Firma Viridian Therapeutics ogłasza pozytywne wyniki badania klinicznego fazy 3 leku Elegrobart REVEAL-2 dotyczącego przewlekłej choroby tarczycy i oczu
WALTHAM, Massachusetts – (BUSINESS WIRE) 5 maja 2026 r. – Viridian Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VRDN), firma biotechnologiczna skupiająca się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji potencjalnie najlepszych w swojej klasie leków na choroby autoimmunologiczne i rzadkie, ogłosiła dzisiaj pozytywne podstawowe dane z badania klinicznego 3 fazy REVEAL-2 dotyczącego stosowania elegrobartu u pacjentów z przewlekłą tarczycową chorobą oczu (TED). Elegrobart to podawane podskórnie przeciwciało monoklonalne o przedłużonym okresie półtrwania, skierowane przeciwko receptorowi insulinopodobnego czynnika wzrostu‑1 (IGF‑1R). W porównaniu z placebo w badaniu REVEAL‑2 oceniano dwa schematy dawkowania co cztery tygodnie (co 4 tygodnie) i co osiem tygodni (co 8 tygodni).
„Jesteśmy podekscytowani dzisiejszymi pozytywnymi wynikami badania REVEAL 2 i postrzegamy te dane jako ważny krok naprzód dla populacji pacjentów z przewlekłą TED. Biorąc pod uwagę reakcję wytrzewną przypominającą IV i nasze plany wprowadzenia na rynek domowego automatycznego wstrzykiwacza, wierzymy, że elegrobart może w znaczący sposób przyciągnąć pacjentów z przewlekłą chorobą do zgłaszania się na leczenie. Niezrównana prostota i wygoda urządzenia Elegrobart mogą w wyjątkowy sposób pobudzić rozwój dużego i niedostatecznie obsługiwanego rynku TED dla pacjentów z chorobami przewlekłymi” – powiedział Steve Mahoney, prezes i dyrektor generalny Viridian Therapeutics. „Dzięki przewidywanemu wprowadzeniu na rynek weligrotugu, który jest krótkim kursem wlewu dożylnego, oraz dwóm pozytywnym wynikom kluczowych badań klinicznych fazy 3 REVEAL, potwierdzających podawanie elegrobartu podskórnie zarówno co czwarty kwartał, jak i co ósmy tydzień, nasze portfolio może potencjalnie zapewnić skuteczność i bezpieczeństwo anty-IGF-1R w wygodnych schematach leczenia dla pacjentów TED z aktywną lub przewlekłą chorobą.”
„Przewlekły TED pozostaje stanem wymagającym. Wielu pacjentów żyje z tą chorobą od lat lub dziesięcioleci i odniosłoby korzyści dzięki skutecznej i wygodnej opcji leczenia” – powiedział dr John Mandeville, chirurg okuloplastyczny w Ophtalmic Consultants w Bostonie, który jest także współpracownikiem klinicznym w Massachusetts General Hospital. "Te wyniki badania REVEAL 2 pokazują potencjał elegrobartu w zakresie zapewniania znaczącej poprawy w zakresie objawów przedmiotowych i podmiotowych TED już po podaniu zaledwie trzech dawek. Co więcej, prosty automatyczny wstrzykiwacz, którego pacjenci mogą używać w domu, może być atrakcyjną opcją dla wielu pacjentów cierpiących na choroby przewlekłe."
Najważniejsze wyniki fazy 3 firmy Elegrobar REVEAL‑2
REVEAL-2 oceniał skuteczność i bezpieczeństwo podawania podskórnego elegrobartu co 4 tygodnie lub co 8 tygodni w porównaniu z placebo u pacjentów z przewlekłym TED. Do badania klinicznego włączono 204 pacjentów, przydzielonych losowo w stosunku 1:1:1 do grupy otrzymującej elegrobart Q4W (n = 70), elegrobart Q8W (n = 68) i placebo (n = 66).
REVEAL-2 Skuteczność
REVEAL-2 osiągnął swój główny punkt końcowy zarówno według amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), jak i Europejskiej Agencji Leków (EMA), z wysoką istotnością statystyczną (p < 0,0001). Ponadto w badaniu REVEAL-2 osiągnięto wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe dotyczące proptozy w ramionach leczenia Q4W i Q8W z wysokim poziomem istotności statystycznej, a w ramieniu leczenia Q4W wykazano statystycznie istotny odsetek odpowiedzi na podwójne widzenie w 24. tygodniu. Skuteczność była zasadniczo stała niezależnie od początkowej punktacji aktywności klinicznej (CAS). Wyniki pierwszorzędowych i wszystkich kluczowych drugorzędowych punktów końcowych w 24. tygodniu przedstawiono poniżej:
| Elegrobart Q4W(n = 70) | Elegrobart Q8W(n = 68) | Placebo(n = 66) | ||
Proptoza | Odsetek reakcji na wytrzeszcz (egzoftalmometria) | 50% (główny punkt końcowy FDA) | 54% | 15% |
Wartość p | p < 0,0001 | p < 0,0001 | nie dotyczy | |
Ogólny współczynnik odpowiedzi (ORR)1 | 47% (Główny punkt końcowy EMA) | 54% | 15% | |
| wartość p | p < 0,0001 | p < 0,0001 | nie dotyczy | |
| Wytrzeszcz oznacza zmianę w stosunku do wartości wyjściowych (egzoftalmometria) | -1,9 mm | -2,1 mm | -0,5 mm | |
| wartość p | p < 0,0001 | p < 0,0001 | nie dotyczy | |
| Diplopia | Odsetek osób reagujących na podwójne widzenie | 61% | 55% | 38% |
Wartość p | p = 0,0118 | p = 0,0419 | nie dotyczy | |
Diplopia całkowita rozdzielczość | 44% | 36% | 25% | |
Wartość p | p = 0,0295 | p = 0,1304 | nie dotyczy |
Wyniki przy p < 0,025 są istotne statystycznie.1 Uczestnicy z odpowiedzią zarówno na wytrzeszcz, jak i CAS; Odpowiedź CAS zdefiniowana jako brak pogorszenia CAS w porównaniu z wartością wyjściową w oku objętym badaniem, bez pogorszenia stanu w oku drugim (wzrost o ≥2 punkty)
Bezpieczeństwo REVEAL-2
Elegrobart był ogólnie dobrze tolerowany w badaniu REVEAL-2, a profil bezpieczeństwa obejmował zdarzenia niepożądane ogólnie oczekiwane w przypadku klasy anty-IGF-1R, z których zdecydowana większość miała łagodny charakter. Częstość występowania zaburzeń słuchu była niska zarówno w ramionach leczenia Q4W, jak i Q8W (odpowiednio 4,1% i 8,8% skorygowane względem placebo). 91% pacjentów leczonych elegrobartem ukończyło pełny cykl leczenia i nie wystąpiły żadne poważne zdarzenia niepożądane (SAE) związane z leczeniem.
Złożenie wniosku dotyczącego Elegrobart BLA spodziewane w pierwszym kwartale 2027 r.
Veligrotug na dobrej drodze z docelową datą działania PDUFA: 30 czerwca 2026 r.
Telekonferencja i informacje o transmisji internetowej
Firma Viridian zorganizuje dzisiaj telekonferencję o 8:00 czasu wschodniego, aby omówić najważniejsze dane REVEAL-2.
Do transmisji internetowej telekonferencji na żywo można uzyskać dostęp w sekcji „Wydarzenia” na stronie Inwestorzy w witrynie internetowej Viridian Therapeutics. Po transmisji internetowej na żywo na stronie internetowej dostępna będzie również zarchiwizowana wersja zaproszenia.
O firmie Viridian Therapeutics
Viridian to firma biotechnologiczna skupiająca się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji potencjalnie najlepszych w swojej klasie leków dla pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi i rzadkimi. Doświadczenie firmy Viridian w zakresie odkrywania przeciwciał i inżynierii białek umożliwia opracowywanie zróżnicowanych kandydatów terapeutycznych w zakresie zatwierdzonych celów leków i mechanizmów wywołujących choroby autoimmunologiczne i rzadkie.
Firma Viridian prowadzi prace kliniczne nad wieloma kandydatami na receptory insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1R) w późnym stadium do leczenia pacjentów z tarczycową chorobą oczu (TED). Firma przeprowadziła kluczowy program dotyczący leku veligrotug, obejmujący dwa globalne badania kliniczne III fazy, THRIVE i THRIVE-2, w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z aktywnym i przewlekłym TED. W badaniach THRIVE i THRIVE-2 zgłoszono pozytywne dane dotyczące górnej linii końcowej, spełniając swoje pierwszorzędowe punkty końcowe i wszystkie drugorzędowe punkty końcowe. Firma Viridian pracuje także nad udoskonaleniem elegrobartu jako potencjalnego pierwszego automatycznego wstrzykiwacza podskórnego do leczenia TED. Firma Viridian prowadzi ciągły program dotyczący elegrobartu, obejmujący dwa globalne główne badania kliniczne III fazy, REVEAL-1 i REVEAL-2, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa elegrobartu u pacjentów z aktywnym i przewlekłym TED. REVEAL-1 i REVEAL-2 zgłosiły pozytywne dane topline, spełniając swoje główne punkty końcowe i wiele drugorzędowych punktów końcowych.
Oprócz portfolio inhibitorów IGF‑1R, firma Viridian opracowuje program receptora hormonu tyreotropowego (TSHR), zaprojektowany jako potencjalna terapia TED i choroby Gravesa-Basedowa.
Firma Viridian rozwija także nową gamę noworodkowych inhibitorów receptora Fc (FcRn), w tym VRDN-006 i VRDN-008, które mają potencjał do opracowania w leczeniu wielu chorób autoimmunologicznych.
Siedziba firmy Viridian znajduje się w Waltham w stanie Massachusetts. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.viridiantherapeutics.com.
Stwierdzenia dotyczące przyszłości
Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Stwierdzenia te można rozpoznać po użyciu takich słów, jak między innymi „przewidywać”, „wierzyć”, „stać się”, „kontynuować”, „może”, „projektować”, „szacować”, „oczekiwać”, „zamierzać”, „może”, „może”, „w przyszłości” śledzić”, „planować”, „potencjalny”, „przewidywać”, „projektować”, „powinien”, „cel”, „będzie” lub „byłby” lub inne podobne terminy lub wyrażenia, które dotyczą naszych oczekiwań, planów i intencji. Stwierdzenia dotyczące przyszłości nie stanowią faktów historycznych ani zapewnień co do przyszłych wyników. Zamiast tego opierają się na naszych obecnych przekonaniach, oczekiwaniach i założeniach. Stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące: rozwoju przedklinicznego, rozwoju klinicznego i przewidywanej komercjalizacji kandydatów na produkty firmy Viridian; oczekiwania firmy Viridian dotyczące przewidywanego terminu lub prawdopodobieństwa złożenia wniosków i zatwierdzeń organów regulacyjnych, w tym przewidywanego zatwierdzenia BLA dla veligrotug i przewidywanego złożenia BLA dla elegrobart w I kwartale 2027 r.; potencjał elegrobartu jako potencjalnej pierwszej terapii podskórnej w leczeniu TED oraz potencjał jego wprowadzenia na rynek za pomocą domowego automatycznego wstrzykiwacza; potencjalne korzyści elegrobartu dla pacjentów, w tym jego wykonalność jako przekonującego rozwiązania dla pacjentów cierpiących zarówno na choroby czynne, jak i przewlekłe oraz zapewniające znaczącą poprawę w zakresie oznak i objawów TED już przy zaledwie trzech dawkach; Oczekiwania Viridian w związku z wielkością i pozycją rynku; że infrastruktura komercyjna veligrotug będzie wspierać potencjalne wprowadzenie na rynek elegrobartu, jeśli zostanie zatwierdzony, przy ograniczonych inwestycjach przyrostowych; potencjał elegrobartu do rozszerzenia rynku produktów w TED, jeśli zostanie zatwierdzony; a kandydaci na produkty Viridian są potencjalnie najlepsi w swojej klasie.
Od czasu do czasu mogą pojawiać się nowe ryzyka i niepewności, ale nie jest możliwe przewidzenie wszystkich ryzyk i niepewności. Nie składa się żadnych oświadczeń ani zapewnień (wyraźnych lub dorozumianych) co do dokładności jakichkolwiek takich stwierdzeń dotyczących przyszłości. Takie stwierdzenia wybiegające w przyszłość są obarczone szeregiem istotnych ryzyk i niepewności, w tym między innymi: potencjalną użytecznością, skutecznością, mocą, bezpieczeństwem, korzyściami klinicznymi, reakcją kliniczną i wygodą kandydatów na produkty Viridian; że wyniki lub dane z zakończonych lub trwających badań klinicznych mogą nie być reprezentatywne dla wyników trwających lub przyszłych badań klinicznych; że wyniki trwających lub przyszłych badań klinicznych mogą nie uzasadniać złożenia wniosku o zatwierdzenie przez organy regulacyjne; harmonogram, postęp i plany naszych bieżących lub przyszłych programów badawczych, przedklinicznych i rozwoju klinicznego; zmiany w protokołach badań w przypadku trwających lub nowych badań klinicznych; oczekiwania i zmiany dotyczące terminów składania wniosków regulacyjnych; oczekiwania i zmiany dotyczące terminu rejestracji i danych; niepewność i potencjalne opóźnienia związane z rozwojem leku klinicznego; czas trwania i wpływ opóźnień regulacyjnych w naszych programach klinicznych; termin i nasza zdolność do uzyskania i utrzymania zezwoleń organów regulacyjnych dla naszych kandydatów terapeutycznych; ryzyko produkcyjne; konkurencja ze strony innych terapii lub produktów; szacunki wielkości rynku; inne kwestie, które mogą mieć wpływ na wystarczalność istniejących środków pieniężnych, ich ekwiwalentów i inwestycji krótkoterminowych do finansowania działalności; nasza sytuacja finansowa; nasze przyszłe wyniki operacyjne i wyniki finansowe; stanowisko firmy Viridian w zakresie własności intelektualnej; że kandydaci na nasze produkty mogą nie odnieść sukcesu komercyjnego, jeśli zostaną zatwierdzeni; oraz inne ryzyka opisywane od czasu do czasu w sekcji „Czynniki ryzyka” w naszych zgłoszeniach składanych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym ryzyka opisane w naszym najnowszym raporcie rocznym na formularzu 10-K lub raporcie kwartalnym na formularzu 10-Q, stosownie do przypadku, i od czasu do czasu uzupełniane naszymi raportami bieżącymi na formularzu 8-K. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości są aktualne wyłącznie na dzień, w którym zostały wydane. Ani firma, ani jej spółki stowarzyszone, doradcy ani przedstawiciele nie podejmują żadnego obowiązku publicznego aktualizowania lub korygowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń lub z innych powodów, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo. Nie należy uważać, że te stwierdzenia wybiegające w przyszłość odzwierciedlają stanowisko firmy na dzień następujący po dacie niniejszego dokumentu.
Źródło: Viridian Therapeutics, Inc.
Źródło: HealthDay
Więcej zasobów informacyjnych
Zapisz się do naszego biuletynu
Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.
Wysłano : 2026-05-06 20:59
Czytaj więcej
- Nowa pigułka na odchudzanie Foundayo zostaje zatwierdzona, ale FDA domaga się dalszych danych dotyczących bezpieczeństwa
- Pewna poprawa funkcji poznawczych po ćwiczeniach, ibuprofen w leczeniu raka
- Badanie kliniczne sugeruje dwa proste sposoby zwalczania mgły mózgowej związanej z chemią
- Więcej urodzeń na żywo wiąże się z niższym ryzykiem późniejszego udaru u kobiet
- Dorośli, którzy nie byli małżeństwem, mają większą częstość występowania raka
- CDC może zyskać nowego lidera, jeśli urzędnicy rozważają Ericę Schwartz
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions