Pasithea Therapeutics annonce l'octroi de la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) par la FDA au PAS-004 pour le traitement de la neurofibromatose de type 1 (NF1)

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MIAMI, 20 avril 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ : KTTA) (« Pasithea » ou la « Société »), une société de biotechnologie au stade clinique développant PAS-004, un inhibiteur macrocyclique de la MEK de nouvelle génération, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare au PAS-004 pour le traitement de Neurofibromatose de type 1 (NF1).

  • La désignation de maladie pédiatrique rare peut rendre Pasithea éligible à recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV)

    • La FDA accorde une RPDD pour les maladies graves ou potentiellement mortelles dans lesquelles les manifestations graves ou potentiellement mortelles affectent principalement les individus âgés de la naissance à 18 ans et touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Aux États-Unis, 115 000 personnes vivent avec la NF1.

    Dans le cadre du programme de bons d'examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares de la FDA, un promoteur qui reçoit l'approbation d'une demande de nouveau médicament (NDA) ou d'une demande de licence de produit biologique (BLA) pour une maladie pédiatrique rare peut être éligible à un bon d'examen prioritaire (« PRV ») qui peut être utilisé pour obtenir un examen prioritaire pour une demande de commercialisation ultérieure pour un produit différent. Le PRV peut être vendu ou transféré à un autre sponsor. Au cours des 12 derniers mois, les ventes divulguées de PRV ont varié entre 150 et 205 millions de dollars.

    « Nous sommes heureux d'avoir reçu la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA américaine pour notre programme PAS-004 destiné aux patients atteints de NF1 », a déclaré le Dr Tiago Reis Marques, PDG de Pasithea. "Cette désignation pour PAS-004 renforce le potentiel du PAS-004 pour traiter cette maladie grave."

    Le PAS-004 a jusqu'à présent obtenu les désignations réglementaires suivantes de la FDA : désignation de médicament orphelin, désignation accélérée et désignation de maladie pédiatrique rare.

    La société mène actuellement un essai multicentrique de phase 1/1b, ouvert, avec augmentation de dose du PAS-004 chez des participants adultes atteints de NF1-PN symptomatique, inopérable, incomplètement réséquée ou récurrente. (NCT06961565).

    À propos de NF1-PNLes neurofibromes plexiformes (PN) sont des tumeurs provenant de la gaine nerveuse qui se développent à travers et autour des nerfs et peuvent impliquer plusieurs branches nerveuses. Trente à cinquante pour cent (30 à 50 %) des patients atteints de NF1 hébergeront des NP, qui peuvent subir une transformation maligne. Les morbidités liées à la NP sont principalement causées par l'impact direct de la tumeur sur les structures environnantes et peuvent mettre la vie en danger lorsqu'elles compriment des organes vitaux ou lorsqu'elles deviennent malignes.

    À propos de Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea est une société de biotechnologie au stade clinique principalement axée sur la recherche et le développement de son principal candidat médicament, PAS-004, un inhibiteur macrocyclique de MEK de nouvelle génération destiné au traitement des RASopathies, piloté par la voie MAPK. tumeurs et autres maladies. La Société teste actuellement PAS-004 dans le cadre d'un essai clinique de phase 1 chez des patients atteints d'un cancer avancé (NCT06299839) et d'un essai clinique de phase 1/1b chez des patients atteints de neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1 (NF1) avec une NP symptomatique et inopérable, incomplètement réséquée ou récurrente (NCT06961565).

    Déclarations prospectives

    Ce communiqué de presse contient des déclarations qui constituent des « déclarations prospectives » faites conformément aux dispositions d'exonération de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces déclarations prospectives comprennent des déclarations concernant l'essai clinique de phase 1 en cours de la société sur le PAS-004 chez des patients atteints d'un cancer avancé, l'essai clinique de phase 1/1b en cours de la société sur le PAS-004 chez des patients adultes atteints de NF1, et la sécurité, tolérabilité, pharmacocinétique (PK), pharmacodynamique (PD) et efficacité préliminaire du PAS-004, ainsi que toutes les autres déclarations, autres que les déclarations de faits historiques, concernant les opinions et hypothèses actuelles de la Société concernant les événements futurs concernant ses activités, ainsi que d'autres déclarations concernant les plans, hypothèses, attentes, croyances et objectifs de la Société, le succès des stratégies commerciales actuelles et futures de la Société, le développement de produits, les études précliniques, les études cliniques, les délais cliniques et réglementaires, les opportunités de marché, position concurrentielle, stratégies commerciales, opportunités de croissance potentielle et de financement et autres déclarations de nature prédictive. Les déclarations prospectives sont soumises à de nombreuses conditions, dont beaucoup échappent au contrôle de la Société. Bien que la Société estime que ces déclarations prospectives sont raisonnables, il ne faut pas se fier indûment à ces déclarations prospectives, qui sont basées sur les informations dont dispose la Société à la date de ce communiqué. Ces déclarations prospectives sont basées sur des estimations et hypothèses actuelles et sont soumises à divers risques et incertitudes, y compris les risques que les résultats futurs des essais cliniques pourraient ne pas correspondre aux résultats observés à ce jour, pourraient être négatifs ou ambigus, ou pourraient ne pas atteindre le niveau de signification statistique requis pour l'approbation réglementaire, ainsi que d'autres facteurs énoncés dans le rapport annuel le plus récent de la société sur formulaire 10-K, le rapport trimestriel sur formulaire 10-Q et d'autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) des États-Unis. Ainsi, les résultats réels pourraient être sensiblement différents. La Société ne s'engage aucunement à mettre à jour ces déclarations, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement, après la date de cette publication, sauf si la loi l'exige.

    Source : Pasithea

    Source : HealthDay

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    Publié : 2026-04-21 14:29

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