Pasithea Therapeutics oznamuje udělení označení vzácných dětských onemocnění (RPDD) od FDA pro PAS-004 pro léčbu neurofibromatózy typu 1 (NF1)

Sledujte Drugslib

MIAMI, 20. dubna 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA) („Pasithea“ nebo „Společnost“), biotechnologická společnost v klinickém stádiu vyvíjející PAS-004, makrocyklický inhibitor MEK nové generace, udělila úřad Radedia (Pedia) a Pedia, že inhibitor MEK Drug. Označení onemocnění podle PAS-004 pro léčbu neurofibromatózy typu 1 (NF1).

  • Označení vzácného dětského onemocnění může způsobit, že Pasithea bude způsobilá k získání prioritního kontrolního poukazu (PRV)

    • FDA uděluje RPDD pro vážná nebo život ohrožující až život ohrožující onemocnění, která postihují především osoby od narození do 8 let, u nichž se manifestují méně než 200 000 lidí v USA. V USA žije přibližně 115 000 jedinců s NF1.

    V rámci programu FDA na prioritní přezkoumání vzácných dětských onemocnění může sponzor, který obdrží schválení žádosti o nový lék (NDA) nebo žádosti o licenci biologického léčiva (BLA) pro vzácné dětské onemocnění, získat nárok na prioritní kontrolní poukaz (“PRV”), který lze uplatnit za účelem získání přednostního posouzení pro následnou marketingovou žádost pro jiný produkt. PRV může být prodán nebo převeden na jiného sponzora. Za posledních 12 měsíců se zveřejněné prodeje PRV pohybovaly od 150 do 205 milionů USD.

    „Jsme rádi, že jsme obdrželi označení vzácného dětského onemocnění od americké FDA pro náš program PAS-004 pro pacienty s NF1,“ řekl Dr. Tiago Reis Marques, generální ředitel společnosti Pasithea. "Toto označení pro PAS-004 posiluje potenciál PAS-004 řešit tento vážný stav."

    PAS-004 dosud obdržela následující regulační označení FDA: Označení léčiva pro vzácná onemocnění, Označení rychlého postupu a Označení pro vzácná dětská onemocnění.

    Společnost v současné době provádí multicentrickou, otevřenou studii fáze 1/1b s eskalací dávek PAS-004 u dospělých účastníků s recidivou symptomatickou nebo neoperovatelnou NF1. (NCT06961565).

    O NF1-PNPlexiformní neurofibromy (PN) jsou nádory pocházející z nervové pochvy, které prorůstají nervy a kolem nich a mohou zahrnovat více nervových větví. Třicet až padesát procent (30-50 %) pacientů s NF1 bude mít PN, které mohou podstoupit maligní transformaci. Morbidity související s PN jsou primárně způsobeny přímým dopadem nádoru na okolní struktury a mohou být život ohrožující, když stlačují životně důležité orgány nebo když se stanou maligními.

    O společnosti Pasithea Therapeutics Corp.Pasithea je biotechnologická společnost v klinické fázi primárně zaměřená na výzkum a vývoj svého hlavního kandidáta na léčivo určeného k léčbě inhibitorů MEK00, MEK-004 příští generace, pro léčbu makrocyklického inhibitoru PAS- RASopatie, nádory řízené dráhou MAPK a další onemocnění. Společnost v současné době testuje PAS-004 ve fázi 1 klinické studie u pacientů s pokročilou rakovinou (NCT06299839) a ve fázi 1/1b klinické studie u pacientů s plexiformními neurofibromy asociovanými s neurofibromatózou typu 1 (NF1) se symptomatickými a neoperabilními, neúplně resekovanými06561 PN).

    Výhledová prohlášení

    Tato tisková zpráva obsahuje prohlášení, která představují „výhledová prohlášení“ učiněná v souladu s ustanoveními bezpečného přístavu Zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Tato výhledová prohlášení zahrnují prohlášení týkající se probíhající fáze 1 klinické studie společnosti PAS-004 u pacientů s pokročilou klinickou fází 1b, u pacientů s pokročilou rakovinou Ph1b. PAS-004 u dospělých pacientů s NF1 a bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a předběžnou účinnost PAS-004, jakož i všechna další prohlášení, jiná než prohlášení o historických skutečnostech, týkající se současných názorů a předpokladů Společnosti s ohledem na budoucí události týkající se jejího podnikání, jakož i další prohlášení s ohledem na úspěch, očekávání a přesvědčení Společnosti s ohledem na úspěch, očekávání a přesvědčení Společnosti. a budoucí obchodní strategie, vývoj produktů, předklinické studie, klinické studie, klinické a regulační harmonogramy, tržní příležitost, konkurenční postavení, obchodní strategie, potenciální růst a možnosti financování a další prohlášení, která mají prediktivní povahu. Výhledová prohlášení podléhají řadě podmínek, z nichž mnohé jsou mimo kontrolu Společnosti. I když společnost věří, že tato výhledová prohlášení jsou přiměřená, neměla by se příliš spoléhat na žádná taková výhledová prohlášení, která jsou založena na informacích dostupných Společnosti k datu tohoto zveřejnění. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných odhadech a předpokladech a podléhají různým rizikům a nejistotám, včetně rizik, že výsledky budoucích klinických studií se nemusí shodovat s výsledky pozorovanými k dnešnímu dni, mohou být negativní nebo nejednoznačné nebo nemusí dosáhnout úrovně statistické významnosti požadované pro schválení regulačními orgány, jakož i dalších faktorů uvedených v nejnovější výroční zprávě společnosti na formuláři 10-K, čtvrtletní zpráva o formulářích a další čtvrtletní zprávy. a burzovní komise (SEC). Skutečné výsledky se tedy mohou podstatně lišit. Společnost se nezavazuje aktualizovat tato prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích událostí nebo jinak, po datu tohoto vydání, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon.

    Zdroj: Pasithea

    Zdroj: HealthDay

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Zprávy pro zdravotníky
  • Nová zkušební aplikace pro schválení léků
  • New Drugli>
  • Generická schválení léků
  • Podcast Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-04-21 14:29

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova