Resultados principales del estudio CELIA de fase 2 de Diranersen (BIIB080): primer estudio que muestra una reducción en la patología Tau y un beneficio cognitivo en pacientes con enfermedad de Alzheimer temprana
CAMBRIDGE, Mass., 14 de mayo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) anunció hoy resultados convincentes del estudio CELIA de fase 2 que evalúa diranersen (BIIB080), una terapia en investigación con oligonucleótidos antisentido (ASO) dirigida a tau, en personas con enfermedad de Alzheimer temprana. Los resultados de CELIA proporcionan la primera evidencia de un estudio aleatorizado de fase 2 de una terapia dirigida por tau que demuestra un impacto sólido de los biomarcadores y un beneficio cognitivo en la enfermedad de Alzheimer temprana.
CELIA no cumplió con su criterio de valoración principal que evaluaba la respuesta a la dosis; basándose en la solidez del biomarcador y los datos de eficacia, Biogen planea avanzar diranersen hasta el desarrollo de registro
“En CELIA, creemos que hemos visto una confluencia convincente y sin precedentes de eficacia y resultados de biomarcadores de un agente dirigido por tau en un estudio aleatorizado temprano de la enfermedad de Alzheimer”, dijo Priya Singhal, M.D., M.P.H., vicepresidenta ejecutiva y directora de desarrollo de Biogen. "Estamos entusiasmados con estos datos de la Fase 2, que nos dan la confianza para hacer avanzar diranersen hasta el desarrollo de registro. Esperamos colaborar con los reguladores y la comunidad más amplia de la enfermedad de Alzheimer en los próximos pasos. Me gustaría agradecer a los pacientes, familias, investigadores y equipos de estudio que participaron en este estudio pionero".
Los análisis preespecificados de criterios de valoración cognitivos demostraron una desaceleración del deterioro clínico en todas las dosis estudiadas, particularmente en los participantes que recibieron la dosis más baja de diranersen, 60 mg administrados cada 24 semanas. Diranersen también demostró reducciones sólidas tanto en la tau del líquido cefalorraquídeo (LCR) como en la patología tau, medida mediante tomografía por emisión de positrones (PET), en todas las dosis estudiadas, manteniéndose las reducciones durante todo el período de dosificación. CELIA no cumplió con su criterio de valoración principal que evalúa la respuesta a la dosis para el cambio desde el inicio en la Clasificación clínica de demencia: suma de casillas (CDR-SB) en la semana 76.
“Los resultados principales de CELIA representan un avance importante para el campo, ya que proporcionan la primera evidencia de que la reducción de tau, una característica de la enfermedad de Alzheimer estrechamente asociada con la neurodegeneración y el deterioro cognitivo, puede afectar significativamente la progresión de la enfermedad”, afirmó el Dr. Jeff Cummings, profesor de Ciencias del Cerebro en la Universidad de Nevada, Las Vegas. "Me siento alentado por estos datos prometedores, que representan un progreso significativo hacia el avance de un nuevo mecanismo de acción y la configuración de la próxima generación de tratamientos para la enfermedad de Alzheimer".
El perfil de seguridad y tolerabilidad de diranersen en todas las dosis estudiadas fue en general consistente con el estudio de fase 1b y el perfil conocido de diranersen hasta la fecha.1 La incidencia de eventos adversos (EA) fue comparable entre los grupos de dosis, observándose una mayor incidencia de eventos adversos graves (AAG) con la dosis más alta estudiada.
CELIA es un estudio pionero que evalúa diranersen, un ASO en investigación de primera clase diseñado para reducir la producción de proteína tau en su fuente en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer. Si bien la tau juega un papel importante en la función normal de las células cerebrales, en la enfermedad de Alzheimer la tau anormal puede acumularse y formar ovillos intracelulares que contribuyen a la neurodegeneración y el deterioro cognitivo.2 A diferencia de muchos enfoques de investigación que se han centrado en atacar la tau extracelular, diranersen está diseñado para reducir la tau tanto extracelular como intracelular.
Acerca de diranersen (BIIB080)Diranersen (BIIB080) es un producto en investigación Terapia con oligonucleótidos antisentido (ASO) diseñada para apuntar al ARNm de la proteína tau asociada a microtúbulos (MAPT) para reducir la producción de proteína tau. La acumulación anormal de tau en el cerebro es una característica distintiva de la enfermedad de Alzheimer asociada con la neurodegeneración y el deterioro cognitivo.2
Diranersen se está investigando como posible tratamiento para la enfermedad de Alzheimer temprana. En 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó la designación Fast Track al diranersen para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer.
En diciembre de 2019, Biogen ejerció una opción de licencia con Ionis Pharmaceuticals y obtuvo una licencia mundial, exclusiva y remunerada para desarrollar y comercializar diranersen. Diranersen fue descubierto por Ionis.
Acerca del estudio CELIACELIA es un estudio global de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de rango de dosis que evalúa la eficacia, seguridad y tolerabilidad del diranersen en personas con enfermedad de Alzheimer temprana. El estudio inscribió a 416 participantes con deterioro cognitivo leve debido a la enfermedad de Alzheimer o demencia leve asociada a la enfermedad de Alzheimer. Ninguno de los participantes inscritos en CELIA había recibido previamente terapia antiamiloide.
El estudio evaluó tres dosis de diranersen administradas por vía intratecal durante un período de tratamiento controlado con placebo de 76 semanas: 60 mg cada 24 semanas, 115 mg cada 24 semanas y 115 mg cada 12 semanas.
El criterio de valoración principal de CELIA fue la evaluación de la respuesta a la dosis para el cambio desde el inicio en la Clasificación clínica de demencia: suma de casillas (CDR-SB) en la semana 76. Los criterios de valoración secundarios y exploratorios incluyeron medidas clínicas, de biomarcadores y de imágenes adicionales, incluidos biomarcadores de tau en líquido cefalorraquídeo y tomografía por emisión de positrones (PET) de tau. Información adicional sobre el diseño del estudio CELIA está disponible en el listado de ClinicalTrials.gov para el estudio CELIA.
Un estudio de extensión a largo plazo (LTE) en curso continúa evaluando la seguridad, tolerabilidad y durabilidad a largo plazo del diranersen en la enfermedad de Alzheimer temprana.
Acerca de BiogenFundada en 1978, Biogen es una empresa biotecnológica líder que es pionera en ciencia innovadora para ofrecer nuevos medicamentos que transformen la vida de los pacientes y creen valor para los accionistas y nuestras comunidades. Aplicamos un profundo conocimiento de la biología humana y aprovechamos diferentes modalidades para avanzar en tratamientos o terapias de primera clase que brindan resultados superiores. Nuestro enfoque es asumir riesgos audaces, equilibrados con el retorno de la inversión para generar crecimiento a largo plazo. Publicamos periódicamente información que puede ser importante para los inversores en nuestro sitio web www.biogen.com. Síganos en las redes sociales: Facebook, LinkedIn, X, YouTube.
Biogen Safe HarborEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas relacionadas, entre otras cosas, con el potencial, los beneficios, la seguridad y la eficacia de diranersen; los posibles efectos clínicos del diranersen; el programa de desarrollo clínico, ensayos clínicos, lecturas de datos y presentaciones relacionadas con diranersen; el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer y la relación entre la proteína tau y la enfermedad de Alzheimer; el potencial de los negocios comerciales y los programas en tramitación de Biogen, incluido diranersen; y riesgos e incertidumbres asociados con el desarrollo y la comercialización de medicamentos. Estas declaraciones prospectivas pueden ir acompañadas de palabras como "objetivo", "anticipar", "asumir", "creer", "contemplar", "continuar", "podría", "estimar", "esperar", "pronosticar", "meta", "orientación", "esperanza", "pretender", "puede", "objetivo", "perspectiva", "planificar", "posible", "potencial", "predecir", "proyectar", "prospectar", "debería", "objetivo". “will”, “would” o el negativo de estas palabras u otras palabras y términos de significado similar. El desarrollo y la comercialización de medicamentos implican un alto grado de riesgo y sólo un pequeño número de programas de investigación y desarrollo dan como resultado la comercialización de un producto. Los resultados de los ensayos clínicos en etapa inicial pueden no ser indicativos de los resultados completos o de los resultados de ensayos clínicos en etapas posteriores o de mayor escala y no garantizan la aprobación regulatoria. No debe confiar indebidamente en estas declaraciones. Dada su naturaleza prospectiva, estas declaraciones implican riesgos e incertidumbres sustanciales que pueden basarse en suposiciones inexactas y podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los reflejados en dichas declaraciones.
Estas declaraciones prospectivas se basan en las creencias y suposiciones actuales de la administración y en la información actualmente disponible para la administración. Dada su naturaleza, no podemos asegurar que cualquier resultado expresado en estas declaraciones prospectivas se realizará en su totalidad o en parte. Advertimos que estas declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales están fuera de nuestro control y podrían causar que eventos o resultados futuros difieran materialmente de los declarados o implícitos en este documento, incluyendo, entre otros, la incertidumbre del éxito en el desarrollo y la posible comercialización de diranersen; pueden surgir inquietudes inesperadas a partir de datos, análisis o resultados adicionales obtenidos durante el Estudio CELIA; incertidumbre sobre nuestro éxito a largo plazo en el desarrollo, concesión de licencias o adquisición de otros productos candidatos o indicaciones adicionales para productos existentes; expectativas, planes, perspectivas y calendario de acciones relacionadas con aprobaciones de productos, aprobaciones de indicaciones adicionales para nuestros productos existentes, ventas, precios, crecimiento, reembolso y lanzamiento de nuestros productos comercializados y en desarrollo; el impacto potencial de una mayor competencia de productos en la industria biofarmacéutica y de atención médica, así como en cualquier otro mercado en el que compitamos, incluida una mayor competencia de nuevas terapias originales, genéricos, profármacos y biosimilares de productos existentes y productos aprobados bajo vías regulatorias abreviadas; nuestra capacidad para implementar eficazmente nuestra estrategia corporativa; dificultades para obtener y mantener cobertura, precios y reembolsos adecuados para nuestros productos; los impulsores del crecimiento de nuestro negocio, incluida nuestra dependencia de colaboradores y otros terceros para el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de productos y otros aspectos de nuestro negocio, que están fuera de nuestro control total; riesgos relacionados con la comercialización de biosimilares, que está sujeto a riesgos relacionados con nuestra dependencia de terceros, propiedad intelectual, desafíos competitivos y de mercado y cumplimiento normativo; el riesgo de que los resultados positivos en un ensayo clínico no puedan replicarse en ensayos posteriores o confirmatorios o que el éxito en ensayos clínicos en etapa inicial pueda no ser predictivo de los resultados en ensayos clínicos en etapa posterior o a gran escala o en ensayos en otras posibles indicaciones; riesgos asociados con los ensayos clínicos, incluida nuestra capacidad para gestionar adecuadamente las actividades clínicas, inquietudes inesperadas que puedan surgir de datos o análisis adicionales obtenidos durante los ensayos clínicos, las autoridades reguladoras pueden requerir información adicional o estudios adicionales, o pueden no aprobar o retrasar la aprobación de nuestros medicamentos candidatos; y la ocurrencia de eventos adversos de seguridad, restricciones de uso de nuestros productos o reclamos de responsabilidad del producto; y cualquier otro riesgo e incertidumbre que se describa en otros informes que hemos presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., que están disponibles en el sitio web de la SEC en www.sec.gov.
Estas declaraciones se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basan en información y estimaciones disponibles para nosotros en este momento. En caso de que se materialicen riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos, o si las suposiciones subyacentes resultan inexactas, los resultados reales podrían variar materialmente de los resultados pasados y de los anticipados, estimados o proyectados. Se advierte a los inversores que no confíen indebidamente en declaraciones prospectivas. Puede encontrar una lista y descripción adicionales de riesgos, incertidumbres y otros asuntos en nuestro Informe Anual en el Formulario 10-K para el año fiscal que finalizó el 31 de diciembre de 2025 y en nuestros informes posteriores en el Formulario 10-Q. Excepto que lo exija la ley, no asumimos ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros, cambios de circunstancias o de otro tipo.
Divulgación en medios digitalesDe vez en cuando, hemos utilizado, o esperamos utilizar en el futuro, nuestro sitio web de relaciones con inversores (investors.biogen.com), la cuenta de LinkedIn de Biogen (linkedin.com/company/biogen-) y la cuenta de Biogen X (https://x.com/biogen) como medio para revelar información al público de manera amplia y no excluyente, incluso para los fines de la Regulación de Divulgación Justa de la SEC. (Reg. FD). En consecuencia, los inversionistas deben monitorear nuestro sitio web de relaciones con inversionistas y estos canales de redes sociales, además de nuestros comunicados de prensa, presentaciones ante la SEC, conferencias telefónicas públicas y sitios web, ya que la información publicada en ellos podría ser importante para los inversionistas.
Referencias:
Fuente: Biogen Inc.
Fuente: HealthDay
Más recursos de noticias
Suscríbete a nuestro boletín
Cualquiera que sea su tema de interés, suscríbase a nuestros boletines para recibir lo mejor de Drugs.com en su bandeja de entrada.
Al corriente : 2026-05-19 09:50
Leer más
- Las puntuaciones de riesgo poligénico integradas identifican el riesgo de ocho afecciones cardiovasculares
- El tratamiento del afecto positivo supera al tratamiento del afecto negativo en la depresión y la ansiedad
- Kyverna presenta en la AAN los datos de la fase 2 a largo plazo de Miv-cel en la miastenia gravis generalizada, lo que demuestra respuestas profundas y duraderas durante 52 semanas
- El programa de eliminación de moho de la Ciudad de Nueva York redujo los casos de asma en urgencias en una cuarta parte, según un estudio
- (Z) -endoxifeno reduce la densidad mamaria mamográfica
- La clase de medicamento para la migraña, los inhibidores de CGRP, tiene un beneficio adicional: reducción del riesgo de glaucoma
Descargo de responsabilidad
Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.
La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.
Palabras clave populares
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions