispneia e fadiga (n=2 cada). Reações adversas fatais ocorreram em 3 (3%) pacientes e incluíram insuficiência respiratória (n=2) e insuficiência cardíaca (n=1). A descontinuação permanente de Bizegri devido a uma reação adversa ocorreu em 3% dos pacientes. As reações adversas que resultaram na descontinuação permanente de Bizegri incluíram dispneia, pneumonite e sépsis (n=1 cada).
Em pacientes com CPNPC positivo para fusão do gene NRG1 que receberam Bizegri, as reações adversas mais comuns (>20%), incluindo anormalidades laboratoriais, foram diminuição da hemoglobina (35%), aumento da alanina aminotransferase (30%), diminuição do magnésio (28%), aumento da fosfatase alcalina (27), diminuição do fosfato (26%), diarreia (25%), dor músculo-esquelética (23%), aumento da gama-glutamil transpeptidase (23%), aumento do aspartato aminotransferase (22%) e diminuição do potássio (21%).
Adenocarcinoma pancreático metastático ou irressecável positivo para fusão genética NRG1
Ocorreram reações adversas graves em 23% dos pacientes com adenocarcinoma pancreático positivo para fusão do gene NRG1 que receberam Bizegri.
Ocorreram 2 reações adversas fatais, uma devido à COVID-19 e outra devido a insuficiência respiratória.
Em pacientes com adenocarcinoma pancreático positivo para fusão do gene NRG1 que receberam Bizegri, as reações adversas mais comuns (≥20%), incluindo anormalidades laboratoriais, foram aumento da alanina aminotransferase (51%), diarréia (36%), aumento da aspartato aminotransferase (31%), aumento da bilirrubina (31%), diminuição do fosfato (31%), aumento da fosfatase alcalina (28%), diminuição do sódio (28%), dor musculoesquelética (28%), diminuição albumina (26%), diminuição do potássio (26%), diminuição das plaquetas (26%), diminuição do magnésio (24%), aumento da gama-glutamil transpeptidase (23%), diminuição da hemoglobina (23%), vómitos (23%), náuseas (23%), diminuição dos leucócitos (21%) e fadiga (21%).
Sobre a Partner TherapeuticsPartner Therapeutics, Inc. (PTx), uma empresa de biotecnologia integrada, concentra-se no desenvolvimento e comercialização de terapias para melhorar os resultados de saúde no câncer e em doenças graves, bem como nas ameaças globais à segurança da saúde. A empresa acredita no fornecimento de produtos e no apoio às equipes médicas com o objetivo de alcançar resultados superiores para os pacientes e seus familiares. O portfólio da PTx inclui zenocutuzumab-zbco (Bizengri®) e sargramostim (UE: IMREPLYS®; EUA: LEUKINE®; e com Nobelpharma Co. Ltd para o JAPÃO: SARGMALIN®). Visite www.partnertx.com.
Referências:
Bizengri® é uma marca registrada da Merus B.V., uma subsidiária integral da Genmab A/S. Sob um acordo com a Merus, a PTx tem direitos exclusivos para desenvolver, fabricar e comercializar zenocutuzumab-zbco para o tratamento do câncer NRG1+ nos EUA e fornecer o produto por paciente nomeado para esse uso fora dos EUA, dependendo de futuros desenvolvimentos regulatórios.
Fonte: Partner Therapeutics, Inc.
Fonte: HealthDay
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Postou : 2026-05-11 09:45
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