Viridian Therapeutics annuncia i risultati principali positivi dello studio clinico di fase 3 REVEAL‑2 di Elegrobart sulla malattia cronica dell'occhio della tiroide

Segui Drugslib su

WALTHAM, Massachusetts–(BUSINESS WIRE) 5 maggio 2026 – Viridian Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VRDN), un'azienda biotecnologica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci potenzialmente migliori per le malattie autoimmuni e rare, ha annunciato oggi i dati positivi dello studio clinico di fase 3 REVEAL‑2 su elegrobart in pazienti con malattia cronica dell'occhio tiroideo (TED). Elegrobart è un anticorpo monoclonale somministrato per via sottocutanea, con emivita estesa, mirato al recettore del fattore di crescita simile all'insulina 1 (IGF‑1R). REVEAL‑2 ha valutato due regimi di dosaggio, ogni quattro settimane (Q4W) e ogni otto settimane (Q8W), rispetto al placebo.

"Siamo entusiasti dei risultati positivi di REVEAL 2 di oggi e consideriamo questi dati come un importante passo avanti per la popolazione di pazienti TED cronici. Considerata la risposta di proptosi simile a quella IV e i nostri piani per il lancio con un autoiniettore a domicilio, riteniamo che elegrobart possa attrarre in modo significativo i pazienti cronici a cercare un trattamento. La semplicità e la comodità senza eguali di Elegrobart potrebbero guidare in modo univoco l’espansione del vasto e poco servito mercato dei TED cronici”, ha affermato Steve Mahoney, Presidente e Amministratore delegato di Viridian Therapeutics. "Con il nostro lancio anticipato di veligrotug, che è un breve ciclo di infusione endovenosa, e due studi clinici registrativi positivi di fase 3 REVEAL a supporto della somministrazione sottocutanea settimanale Q4 e Q8 di elegrobart, il nostro portafoglio ha il potenziale per offrire efficacia e sicurezza anti-IGF-1R in regimi di trattamento convenienti per i pazienti TED con malattia attiva o cronica."

"Il TED cronico rimane una condizione difficile. Molti pazienti convivono con questa malattia da anni o decenni e trarrebbero beneficio da un'opzione terapeutica efficace e conveniente", ha affermato John Mandeville, MD, PhD, chirurgo oculoplastico presso Ophthalmic Consultants di Boston e che è anche un associato clinico presso il Massachusetts General Hospital. "Questi risultati di REVEAL 2 dimostrano il potenziale di elegrobart nel fornire un miglioramento significativo dei segni e dei sintomi della TED in sole tre dosi. Inoltre, un semplice autoiniettore che i pazienti possono utilizzare a casa potrebbe essere un'opzione interessante per molti pazienti che vivono con una malattia cronica."

Risultati principali della fase 3 di Elegrobart REVEAL‑2

REVEAL‑2 ha valutato l'efficacia e la sicurezza di elegrobart sottocutaneo Q4W o Q8W rispetto al placebo in pazienti con TED cronico. Nello studio clinico sono stati arruolati 204 pazienti, randomizzati 1:1:1 a elegrobart Q4W (n = 70), elegrobart Q8W (n = 68) e placebo (n = 66).

Efficacia REVEAL‑2

REVEAL-2 ha raggiunto il suo endpoint primario sia per la Food and Drug Administration (FDA) statunitense che per l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) con elevata significatività statistica (p < 0,0001). Inoltre, REVEAL-2 ha soddisfatto tutti i suoi endpoint secondari chiave della proptosi nei bracci di trattamento Q4W e Q8W con elevata significatività statistica, e il braccio di trattamento Q4W ha mostrato un tasso di risposta alla diplopia statisticamente significativo alla settimana 24. L’efficacia è stata generalmente coerente indipendentemente dal punteggio di attività clinica (CAS) al basale. Di seguito sono presentati i risultati degli endpoint primari e di tutti gli endpoint secondari chiave alla settimana 24:

Elegrobart Q4W(n = 70)

Elegrobart Q8W(n = 68)

Placebo(n = 66)

Proptosi

Tasso di risposta alla proptosi (esoftalmometria)

50%

(endpoint primario FDA)

54%

15%

valore p

p < 0,0001

p < 0.0001

n/a

Tasso complessivo di risposta (ORR)1

47%

(Endpoint primario EMA)

54%

15%

valore p

p < 0,0001

p < 0,0001

n/a

Cambiamento medio della proptosi rispetto al basale (esoftalmometria)

-1,9 mm

-2,1 mm

-0,5 mm

valore p

p < 0,0001

p < 0,0001

n/a

Diplopia

Tasso di risposta Diplopia

61%

55%

38%

valore p

p = 0,0118

p = 0,0419

n/a

Risoluzione completa diplopia

44%

36%

25%

valore p

p = 0,0295

p = 0.1304

n/a

I risultati con p <0,025 sono statisticamente significativi.1 Partecipanti sia con proptosi che con risposta CAS; Risposta CAS definita come nessun peggioramento del CAS rispetto al basale nell'occhio dello studio, senza deterioramento nell'occhio controverso (aumento ≥2 punti)

REVEAL-2 Sicurezza

Elegrobart è stato generalmente ben tollerato nello studio REVEAL‑2 con un profilo di sicurezza costituito da eventi avversi generalmente attesi dalla classe anti-IGF-1R, la stragrande maggioranza dei quali erano lievi. I tassi di compromissione dell'udito erano bassi in entrambi i bracci di trattamento Q4W e Q8W (tassi aggiustati per il placebo rispettivamente del 4,1% e dell'8,8%). Il 91% dei pazienti trattati con elegrobart ha completato l'intero ciclo di trattamento e non si sono verificati eventi avversi gravi (SAE) correlati al trattamento.

Presentazione BLA di Elegrobart prevista nel primo trimestre del 2027

  • REVEAL‑2 è il secondo studio clinico pivotal di fase 3 di successo per elegrobart, dopo i risultati positivi di REVEAL‑1 nel TED attivo.
  • Viridian è sulla buona strada per presentare una domanda di licenza biologica (BLA) alla FDA statunitense per elegrobart nel primo trimestre del 2027.
  • Se approvato, elegrobart ha il potenziale per offrire un trattamento conveniente a domicilio in sole tre dosi sia per i pazienti attivi che per quelli cronici.

    • Veligrotug sulla buona strada con una data di azione target PDUFA del 30 giugno 2026

  • Viridian è pronta per il lancio commerciale previsto negli Stati Uniti per veligrotug, il suo programma principale per TED. Viridian prevede che l'infrastruttura per gli affari commerciali e medici di veligrotug supporterà un potenziale lancio di elegrobart, se approvato, con investimenti incrementali limitati.
  • Veligrotug ha ottenuto la designazione di terapia rivoluzionaria dalla FDA e il suo BLA è sottoposto a revisione prioritaria presso la FDA con una data di azione prevista dal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 30 giugno 2026.

    • Teleconferenza e webcast informazioni

    Viridian ospiterà una teleconferenza oggi alle 8:00 ET per discutere i dati principali di REVEAL‑2.

  • Dial‑in (Stati Uniti): (800) 715-9871
  • Dial‑in (internazionale): +1 (646) 307-1963
  • ID conferenza: 7373356

    • È possibile accedere a un webcast in diretta della teleconferenza tramite la sezione "Eventi" nella pagina Investitori del sito web di Viridian Therapeutics. Dopo il webcast in diretta, sul sito web sarà disponibile anche una versione archiviata della chiamata.

    Informazioni su Viridian Therapeutics

    Viridian è un'azienda biotecnologica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di potenziali farmaci d'eccellenza per pazienti affetti da malattie autoimmuni e rare. L'esperienza di Viridian nella scoperta di anticorpi e nell'ingegneria proteica consente lo sviluppo di candidati terapeutici differenziati per bersagli farmacologici convalidati e meccanismi di guida della malattia nelle malattie autoimmuni e rare.

    Viridian sta promuovendo diversi candidati per il recettore del fattore di crescita anti-insulina simile all'insulina (IGF-1R) in fase avanzata nella clinica per il trattamento di pazienti con malattia dell'occhio tiroideo (TED). L’azienda ha condotto un programma fondamentale per veligrotug, comprendente due studi clinici globali di fase 3, THRIVE e THRIVE-2, per valutarne l’efficacia e la sicurezza nei pazienti con TED attivo e cronico. THRIVE e THRIVE-2 hanno riportato dati topline positivi, raggiungendo i loro endpoint primari e tutti gli endpoint secondari. Viridian sta inoltre promuovendo elegrobart come potenziale primo autoiniettore sottocutaneo per il trattamento della TED. Viridian sta conducendo un programma pilota in corso per elegrobart, che comprende due studi clinici pilota globali di fase 3, REVEAL-1 e REVEAL-2, per valutare l'efficacia e la sicurezza di elegrobart in pazienti con TED attivo e cronico. REVEAL-1 e REVEAL-2 hanno riportato dati positivi, raggiungendo i loro endpoint primari e numerosi endpoint secondari.

    Oltre al suo portafoglio di inibitori IGF‑1R, Viridian sta sviluppando un programma per il recettore dell'ormone anti-tiroide (TSHR) progettato come potenziale terapia per TED e la malattia di Graves.

    Viridian sta inoltre sviluppando un nuovo portafoglio di inibitori neonatali del recettore Fc (FcRn), tra cui VRDN-006 e VRDN-008, che hanno il potenziale per essere sviluppati in molteplici malattie autoimmuni.

    Viridian ha sede a Waltham, Massachusetts. Per ulteriori informazioni, visitare www.viridiantherapeutics.com.

    Dichiarazioni previsionali

    Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Tali dichiarazioni possono essere identificate dall'uso di parole come, ma non limitate a, "anticipare", "credere", "diventare", "continuare", "potrebbe", "progettare", "stimare", "aspettarsi", "intendere", "può", "potrebbe", "sulla buona strada" “piano”, “potenziale”, “prevedere”, “progetto”, “dovrebbe”, “obiettivo”, “sarà” o “sarebbe” o altri termini o espressioni simili che riguardano le nostre aspettative, piani e intenzioni. Le dichiarazioni previsionali non costituiscono né fatti storici né garanzie di prestazioni future. Si basano invece sulle nostre convinzioni, aspettative e ipotesi attuali. Le dichiarazioni previsionali includono, a titolo esemplificativo, dichiarazioni riguardanti: sviluppo preclinico, sviluppo clinico e commercializzazione anticipata dei prodotti candidati Viridian; Le aspettative di Viridian riguardo ai tempi previsti o alla probabilità di presentazioni e approvazioni normative, inclusa l'approvazione anticipata del BLA per veligrotug e la presentazione anticipata di un BLA per elegrobart nel primo trimestre del 2027; il potenziale di elegrobart come potenziale prima terapia sottocutanea per il trattamento della TED e il suo potenziale di lancio commerciale con un autoiniettore a domicilio; i potenziali benefici di elegrobart per i pazienti, inclusa la sua fattibilità come soluzione convincente per i pazienti che vivono con malattie sia attive che croniche e fornisce un miglioramento significativo dei segni e dei sintomi di TED in sole tre dosi; Le aspettative di Viridian con le dimensioni e la posizione del mercato; che l'infrastruttura commerciale del veligrotug supporterà un potenziale lancio di elegrobart, se approvato, con investimenti incrementali limitati; il potenziale di elegrobart di espandere il mercato dei prodotti in TED, se approvato; e i prodotti candidati Viridian sono potenzialmente i migliori della categoria.

    Di tanto in tanto possono emergere nuovi rischi e incertezze e non è possibile prevedere tutti i rischi e le incertezze. Non viene rilasciata alcuna dichiarazione o garanzia (espressa o implicita) circa l'accuratezza di tali dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali sono soggette a una serie di rischi e incertezze materiali inclusi ma non limitati a: potenziale utilità, efficacia, potenza, sicurezza, benefici clinici, risposta clinica e convenienza dei prodotti candidati Viridian; che i risultati o i dati degli studi clinici completati o in corso potrebbero non essere rappresentativi dei risultati degli studi clinici in corso o futuri; che i risultati degli studi clinici in corso o futuri potrebbero non supportare la richiesta di approvazioni normative; i tempi, i progressi e i piani per la nostra ricerca in corso o futura, i programmi di sviluppo preclinico e clinico; modifiche ai protocolli di sperimentazione per studi clinici in corso o nuovi; aspettative e cambiamenti riguardanti i tempi per la presentazione delle dichiarazioni normative; aspettative e cambiamenti riguardo ai tempi di iscrizione e ai dati; incertezza e potenziali ritardi legati allo sviluppo clinico dei farmaci; la durata e l'impatto dei ritardi normativi nei nostri programmi clinici; i tempi e la nostra capacità di ottenere e mantenere le approvazioni normative per i nostri candidati terapeutici; rischi di produzione; concorrenza di altre terapie o prodotti; stime delle dimensioni del mercato; altre questioni che potrebbero influenzare la sufficienza della liquidità esistente, di mezzi equivalenti e di investimenti a breve termine per finanziare le operazioni; la nostra posizione finanziaria; i nostri futuri risultati operativi e prestazioni finanziarie; Posizione della proprietà intellettuale di Viridian; che i nostri prodotti candidati potrebbero non avere successo commerciale, se approvati; e altri rischi descritti di volta in volta nella sezione "Fattori di rischio" dei nostri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission (SEC), compresi quelli descritti nella nostra più recente relazione annuale sul modulo 10-K o nella relazione trimestrale sul modulo 10-Q, a seconda dei casi, e integrati di volta in volta dai nostri rapporti attuali sul modulo 8-K. Qualsiasi dichiarazione previsionale si riferisce solo alla data in cui è stata fatta. Né la società, né i suoi affiliati, consulenti o rappresentanti, si assumono alcun obbligo di aggiornare pubblicamente o rivedere qualsiasi dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri o altro, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge. Non si deve fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali in quanto rappresentano le opinioni della società in qualsiasi data successiva alla data odierna.

    Fonte: Viridian Therapeutics, Inc.

    Fonte: HealthDay

    Altre risorse per le notizie

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Notizie per gli operatori sanitari
  • Approvazioni di nuovi farmaci
  • Domande di nuovi farmaci
  • Risultati di studi clinici
  • Approvazioni di farmaci generici
  • Podcast di Drugs.com

    • Iscriviti alla nostra newsletter

    Qualunque sia il tuo argomento di interesse, iscriviti alle nostre newsletter per ricevere il meglio di Drugs.com nella tua casella di posta.

    Pubblicato : 2026-05-06 20:59

    Per saperne di più

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

    Parole chiave popolari