Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho Zipalertinib để điều trị ung thư phổi không phải tế bào nhỏ giai đoạn nặng hoặc di căn cục bộ bằng đột biến chèn EGFR Exon 20

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Ung thư phổi không phải tế bào nhỏ

Hoa Kỳ. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho Zipalertinib để điều trị ung thư phổi không phải tế bào nhỏ di căn hoặc tiến triển cục bộ bằng đột biến chèn EGFR Exon 20

PRINCETON, New Jersey, TOKYO, Nhật Bản, CAMBRIDGE, Mass., Ngày 28 tháng 4 năm 2026 - Taiho Oncology, Inc., Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. và Cullinan Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CGEM) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) cho zipalertinib để điều trị cho bệnh nhân ung thư phổi không phải tế bào nhỏ di căn hoặc tiến triển cục bộ (NSCLC) với các đột biến thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR) exon 20 chèn (ex20ins) mà bệnh đã tiến triển trên hoặc sau khi hóa trị liệu dựa trên bạch kim, có hoặc không có amivantamab. Ngày hành động mục tiêu của Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 27 tháng 2 năm 2027.

  • NDA đệ trình dựa trên thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2b REZILIENT1, đã chứng minh các phản ứng bền vững và có ý nghĩa lâm sàng ở những bệnh nhân mắc NSCLC đột biến khi chèn EGFR exon 20 tái phát
  • Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) ngày hành động mục tiêu là ngày 27 tháng 2 năm 2027

    • NDA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ phần Giai đoạn 2b của thử nghiệm lâm sàng REZILIENT1 về đơn trị liệu bằng zipalertinib ở những bệnh nhân mắc NSCLC chứa đột biến EGFR ex20ins đã được điều trị trước đó. Nghiên cứu đã đáp ứng tiêu chí chính về tỷ lệ phản hồi khách quan. Kết quả nghiên cứu từ REZILIENT1 đã được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) năm 2025 và đồng thời được công bố trên Tạp chí Ung thư Lâm sàng.

    “Zipalertinib được phát hiện tại Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., và đã được phát triển với trọng tâm là giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân ung thư phổi không phải tế bào nhỏ đột biến chèn EGFR exon 20,” Harold cho biết Keer, MD, Tiến sĩ, Giám đốc Y tế, Taiho Oncology. “Việc FDA chấp nhận NDA đối với zipalertinib là một cột mốc quan trọng đối với chương trình này và chúng tôi mong muốn được hợp tác với FDA trong quá trình xem xét.”

    “Zipalertinib là một hợp chất được tạo ra bằng công nghệ khám phá và phát triển thuốc độc quyền của Taiho Pharmaceutical, Cysteinomix, với mục đích cung cấp một lựa chọn điều trị mới nhằm giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao,” Takeshi Sagara, Tiến sĩ, Giám đốc Điều hành, Thành viên Hội đồng Quản trị, Các vấn đề Y tế, Phát triển Dịch thuật, Phát triển Lâm sàng, Khám phá và Nghiên cứu Tiền lâm sàng tại Taiho Pharmaceutical cho biết. "Việc FDA chấp nhận NDA đánh dấu một cột mốc quan trọng, phản ánh dữ liệu khoa học và lâm sàng được tích lũy cho đến nay. Chúng tôi sẽ tiếp tục hợp tác chặt chẽ với Taiho Oncology, Cullinan Therapeutics và FDA trong suốt quá trình xem xét, với mục tiêu chung là cuối cùng mang đến một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân ung thư phổi không phải tế bào nhỏ đột biến chèn EGFR exon 20."

    "Sự chấp nhận của FDA đối với zipalertinib NDA là một bước quan trọng để tạo ra zipalertinib dành cho những người mắc bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ với đột biến chèn EGFR exon 20, những người tiếp tục phải đối mặt với các lựa chọn điều trị hạn chế,” Jeffrey Jones, MD, MBA, Giám đốc Y tế, Cullinan Therapeutics cho biết. "Chúng tôi vô cùng biết ơn những bệnh nhân và gia đình đã tham gia chương trình REZILIENT cũng như các nhà điều tra, nhóm nghiên cứu và những người ủng hộ sự hợp tác của họ đã giúp đạt được cột mốc quan trọng này. Chúng tôi tin rằng zipalertinib có tiềm năng giúp giải quyết một nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng và chúng tôi mong muốn được hợp tác với các đối tác của chúng tôi tại Taiho với mục tiêu mang zipalertinib đến những bệnh nhân đang chờ đợi các lựa chọn điều trị mới."

    Tóm tắt kết quả nghiên cứu cơ bản:

  • Zipalertinib đã chứng minh được hiệu quả có ý nghĩa lâm sàng ở nhóm có hiệu quả ban đầu (n=176), bao gồm 51 bệnh nhân đã dùng amivantamab trước đó.
  • Tỷ lệ đáp ứng khách quan được xác nhận (ORR) là 35%. Thời gian đáp ứng trung bình (mDOR) là 8,8 tháng
  • Ở những bệnh nhân được điều trị chỉ sau hóa trị liệu dựa trên bạch kim trước đó (n=125), ORR là 40% với mDOR là 8,8 tháng.
  • Trong phân tích phân nhóm thăm dò:
  • Những bệnh nhân đã nhận được trước đó amivantamab không dùng liệu pháp nhắm mục tiêu ex20ins khác (n=30) cho thấy ORR được xác nhận là 30% và mDOR là 14,7 tháng.
  • Bệnh nhân di căn não (n=68) cho thấy ORR được xác nhận là 31% và mDOR là 8,3 tháng.
  • Hồ sơ an toàn của zipalertinib có thể quản lý được và nhất quán với dữ liệu được báo cáo trước đó.¹ Các tác dụng phụ thường gặp nhất khi điều trị là viêm quanh móng, phát ban, thiếu máu, viêm da dạng mụn, tiêu chảy, khô da, buồn nôn và viêm miệng. Hầu hết các tác dụng phụ xảy ra trong quá trình điều trị là cấp độ 1 hoặc 2 theo Tiêu chí thuật ngữ chung NCI cho các tác dụng phụ (CTCAE v5.0).

    • Zipalertinib là một chất ức chế tyrosine kinase EGFR đường uống. Zipalertinib đã nhận được Chứng chỉ Trị liệu Đột phá vào năm 2021 để điều trị cho những bệnh nhân mắc NSCLC tiến triển cục bộ hoặc di căn có chứa đột biến EGFR ex20ins, những người trước đây đã được hóa trị liệu toàn thân dựa trên bạch kim.

    Giới thiệu về REZILIENT1

    REZILIENT1 (Nghiên cứu Zipalertinib trong Khối u Ung thư Phổi Không phải Tế bào Nhỏ EGFR) là thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 (NCT04036682) để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của zipalertinib ở bệnh nhân trưởng thành có chứa NSCLC tiến triển cục bộ hoặc di căn đột biến EGFR ex20ins đã được điều trị trước đó. Bệnh nhân được điều trị bằng zipalertinib đường uống 100 mg hai lần mỗi ngày. Các điểm cuối chính là tỷ lệ phản hồi khách quan (ORR) và thời gian đáp ứng (DOR) được đánh giá bằng đánh giá trung tâm độc lập mù quáng (ICR) theo Tiêu chí đánh giá phản hồi ở khối u rắn (RECIST) v1.1. Các tác dụng phụ được mô tả và phân loại theo Tiêu chí thuật ngữ chung NCI cho các tác dụng phụ (CTCAE v5.0).

    Giới thiệu về Zipalertinib

    Zipalertinib (mã phát triển: CLN-081/TAS6417) là một phân tử nhỏ có sẵn qua đường uống được thiết kế để nhắm mục tiêu kích hoạt các đột biến trong EGFR. Phân tử này được chọn vì nó có khả năng ức chế các biến thể EGFR có đột biến ex20ins, đồng thời loại bỏ EGFR kiểu hoang dã. Zipalertinib được thiết kế như một chất ức chế EGFR thế hệ tiếp theo, không thể đảo ngược để điều trị một nhóm nhỏ bệnh nhân được xác định về mặt di truyền mắc bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ. Zipalertinib đã nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá từ FDA để điều trị cho những bệnh nhân mắc NSCLC tiến triển cục bộ hoặc di căn chứa yếu tố tăng trưởng biểu bì EGFR ex20ins, những người trước đây đã được hóa trị liệu toàn thân dựa trên bạch kim. Zipalertinib đang trong quá trình nghiên cứu và chưa được cơ quan y tế nào chấp thuận.

    Zipalertinib đang được phát triển bởi Taiho Oncology, Inc. và công ty mẹ của nó, Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. trên toàn thế giới và cộng tác với Cullinan Therapeutics, Inc. ở Hoa Kỳ

    Giới thiệu về Đột biến chèn EGFR Exon 20

    NSCLC là một dạng ung thư phổi phổ biến và có tới 4% trong số tất cả các trường hợp trên toàn cầu có EGFR ex20ins, khiến chúng trở thành phân nhóm đột biến EGFR phổ biến thứ ba.2 Tại Hoa Kỳ, khoảng 16% bệnh nhân mắc NSCLC chứa đột biến EGFR,2 với các phần chèn vào exon 20 chiếm tới 12% trong số các đột biến này.3

    Giới thiệu về Taiho Oncology, Inc.

    Sứ mệnh của Taiho Oncology, Inc. là cải thiện cuộc sống của bệnh nhân ung thư, gia đình và những người chăm sóc họ. Công ty chuyên phát triển và thương mại hóa các chất chống ung thư dùng đường uống cho nhiều loại khối u khác nhau. Taiho Oncology có một mạng lưới mạnh mẽ gồm các ứng cử viên lâm sàng phân tử nhỏ nhắm vào các khối u rắn và khối u ác tính về huyết học, cùng với các ứng cử viên bổ sung trong giai đoạn phát triển tiền lâm sàng. Taiho Oncology là công ty con của Taiho Pharmaceutical Co., Ltd., một phần của Otsuka Holdings Co., Ltd. Taiho Oncology có trụ sở chính tại Princeton, New Jersey và giám sát các hoạt động tại Châu Âu và Canada của công ty mẹ, có trụ sở tại Baar, Thụy Sĩ và Oakville, Ontario, Canada.

    Để biết thêm thông tin, hãy truy cập https://www.taihooncology.com/ và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn và X.

    Taiho Oncology và logo Taiho Oncology là các nhãn hiệu đã đăng ký của Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

    Giới thiệu về Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. (Nhật Bản)

    Taiho Pharmaceutical, công ty con của Otsuka Holdings Co., Ltd. (https://www.otsuka.com/en/), là một dược phẩm chuyên khoa được điều hành bởi R&D, tập trung vào lĩnh vực ung thư và các bệnh liên quan đến miễn dịch. Triết lý công ty của công ty là dưới hình thức một lời cam kết: “Chúng tôi cố gắng cải thiện sức khỏe con người và đóng góp cho một xã hội được làm giàu bằng những nụ cười”. Đặc biệt, trong lĩnh vực ung thư, Taiho Pharmaceutical được biết đến là công ty hàng đầu tại Nhật Bản về phát triển các loại thuốc cải tiến để điều trị ung thư, danh tiếng đang nhanh chóng mở rộng nhờ nỗ lực R&D toàn cầu sâu rộng của họ. Ngoài ra, trong các lĩnh vực khác ngoài ung thư, công ty tạo ra và tiếp thị các sản phẩm chất lượng giúp điều trị hiệu quả các tình trạng bệnh lý và có thể giúp cải thiện chất lượng cuộc sống của mọi người. Luôn đặt khách hàng lên hàng đầu, Taiho Pharmaceutical cũng đặt mục tiêu cung cấp các sản phẩm chăm sóc sức khỏe người tiêu dùng hỗ trợ nỗ lực của mọi người nhằm có được cuộc sống trọn vẹn và bổ ích. Để biết thêm thông tin về Taiho Pharmaceutical, vui lòng truy cập https://www.taiho.co.jp/en.

    Giới thiệu về liệu pháp Cullinan

    Cullinan Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CGEM) là một công ty dược phẩm sinh học đang phát triển các liệu pháp tiềm năng hạng nhất hoặc tốt nhất, có tác động cao cho các bệnh tự miễn dịch và ung thư. Cullinan theo đuổi các mục tiêu điều trị đầy hứa hẹn trong khi tận dụng kiến ​​thức chuyên môn cốt lõi về các tế bào T, được thiết lập trong ung thư học và hiện đang tiến triển sang các bệnh tự miễn dịch. Với quy trình ở giai đoạn lâm sàng được xây dựng dựa trên phương pháp tiếp cận khoa học nghiêm ngặt và sự đổi mới có mục đích, Cullinan đang thúc đẩy sứ mệnh của mình là cung cấp các tiêu chuẩn chăm sóc mới cho bệnh nhân. Tìm hiểu thêm về Cullinan tại https://cullinantherapeutics.com/ và theo dõi Cullinan trên LinkedIn và X.

    Tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm, nhưng không giới hạn ở, các tuyên bố rõ ràng hoặc ngụ ý liên quan đến niềm tin và kỳ vọng của công ty về khả năng zipalertinib nhận được sự chấp thuận của FDA để điều trị cho bệnh nhân mắc NSCLC tiến triển cục bộ hoặc di căn chứa đột biến EGFR ex20ins mà bệnh đã tiến triển sau hoặc sau hóa trị liệu dựa trên bạch kim, có hoặc không có amivantamab, thời điểm dự kiến phê duyệt của FDA, hồ sơ an toàn và hiệu quả của zipalertinib và tiềm năng của nó trong việc giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và các tuyên bố khác không phải là sự thật lịch sử. Các từ “tin tưởng”, “tiếp tục”, “có thể”, “ước tính”, “mong đợi”, “dự định”, “có thể”, “kế hoạch”, “tiềm năng”, “dự án”, “theo đuổi”, “sẽ” và các cách diễn đạt tương tự nhằm xác định các tuyên bố hướng tới tương lai, mặc dù không phải tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai đều chứa những từ xác định này.

    Mọi tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này đều dựa trên kỳ vọng hiện tại của ban quản lý và niềm tin về các sự kiện trong tương lai và phải được biết và biết. những rủi ro và sự không chắc chắn chưa biết có thể khiến kết quả, hiệu suất hoặc thành tích thực tế của chúng tôi khác biệt đáng kể so với bất kỳ kết quả, hiệu suất hoặc thành tích nào trong tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Những rủi ro này bao gồm nhưng không giới hạn ở những điều sau: sự không chắc chắn về thời gian và kết quả của việc đệ trình quy định; rủi ro rằng mọi NDA, IND hoặc các đệ trình quy định khác mà chúng tôi có thể nộp cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hoặc các cơ quan quản lý toàn cầu khác đều không được chấp nhận hoặc thông qua theo tiến trình dự kiến ​​của chúng tôi, hoặc hoàn toàn không được chấp nhận; sự thành công của các thử nghiệm lâm sàng và nghiên cứu tiền lâm sàng của chúng tôi; những rủi ro liên quan đến khả năng bảo vệ và duy trì vị thế sở hữu trí tuệ của chúng tôi; những rủi ro liên quan đến sản xuất, cung cấp và phân phối các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi; rủi ro rằng bất kỳ một hoặc nhiều ứng cử viên sản phẩm nào của chúng tôi, bao gồm cả những sản phẩm được đồng phát triển, sẽ không được phát triển và thương mại hóa thành công; nguy cơ kết quả của các nghiên cứu tiền lâm sàng hoặc nghiên cứu lâm sàng sẽ không mang tính dự đoán về kết quả trong tương lai liên quan đến các nghiên cứu trong tương lai; ảnh hưởng của những thay đổi trong điều kiện kinh tế toàn cầu, bao gồm những bất ổn liên quan đến chính sách thương mại quốc tế, thuế quan và động lực của chuỗi cung ứng đối với hoạt động kinh doanh và hoạt động của chúng tôi; và sự thành công của bất kỳ sự hợp tác, hợp tác, giấy phép hoặc thỏa thuận tương tự nào. Những rủi ro và sự không chắc chắn quan trọng khác được thảo luận trong hồ sơ của chúng tôi với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, bao gồm cả phần chú thích “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên gần đây nhất của chúng tôi theo Mẫu 10-K và các hồ sơ tiếp theo gửi lên SEC, có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai được đưa ra trong thông cáo báo chí này. Mặc dù chúng tôi có thể chọn cập nhật những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy vào một thời điểm nào đó trong tương lai, nhưng chúng tôi từ chối mọi nghĩa vụ phải làm như vậy, ngay cả khi các sự kiện tiếp theo khiến quan điểm của chúng tôi thay đổi, ngoại trừ trong phạm vi luật pháp yêu cầu. Không nên coi những tuyên bố hướng tới tương lai này là đại diện cho quan điểm của chúng tôi kể từ bất kỳ ngày nào sau ngày phát hành thông cáo báo chí này. Hơn nữa, trừ khi luật pháp yêu cầu, cả công ty và bất kỳ người nào khác đều không chịu trách nhiệm về tính chính xác và đầy đủ của các tuyên bố hướng tới tương lai có trong thông cáo báo chí này. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào có trong thông cáo báo chí này chỉ đề cập đến ngày đưa ra tuyên bố đó.

    Tài liệu tham khảo

  • Piotrowska Z, Tan DS, Smit EF, et al. Tính an toàn, khả năng dung nạp và hoạt tính chống ung thư của zipalertinib ở những bệnh nhân ung thư phổi không phải tế bào nhỏ có chứa thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì exon 20. Tạp chí Ung thư lâm sàng. Có tại: https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.23.00152.
  • Burnett H, Emich H, Carroll C, và cộng sự. Gánh nặng dịch tễ học và lâm sàng của việc chèn EGFR exon 20 trong ung thư phổi không phải tế bào nhỏ tiến triển: tổng quan tài liệu có hệ thống. XIN MỘT. 2021;16(3):e0247620. Có tại: https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0247620.
  • Riess JW, Gandara DR, Frampton GM, và những người khác. Các phần chèn EGFR Exon 20 đa dạng và các thay đổi phân tử xảy ra đồng thời được xác định bằng hồ sơ bộ gen toàn diện của NSCLC. Tạp chí Ung thư lồng ngực. 2018 ngày 5 tháng 7;13(10):1560–1568. Có tại: https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/pdf.

    • Nguồn: Taiho Oncology, Inc.

    Nguồn: HealthDay

    Lịch sử phê duyệt Zipalertinib của FDA

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Tin tức y tế hàng ngày
  • Tin tức dành cho chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Tình trạng thiếu thuốc
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Phê duyệt thuốc gốc
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-04-30 15:14

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến