Partner Therapeutics оголошує про отримання національного пріоритетного ваучера комісара FDA для Bizengri (zenocutuzumab-zbco) у NRG1 Fusion-Positive Cholangiocarcinoma

Підпишіться на Drugslib

ЛЕКСІНГТОН, Массачусетс – 6 травня 2026 р. – Partner Therapeutics, Inc. (PTx), приватна, повністю інтегрована біотехнологічна компанія, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) надало ваучер на пілотну програму національних пріоритетних ваучерів (CNPV) для Bizengri (zenocutuzumab-zbco) для лікування дорослих із прогресуючими, неоперабельна або метастатична холангіокарцинома, що містить злиття гена нейрегулуліну 1 (NRG1) з прогресуванням захворювання під час або після попередньої системної терапії. PTx подала заявку на отримання додаткової ліцензії на біологічні препарати (sBLA) до FDA для цього показання на основі даних фази 2 дослідження eNRGy. Бізенгрі раніше отримав від FDA статус «проривної терапії» та «лікар-сирота» для NRG1+ холангіокарциноми.

  • Ваучер визнає високу незадоволену медичну потребу в надзвичайно рідкісній молекулярно визначеній холангіокарциномі

    • «Ми маємо честь отримати цей національний пріоритетний ваучер Уповноваженого, який відображає визнання FDA глибокої незадоволеної потреби, з якою стикаються пацієнти з NRG1+ холангіокарциномою, ультрарідкісний рак, для якого наразі не існує схваленої таргетної терапії», — сказав Прітеш Дж. Ганді, головний спеціаліст з розвитку Partner Therapeutics. "Отримання цього ваучера підкреслює нагальну потребу в нових варіантах лікування фузіон-позитивної холангіокарциноми NRG1. Ґрунтуючись на обнадійливих даних дослідження eNRGy, включаючи значущу реакцію пухлини, тривалу користь і сприятливий профіль переносимості, ми вважаємо, що Bizengri має потенціал для усунення критичної прогалини в догляді за цими пацієнтами. Ми з нетерпінням чекаємо тісної співпраці з FDA через цей прискорений процес перегляду".

    Пілотна програма національних пріоритетних ваучерів Уповноваженого FDA, оголошена в червні 2025 року, спрямована на скорочення часу перевірки ліків і біологічних препаратів зі стандартних 10–12 місяців до 1–2 місяців для продуктів, які відповідають одному чи декільком національним пріоритетам охорони здоров’я США. Ці пріоритети зосереджені на просуванні інноваційних проривних методів лікування, які запроваджують нові механізми та суттєво покращують методи лікування захворювань, а також вирішують значні незадоволені медичні потреби, коли поточні варіанти лікування не підходять пацієнтам. У програмі використовується міждисциплінарний процес огляду в стилі комісії з питань пухлин, який включає первинну групу перевірки FDA та старше керівництво агентства. Bizengri, як перше в своєму класі біспецифічне антитіло, націлене на рідкісний і ефективний онкогенний фактор без схваленої таргетної терапії, безпосередньо відповідає національним пріоритетам.

    "Для пацієнтів, які страждають від холангіокарциноми, інновації та своєчасна діагностика можуть мати суттєве значення. Визнання FDA цього потенційного лікування підкреслює як незадоволену потребу в цій рідкісній популяції, визначеній біомаркерами, так і важливість розширення доступу до всебічного тестування біомаркерів, щоб пацієнтам можна було якомога раніше підібрати найбільш відповідну терапію", - сказала Стейсі Ліндсі, генеральний директор компанії Фонд холангіокарциноми.

    Дані когорти пацієнтів із холангіокарциномою NRG1+ у дослідженні 2 фази eNRGy були представлені на зустрічі AACR-NCI-EORTC у жовтні 2025 року, підкреслюючи клінічні результати цього рідкісного раку.1 «Пацієнти з холангіокарциномою з позитивним злиттям NRG1 стикаються зі значною незадоволеною потребою, оскільки на сьогодні доступні обмежені ефективні варіанти лікування», — сказала Елісон. Шрам, доктор медичних наук, гінеколог-онколог Меморіального онкологічного центру Слоуна Кеттерінга (MSK) і головний дослідник випробування eNRGy. "Визнання FDA через програму національних пріоритетних ваучерів уповноваженого підкреслює терміновість вдосконалення терапії для цієї групи населення. У дослідженні eNRGy зенокутузумаб продемонстрував клінічно значущу активність з об'єктивними відповідями у більш ніж однієї третини оцінюваних пацієнтів і середнім виживанням без прогресування понад дев'ять місяців. Ці дані також підкреслюють критичну роль комплексного молекулярного тестування, зокрема, Комплексне молекулярне профілювання на основі РНК для виявлення пацієнтів, яким можуть бути корисні нові цільові підходи».

    Про NRG1+ ХолангіокарциномуХолангіокарцинома — це рідкісна, агресивна злоякісна пухлина жовчних проток із загальною 5-річною виживаністю на всіх стадіях менше 15%. Злиття генів NRG1 відбувається менш ніж у 1% випадків холангіокарциноми. Злиття NRG1 значною мірою взаємовиключне з іншими дієвими онкогенними рушійними факторами, залишаючи постраждалих пацієнтів — багато з яких є молодими людьми — без схваленої цільової терапії. Стандартні цитотоксичні схеми мають значну токсичність, а варіанти другого ряду, такі як FOLFOX, дають об’єктивну відповідь лише приблизно у 5% пацієнтів.

    Для отримання додаткової інформації про випробування eNRGy і зенокутузумаб-zbco відвідайте www.partnertx.com.

    Про NRG1. Химерні ліганди зв’язуються з HER3, запускаючи гетеродимеризацію HER2/HER3 і активуючи сигнальні шляхи, що спричиняють ріст і проліферацію ракових клітин. Зенокутузумаб-zbco є біспецифічним антитілом, яке блокує димеризацію HER2/HER3 і взаємодію злиття NRG1 з HER3, що призводить до пригнічення цих шляхів. Комплексне молекулярне тестування, зокрема поєднання секвенування наступного покоління ДНК і РНК на основі тканин, є важливим для ідентифікації рідкісних і дієвих злиттів генів, таких як NRG1.

    Про Бізенгрі (зенокутузумаб-zbco)

    ПОКАЗАННЯБізенгрі показаний для лікування дорослих із прогресуючим неоперабельним або метастатичним недрібноклітинним раком легенів (НМРЛ), що містить злиття гена нейрегулуліну 1 (NRG1) із прогресуванням захворювання під час або після попередньої системної терапії.

    Бізенгрі показаний для лікування дорослих із прогресуючою неоперабельною або метастатичною аденокарциномою підшлункової залози, що містить злиття гена нейрегулуліну 1 (NRG1) із прогресуванням захворювання під час або після попередньої системної терапії.

    Ці показання схвалені в рамках прискореного затвердження на основі загальної частоти відповідей і тривалості відповіді. Продовження схвалення для цих показань може залежати від перевірки та опису клінічної користі в підтверджувальних дослідженнях.

    Важлива інформація про безпеку

    ПОПЕРЕДЖЕННЯ В РАМКАХ: ТОКСИЧНІСТЬ ДЛЯ ЕМБРІОНА І ПЛОДУ

    Ембріо-фетальна токсичність: вплив Бізенгрі під час вагітності може спричинити ембріо-фетальну шкоду. Повідомте пацієнтів про цей ризик і необхідність ефективної контрацепції.

    ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАСТЕРЕЖЕННЯ

    Реакції, пов’язані з інфузією/реакції гіперчутливості/анафілактичні реакціїБізенгрі може спричинити серйозні та небезпечні для життя реакції, пов’язані з інфузією (IRR), реакції гіперчутливості та анафілактичні реакції. Ознаки та симптоми ВСД можуть включати озноб, нудоту, лихоманку та кашель.

    У дослідженні eNRGy 13% пацієнтів зазнали IRR, усі вони мали 1 або 2 ступінь; 91% відбулося під час першої інфузії.

    Вводьте Bizengri в умовах, де є обладнання для екстреної реанімації та персонал, який навчений контролювати ВСД та вводити ліки для невідкладної допомоги. Уважно спостерігайте за пацієнтами щодо ознак і симптомів інфузійних реакцій під час інфузії та протягом щонайменше 1 години після завершення першої інфузії Бізенгрі та відповідно до клінічних показань. Перервіть інфузію Бізенгрі у пацієнтів із ЗІР ≤ 3 ступеня та за потреби призначте симптоматичне лікування. Відновіть інфузію зі зниженою швидкістю після зникнення симптомів. Негайно припиніть інфузію та назавжди припиніть прийом Bizengri для 4 ступеня або небезпечної для життя ВСД або реакції гіперчутливості/анафілаксії.

    Інтерстиціальна хвороба легень/пневмонітBizengri може спричинити серйозну та небезпечну для життя інтерстиціальну хворобу легень (ILD)/пневмоніт.

    У дослідженні eNRGy ІЗЛ/пневмоніт виникли у 2 (1,1%) пацієнтів, які отримували Бізенгрі. ІЗЛ/пневмоніт 2 ступеня (2 ступеня), що призвело до остаточного припинення лікування Bizengri, виникло в 1 (0,6%) пацієнта. Слідкуйте за новими або погіршенням легеневих симптомів, що вказують на ІЗЛ/пневмоніт (наприклад, задишка, кашель, лихоманка). Негайно припинити застосування Бізенгрі пацієнтам із підозрою на ІЗЛ/пневмоніт і призначити кортикостероїди за клінічними показаннями.

    Остаточно припиніть застосування Bizengri, якщо підтверджено ІЗЛ/пневмоніт ≥ 2 ступеня.

    Дисфункція лівого шлуночкаБізенгрі може спричинити дисфункцію лівого шлуночка.

    Зменшення фракції викиду лівого шлуночка (ФВЛШ) спостерігалося під час лікування анти-HER2, включаючи Бізенгрі. Лікування препаратом Бізенгрі не досліджувалося у пацієнтів з клінічно значущим серцевим захворюванням в анамнезі або ФВЛШ менше ніж 50 % до початку лікування.

    У дослідженні eNRGy зниження ФВЛШ 2 ступеня (40%-50%; 10-19% падіння від вихідного рівня) спостерігалося у 2% пацієнтів, які підлягали оцінці. Серцева недостатність без зниження ФВ ЛШ виникла у 1,7% пацієнтів, включаючи 1 (0,6%) летальний випадок.

    Перед початком лікування Bizengri оцініть ФВЛШ і регулярно контролюйте його протягом лікування відповідно до клінічних показань. Якщо ФВЛШ менше 45% або менше 50% з підтвердженим абсолютним зниженням порівняно з початковим рівнем на 10% або більше, або у пацієнтів із симптоматичною застійною серцевою недостатністю (ЗСН) назавжди припиніть прийом Бізенгрі.

    Ембріо-фетальна токсичністьВиходячи з механізму дії, Bizengri може завдати шкоди плоду, якщо його вводити вагітній жінці. Дослідження репродукції Бізенгрі на тваринах не проводились. У постмаркетингових звітах використання HER2-спрямованих антитіл під час вагітності призвело до випадків олігогідрамніону, що проявлялося у вигляді смертельної гіпоплазії легенів, аномалій скелета та неонатальної смерті. Дослідження на тваринних моделях показали, що інгібування HER2 та/або HER3 призводить до порушення ембріо-фетального розвитку, включаючи вплив на розвиток серця, судин і нейронів, а також летальність ембріона. Повідомити пацієнтам про потенційний ризик для плоду. Перевірте стан вагітності у жінок репродуктивного потенціалу перед початком застосування Бізенгрі. Порадьте жінкам репродуктивного віку використовувати ефективні засоби контрацепції під час лікування Bizengri та протягом 2 місяців після останньої дози.

    ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇ

    Нерезектабельний або метастатичний НДКРЛ із позитивним результатом злиття генів NRG1

    Серйозні побічні реакції спостерігалися у 25% пацієнтів із НДКРЛ із позитивним результатом злиття генів NRG1, які отримували Bizengri. Серйозні побічні реакції у ≥ 2% пацієнтів включали пневмонію (n=4), задишку та втомлюваність (n=2 у кожного). Летальні побічні реакції виникли у 3 (3%) пацієнтів і включали дихальну недостатність (n=2) і серцеву недостатність (n=1). Остаточне припинення застосування Бізенгрі через побічну реакцію відбулося у 3% пацієнтів. Побічні реакції, що призвели до остаточного припинення лікування Бізенгрі, включали задишку, пневмоніт і сепсис (n=1 кожна).

    У пацієнтів із НМРЛ із позитивним злиттям генів NRG1, які отримували Bizengri, найпоширенішими (>20%) побічними реакціями, включаючи відхилення лабораторних показників, були зниження гемоглобіну (35%), підвищення аланінамінотрансферази (30%), зниження магнію (28%), підвищення лужної фосфатази (27), зниження фосфатів (26%), діарея (25%), м’язово-скелетний біль (23%), підвищення гамма-глутамілтранспептидази (23%), підвищення аспартатамінотрансферази (22%) і зниження рівня калію (21%).

    Позитивна неоперабельна або метастатична аденокарцинома підшлункової залози з результатом злиття генів NRG1

    Серйозні побічні реакції спостерігалися у 23% пацієнтів з аденокарциномою підшлункової залози, позитивною на злиття генів NRG1, які отримували Bizengri.

    Було 2 летальні побічні реакції, одна через COVID-19 і одна через дихальну недостатність.

    У пацієнтів із позитивною аденокарциномою підшлункової залози на злиття генів NRG1, які отримували Bizengri, найпоширенішими (≥20%) побічними реакціями, включаючи відхилення лабораторних показників, були підвищення рівня аланінамінотрансферази (51%), діарея (36%), підвищення рівня аспартатамінотрансферази (31%), підвищення рівня білірубіну (31%), зниження рівня фосфатів (31%), підвищення рівня лужної фосфатази (28%), зниження натрію (28%), м’язово-скелетний біль (28%), зниження альбуміну (26%), зниження калію (26%), зниження тромбоцитів (26%), зниження магнію (24%), підвищення гамма-глутамілтранспептидази (23%), зниження гемоглобіну (23%), блювання (23%), нудота (23%), зниження лейкоцитів (21%), і втома (21%).

    Про Partner Therapeutics. Компанія вірить у постачання продукції та підтримку медичних команд з метою досягнення найкращих результатів для пацієнтів та їхніх родин. Портфоліо PTx включає зенокутузумаб-zbco (Bizengri®) і сарграмостім (ЄС: IMREPLYS®; США: LEUKINE®; і з Nobelpharma Co. Ltd для ЯПОНІЇ: SARGMALIN®). Відвідайте www.partnertx.com.

    Посилання:

  • Schram AM, Clearly JM, Arnold D, et al. Ефективність і безпека зенокутузумабу при поширеній NRG1+ холангіокарциномі: аналіз випробування 2 фази eNRGy [реферат]. Mol Cancer Ther. 2025;24(10_Додаток):A102.

    • Bizengri® є зареєстрованою торговою маркою Merus B.V., дочірньої компанії Genmab A/S. Згідно з угодою з Merus, PTx має ексклюзивні права на розробку, виробництво та комерціалізацію зенокутузумаб-zbco для лікування раку NRG1+ у США та надання продукту на основі імені пацієнта для такого використання за межами США в очікуванні майбутніх регуляторних змін.

    Джерело: Partner Therapeutics, Inc.

    Джерело: HealthDay

    Пов’язані статті

  • FDA надає прискорене схвалення Bizengri (zenocutuzumab-zbco) для NRG1+ аденокарциноми підшлункової залози та NRG1+ недрібноклітинного раку легенів — 4 грудня 2024
  • Merus отримує FDA розширення PDUFA для Zenocutuzumab - 5 листопада 2024
  • Merus оголошує про прийняття FDA США та пріоритетний розгляд заявки на ліцензію на біологічні препарати для Zeno для лікування NRG1+ NSCLC та PDAC - 6 травня 2024

    • Бізенгрі (зенокутузумаб-zbco) Історія схвалення FDA

    Більше ресурсів новин

  • Попередження про наркотики FDA Medwatch
  • Щоденні MedNews
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Застосування нових ліків
  • Ліки Нестачі
  • Результати клінічних випробувань
  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-05-11 09:45

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова