Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

ชื่อแบรนด์: Elevidys
ชั้นยา: ตัวแทน Antineoplastic

การใช้งานของ Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

Delandistrogene moxeparvovec-rokl มีประโยชน์ดังต่อไปนี้:

Delandistrogene moxeparvovec-rokl ได้รับการระบุไว้สำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กที่เดินนอกโรงพยาบาลอายุ 4 ถึง 5 ปีที่มีภาวะกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) โดยมีการกลายพันธุ์ที่ยืนยันใน ยีน DMD ได้รับการกำหนดให้เป็นยากำพร้าโดย FDA สำหรับการรักษา DMD

ข้อบ่งชี้นี้ได้รับการอนุมัติภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วนโดยอิงจากการแสดงออกของ delandistrogene moxeparvovec micro-dystrophin ในกล้ามเนื้อโครงร่างที่สังเกตได้ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา การอนุมัติต่อไปสำหรับข้อบ่งชี้นี้อาจขึ้นอยู่กับการตรวจสอบและคำอธิบายเกี่ยวกับประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองเพื่อยืนยัน

Delandistrogene moxeparvovec-rokl ได้รับการประเมินในการศึกษาที่กำลังดำเนินอยู่ 2 เรื่อง การศึกษาที่ 1 ประกอบด้วย 2 ส่วน ในส่วนที่ 1 ผู้ป่วยได้รับการสุ่มให้ได้รับ delandistrogene moxeparvovec-rokl หรือยาหลอกเป็นเวลา 48 สัปดาห์ ในส่วนที่ 2 ผู้ป่วยถูกเปลี่ยนจากการรักษาที่ได้รับมอบหมายในปัจจุบันไปเป็นการรักษาอีกแขนหนึ่ง การศึกษาที่ 2 เป็นการศึกษาแบบหลายศูนย์แบบ open-label การศึกษาทั้งสองวิจัยรวมผู้ป่วยชายที่เข้ารับการรักษานอกสถานที่อายุ 4-7 ปีที่มี DMD การเปลี่ยนแปลงเฉลี่ยจากค่าพื้นฐานในระดับไมโครดิสโทรฟินในกล้ามเนื้อโครงร่างที่ 12 สัปดาห์หลังการรักษาด้วย delandistrogene moxeparvovec-rokl 1.33 x 1,014 จีโนมเวกเตอร์ (vg) ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัว เท่ากับ 43.4 ในการศึกษาที่ 1 ส่วนที่ 1, 40.7 ในการศึกษาที่ 1 ส่วนที่ 2 และ 54.2 ในการศึกษาที่ 2 ในการศึกษาที่ 1 มีการประเมินผลของ delandistrogene moxeparvovec-rokl ต่อคะแนนรวมของการประเมินผู้ป่วยนอกดาวเหนือ (NSAA) ด้วย อย่างไรก็ตาม ความแตกต่างระหว่างการรักษาแบบออกฤทธิ์และยาหลอกไม่มีนัยสำคัญทางสถิติ

เกี่ยวข้องกับยาเสพติด

วิธีใช้ Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

ทั่วไป

Delandistrogene moxeparvovec-rokl มีจำหน่ายในรูปแบบขนาดยาและความแรงต่อไปนี้:

  • ระบบแขวนลอยสำหรับการให้สารละลายทางหลอดเลือดดำ โดยมีความเข้มข้นเล็กน้อย 1.33 × 1,013 vg/ มล.
  • มีจำหน่ายทั่วไปในชุดอุปกรณ์แบบกำหนดเองที่ประกอบด้วยขวดขนาด 10 มล. สิบถึงเจ็ดสิบขวด โดยแต่ละชุดประกอบด้วยหน่วยขนาดยาตามน้ำหนักตัวของผู้ป่วย

    • ปริมาณ

    จำเป็นอย่างยิ่ง ที่จะต้องปรึกษาฉลากของผู้ผลิตเพื่อดูข้อมูลโดยละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับขนาดยาและการบริหารยานี้ . สรุปขนาดยา:

    ผู้ใหญ่

    ขนาดยาและการบริหาร

    Delandistrogene moxeparvovec-rokl ใช้สำหรับการฉีดเข้าหลอดเลือดดำครั้งเดียวเท่านั้น

  • เลือกผู้ป่วยสำหรับการรักษาด้วย delandistrogene moxeparvovec-rokl ที่มี titers แอนติบอดีรวมที่มีผลผูกพันกับ anti-AAVrh74 <1:400 วัดไทเทอร์แอนติบอดีต้าน AAVrh74 ที่เป็นพื้นฐานโดยใช้การทดสอบอิมมูโนซอร์เบนท์ที่เชื่อมโยงกับเอนไซม์ Total Binding Antibody (ELISA) ไม่แนะนำให้ใช้ยา delandistrogene moxeparvovec-rokl ในคนไข้ที่มีระดับแอนติบอดีต่อการจับรวมของ anti-AAVrh74 สูง (1:400)
  • ขนาดที่แนะนำ: 1.33 ×1,014 จีโนมเวกเตอร์ (vg ) ต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัว (หรือ 10 มล./น้ำหนักตัวกิโลกรัม)
  • คำนวณขนาดยาดังต่อไปนี้: ขนาดยา (เป็นมล.) = น้ำหนักตัวผู้ป่วย (เป็นกก.) x 10. ตัวคูณการคูณ 10 หมายถึงปริมาณรังสีต่อกิโลกรัม (1.33 × 1,014 vg/kg) หารด้วยจำนวนสำเนาจีโนมเวกเตอร์ต่อมิลลิลิตรของสารแขวนลอย (1.33 × 1,013 vg/mL) จำนวนขวดที่ต้องการ = ปริมาณ (เป็นมล.) หารด้วย 10 (ปัดเศษให้เป็นจำนวนขวดที่ใกล้ที่สุด)
  • ให้ยาแบบฉีดเข้าเส้นเลือดดำเป็นเวลา 1-2 ชั่วโมงผ่านสายสวนหลอดเลือดดำส่วนปลาย ฉีดในอัตราน้อยกว่า 10 มล./กก./ชม. พิจารณาการใช้ยาชาเฉพาะที่ในบริเวณที่ฉีดยาก่อนฉีดยาเข้าหลอดเลือดดำ
  • เลื่อนการรักษาในผู้ป่วยที่มีการติดเชื้อพร้อมกันจนกว่าการติดเชื้อจะหายไป

    ลี>
  • ประเมินการทำงานของตับ จำนวนเกล็ดเลือด และระดับโทรโปนิน-I ก่อนการฉีดยา delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • เพื่อลดความเสี่ยงของการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกัน ให้รับประทานยาคอร์ติโคสเตียรอยด์หนึ่งวันก่อนการให้ยา และให้รับประทานต่อไปอย่างน้อย 60 วันหลังจากการให้ยา แนะนำให้ปรับขนาดยาคอร์ติโคสเตียรอยด์สำหรับผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของการทำงานของตับ
  • ไม่แนะนำให้ฉีดซ้ำ
  • ดูการสั่งจ่ายยาฉบับเต็ม ข้อมูลสำหรับคำแนะนำในการเตรียมและการจัดการ และการบริหาร

    • คำเตือน

    ข้อห้าม
  • ผู้ป่วยที่มีการลบใดๆ ใน exon 8 และ/หรือ exon 9 ในยีน DMD
    • คำเตือน/ข้อควรระวัง

    การบาดเจ็บที่ตับอย่างรุนแรงแบบเฉียบพลัน

    การบาดเจ็บที่ตับอย่างรุนแรงแบบเฉียบพลันได้รับการสังเกตด้วย delandistrogene moxeparvovec-rokl การบริหารยาดีแลนดิสโตรจีน มอกเซพาร์โวเวค-โรคล์อาจส่งผลให้เอนไซม์ตับเพิ่มขึ้น (เช่น GGT, ALT) และบิลิรูบินทั้งหมด ซึ่งมักพบภายใน 8 สัปดาห์

    ผู้ป่วยที่มีภาวะตับบกพร่องอยู่แล้ว ภาวะตับเรื้อรัง หรือโรคตับเฉียบพลัน (เช่น การติดเชื้อไวรัสตับเฉียบพลัน) อาจมีความเสี่ยงสูงต่อการบาดเจ็บที่ตับเฉียบพลันอย่างรุนแรง เลื่อนการบริหารยา delandistrogene moxeparvovec-rokl ในผู้ป่วยโรคตับเฉียบพลัน จนกว่าจะได้รับการแก้ไขหรือควบคุม ผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางตับ โรคตับเฉียบพลัน ภาวะตับเรื้อรัง หรือ GGT ที่เพิ่มขึ้น ยังไม่ได้รับการศึกษาในการทดลองทางคลินิกด้วยยา delandistrogene moxeparvovec-rokl

    ในการศึกษาทางคลินิก การทดสอบการทำงานของตับเพิ่มขึ้น (รวมถึงการเพิ่มขึ้นของ GGT, GLDH , ALT, AST หรือบิลิรูบินทั้งหมด) โดยทั่วไปจะรายงานภายใน 8 สัปดาห์หลังการฉีดยา delandistrogene moxeparvovec-rokl โดยส่วนใหญ่ไม่มีอาการ กรณีต่างๆ ได้รับการแก้ไขเองหรือด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์ที่เป็นระบบ และได้รับการแก้ไขโดยไม่มีผลที่ตามมาทางคลินิกภายใน 2 เดือน ไม่มีรายงานกรณีของภาวะตับวาย

    ก่อนที่จะให้ยา delandistrogene moxeparvovec-rokl ให้ทำการทดสอบเอนไซม์ตับ ติดตามการทำงานของตับ (การตรวจทางคลินิก GGT และบิลิรูบินทั้งหมด) ทุกสัปดาห์ในช่วง 3 เดือนแรกหลังการฉีดยา delandistrogene moxeparvovec-rokl ติดตามดูต่อไปหากมีการบ่งชี้ทางคลินิก จนกว่าผลลัพธ์จะไม่โดดเด่น (การตรวจทางคลินิกปกติ ระดับ GGT และบิลิรูบินทั้งหมดกลับมาใกล้ระดับพื้นฐาน)

    แนะนำให้ใช้การรักษาด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์อย่างเป็นระบบสำหรับผู้ป่วยก่อนและหลังการฉีดยา delandistrogene moxeparvovec-rokl ปรับสูตรยาคอร์ติโคสเตียรอยด์เมื่อมีข้อบ่งชี้ หากสงสัยว่ามีอาการบาดเจ็บที่ตับอย่างรุนแรงเฉียบพลัน แนะนำให้ปรึกษาผู้เชี่ยวชาญ

    กล้ามเนื้ออักเสบจากระบบภูมิคุ้มกัน

    ในการทดลองทางคลินิก พบว่ากล้ามเนื้ออักเสบจากระบบภูมิคุ้มกันเกิดขึ้นประมาณ 1 เดือนหลังการฉีดยา delandistrogene moxeparvovec-rokl ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์แบบลบที่เกี่ยวข้องกับ exon 8 และ/หรือ exon 9 ใน DMD ยีน. สังเกตอาการของกล้ามเนื้ออ่อนแรงอย่างรุนแรง รวมถึงอาการกลืนลำบาก หายใจลำบาก และภาวะ hypophonia ในกรณีที่เป็นอันตรายถึงชีวิตจากการอักเสบที่เกิดจากระบบภูมิคุ้มกัน อาการจะได้รับการแก้ไขในระหว่างการรักษาในโรงพยาบาลหลังการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันเพิ่มเติม ความแข็งแรงของกล้ามเนื้อค่อยๆ ดีขึ้นแต่ไม่กลับไปสู่ระดับพื้นฐาน ปฏิกิริยาภูมิคุ้มกันเหล่านี้อาจเนื่องมาจากการตอบสนองที่ใช้ทีเซลล์จากการไม่มีความทนทานต่อตนเองต่อบริเวณเฉพาะที่ถูกเข้ารหัสโดยยีนที่สอดคล้องกับเอ็กซอน 1-17 ของยีน DMD

    มีข้อมูลที่จำกัดสำหรับ การรักษาด้วย delandistrogene moxeparvovec-rokl ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน DMD ใน exons 1 ถึง 17 และ/หรือ exons 59 ถึง 71 ผู้ป่วยที่มีการลบในภูมิภาคเหล่านี้อาจมีความเสี่ยงต่อการเกิดปฏิกิริยาการอักเสบของกล้ามเนื้ออักเสบจากระบบภูมิคุ้มกันอย่างรุนแรง มีข้อห้าม Delandistrogene moxeparvovec-rokl ในผู้ป่วยที่มีการลบออกใน exon 8 และ/หรือ exon 9 ในยีน DMD เนื่องจากความเสี่ยงที่เพิ่มขึ้นในการเกิดปฏิกิริยาการอักเสบของกล้ามเนื้ออักเสบจากระบบภูมิคุ้มกันอย่างรุนแรง

    แนะนำให้ผู้ป่วยติดต่อแพทย์ ทันทีหากพบอาการปวดกล้ามเนื้อเพิ่มขึ้น เจ็บ หรืออ่อนแรงโดยไม่ทราบสาเหตุ รวมถึงกลืนลำบาก หายใจลำบาก หรือหายใจไม่ออก เนื่องจากอาจเป็นอาการของกล้ามเนื้ออักเสบ พิจารณาการรักษาด้วยการปรับภูมิคุ้มกันเพิ่มเติม (ยากดภูมิคุ้มกัน [เช่น สารยับยั้งแคลซินิวริน] นอกเหนือไปจากคอร์ติโคสเตียรอยด์) โดยพิจารณาจากการนำเสนอทางคลินิกและประวัติทางการแพทย์ของผู้ป่วย หากอาการเหล่านี้เกิดขึ้น

    กล้ามเนื้อหัวใจอักเสบ

    กล้ามเนื้อหัวใจอักเสบเฉียบพลันและระดับ troponin-I ได้รับการสังเกตหลังจากการฉีดยา delandistrogene moxeparvovec-rokl ในการทดลองทางคลินิก

    ตรวจสอบ troponin-I ก่อนการฉีดยา delandistrogene moxeparvovec-rokl และ ทุกสัปดาห์ในช่วงเดือนแรกหลังการฉีดยา ติดตามผลต่อไปหากมีข้อบ่งชี้ทางคลินิก อาจต้องมีการตรวจติดตามบ่อยขึ้นเมื่อมีอาการเกี่ยวกับหัวใจ เช่น อาการเจ็บหน้าอกหรือหายใจไม่สะดวก

    แนะนำให้ผู้ป่วยติดต่อแพทย์ทันทีหากมีอาการเกี่ยวกับหัวใจ

    ภูมิคุ้มกันที่มีอยู่แล้วต่อ AAVrh74

    ในการรักษาด้วยยีนที่ใช้เวกเตอร์ AAV แอนติบอดีต่อต้าน AAV ที่มีอยู่แล้วอาจขัดขวางการแสดงออกของยีนในระดับการรักษาที่ต้องการ หลังจากการรักษาด้วย delandistrogene moxeparvovec-rokl ทุกวิชาได้พัฒนาแอนติบอดีต่อต้าน AAVrh74 ทำการทดสอบพื้นฐานสำหรับการมีอยู่ของแอนติบอดีต่อการจับรวมของ anti-AAVrh74 ก่อนการให้ยา delandistrogene moxeparvovec-rokl

    ไม่แนะนำให้ใช้การให้ยา Delandistrogene moxeparvovec-rokl ในผู้ป่วยที่มีระดับแอนติบอดีต่อการจับรวมของ anti-AAVrh74 ที่เพิ่มขึ้น (≥1 :400).

    ประชากรเฉพาะ

    การตั้งครรภ์

    Delandistrogene moxeparvovec-rokl ไม่ได้มีไว้สำหรับใช้ในสตรีมีครรภ์

    ในประชากรทั่วไปของสหรัฐอเมริกา ความเสี่ยงเบื้องหลังโดยประมาณของความพิการแต่กำเนิดที่สำคัญและการแท้งบุตรใน การตั้งครรภ์ที่ได้รับการยอมรับทางคลินิกคือ 2% ถึง 4% และ 15% ถึง 20% ตามลำดับ

    การให้นมบุตร

    ไม่มีข้อมูลเกี่ยวกับการปรากฏตัวของ delandistrogene moxeparvovec-rokl ในนมของมนุษย์ ผลต่อทารกที่ได้รับนมแม่ หรือผลกระทบต่อการผลิตน้ำนม

    การใช้ในเด็ก

    Delandistrogene moxeparvovec-rokl ได้รับการระบุสำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กที่เดินนอกโรงพยาบาลอายุ 4 ถึง 5 ปีที่มีภาวะกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne พร้อมการยืนยันการกลายพันธุ์ในยีน DMD ข้อบ่งชี้นี้ขึ้นอยู่กับการแสดงออกของโปรตีนไมโครดีสโตรฟิน delandistrogene moxeparvovec ในกล้ามเนื้อโครงร่างที่สังเกตได้ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษา ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา delandistrogene moxeparvovec-rokl ยังไม่ได้รับการพิสูจน์ในผู้ป่วยเด็กอายุต่ำกว่า 3 ปี ประสิทธิผลของ delandistrogene moxeparvovec-rokl ยังไม่ได้รับการพิสูจน์ในผู้ป่วยเด็กอายุ 3 ปี และในผู้ป่วยเด็กอายุ 6 ปีขึ้นไป

    การใช้ในผู้สูงอายุ

    ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ delandistrogene moxeparvovec-rokl ในผู้ป่วยสูงอายุ ด้วย DMD ยังไม่ได้รับการศึกษา

    การด้อยค่าของตับ

    ยังไม่มีการศึกษาความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยา delandistrogene moxeparvovec-rokl ในผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางตับหรือมี GGT สูง

    เลื่อนการให้ยา delandistrogene moxeparvovec-rokl ในผู้ป่วยโรคตับเฉียบพลัน จนกว่าจะหายหรือควบคุมได้ ควรพิจารณาการรักษาด้วย Delandistrogene moxeparvovec อย่างระมัดระวังในผู้ป่วยที่มีภาวะตับบกพร่องหรือมีการติดเชื้อไวรัสตับเรื้อรังอยู่แล้ว ผู้ป่วยเหล่านี้อาจมีความเสี่ยงเพิ่มขึ้นต่อการบาดเจ็บที่ตับอย่างรุนแรงเฉียบพลัน

    ในการทดลองทางคลินิก โดยทั่วไปมีรายงานการทดสอบการทำงานของตับเพิ่มขึ้นในผู้ป่วยที่ได้รับการฉีดยา delandistrogene moxeparvovec-rokl

    ผลข้างเคียงที่พบบ่อย

    อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดในการศึกษาต่างๆ (อุบัติการณ์ ≥5%) ได้แก่ การอาเจียนและคลื่นไส้ การทดสอบการทำงานของตับเพิ่มขึ้น ไข้มาก และภาวะเกล็ดเลือดต่ำ

    ยาตัวอื่นจะส่งผลต่ออะไร Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

    ยาเฉพาะเจาะจง

    จำเป็นอย่างยิ่งที่จะต้องปรึกษาฉลากของผู้ผลิตเพื่อดูข้อมูลโดยละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการโต้ตอบกับยานี้ รวมถึงการปรับขนาดยาที่เป็นไปได้ ประเด็นสำคัญในการโต้ตอบ:

    ก่อนที่จะเริ่มการรักษาด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์ที่จำเป็นก่อนการให้ยาดีแลนดิสโตรจีน ม็อกเซพาร์โวเวค-โรคล์ ให้พิจารณาสถานะการฉีดวัคซีนของผู้ป่วย หากเป็นไปได้ ผู้ป่วยควรได้รับข่าวสารล่าสุดเกี่ยวกับการสร้างภูมิคุ้มกันทั้งหมดตามแนวทางการสร้างภูมิคุ้มกันในปัจจุบัน การฉีดวัคซีนควรเสร็จสิ้นอย่างน้อย 4 สัปดาห์ก่อนที่จะเริ่มสูตรยาคอร์ติโคสเตียรอยด์

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม